希少疾患治療の世界市場：将来予測 (2032年まで) - 薬剤の種類別・治療の種類別・投与経路別・治療領域別・流通チャネル別・エンドユーザー別・地域別の分析

Stratistics MRCによると、世界の希少疾患治療市場は2025年に2,456億米ドルを占め、予測期間中のCAGRは13.6%で、2032年には5,997億米ドルに達すると予測されています。

希少疾患治療とは、希少疾患の診断、管理、症状緩和を目的とした医療、治療、介入を指します。希少疾患とは、人口のごく一部、通常は2,000人に1人未満が罹患する疾患です。これらの治療には、稀用薬として知られる特殊な薬剤や、遺伝子治療薬、酵素補充療法、精密医療アプローチなどが用いられることが多いです。希少疾患は多様で複雑であるため、治療開発には多大な研究、技術革新、そして医療提供者、研究者、製薬会社の協力が必要です。効果的な希少疾患治療は、患者の生活の質を改善し、疾患の進行を遅らせ、場合によっては治癒の可能性を提供することを目的としています。

ゲノミクスと精密医療の進歩

研究者は全ゲノムシークエンシングとトランスクリプトミクスを用いて、疾患の原因となる変異や分子経路を特定しています。製薬会社は、これまで治療不可能だった疾患に対処するオーファンドラッグ・パイプラインに投資しています。AIやバイオインフォマティクスとの統合により、診断精度と患者の層別化が向上しています。個別化された治療プロトコルは、腫瘍学、神経学、代謝性疾患などの分野で普及しつつあります。これらの能力は、希少疾患分野における技術革新と臨床応用を後押ししています。

非常に高い治療開発・製造コスト

多くの治療法は、複雑な生物製剤、細胞工学、遺伝子編集プラットフォームを必要とし、その製造と検証にはコストがかかります。希少疾患の臨床試験は患者数が少ないことが多く、患者1人当たりのコストと規制当局の負担が増大します。保険償還の枠組みは、特に1回限りの治療法については、地域によって断片的なままです。個別化治療や少量生産治療の製造インフラはまだ発展途上です。こうした財政的・経営的制約が、公平なアクセスと商業的実行可能性の妨げとなっています。

強力な患者アドボカシーとより良い診断

アドボカシー団体は、研究課題を推進し、試験募集を支援し、規制経路に影響を及ぼしています。公的キャンペーンや新生児スクリーニングプログラムは、早期発見と介入を改善しています。各国政府は、希少疾患登録と国家戦略を立ち上げ、ケアと研究を調整しています。診断プラットフォームや臨床ゲノミクスへの投資により、分子検査へのアクセスが拡大しています。こうした動きは、治療法の革新とケア提供における長期的な成長を促進しています。

サプライチェーンと専門的ケア提供の制約

多くの治療法は、コールドチェーン物流、専門の輸液センター、投与とモニタリングのための訓練された人材を必要とします。インフラや専門知識の地理的格差は、地方や十分なサービスを受けていない地域でのアクセスを制限します。規制の遅れや製造のボトルネックは、治療の利用可能性や継続性を妨げる可能性があります。多職種からなるチームやケアの場における調整は、依然として複雑で資源集約的です。これらの課題は、希少疾患のエコシステム全体における拡張性と患者の転帰を妨げ続けています。

COVID-19の影響：

パンデミックは、世界中の希少疾患患者の臨床試験、診断、治療へのアクセスを混乱させました。ロックダウンやリソースの再配分により、治療スケジュールや調査スケジュールに遅れが生じました。しかし、パンデミック後の回復戦略では、希少疾患ケアにおける回復力とデジタル変革が重視されています。遠隔医療、遠隔モニタリング、分散型臨床試験は、患者コミュニティ全体に普及しました。危機の間、健康の公平性とアンメット・メディカル・ニーズに対する人々の意識は高まりました。こうしたシフトにより、希少疾患治療のためのインフラ、イノベーション、政策改革への投資が加速しています。

予測期間中、がん領域が最大となる見込み

希少がんの有病率が高く、標的治療薬が利用可能であることから、予測期間中、腫瘍学分野が最大の市場シェアを占めると予想されます。プレシジョン・オンコロジー・プラットフォームは、希少な血液腫瘍や固形腫瘍に対する変異特異的治療を可能にしています。コンパニオン診断やバイオマーカー検査との統合により、治療選択と治療成績が向上しています。製薬会社は、早期承認経路を持つ希少がん指定薬を発売しています。免疫療法と細胞ベースの治療への投資は、希少がんの適応症全体で増加しています。

予測期間中、遺伝子治療分野のCAGRが最も高くなると予想されます。

予測期間中、遺伝子治療分野は、単発性疾患や超希少疾患において根治的アプローチが普及するにつれて、最も高い成長率を示すと予測されます。開発者はウイルスベクター、CRISPR、塩基編集技術などを用いて、遺伝的欠陥を根源から修正しようとしています。規制機関は、画期的な遺伝子治療薬に対して迅速な審査と条件付き承認を提供しています。製造のスケールアップやデリバリー・プラットフォームへの投資により、準備体制や価格が改善されつつあります。バイオテクノロジー企業、病院、支払者間のパートナーシップは、アクセスと償還モデルをサポートしています。これらのダイナミクスにより、遺伝子治療パイプラインと患者集団全体の成長が加速しています。

最大のシェアを占める地域

予測期間中、北米地域はその先進的な研究インフラ、規制当局の関与、患者擁護のエコシステムにより、最大の市場シェアを占めると予想されます。米国には希少疾患センター、レジストリ、臨床試験スポンサーが最も集中しています。稀用薬の指定や迅速承認などのFDAプログラムは、技術革新と市場参入を支援しています。ゲノム診断や個別化医療への投資がプラットフォームの拡大を促進しています。大手バイオテクノロジー企業や学術機関の存在がリーダーシップを強化しています。

CAGRが最も高い地域：

予測期間中、アジア太平洋は、医療の近代化、ゲノム投資、政策改革が収束するにつれて、最も高いCAGRを示すと予測されます。中国、インド、日本、韓国などの国々では、希少疾患の診断と治療へのアクセスが都市部から農村部まで拡大しつつあります。政府が支援するプログラムは、新生児スクリーニング、患者登録、現地生産を支援しています。地域のバイオテクノロジー企業は、集団特有の適応症に合わせた遺伝子治療薬や生物製剤を発売しています。手頃な価格でスケーラブルなソリューションに対する需要は、公的・私的医療システム全体で高まっています。このような動向は、希少疾患治療のエコシステム全体の地域的成長を加速させています。

無料のカスタマイズサービス

当レポートをご購読のお客様には、以下の無料カスタマイズオプションのいずれかをご利用いただけます：

• 企業プロファイル
  • 追加企業の包括的プロファイリング（3社まで）
  • 主要企業のSWOT分析（3社まで）
• 地域区分
  • 顧客の関心に応じた主要国の市場推計・予測・CAGR（注：フィージビリティチェックによる）
• 競合ベンチマーキング
  • 製品ポートフォリオ、地理的プレゼンス、戦略的提携に基づく主要企業のベンチマーキング

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 序論

• 概要
• ステークホルダー
• 分析範囲
• 分析手法
  • データマイニング
  • データ分析
  • データ検証
  • 分析アプローチ
• 分析資料
  • 一次調査資料
  • 二次調査情報源
  • 前提条件

第3章 市場動向の分析

• 促進要因
• 抑制要因
• 市場機会
• 脅威
• エンドユーザー分析
• 新興市場
• 新型コロナウイルス感染症 (COVID-19) の影響

第4章 ポーターのファイブフォース分析

• サプライヤーの交渉力
• バイヤーの交渉力
• 代替製品の脅威
• 新規参入企業の脅威
• 企業間競争

第5章 世界の希少疾患治療市場：薬剤の種類別

• 生物製剤
• 小分子
• 遺伝子治療
• RNAベース治療薬
• 細胞療法
• その他の薬剤の種類

第6章 世界の希少疾患治療市場：治療の種類別

• 疾患修飾療法
• 対症療法
• 支持療法
• その他の治療の種類

第7章 世界の希少疾患治療市場：投与経路別

• 経口
• 注射剤
• 吸入
• 外用

第8章 世界の希少疾患治療市場：治療領域別

• 腫瘍
• 神経症
• 血液疾患
• 代謝障害
• 筋骨格系疾患
• その他の治療領域

第9章 世界の希少疾患治療市場：流通チャネル別

• 病院薬局
• 小売薬局
• オンライン薬局
• 専門薬局

第10章 世界の希少疾患治療市場：エンドユーザー別

• 病院・専門クリニック
• 研究・学術機関
• 製薬・バイオテクノロジー企業
• 患者擁護団体
• その他のエンドユーザー

第11章 世界の希少疾患治療市場：地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • イタリア
  • フランス
  • スペイン
  • その他欧州
• アジア太平洋
  • 日本
  • 中国
  • インド
  • オーストラリア
  • ニュージーランド
  • 韓国
  • その他アジア太平洋
• 南米
  • アルゼンチン
  • ブラジル
  • チリ
  • その他南米
• 中東・アフリカ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • カタール
  • 南アフリカ
  • その他中東・アフリカ

第12章 主な動向

• 契約、事業提携・協力、合弁事業
• 企業合併・買収 (M&A)
• 新製品の発売
• 事業拡張
• その他の主要戦略

第13章 企業プロファイリング

• Biogen Inc.
• Vertex Pharmaceuticals Inc.
• Alexion Pharmaceuticals Inc.
• Novartis AG
• Pfizer Inc.
• Sanofi S.A.
• Amgen Inc.
• Takeda Pharmaceutical Company Ltd.
• Roche Holding AG
• Regeneron Pharmaceuticals Inc.
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
• Sarepta Therapeutics Inc.
• Alnylam Pharmaceuticals Inc.
• Bluebird Bio Inc.
• BridgeBio Pharma Inc.