核酸治療薬の世界市場レポート2025年

核酸治療薬の市場規模は近年急速に拡大しています。2024年の60億1,000万米ドルから2025年には69億4,000万米ドルへと、CAGR15.6％で拡大します。この実績期間の成長は、遺伝性疾患や慢性疾患の有病率の上昇、ゲノミクスの研究開発の拡大、RNAベースの治療薬の採用の増加、学術機関や政府機関からの支援の強化、mRNAワクチンプラットフォームの成功の拡大に起因しています。

核酸治療薬市場規模は、今後数年間で急成長が見込まれます。2029年には年間平均成長率（CAGR）15.2％で122億4,000万米ドルに成長します。予測期間の成長は、精密医療に対する需要の増加、COVID-19を超えるmRNAワクチン用途の拡大、次世代送達プラットフォームの出現、核酸ベースの治療薬のパイプラインの増加、規制当局の承認の上昇に起因すると考えられます。この期間の主な動向としては、mRNAプラットフォームの腫瘍学および希少疾患への拡大、RNA創薬におけるAIおよび機械学習の統合、組織特異的効果を目的とした標的デリバリーシステムの開発、モジュール型およびマルチ標的プラットフォーム治療、次世代アプタマー技術の発展などが挙げられます。

核酸治療薬は、デオキシリボ核酸（DNA）、リボ核酸（RNA）、またはそれらの合成類似体などの核酸を使用し、遺伝子発現を調節したり遺伝子変異を修正したりして、分子レベルで疾患に対処する治療法の一群です。これらの治療薬は、合成DNAやRNA鎖を用いて特定の遺伝子配列を標的とするため、分子や遺伝子のスケールで正確な治療を行うことができます。

核酸治療薬の主な種類には、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）、低分子干渉RNA（siRNA）、遺伝子治療薬、アプタマーなどがあります。アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）は、特定のメッセンジャーRNA（mRNA）分子と結合するように設計された短い合成核酸鎖であり、それによって標的遺伝子の発現を阻害または変化させる。これらの治療薬は、神経筋疾患、代謝疾患、心血管系疾患、眼科疾患、腫瘍疾患など、さまざまな治療分野に応用されています。投与経路には静脈内投与と皮下投与があり、デリバリーシステムにはウイルスベクターベースと非ウイルスアプローチがあります。主なエンドユーザーには、製薬会社、バイオテクノロジー企業、政府や学術研究機関が含まれます。

2025年春、米国の突然の関税引き上げとそれに伴う貿易摩擦は、製薬会社に深刻な影響を及ぼしています。薄利多売のジェネリック医薬品メーカーは特に脆弱で、低収益の医薬品の生産を縮小する企業もあります。バイオテクノロジー企業は、関税に関連した特殊試薬の不足により、臨床試験の遅れに直面しています。これに対し、業界はインドや欧州での原薬生産を拡大し、在庫備蓄を増やし、必須医薬品の貿易免除を働きかけています。

この調査レポートは、核酸治療薬業界の世界市場規模、地域シェア、核酸治療薬市場シェアを持つ競合企業、詳細な核酸治療薬市場セグメント、市場動向、ビジネスチャンスなど、核酸治療薬市場統計を提供し、核酸治療薬業界で成功するために必要なデータを提供するThe Business Research Companyの新刊レポートシリーズの一つです。この核酸治療薬市場調査レポートは、業界の現在と将来のシナリオを詳細に分析し、必要なあらゆるものを完全な視点でお届けします。

遺伝性疾患や慢性疾患の有病率の上昇は、今後数年間の核酸治療薬市場の成長を促進すると予測されています。糖尿病、心血管疾患、がん、自己免疫疾患などの遺伝性疾患や慢性疾患は、より早期かつ正確な発見を可能にする診断技術の進歩により、ますます診断されるようになってきています。核酸治療薬は、これらの疾患の根底にある特定の遺伝子を制御、修復、またはサイレンシングすることにより、的を絞った個別化治療の選択肢を提供します。例えば、英国を拠点とする慈善団体Cystic Fibrosis Trustによると、嚢胞性線維症の登録患者数は2022年の1万1,148人から2023年には1万1,318人へと前年比1.5%増となっており、先進的な遺伝子標的治療の恩恵を受ける患者数が増加していることが浮き彫りになっています。

核酸治療薬市場の各社は、希少疾患や慢性疾患の遺伝子発現を調節するアンチセンス・オリゴヌクレオチド（ASO）療法などの革新的治療を開発しています。ASO療法は、短い合成DNAまたはRNA鎖を使用して、病気の原因となる遺伝子の発現をブロックまたは修正し、精密治療を提供します。例えば、2024年12月、米国のバイオテクノロジー企業であるイオニス・ファーマスーティカルズ社は、重度の高トリグリセリド血症と急性膵炎のリスク上昇を特徴とする稀な遺伝性疾患である家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の成人に対する食事療法の補助療法として、TRYNGOLZ（オレザルセン）のFDA承認を取得しました。トリンゴルツは、FDAが承認した初めての治療薬であり、トリグリセリドを有意かつ持続的に減少させ、臨床的に意義のある急性膵炎発症率の低下をもたらします。

2025年6月、スイスに本社を置く製薬会社ノバルティスは、マイクロRNAに基づく治療を専門とする米国のバイオテクノロジー企業レグルス・セラピューティクス社を買収しました。この買収により、ノバルティスはRNAを標的とした医薬品開発能力を強化し、希少疾患や慢性疾患治療薬のパイプラインを強化し、レグルスのマイクロRNA調節に関する専門知識を活用した次世代の核酸治療薬を加速させる。

核酸治療薬市場は、カスタムオリゴヌクレオチド合成、遺伝子サイレンシングおよび編集サービス、創薬および開発支援、メッセンジャーRNA（mRNA）およびsmall interfering RNA（siRNA）の設計および最適化、デリバリーシステム開発などのサービスを提供する事業体が得る収益で構成されています。市場価値には、サービスプロバイダーが販売する、あるいはサービス提供に含まれる関連商品の価値が含まれます。核酸治療薬市場には、メッセンジャーRNA（mRNA）治療薬、CRISPR（クラスタード・レギュラー・インタースペーシー・ショート・パリンドローム・リピート）ベースの遺伝子編集ツール（治療用）、アプタマー、アモンディス45（カジマーセン）の売上も含まれます。この市場における価値は、「ファクトリーゲート」価値、すなわち、他の事業体（川下の製造業者、卸売業者、流通業者、小売業者を含む）であれ、直接最終顧客であれ、商品の製造業者または作成者によって販売される商品の価値です。この市場における商品の価値には、商品の作り手によって販売される関連サービスも含まれます。

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 市場の特徴

第3章 市場動向と戦略

第4章 市場：金利、インフレ、地政学、貿易戦争と関税、そしてコロナ禍と回復が市場に与える影響を含むマクロ経済シナリオ

第5章 世界の成長分析と戦略分析フレームワーク

• 世界の核酸治療薬：PESTEL分析（政治、社会、技術、環境、法的要因、促進要因と抑制要因）
• 最終用途産業の分析
• 世界の核酸治療薬市場：成長率分析
• 世界の核酸治療薬市場の実績：規模と成長, 2019-2024
• 世界の核酸治療薬市場の予測：規模と成長, 2024-2029, 2034F
• 世界の核酸治療薬：総潜在市場規模（TAM）

第6章 市場セグメンテーション

• 世界の核酸治療薬市場治療の種類別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）
• 低分子干渉RNA（siRNA）
• 遺伝子治療
• アプタマー
• その他の治療法
• 世界の核酸治療薬市場：治癒領域別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• 神経筋疾患
• 代謝障害
• 心血管疾患
• 眼科疾患
• 腫瘍性疾患
• その他の治療領域
• 世界の核酸治療薬市場：投与経路別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• 静脈内
• 皮下
• その他の投与経路
• 世界の核酸治療薬市場：配送方法別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• ウイルスベクターベースの送達システム
• 非ウイルス性送達システム
• 世界の核酸治療薬市場：最終用途別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• 製薬会社
• 政府および学術調査機関
• バイオテクノロジー企業
• 世界の核酸治療薬市場：サブセグメンテーション アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）、種類別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• ホスホロチオエートASO
• 2'-O-メチルASO
• ロックド核酸（LNA）ASO
• ギャップマーASO
• モルフォリノASO
• 世界の核酸治療薬市場：サブセグメンテーション 低分子干渉RNA（siRNA）、種類別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• 脂質ナノ粒子（LNP）配合siRNA
• GalNAc結合siRNA
• 化学修飾siRNA
• 裸のsiRNA
• 世界の核酸治療薬市場：サブセグメンテーション 遺伝子治療（種類別）、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• ウイルスベクターを用いた遺伝子治療
• 非ウイルスベクターベースの遺伝子治療
• CRISPRベースの遺伝子治療
• ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）
• TALENs
• 世界の核酸治療薬市場：サブセグメンテーション アプタマー（種類別）、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• リボ核酸（RNA）アプタマー
• デオキシリボ核酸（DNA）アプタマー
• シュピーゲルマー
• ペグ化アプタマー
• 世界の核酸治療薬市場：サブセグメンテーション その他の治療法の種類（種類別）、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• マイクロRNA（miRNA）治療薬
• 長鎖非コードRNA（lncRNA）治療薬
• リボ核酸（RNA）編集療法
• リボザイム

第7章 地域別・国別分析

• 世界の核酸治療薬市場：地域別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• 世界の核酸治療薬市場：国別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F

第8章 アジア太平洋市場

第9章 中国市場

第10章 インド市場

第11章 日本市場

第12章 オーストラリア市場

第13章 インドネシア市場

第14章 韓国市場

第15章 西欧市場

第16章 英国市場

第17章 ドイツ市場

第18章 フランス市場

第19章 イタリア市場

第20章 スペイン市場

第21章 東欧市場

第22章 ロシア市場

第23章 北米市場

第24章 米国市場

第25章 カナダ市場

第26章 南米市場

第27章 ブラジル市場

第28章 中東市場

第29章 アフリカ市場

第30章 競合情勢と企業プロファイル

• 核酸治療薬市場：競合情勢
• 核酸治療薬市場：企業プロファイル
  • Pfizer Inc. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Merck & Co. Inc. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Sanofi S.A. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Novartis AG Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Moderna Inc. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis

第31章 その他の大手企業と革新的企業

• BioNTech SE
• Astellas Pharma Inc.
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated
• Alnylam Pharmaceuticals Inc.
• Sarepta Therapeutics Inc.
• Arrowhead Pharmaceuticals Inc.
• Arcturus Therapeutics Holdings Inc.
• Imugene Limited
• CureVac SE
• Sangamo Therapeutics Inc.
• Beam Therapeutics Inc.
• Arbutus Biopharma Corporation
• Silence Therapeutics plc
• Copernicus Therapeutics Inc.
• Exothera S.A.

第32章 世界の市場競合ベンチマーキングとダッシュボード

第33章 主要な合併と買収

第34章 最近の市場動向

第35章 市場の潜在力が高い国、セグメント、戦略

• 核酸治療薬市場2029：新たな機会を提供する国
• 核酸治療薬市場2029：新たな機会を提供するセグメント
• 核酸治療薬市場2029：成長戦略
  • 市場動向に基づく戦略
  • 競合の戦略

第36章 付録