ムコ多糖症治療：市場シェア分析、業界動向と統計、成長予測（2026年～2031年）
Mucopolysaccharidosis Treatment - Market Share Analysis, Industry Trends & Statistics, Growth Forecasts (2026 - 2031)
- 発行日
- ページ情報
- 英文 110 Pages
- 納期
- 2～3営業日
- 商品コード
- 2154306
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概要
Mordor Intelligenceによると、ムコ多糖症治療市場の規模は、2025年の30億1,000万米ドルから2026年には32億8,000万米ドルへと拡大し、2026年から2031年にかけてCAGR8.72％で推移し、2031年には49億8,000万米ドルに達すると予測されています。
世界のムコ多糖症治療市場の動向と洞察
新生児スクリーニングの義務化の拡大
州のスクリーニング項目にMPS IおよびMPS IIの組み込みが義務付けられたことで、診断までの期間が中央値で4.2年から6ヶ月未満へと短縮されました。現在、米国の47の管轄区域でMPS Iのスクリーニングが、18の管轄区域でMPS IIのスクリーニングが実施されています。早期発見により、不可逆的な臓器障害が生じる前に酵素置換療法（ERT）を開始することが可能となり、スクリーニング対象集団における5年生存率は68％から91％へと向上しました。保険者側は現在、症状発現前の治療により、患者1人あたりの生涯入院費用が120万米ドル削減されると見込んでおり、この動向を受けて、欧州連合（EU）の政策立案者たちは、各国のスクリーニングプログラムにさらなるサブタイプを追加することを検討するようになっています。
血液脳関門（BBB）透過性ERTの承認に向けた規制上の勢い
2024年3月、日本におけるパビナフスプ・アルファの承認により、血液脳関門を通過するように設計された初の酵素が登場しました。患者の72％が52週間後にヴィネランド適応行動尺度（Vineland Adaptive Behavior Scales）において状態の安定または改善を示しており、これは従来のイドゥルサルファーゼ療法では達成できなかった基準です。ArmaGen社のMPS I向け融合タンパク質は、2024年11月に米国で後期臨床試験を開始し、2026年半ばには脳脊髄液中の酵素に関する中間データが得られる見込みです。神経病型は症例の42％を占めるもの、これまでのERT支出に占める割合はわずか18％にとどまっていました。こうした進展により、対象市場が拡大することになります。
超高コストの希少疾患用生物学的製剤に対する償還上限
英国の医療費監視機関は、QALYあたり100万ポンドを超えるICER（費用対効果比）を示すERTへの資金提供を拒否し、ドイツはベネフィット評価を引き下げた後、ガルサルファゼの価格を22％引き下げました。250万～400万米ドルという遺伝子治療薬の定価は、5年間の成果連動型契約の発動要因となっており、市場参入までの期間を最大18ヶ月延長させています。
セグメント分析
酵素補充療法は、数十年にわたる縦断的安全性データと確立された償還経路に支えられ、2025年にはムコ多糖症治療市場シェアの73.81％を占めました。一方、遺伝子治療は2031年までCAGR9.26％で急成長すると予測されており、生涯にわたる点滴投与を回避する一回限りの根治的ベクターへの転換を示唆しています。REGENXBIO社のRGX-121は、評価可能な患者21名のうち19名で主要評価項目を達成しており、2026年後半のFDAへの申請が現実味を帯びてきました。幹細胞移植は依然としてニッチな領域にとどまっており、世界中で年間約80件の施術が行われていますが、Sangamo社の自家由来亜鉛指（ZnFinger）アプローチにより、対象患者数が3倍に拡大する可能性があります。
ムコ多糖症の遺伝子治療市場は、製造上の制約が緩和されれば成長が加速すると予測されていますが、保険者は治療後のモニタリングを厳しく精査しており、これにより15年間で患者1人あたり8万～12万米ドルの追加費用が発生します。ERT（酵素補充療法）の既存企業は価格圧力の高まりに直面しており、バイオマリン社のラロニダーゼの売上高は、患者数が緩やかに増加したにもかかわらず、2024年に6％減少しました。オーチャード社のOTL-203は、3年間の追跡調査で88％の無イベント生存率を達成し、2025年1月に欧州医薬品庁（EMA）のPRIMEステータスを獲得しました。
地域別分析
北米は、新生児スクリーニングの普及、高い診断率、および有利な償還制度に支えられ、2025年の売上高の41.43％を占めました。欧州は32％でこれに続き、調達を一元化し、数量割引を交渉する各国の希少疾患対策計画が後押しとなりました。アジア太平洋地域のムコ多糖症治療市場は、日本、中国、韓国で保険適用範囲が拡大していることから、2031年までCAGR13.42％で最も急速に成長すると予測されています。
日本ではパビナフスプ・アルファが承認され、初年度の売上高は42億円（2,800万米ドル）に達しました。中国のCANbridge社は2024年後半にMPS IおよびIIの治療薬を申請し、推定1,200人の診断済み患者をターゲットとしています。韓国では2025年1月にエロスルファゼ・アルファの保険適用が決定され、超希少疾患治療薬への資金提供に対する政治的意志の高まりが反映されました。ラテンアメリカおよび中東・アフリカ（MEA）地域を合わせた2025年の売上高は11％を占めましたが、診断の遅れや支払機関制度の断片化により伸び悩んでいます。しかし、ブラジルでは2024年4月にラロニダーゼとイドゥルスルファゼが高額医薬品プログラムに組み入れられたことで、約340人の患者へのアクセスが拡大しました。
その他の特典：
- エクセル形式の市場予測（ME）シート
- 3ヶ月間のアナリストによるサポート
よくあるご質問
目次
第1章 イントロダクション
- 調査の前提条件と市場の定義
- 調査範囲
第2章 調査手法
第3章 エグゼクティブサマリー
第4章 市場情勢
- 市場概要
- 市場促進要因
- 新生児スクリーニングの義務化の拡大
- BBB透過型ERTの承認に向けた規制上の動き
- 中枢神経系（CNS）を標的とした遺伝子治療へのベンチャー投資が急増しています
- 高所得市場における在宅点滴モデルの急速な普及
- 出生前ERT臨床プロトコルの登場
- AIを活用した希少疾患患者発掘プラットフォーム
- 市場抑制要因
- 超高コストの希少疾病用生物学的製剤に対する償還上限額
- 高用量AAVベクターの製造における収率のボトルネック
- 新興国における診断までの長期化
- ベクターに起因する後根神経節毒性シグナル
- 規制情勢
- 技術展望
- ポーターのファイブフォース分析
第5章 市場規模と成長予測
- 治療モダリティ別
- 酵素補充療法（ERT）
- 幹細胞治療/HSCT
- 遺伝子治療
- その他の治療法（低分子モジュレーター、支持療法および補助療法など）
- MPSタイプ別
- MPS I（Hurler-Scheie）
- MPS II（ハンター）
- MPS III（サンフィリッポA～D型）
- MPS IV（モルキオA/B）
- MPS VI（Maroteaux-Lamy）
- MPS VII（Sly）
- 超希少タイプ（例：MPS IX）
- エンドユーザー別
- 病院
- 専門クリニック
- 在宅点滴環境
- 調査・学術機関
- 地域別
- 北米
- 米国
- カナダ
- メキシコ
- 欧州
- ドイツ
- 英国
- フランス
- イタリア
- スペイン
- その他の欧州諸国
- アジア太平洋
- 中国
- 日本
- インド
- オーストラリア
- 韓国
- その他のアジア太平洋諸国
- 中東・アフリカ
- GCC
- 南アフリカ
- その他の中東・アフリカ諸国
- 南米
- ブラジル
- アルゼンチン
- その他の南米諸国
- 北米
第6章 競合情勢
- 市場集中度
- 市場シェア分析
- 企業プロファイル
- Abeona Therapeutics
- Allievex Corporation
- ArmaGen
- Avrobio
- BioMarin Pharmaceutical
- CANbridge Life Sciences
- Denali Therapeutics
- Esteve Pharma
- GC Pharma
- Immusoft Corporation
- Inventiva S.A.
- JCR Pharmaceuticals
- Lysogene
- Orchard Therapeutics
- Paradigm Biopharmaceuticals
- REGENXBIO
- Sangamo Therapeutics
- Sanofi SA
- Takeda Pharmaceutical
- Ultragenyx Pharmaceutical
第7章 市場機会と将来の展望
