神経筋疾患における核酸および遺伝子治療の世界市場レポート2025年

神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場規模は近年力強く成長しています。2024年の68億4,000万米ドルから2025年には75億米ドルに、CAGR9.6％で拡大します。歴史的な期間の成長は、規制当局の承認の増加、核酸治療薬に対する需要、より精密で効果的な治療に対する需要、効果的な遺伝子治療に対する需要、遺伝子治療に基づく発見の増加に起因しています。

神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場規模は、今後数年間で力強い成長が見込まれます。2029年にはCAGR9.5％で107億8,000万米ドルに成長します。予測期間の成長は、遺伝性疾患の有病率の増加、研究開発への投資の増加、精密医療への需要の高まり、遺伝子治療製品の承認率の上昇、慢性疾患の有病率の増加に起因しています。予測期間における主な動向としては、患者ケアの進歩、高性能クロマトグラフィー、病態に対する革新的なソリューション、遺伝子編集技術の進歩、核酸抽出技術の利用可能性などが挙げられます。

神経筋障害の核酸・遺伝子治療は、これらの疾患の原因となる遺伝子変異を修正または補うように設計された革新的な治療法です。神経筋疾患（NMD）は筋肉や神経に影響を及ぼす疾患で、多くの場合、遺伝性の突然変異が原因です。これらの治療法は、核酸や遺伝物質を利用して遺伝子発現を修復、置換、調節し、障害の根本原因に対処します。

これらの治療が対象とする主な疾患には、運動ニューロン疾患、神経障害、神経筋接合部障害、筋ジストロフィーなどのミオパチーがあります。運動ニューロン疾患は、運動ニューロンに影響を及ぼし、筋力低下、萎縮、随意運動の制御不能を引き起こす進行性の神経疾患群です。治療のアプローチには、アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療、出生後遺伝子治療、脊髄性筋萎縮症の治療などがあります。これらの治療法は、病院、専門クリニック、外来手術センターなど、さまざまなヘルスケア環境で応用されています。

2025年春の米国関税の急上昇とそれに伴う貿易摩擦は、ヘルスケア分野、特に必要不可欠な医療機器、診断機器、医薬品の供給に大きな影響を与えています。病院やヘルスケアプロバイダーは、輸入される手術器具、画像診断システム、注射器やカテーテルなどの消耗品のコスト上昇に悩まされており、その多くは国内での代替品が限られています。こうした費用の高騰が医療予算を圧迫しているため、一部の医療機関は機器のアップグレードを遅らせたり、コスト増を患者に転嫁したりしています。さらに、原材料や部品にかかる関税は、重要な医薬品や医療機器の製造に支障をきたし、サプライチェーンの遅れにつながっています。これに対し、業界は多様な調達戦略を採用し、可能な限り現地生産を拡大し、重要な医療製品の関税免除を働きかけています。

この調査レポートは、神経筋疾患における核酸および遺伝子治療業界の世界市場規模、地域シェア、神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場シェアを持つ競合企業、詳細な神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場セグメント、市場動向とビジネスチャンス、神経筋疾患における核酸および遺伝子治療業界で成功するために必要なデータなど、神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場統計を提供するThe Business Research Companyの新刊レポートシリーズの一つです。この神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場調査レポートは、業界の現在と将来のシナリオを詳細に分析し、必要なあらゆるものを完全な視点でお届けします。

今後5年間の成長率9.5%という予測は、前回の予測から0.2%の微減を反映しています。この減少は主に米国と他国との間の関税の影響によるものです。関税の賦課は、スイスや韓国から輸入されるアデノ随伴ウイルスベクターベースの治療薬やクラスタード・レギュラー・インタースペーシーズ・ショート・パリンドロミック・リピート（Cas9）成分のコストを上昇させ、専門薬局のコストを引き上げ、希少疾患の治療を延期する可能性があるため、米国の医療技術革新を混乱させる可能性があります。また、相互関税や、貿易の緊張と制限の高まりによる世界経済と貿易への悪影響により、その影響はより広範囲に及ぶと思われます。

遺伝性疾患の有病率の増加は、神経筋疾患市場における核酸・遺伝子治療の成長を促進すると予想されます。遺伝性疾患は、遺伝性または突然変異による個人のDNAの異常から生じる。これらの疾患の増加は、遺伝子の突然変異、環境の影響、ライフスタイルの変化、診断技術の進歩などの要因によるものです。核酸・遺伝子治療は、正常な機能を回復させるために欠陥のある遺伝子を修正または置換することによって、遺伝性神経筋障害に対処する上で重要な役割を果たしています。例えば、米国を拠点とする非営利団体キュアSMAによると、2024年5月現在、米国では約9,000人から9,500人が脊髄性筋萎縮症（SMA）を患っており、その37％を2型SMAが占めています。SMAの推定発症率は出生1万5,000人に1人です。その結果、遺伝性疾患の有病率の増加が、神経筋疾患市場における核酸・遺伝子治療の需要を促進しています。

同市場の主要企業は、遺伝的な神経筋疾患の根本的な原因を、遺伝子の正確な修正や置換によって直接ターゲットにする遺伝子治療ソリューションを進めています。遺伝子治療には、欠陥遺伝子に対処するために患者の細胞内の遺伝物質を修正または修復することが含まれます。例えば、2023年6月、米国のバイオテクノロジー企業Sarepta Therapeutics Inc.は、4～5歳の外来小児患者を対象としたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する初の遺伝子治療薬であるElevidysのFDA承認を取得しました。Elevidysは1回の点滴静注により投与され、点滴静注療法に代わる簡便な治療法です。この治療法は、筋機能に重要なマイクロジストロフィンとして知られるジストロフィンの短縮型をコードする遺伝子を投与するものです。筋細胞が機能的なジストロフィンタンパク質を産生できるようにすることで、エレビディスは疾患の進行を遅らせたり、逆転させたりすることを目指します。

2024年11月、スイスの製薬会社ノバルティスAGはケイト・セラピューティクス社を11億米ドルで買収しました。この買収は、遺伝性神経筋疾患に対するノバルティスの遺伝子治療ポートフォリオを強化することを目的としています。ケイト・セラピューティクスのAAVベースの遺伝子治療プラットフォームDELIVERとデュシェンヌ型筋ジストロフィー、顔面肩甲上腕ジストロフィー、筋強直性ジストロフィー1型の前臨床候補を統合することにより、ノバルティスは遺伝性筋疾患と心臓疾患の標的治療開発能力を拡大します。は米国を拠点とするバイオテクノロジー企業で、遺伝的に定義された神経筋疾患に対するアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療を専門としています。

神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場は、遺伝子診断、個別化治療、遺伝子導入などのサービスを提供する事業体が得る収益で構成されています。市場価値には、サービス提供者が販売する、あるいはサービス提供に含まれる関連商品の価値が含まれます。神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場には、オリゴヌクレオチド、遺伝子治療ベクター、診断キットの売上も含まれます。この市場における価値は、「ファクトリーゲート」価値、すなわち、他の事業体（川下の製造業者、卸売業者、流通業者、小売業者を含む）であれ、直接最終顧客であれ、商品の製造業者または作成者によって販売された商品の価値です。この市場における商品の価値には、商品の作り手によって販売される関連サービスも含まれます。

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 市場の特徴

第3章 市場動向と戦略

第4章 市場：金利、インフレ、地政学、貿易戦争と関税、そしてコロナ禍と回復が市場に与える影響を含むマクロ経済シナリオ

第5章 世界の成長分析と戦略分析フレームワーク

• 世界の神経筋疾患における核酸および遺伝子治療：PESTEL分析（政治、社会、技術、環境、法的要因、促進要因と抑制要因）
• 最終用途産業の分析
• 世界の神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場：成長率分析
• 世界の神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場の実績：規模と成長, 2019-2024
• 世界の神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場の予測：規模と成長, 2024-2029, 2034F
• 世界の神経筋疾患における核酸および遺伝子治療：総潜在市場規模（TAM）

第6章 市場セグメンテーション

• 世界の神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場障害によって、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• 運動ニューロン疾患
• 神経障害
• 神経筋接合部疾患
• 筋ジストロフィーを含むミオパチー
• 世界の神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場：セラピー別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• アデノ随伴ウイルス遺伝子治療
• 出生後遺伝子治療
• 脊髄性筋萎縮症
• 世界の神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場：用途別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• 病院
• 専門クリニック
• 外来手術センター
• 世界の神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場：サブセグメンテーション 運動ニューロン疾患（種類別）、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• 筋萎縮性側索硬化症（ALS）
• 脊髄性筋萎縮症（SMA）
• 原発性側索硬化症（PLS）
• 世界の神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場：サブセグメンテーション 神経障害の種類別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• シャルコー・マリー・トゥース病（CMT）
• 遺伝性感覚自律神経障害（HSAN）
• 末梢神経障害
• 世界の神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場：サブセグメンテーション 神経筋接合部疾患（種類別）、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• 重症筋無力症
• ランバート・イートン筋無力症候群（LEMS）

第7章 地域別・国別分析

• 世界の神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場：地域別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• 世界の神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場：国別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F

第8章 アジア太平洋市場

第9章 中国市場

第10章 インド市場

第11章 日本市場

第12章 オーストラリア市場

第13章 インドネシア市場

第14章 韓国市場

第15章 西欧市場

第16章 英国市場

第17章 ドイツ市場

第18章 フランス市場

第19章 イタリア市場

第20章 スペイン市場

第21章 東欧市場

第22章 ロシア市場

第23章 北米市場

第24章 米国市場

第25章 カナダ市場

第26章 南米市場

第27章 ブラジル市場

第28章 中東市場

第29章 アフリカ市場

第30章 競合情勢と企業プロファイル

• 神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場：競合情勢
• 神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場：企業プロファイル
  • Pfizer Inc. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • F. Hoffmann-La Roche Ltd. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Bayer AG Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Sanofi S.A Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Novartis AG Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis

第31章 その他の大手企業と革新的企業

• Eli Lilly and Company
• Astellas Pharma Inc
• Biogen Inc
• Vertex Pharmaceuticals Inc
• BioMarin Pharmaceuticals Inc
• Nippon Shinyaku Co Ltd
• Sarepta Therapeutics Inc
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc
• Amicus Therapeutics Inc
• Arrowhead Pharmaceuticals Inc
• Regenxbio Inc
• UniQure N.V.
• Genethon S.A
• Axovant Gene Therapies, Inc

第32章 世界の市場競合ベンチマーキングとダッシュボード

第33章 主要な合併と買収

第34章 最近の市場動向

第35章 市場の潜在力が高い国、セグメント、戦略

• 神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場2029：新たな機会を提供する国
• 神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場2029：新たな機会を提供するセグメント
• 神経筋疾患における核酸および遺伝子治療市場2029：成長戦略
  • 市場動向に基づく戦略
  • 競合の戦略

第36章 付録