ファブリー病：世界市場見通し、疫学、競合情勢、市場予測レポート（主要32市場）、2025年～2035年

市場概要

• フランスのファブリー病市場は、2025年の1億2,600万米ドルから、2035年までに2億8,350万米ドルへと成長すると予測されています。
• 市場の成長を牽引する要因は以下の通りです：
• 酵素補充療法およびシャペロン療法の採用拡大
• 新たな遺伝子治療および基質低減療法の登場
• 今後の市場拡大は、持続的な疾患修飾治療の登場にかかっています。

ファブリー病の概要

ファブリー病は、希少な遺伝性代謝性蓄積疾患であり、臓器の進行性機能不全や早期死亡を引き起こします。この疾患は、ガラクトシダーゼα遺伝子の変異に起因し、リソソーム酵素であるαーガラクトシダーゼA（GALA）の欠乏または欠如を引き起こします。その結果、この酵素の欠乏により、グロボトリアオシルセラミド（Gb3）および関連するグリコスフィンゴ脂質の分解が阻害され、リソソーム内にGb3やグリコスフィンゴ脂質が徐々に蓄積します。これらの蓄積は、細胞毒性、炎症促進、および線維化促進作用を持つと考えられています。遅発型ファブリー病の患者は、通常、人生の後半になって症状が現れ、主に単一の臓器系、とりわけ心臓に影響を及ぼします。とはいえ、ファブリー病は希少疾患であり、症状も多岐にわたるため、診断は課題となる場合があります。

主なハイライト

• ドイツでは、ファブリー病の有病者数が、2025年の1,318人から2035年までに1,369人へと増加すると予測されています。
• ファブリー病は、αーガラクトシダーゼAの欠乏に起因する、X連鎖性の希少なリソソーム蓄積症です。
• 進行性の腎臓、心臓、および神経系の合併症が、長期的な疾患負担の要因となっています。
• 早期診断と遺伝子スクリーニングにより、特定される患者数が増加しています。

市場の定義：

• 北米（米国、カナダ）
• 欧州（オーストリア、ベルギー、チェコ共和国、デンマーク、フィンランド、フランス、ドイツ、ギリシャ、イタリア、オランダ、ノルウェー、ポーランド、ポルトガル、ロシア、スペイン、スウェーデン、スイス、英国）
• 中東（サウジアラビア、アラブ首長国連邦、クウェート、トルコ）
• アジア太平洋地域（オーストラリア、中国、香港、インド、インドネシア、日本、マレーシア、ニュージーランド、フィリピン、シンガポール、韓国、台湾、タイ、ベトナム）
• アフリカ（エジプト、ナイジェリア、南アフリカ、モロッコ）
• 南米・ラテンアメリカ（アルゼンチン、ブラジル、チリ、コロンビア、メキシコ、ペルー）

形式と更新情報

• 詳細レポート（PDF）
• 市場予測モデル（MS Excelベース）
• 疫学データ（MS Excel、インタラクティブツール）
• エグゼクティブ・インサイト（PowerPointプレゼンテーション）
• その他：定期的な更新、カスタマイズ、コンサルタントによるサポート
• Thelansisの方針に基づき、レポートの内容および市場モデルを公開する前に、最新の更新情報をすべて反映させるよう徹底。

主な質問

• 32の市場（北米、欧州、中東、アジア太平洋、アフリカ、南米／ラテンアメリカ）において、医薬品開発およびライフサイクル管理戦略をどのように最適化できるでしょうか？
• 罹患率、有病率、セグメント、および薬物治療を受けている患者の観点から、患者数はどのくらいでしょうか？
• 売上高および患者シェアに関する10年間の市場見通しはどのくらいでしょうか？
• 市場の動向に最も大きな影響を与える要因は何ですか？
• インタビューに応じた専門家たちは、現在および新興の治療法についてどのような見解を示していますか？
• どのパイプライン製品が最も有望であり、その上市の可能性や将来のポジショニングはどうなるでしょうか？
• 主要なアンメットニーズと、ターゲットプロファイルに対するKOLの期待はどのようなものでしょうか？
• 医薬品の承認と有利な市場参入を確保するために、どのような主要な規制要件や支払者側の要件を満たす必要がありますか？

対象国

• 北米（米国、カナダ）
• 欧州（オーストリア、ベルギー、チェコ共和国、デンマーク、フィンランド、フランス、ドイツ、ギリシャ、イタリア、オランダ、ノルウェー、ポーランド、ポルトガル、ロシア、スペイン、スウェーデン、スイス、英国）
• 中東（サウジアラビア、アラブ首長国連邦、クウェート、トルコ）
• アジア太平洋地域（オーストラリア、中国、香港、インド、インドネシア、日本、マレーシア、ニュージーランド、フィリピン、シンガポール、韓国、台湾、タイ、ベトナム）
• アフリカ（エジプト、ナイジェリア、南アフリカ、モロッコ）
• 南米・ラテンアメリカ（アルゼンチン、ブラジル、チリ、コロンビア、メキシコ、ペルー）

主な企業

• Sanofi
• Bio Sidus SA
• Guangzhou Jiayin Biotech Ltd.
• Amicus Therapeutics
• UniQure Biopharma B.V.
• 4D Molecular Therapeutics
• Chiesi Farmaceutici S.p.A.
• Shire
• Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
• Sangamo Therapeutics
• GC Biopharma Corp.

目次

第1章 主な調査結果とアナリストの解説

• 主な動向：市場の概況、SWOT分析、商業上のメリットとリスクなど

第2章 疾患の背景

• 疾患の定義、分類、病因および病態生理、薬剤の標的など

第3章 疫学

• 主なポイント
• 罹患率／有病率
• 診断済みおよび薬物治療を受けている患者集団
• 併存疾患
• その他の関連する患者層

第4章 市場規模と予測

• 主なポイント
• 市場促進要因と抑制要因
• 薬剤クラス別の動向
• 国別の動向

第5章 競合情勢

• 現在の治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 現在の主要な治療法-概要とKOLのインサイト
• 新興治療法
• 主なポイント
• 注目すべき後期段階の新興治療法-概要、上市への期待、KOLのインサイト
• 注目すべき初期段階のパイプライン

第6章 アンメットニーズとTPP分析

• 主要なアンメットニーズと、新興治療法による将来的な達成見込み
• TPP分析とKOLの展望

第7章 規制および償還環境

第8章 付録