遺伝性疾患の遺伝子治療の世界市場レポート2025年

遺伝性疾患の遺伝子治療の市場規模は近年急速に拡大しています。2024年の33億9,000万米ドルから2025年には40億5,000万米ドルへとCAGR19.4％で拡大します。実績期間の成長は、遺伝子治療に対する政府の取り組みや支援政策の高まり、先進的な遺伝子導入システムの利用可能性の拡大、効果的かつ治癒的な治療に対する患者の需要の増加、遺伝性疾患を対象とした臨床試験の増加、遺伝子治療の利点に関するヘルスケア専門家の意識の高まりに起因しています。

遺伝性疾患の遺伝子治療市場規模は、今後数年間で急成長が見込まれます。2029年にはCAGR19.1％で81億5,000万米ドルに成長します。予測期間の成長は、遺伝性遺伝性疾患の有病率の上昇、遺伝子治療研究開発への投資と資金提供の増加、希少遺伝性疾患に対する認識と診断の拡大、新規遺伝子治療製品に対する規制当局の承認拡大、個別化医療アプローチの採用拡大などに起因すると考えられます。予測期間における主な動向としては、標的遺伝子治療のための高度な送達システムの統合、ウイルスおよび非ウイルスベクター技術の革新、正確な診断のための次世代シーケンサーの進歩、遺伝子治療の製造および拡張性の改善、遺伝子治療設計の最適化のための人工知能の利用などが挙げられます。

遺伝性疾患の遺伝子治療は、欠陥遺伝子を修復または置換することによって遺伝性疾患の根本原因に対処する医学的アプローチです。その主な目的は、単に症状を管理するのではなく、治癒の可能性を提供することです。機能的な遺伝子を患者の細胞に導入することにより、正常な細胞機能を回復させ、全体的な健康を改善します。この戦略は、希少な遺伝性疾患の治療に大きな可能性を秘めており、長期的あるいは永続的な治療効果が期待できます。

遺伝性疾患の遺伝子治療の主な種類には、ウイルスベクターを用いた治療、遺伝子編集技術、RNAを用いた治療、生体外遺伝子治療などがあります。ウイルスベクターベースの治療法は、遺伝子組み換えの非複製ウイルスを用いて治療用の遺伝物質を患者細胞に導入し、病気を治療するものです。これらの治療法は、遺伝性代謝疾患、神経疾患、心血管疾患、筋骨格系疾患、眼科疾患など、さまざまな用途に利用されており、病院、専門クリニック、研究機関など、複数のエンドユーザーにサービスを提供しています。

2025年春、米国の関税の突然の引き上げとそれに伴う貿易摩擦は、製薬会社に深刻な影響を及ぼしています。原薬、ガラス瓶、実験器具の関税と闘う製薬会社にとって、代替供給源はほとんどないです。薄利多売のジェネリック医薬品メーカーは特に脆弱で、低収益の医薬品の生産を縮小する企業もあります。バイオテクノロジー企業は、関税に関連した特殊試薬の不足により、臨床試験の遅れに直面しています。これに対し、業界はインドや欧州での原薬生産を拡大し、在庫備蓄を増やし、必須医薬品の貿易免除を働きかけています。

遺伝性疾患の遺伝子治療市場調査レポートは、遺伝性疾患の遺伝子治療業界の世界市場規模、地域シェア、遺伝性疾患の遺伝子治療市場シェアを有する競合企業、詳細な遺伝性疾患の遺伝子治療市場セグメント、市場動向とビジネスチャンスなど、遺伝性疾患の遺伝子治療市場統計を提供するThe Business Research Companyの最新レポートシリーズの一つです。この遺伝性疾患の遺伝子治療市場調査報告書は、業界の現在と将来のシナリオを詳細に分析し、必要なあらゆるもの完全な展望を提供します。

個別化医療に対する需要の高まりが、今後数年間の遺伝性疾患の遺伝子治療市場の成長を促進すると予測されています。個別化医療は、個人の遺伝子プロファイルや個人的特徴に合わせて治療を調整し、治療を最適化するものです。このアプローチは遺伝子技術の進歩によって勢いを増しており、その人固有の遺伝子構成に応じて治療をカスタマイズすることがより容易でコスト効率も高くなっています。個別化医療は、正確な遺伝子ターゲティングと送達を可能にし、治療効果を向上させ、副作用を軽減することによって、遺伝子治療を強化します。例えば、2024年2月、米国の非営利団体である個別化医療連合（Personalized Medicine Coalition）は、米国食品医薬品局（FDA）が2023年に希少疾患患者のために16の新しい個別化治療を承認し、2022年の6から増加したと報告しました。これらの新たに承認された治療には、7つのがん治療薬と3つのその他の疾患・症状が含まれています。その結果、個別化医療に対する需要の高まりが遺伝性疾患の遺伝子治療市場の拡大に拍車をかけています。

遺伝性疾患の遺伝子治療市場の主要企業は、遺伝性疾患の根本原因に対処する、標的化された、より安全で効果的な治療法を開発するために、遺伝子治療施設などの先進ソリューションの開発に注力しています。遺伝子治療施設は、遺伝性遺伝性疾患の原因となる欠陥遺伝子の修正または変更を目的とした遺伝子治療の研究、開発、商業化を専門とするバイオテクノロジーまたは製薬会社です。例えば、2022年11月、米国を拠点とするゲノム作成会社Replay社は、DNA HSV遺伝子治療大手のTelaria社を立ち上げました。Telaria社は、Replay社の高負荷単純ヘルペスウイルス（HSV）デリバリーベクターであるsynHSVを利用した2番目の製品企業であり、その主要適応症は重篤な遺伝性皮膚疾患である劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）です。同社は、HSVの主要科学者と遺伝性皮膚疾患の専門家によって共同設立され、希少な皮膚疾患に対する画期的な遺伝子治療の開発を目指しています。今回の発売は、網膜疾患に焦点を当てたリプレイ初の遺伝子治療会社ユードラに続くものです。リプレイの革新的な構造は、特定の疾患領域に特化した個別の製品会社内で、技術開発と治療開発を分離しています。

2024年10月、米国のバイオテクノロジー企業であるOcuphire Pharma Inc.は、Opus Genetics Inc.を非公開の金額で買収しました。この買収により、オキュファイアーファーマは、オーパス社の革新的なパイプラインと自社の開発専門知識を組み合わせることで、希少遺伝性網膜疾患の遺伝子治療薬の開発・進展におけるリーダーとなることを目指しています。オーパス・ジェネティクス社も米国を拠点とするバイオテクノロジー企業で、遺伝性疾患の遺伝子治療に特化しています。

遺伝性疾患の遺伝子治療市場は、遺伝子検査・診断、個別化治療計画、遺伝子導入・投与などのサービスを提供する事業体が得る収益で構成されています。市場価値には、サービス提供者が販売する、あるいはサービス提供に含まれる関連商品の価値も含まれます。遺伝性疾患の遺伝子治療市場には、ゾルゲンマ、ラクスツルナ、ストリムベリスの売上も含まれます。この市場の価値は、「ファクトリーゲート」価値、すなわち、他の事業体（川下の製造業者、卸売業者、流通業者、小売業者を含む）であれ、直接最終顧客であれ、商品の製造業者または製造者によって販売された商品の価値です。この市場における商品の価値には、商品の作り手によって販売される関連サービスも含まれます。

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 市場の特徴

第3章 市場動向と戦略

第4章 市場：金利、インフレ、地政学、貿易戦争と関税、そしてコロナ禍と回復が市場に与える影響を含むマクロ経済シナリオ

第5章 世界の成長分析と戦略分析フレームワーク

• 世界の遺伝性疾患の遺伝子治療：PESTEL分析（政治、社会、技術、環境、法的要因、促進要因と抑制要因）
• 最終用途産業の分析
• 世界の遺伝性疾患の遺伝子治療市場：成長率分析
• 世界の遺伝性疾患の遺伝子治療市場の実績：規模と成長, 2019-2024
• 世界の遺伝性疾患の遺伝子治療市場の予測：規模と成長, 2024-2029, 2034F
• 世界の遺伝性疾患の遺伝子治療：総潜在市場規模（TAM）

第6章 市場セグメンテーション

• 世界の遺伝性疾患の遺伝子治療市場：タイプ別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• ウイルスベクターベースの治療法
• 遺伝子編集技術
• リボ核酸ベースの治療法
• 体外遺伝子治療
• 世界の遺伝性疾患の遺伝子治療市場：用途別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• 遺伝性代謝疾患
• 神経疾患
• 心血管疾患
• 筋骨格系障害
• 眼疾患
• 世界の遺伝性疾患の遺伝子治療市場：エンドユーザー別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• 病院
• 専門クリニック
• 調査機関
• その他のエンドユーザー
• 世界の遺伝性疾患の遺伝子治療市場：サブセグメンテーション ウイルスベクターベースの治療法（種類別）、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• アデノウイルスベクター
• アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター
• レンチウイルスベクター
• 世界の遺伝性疾患の遺伝子治療市場：サブセグメンテーション 遺伝子編集技術（種類別）、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）
• 転写活性化因子様エフェクターヌクレアーゼ（TALEN）
• メガヌクレアーゼ
• 世界の遺伝性疾患の遺伝子治療市場：サブセグメンテーション リボ核酸ベースの治療法（種類別）、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• 低分子干渉リボ核酸
• アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）
• メッセンジャーリボ核酸（mRNA）療法
• 世界の遺伝性疾患の遺伝子治療市場：サブセグメンテーション 体外遺伝子治療（種類別）、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• 造血幹細胞遺伝子治療
• 間葉系幹細胞遺伝子治療
• 人工多能性幹細胞（iPSC）療法

第7章 地域別・国別分析

• 世界の遺伝性疾患の遺伝子治療市場：地域別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F
• 世界の遺伝性疾患の遺伝子治療市場：国別、実績と予測, 2019-2024, 2024-2029F, 2034F

第8章 アジア太平洋市場

第9章 中国市場

第10章 インド市場

第11章 日本市場

第12章 オーストラリア市場

第13章 インドネシア市場

第14章 韓国市場

第15章 西欧市場

第16章 英国市場

第17章 ドイツ市場

第18章 フランス市場

第19章 イタリア市場

第20章 スペイン市場

第21章 東欧市場

第22章 ロシア市場

第23章 北米市場

第24章 米国市場

第25章 カナダ市場

第26章 南米市場

第27章 ブラジル市場

第28章 中東市場

第29章 アフリカ市場

第30章 競合情勢と企業プロファイル

• 遺伝性疾患の遺伝子治療市場：競合情勢
• 遺伝性疾患の遺伝子治療市場：企業プロファイル
  • Sanofi S.A. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Novartis AG Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Astellas Pharma Inc. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Vertex Pharmaceuticals Incorporated Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Genentech Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis

第31章 その他の大手企業と革新的企業

• Biomarin Pharmaceutical Inc
• Sarepta Therapeutics Inc.
• Krystal Biotech Inc.
• Rocket Pharmaceuticals Inc.
• Sangamo Therapeutics Inc.
• REGENXBIO Inc.
• Passage Bio Inc.
• Voyager Therapeutics Inc.
• Generation Bio Co.
• Avrobio Inc
• Editas Medicine Inc.
• MeiraGTx Holdings Plc
• uniQure N.V.
• Intellia Therapeutics Inc.
• Bluebird Bio Inc

第32章 世界の市場競合ベンチマーキングとダッシュボード

第33章 主要な合併と買収

第34章 最近の市場動向

第35章 市場の潜在力が高い国、セグメント、戦略

• 遺伝性疾患の遺伝子治療市場2029：新たな機会を提供する国
• 遺伝性疾患の遺伝子治療市場2029：新たな機会を提供するセグメント
• 遺伝性疾患の遺伝子治療市場2029：成長戦略
  • 市場動向に基づく戦略
  • 競合の戦略

第36章 付録