AIを活用した希少疾患向け医薬品開発市場の2032年までの予測： 医薬品タイプ別、適応症別、技術別、用途別、エンドユーザー別、地域別の世界分析

Stratistics MRCの調査によると、世界のAIを活用した希少疾患向け医薬品開発市場は2025年に59億米ドル規模となり、予測期間中にCAGR30.1％で拡大し、2032年までに377億米ドルに達すると見込まれています。

AIを活用した希少疾患向け医薬品開発は、機械学習を用いて治療標的を特定し、化合物の有効性を予測し、希少疾患および孤児疾患向けの臨床試験設計を加速します。ゲノムデータ、プロテオミクスデータ、患者データを分析することで、AIモデルは隠れたパターンを発見し、既存医薬品の転用を可能にします。このアプローチにより、研究開発コストと期間を削減しつつ、成功率を向上させます。バイオテクノロジー企業や研究機関は、特に商業的インセンティブが限られる疾患において、こうしたツールを活用してアンメット医療ニーズに対応し、ニッチな治療薬の開発手法を変革しています。

米国国立衛生研究所によれば、マルチオミクスデータで訓練されたAIモデルは、これまで病態の理解不足から「治療不可能」とされていた希少遺伝性疾患に対し、新たな薬剤標的を特定できる能力を獲得しています。

機械学習アルゴリズムの進歩

機械学習の急速な進歩は、より迅速かつ正確な標的特定と化合物スクリーニングを可能にすることで、希少疾患の創薬に革命をもたらしています。AIモデルは複雑なゲノム、プロテオーム、臨床データセットを分析し、新たな治療経路を発見できます。これらのアルゴリズムは研究開発期間を短縮し、初期段階の創薬における成功率を向上させます。計算生物学と深層学習技術が成熟するにつれ、製薬企業は治療選択肢が限られている希少疾患への対応にAIを積極的に導入し、イノベーションを推進するとともに精密医療の適用範囲を拡大しています。

患者データの入手困難さ

希少疾患は患者数が少ないという本質的な課題を抱えており、その結果、臨床データやゲノムデータセットが限られています。このデータ不足は、AIモデルの学習、検証、汎用性を妨げます。不完全または断片的な記録はアルゴリズムの精度を低下させ、医薬品開発を遅らせます。プライバシー規制やデータのサイロ化は、高品質なデータセットへのアクセスをさらに制限します。この制約を克服するには、グローバルなデータ共有イニシアチブ、合成データの生成、患者支援団体との連携が必要です。データ利用可能性の拡大なくして、希少疾患治療薬開発におけるAIの真の可能性は制限されたままとなります。

AI企業と製薬会社の連携

AI技術プロバイダーと製薬企業との戦略的提携は、希少疾患治療薬開発に新たな可能性をもたらしています。これらの連携は、計算技術と臨床・規制に関する知見を融合させ、パイプライン開発を加速させます。合弁事業により、独自データセット、化合物ライブラリ、疾患モデルへの共同アクセスが可能となります。製薬企業が研究開発のリスク軽減と投資利益率の向上を図る中、AI企業は標的予測、分子設計、臨床試験最適化のための拡張可能なプラットフォームを提供します。こうした連携は創薬ワークフローを再構築し、治療の可能性を拡大しています。

倫理的・データプライバシー上の懸念

AIを活用した創薬は、特に患者データが高度に特定可能な希少疾患において、倫理的・プライバシー上の懸念を引き起こします。機微な健康情報の悪用、インフォームド・コンセントの欠如、不透明なアルゴリズム判断は信頼を損なう恐れがあります。データガバナンス、バイアス軽減、説明可能性に関する規制当局の監視は強化されています。企業は堅牢なデータ保護プロトコル、透明性のあるAIモデル、倫理審査枠組みを実装する必要があります。これらのリスクへの対応を怠ると、評判の毀損、法的課題、利害関係者の信頼低下を招く可能性があります。

COVID-19の影響：

COVID-19パンデミックは、希少疾患を含む創薬分野におけるAI導入を加速させました。臨床試験や実験室へのアクセスが阻害されたことで、インシリコモデリングや仮想スクリーニングへの移行が進みました。AIプラットフォームは遠隔での共同作業、迅速な仮説検証、既存化合物の転用を可能にしました。この危機は、機敏でデータ駆動型の研究開発アプローチの必要性を浮き彫りにしました。パンデミック後も、AIは回復力のある医薬品パイプラインの再構築において中心的な役割を果たし続けており、希少疾患調査におけるデジタルイノベーションへの投資と規制面の支援が増加しています。

予測期間中、低分子医薬品セグメントが最大の市場規模を占めると見込まれます

低分子医薬品セグメントは、確立された開発経路、拡張性、AI駆動スクリーニングとの互換性により、予測期間中に最大の市場シェアを占めると見込まれます。これらの化合物は、計算モデルを用いた合成、修飾、試験が容易です。AIはリード化合物の同定、毒性予測、薬物動態の最適化を加速します。低分子化合物は、細胞内経路や希少な遺伝子変異を標的とする上で依然として好ましいモダリティです。その費用対効果と規制面での熟知度が、AIを活用した希少疾患向け医薬品開発における広範な採用をさらに後押ししています。

予測期間中、希少がん分野が最も高いCAGRを示すと予想されます

予測期間中、希少がん分野はアンメットニーズとゲノムデータの増加を背景に、最も高い成長率を示すと予測されます。AIツールはバイオマーカーの特定、患者の層別化、希少がん適応症に対する標的療法の設計にますます活用されています。マルチオミクス統合と実世界エビデンス分析の進歩が治療の個別化を促進しています。精密腫瘍学が拡大する中、限られたデータセットから実用的な知見を導き出すAIの能力が希少がん調査に貢献しています。この分野の緊急性と革新性が急速な成長を後押ししています。

最大のシェアを占める地域：

予測期間中、アジア太平洋地域はヘルスケア投資の増加、バイオテクノロジーエコシステムの拡大、政府主導のAIイニシアチブに支えられ、最大の市場シェアを維持すると見込まれます。中国、日本、韓国などの国々は、AIを国家的な創薬プログラムや希少疾患レジストリに統合しています。地域の製薬企業はパイプライン開発を加速するため、AIスタートアップ企業と提携しています。同地域の人口規模の大きさと希少疾患診断率の増加が、さらなる需要を牽引しています。アジア太平洋のデジタルヘルスに対する積極的な姿勢が、同地域を市場リーダーとしての地位に押し上げています。

最も高いCAGRが見込まれる地域：

予測期間中、北米地域は先進的なAIインフラ、強力な製薬業界の存在、支援的な規制環境により、最も高いCAGRを示すと予想されます。米国は、学術研究、ベンチャーキャピタルによる資金調達、FDAパイロットプログラムを通じて、AIを活用した創薬をリードしています。希少疾患支援団体やデータ共有ネットワークは、臨床試験の被験者募集やモデル訓練を強化しています。テクノロジー大手と製薬企業との連携がイノベーションを加速させています。精密医療と希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の開発が勢いを増す中、北米は市場の急速な拡大を牽引しています。

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本レポートをご購入いただいたお客様は、以下の無料カスタマイズオプションのいずれか1つをご利用いただけます：

• 企業プロファイリング
  • 追加市場企業の包括的プロファイリング（最大3社）
  • 主要企業のSWOT分析（最大3社）
• 地域別セグメンテーション
  • お客様のご要望に応じた主要国の市場規模の推定・予測およびCAGR（注：実現可能性の確認が必要です）
• 競合ベンチマーキング
  • 主要企業の製品ポートフォリオ、地理的展開、戦略的提携に基づくベンチマーキング

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 序文

• 概要
• ステークホルダー
• 調査範囲
• 調査手法
  • データマイニング
  • データ分析
  • データ検証
  • 調査アプローチ
• 調査資料
  • 1次調査資料
  • 2次調査情報源
  • 前提条件

第3章 市場動向分析

• イントロダクション
• 促進要因
• 抑制要因
• 機会
• 脅威
• 技術分析
• 用途分析
• エンドユーザー分析
• 新興市場
• COVID-19の影響

第4章 ポーターのファイブフォース分析

• 供給企業の交渉力
• 買い手の交渉力
• 代替品の脅威
• 新規参入業者の脅威
• 競争企業間の敵対関係

第5章 世界のAIを活用した希少疾患向け医薬品開発市場：医薬品タイプ別

• イントロダクション
• 低分子医薬品
• 生物学的製剤
• 遺伝子治療
• RNAベースの治療薬

第6章 世界のAIを活用した希少疾患向け医薬品開発市場：適応症別

• イントロダクション
• 神経筋疾患
• 希少がん
• 代謝障害
• 遺伝性症候群
• 免疫疾患

第7章 世界のAIを活用した希少疾患向け医薬品開発市場：技術別

• イントロダクション
• 機械学習
• ディープラーニング
• NLPとバイオインフォマティクス
• 計算化学
• ナレッジグラフモデリング

第8章 世界のAIを活用した希少疾患向け医薬品開発市場：用途別

• イントロダクション
• ターゲット識別
• 薬物の再利用
• 臨床試験の最適化
• バイオマーカーの発見

第9章 世界のAIを活用した希少疾患向け医薬品開発市場：エンドユーザー別

• イントロダクション
• 製薬会社
• バイオテクノロジーのスタートアップ
• 研究機関
• 契約研究機関

第10章 世界のAIを活用した希少疾患向け医薬品開発市場：地域別

• イントロダクション
• 北米
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • イタリア
  • フランス
  • スペイン
  • その他欧州
• アジア太平洋
  • 日本
  • 中国
  • インド
  • オーストラリア
  • ニュージーランド
  • 韓国
  • その他アジア太平洋地域
• 南米
  • アルゼンチン
  • ブラジル
  • チリ
  • その他南米
• 中東・アフリカ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • カタール
  • 南アフリカ
  • その他中東とアフリカ

第11章 主な発展

• 契約、パートナーシップ、コラボレーション、ジョイントベンチャー
• 買収と合併
• 新製品発売
• 事業拡大
• その他の主要戦略

第12章 企業プロファイリング

• NVIDIA
• Insilico Medicine
• Exscientia
• BenevolentAI
• Google
• Recursion Pharmaceuticals
• Atomwise
• Sanofi
• Roche
• Moderna
• Genentech
• Pfizer
• IBM
• AstraZeneca
• CytoReason
• BioNTech
• Takeda
• Novartis