RNAi技術：市場シェア分析、業界動向と統計、成長予測（2026年～2031年）

Mordor Intelligenceによると、RNAi技術の市場規模は、2025年の15億8,000万米ドルから2026年には18億3,000万米ドルへと拡大し、2026年から2031年にかけてCAGR16.01％で推移し、2031年には38億5,000万米ドルに達すると予測されています。

本レポートは、分子タイプ（siRNA、miRNAなど）、用途（腫瘍学、心代謝疾患などを含む治療薬など）、送達技術（イオン化可能なLNPやリポソームなどを含む脂質ナノ粒子など）、エンドユーザー（製薬・バイオテクノロジー企業、CDMOなど）、および地域（北米など）ごとに分類されています。市場予測は金額（米ドル）ベースで提示されています。

世界のRNAi技術市場の動向と洞察

siRNA医薬品のFDA／EMA承認が投資家の信頼を加速

規制面での勢いは転換点に達しており、2025年4月にFDAがA型およびB型血友病治療薬としてフィトゥシランを承認したことは、2024年から加速し始めた一連のsiRNA医薬品承認における最新の節目となりました。現在進行中の介入試験は150件を超え、2021年の3倍以上に達しており、これはRNAi技術市場を支える強力な後期臨床開発パイプラインを反映しています。こうした実績がベンチャー資金調達の原動力となっています。シティ・セラピューティクス社は、アルニラム社の元幹部が主導するシリーズA資金調達で1億3,500万米ドルを調達し、経験豊富な経営陣が次世代RNA治療薬に確信を持っていることを裏付けています。EMA（欧州医薬品庁）の同期審査手続きにより、2つの大陸での同時発売の可能性が生まれ、商業化までのリードタイムが短縮され、パイプライン資産の収益予測がより明確になっています。

希少疾患向けRNAi資産に対する政府の希少疾病用医薬品（オーファン・ドラッグ）優遇措置

7年間の独占権、最大25％の研究開発税額控除、およびFDA手数料の免除により、希少疾患は資本効率に優れた実証の場となっています。Silence Therapeutics社は複数の指定を取得し、肝臓疾患および血液疾患プログラムの開発コストを大幅に削減するとともに、市場参入を加速させました。EMAによる並行したインセンティブにより、単一の臨床試験設計の下で対象となる収益が倍増し、投資家の関心がさらに高まる一方で、RNAi技術市場のパイプラインは、高価格設定が可能な超希少疾患の適応症へと多様化しています。

オフターゲット毒性および自然免疫活性化に関する懸念

Toll様受容体の活性化はサイトカインの放出を引き起こす可能性があり、これにより投与量の上限が設定されたり、毒性試験が長期化したりして、開発スケジュールが12～18ヶ月延長されることになります。規制当局は現在、網羅的なゲノムワイドスクリーニングを要求しており、これにより分析コストが増加し、RNAi技術市場における全身投与プログラムの進展が遅れています。

セグメント分析

siRNAは、パティシラン、ギボシラン、フィトゥシランによる確立された規制上の先例に支えられ、2025年にはRNAi技術市場シェアの63.82％を占めました。このセグメントのCAGRは16.1％であり、新しい治療法が台頭する中でも、引き続き主要な収益源であり続けることが確実です。miRNA治療薬は、心血管疾患や腫瘍学の分野において双方向の調節メカニズムを模索していますが、経路が未解明であるため承認が遅れています。shRNAベクターは慢性疾患に対する長期的なサイレンシングを可能にし、一方、リボザイムやアンチセンスハイブリッドはニッチな作用機序の空白を埋めており、これら全体がRNAi技術市場の多様化に寄与しています。

siRNAがLNPやGalNAcコンジュゲートとの送達互換性を実証していることは、その商業的な勢いを支えており、より広範な疾患領域にプラットフォームの効率性を展開したいと考える大手製薬企業との提携を惹きつけています。しかし、投資資金は技術的な集中リスクをヘッジするために、miRNAや遺伝子編集ハイブリッドへと徐々にシフトしており、今後10年間でRNAi技術市場がsiRNAを超えて徐々に拡大していくことが示唆されています。

2025年の収益の大部分は治療薬が占め、KRAS G12Dのような「ドラッグ不可能」とされるドライバー遺伝子をサイレンシングできる能力により、オンコロジー分野がRNAi技術市場規模の26.74％を占めました。PCSK9やANGPTL3を標的とする心代謝疾患プログラムは、慢性投与による安定収益源を構築し、資産1件あたりの生涯価値を高めています。感染症治療候補薬は、変異する病原体に対処するための迅速な配列再設計の恩恵を受けています。

治療薬分野以外では、ハイコンテンツスクリーニングライブラリやコンパニオン診断が、継続的なプラットフォーム収益をもたらしています。コロラドハムシの防除を目的としたレドプロナのEPA（米国環境保護庁）による承認は、農業分野における可能性を示唆しており、RNAi技術市場の周辺的ではあるもの戦略的な拡大を予感させます。

地域別分析

北米は、FDAの明確な指針、ベンチャーキャピタルの流動性、および開発期間を短縮する成熟したCDMOクラスターを背景に、2025年においてもRNAi技術市場の41.02%のシェアを維持しました。アジレントによる1億5,000万米ドルの核酸事業拡大およびミリポアシグマによるウイルスベクター施設の建設は、地域内の供給を確保し、同地域の優位性をさらに強固なものとしています。

アジア太平洋地域では、各国政府によるバイオテクノロジーパークへの資金提供や承認プロセスの効率化により、2031年までCAGR17.25％で成長すると予測されています。韓国のSTファーマは1億2,600万米ドルを投資し、オリゴの年間生産能力を14モル/年に引き上げ、同地域を世界の供給拠点として位置づけました。中国のサネジェン・バイオは1億3,000万米ドルの資金調達に成功し、RNAi技術市場における国内の勢いを示しています。

欧州では、欧州医薬品庁（EMA）による集中審査と堅固な製薬インフラの下、着実な成長が続いています。ワッカー・ケミー社が1億ユーロを投じて建設したRNA製造拠点は、ブレグジットに伴う二重申請要件にもかかわらず、欧州大陸における製造の強靭性を高めています。ラテンアメリカ、中東・アフリカは、インフラの整備や価格モデルの改善を待っている段階であり、依然として発展途上の市場となっています。

その他の特典：

• エクセル形式の市場予測（ME）シート
• 3か月間のアナリストによるサポート

よくあるご質問

• RNAi技術の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年の15億8,000万米ドルから2026年には18億3,000万米ドルへと拡大し、2031年には38億5,000万米ドルに達すると予測されています。CAGRは16.01%です。
• siRNA医薬品のFDA／EMA承認はどのような影響を与えていますか？
  • 規制面での勢いは転換点に達しており、FDAがA型およびB型血友病治療薬としてフィトゥシランを承認したことは、siRNA医薬品承認における最新の節目となりました。
• 希少疾患向けRNAi資産に対する政府の優遇措置はどのようなものですか？
  • 7年間の独占権、最大25％の研究開発税額控除、およびFDA手数料の免除があり、希少疾患は資本効率に優れた実証の場となっています。
• RNAi技術市場におけるオフターゲット毒性の懸念は何ですか？
  • Toll様受容体の活性化はサイトカインの放出を引き起こし、これにより投与量の上限が設定されたり、毒性試験が長期化したりする可能性があります。
• siRNAはRNAi技術市場でどのようなシェアを占めていますか？
  • 2025年にはRNAi技術市場シェアの63.82％を占め、CAGRは16.1％です。
• RNAi技術市場における主要な治療分野は何ですか？
  • 治療薬分野では、オンコロジーがRNAi技術市場規模の26.74％を占めています。
• 北米のRNAi技術市場のシェアはどのくらいですか？
  • 2025年においてもRNAi技術市場の41.02%のシェアを維持しました。
• アジア太平洋地域のRNAi技術市場の成長予測はどうなっていますか？
  • 2031年までCAGR17.25％で成長すると予測されています。
• RNAi技術市場に参入している主要企業はどこですか？
  • Alnylam Pharmaceuticals Inc.、Ionis Pharmaceuticals Inc.、Arrowhead Pharmaceuticals Inc.、Novo Nordisk A/S、Silence Therapeutics PLCなどです。

目次

第1章 イントロダクション

• 調査の前提条件と市場の定義
• 調査範囲

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 市場情勢

• 市場概要
• 市場促進要因
  • siRNA医薬品に対するFDAおよびEMAの承認が、投資家の信頼を高めています
  • 生体内での安定性を高める脂質ナノ粒子（LNP）送達技術の進歩
  • 希少疾患向けRNAi医薬品に対する政府のオーファン薬優遇措置
  • 遺伝子サイレンシングによって対処可能な心代謝疾患および遺伝性疾患の有病率の増加
  • RNAに特化したCDMOの生産能力の拡大により、小規模なバイオテック企業の事業拡大が可能になります
  • AIを活用したsiRNA設計プラットフォームが創薬期間を短縮
• 市場抑制要因
  • 標的外毒性および自然免疫の活性化に関する懸念
  • GMPグレードの脂質・オリゴヌクレオチド製造の高コスト
  • 独自のイオン化可能な脂質化学技術をめぐる特許の密集地帯
  • 農業における遺伝子サイレンシングに対する世論の反対
• バリュー・サプライチェーン分析
• 規制情勢
• 技術展望
• ポーターのファイブフォース

第5章 市場規模と成長予測

• 分子タイプ別
  • siRNA
  • miRNA
  • shRNA
  • その他のRNA分子
• 用途別
  • 治療
    • オンコロジー
    • 心代謝性疾患
    • 感染症
    • 神経障害
    • 希少遺伝性疾患
  • 創薬・スクリーニング
  • 診断
  • 農業
  • その他の用途
• 配送技術別
  • 脂質ナノ粒子
    • イオン化可能なLNPs
    • リポソーム
  • 高分子および複合システム
    • GalNAcコンジュゲート
    • PEG化キャリア
  • ウイルスベクター
    • アデノ随伴ウイルス
    • レンチウイルスベクター
  • 物理的な配送方法
  • 新興ナノ材料（エクソソーム、金属酸化物など）
• エンドユーザー別
  • 製薬・バイオテクノロジー企業
  • 受託開発・製造機関（CDMO）
  • 学術研究機関
  • 診断検査室
  • 農業バイオテクノロジー企業
• 地域別
  • 北米
    • 米国
    • カナダ
    • メキシコ
  • 欧州
    • ドイツ
    • 英国
    • フランス
    • イタリア
    • スペイン
    • その他の欧州諸国
  • アジア太平洋
    • 中国
    • インド
    • 日本
    • 韓国
    • オーストラリア
    • その他のアジア太平洋諸国
  • 南米
    • ブラジル
    • アルゼンチン
    • その他の南米諸国
  • 中東・アフリカ
    • GCC
    • 南アフリカ
    • その他の中東・アフリカ諸国

第6章 競合情勢

• 市場集中度
• 市場シェア分析
• 企業プロファイル
  • Alnylam Pharmaceuticals Inc.
  • Ionis Pharmaceuticals Inc.
  • Arrowhead Pharmaceuticals Inc.
  • Novo Nordisk A/S
  • Silence Therapeutics PLC
  • Sanofi S.A.
  • Arbutus Biopharma Corp.
  • Sirnaomics Ltd.
  • Benitec Biopharma Ltd.
  • Phio Pharmaceuticals Corp.
  • Olix Pharmaceuticals Co. Ltd.
  • ST Pharm Co. Ltd.

第7章 市場機会と将来の展望