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市場調査レポート
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1407041

希少疾患治療：市場シェア分析、産業動向と統計、2024～2029年の成長予測

Rare Disease Treatment - Market Share Analysis, Industry Trends & Statistics, Growth Forecasts 2024 - 2029
出版日: | 発行: Mordor Intelligence | ページ情報: 英文 131 Pages | 納期: 2～3営業日

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希少疾患治療：市場シェア分析、産業動向と統計、2024～2029年の成長予測
出版日: 2024年01月04日
発行: Mordor Intelligence
ページ情報: 英文 131 Pages
納期: 2～3営業日
ご注意事項 :
本レポートは最新情報反映のため適宜更新し、内容構成変更を行う場合があります。ご検討の際はお問い合わせください。
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概要

希少疾患治療市場規模は2024年に2,166億5,000万米ドルと推定され、2029年には3,806億2,000万米ドルに達すると予測され、予測期間中（2024～2029年）のCAGRは11.93%で成長すると予測されます。

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COVID-19パンデミックは、治療や診断処置を含む選択的処置が世界中でキャンセルされたため、希少疾患治療市場に大きな影響を与えました。例えば、2021年4月にFrontiers in Public Health Journalに掲載された総説では、希少疾患に罹患した患者が直面する課題が報告されています。この論文では、通常の臨床サービス、カウンセリング、治療が極めて不十分であると結論づけています。さらに、希少遺伝性疾患の研究を行っている臨床医、研究者、科学者は、パンデミックにより、希少遺伝性疾患の研究プロジェクトや臨床試験が中断されたため、さらなる課題に直面しました。しかし、規制解除後、市場は回復しています。予測期間中、市場は安定した成長率を示すと予想されます。

また、希少疾患の患者数の増加や予防接種への取り組み、新規治療薬や薬剤の研究開発活動の活発化、新薬の上市数の増加や政府の好意的な政策が、調査対象市場の成長に積極的に影響を与えています。

希少疾患の定義は世界各地で異なっています。米国食品医薬品局は、米国で20万人未満が罹患する疾患または状態を希少疾患と定義しています。欧州委員会公衆衛生部では、希少疾患は欧州連合内で2000人に1人以下であるとしています。カナダ保健省によると、希少疾患はカナダでは1万人に5人以下です。2021年3月に発表された記事によると、6,000種類以上の希少疾病が存在すると考えられており、希少疾病の70％以上は遺伝性で、その大半は慢性経過をたどりました。2022年2月に更新されたrediseaseday.orgによると、世界中で約3億人が希少疾病と共存しており、これはかなり高い数値です。このように、希少疾患に対する高い負担と意識の高まりから、希少疾患に対する効果的かつ先進的な治療ソリューションに対する需要は増加すると予想されます。このことは、予測期間中に調査された市場の成長を促進すると予想されます。

世界中のさまざまな政府が、希少疾患の治療のためにいくつかのイニシアチブを策定しています。例えば、インド政府の保健家族福祉省の希少疾患国家政策2021は、統合的かつ包括的な予防戦略に基づいて希少疾患の発生率と有病率を低下させることを目的としています。これには、希少疾患を持つ子どもの出生を予防するための意識啓発、婚前・婚後・妊娠前・妊娠後のスクリーニングとカウンセリング・プログラムが含まれ、資源の制約や競合する医療の優先順位の範囲内で、1回限りの治療や比較的低コストの治療が可能な希少疾患患者への安価な医療へのアクセスを可能にしています。

さらに、2022年5月、米国FDAの医薬品評価研究センター（CDER）は、希少疾患の新たな治療選択肢の開発を促進するための新たなプログラム、希少疾患治療加速化プログラム（ARC）を開始しました。このような市場の開拓は、予測期間中の市場の成長を促進すると期待されます。

さらに、治療法の革新や製品承認の増加、主要企業による提携や買収も市場の成長を後押ししています。例えば、2022年5月、欧州医薬品庁（EMA）は、希少で進行性の遺伝性疾患である酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）の非中枢神経系（CNS）症状の治療薬であるキセンポザイム（オリプダゼアルファ）を承認しました。EMAは、ゼンポザイムが欧州連合（EU）において初めて開発されたASMDに特異的な治療薬であり、患者の欠損または欠損した酵素である酸性スフィンゴミエリナーゼ（ASM）を置換することにより、細胞内の脂肪蓄積を減少させ、この疾患の症状の一部を緩和すると明記しています。このような承認は、予測期間中の市場の成長を増大させると予想されます。

希少疾患治療の必要性が世界的に高まっていることが、希少疾患治療市場の成長を促進すると予想されます。しかし、希少疾患治療に関する認識不足や治療費の高さが、予測期間中の市場成長の妨げになると予想されます。

希少疾患治療市場の動向

生物学的製剤セグメントが希少疾患治療市場で大きな市場シェアを占める見込み

生物学的製剤は、免疫系の特定の部分を標的として病気を治療する薬剤です。生物製剤は、タンパク質、抗体、ペプチド、ワクチンの一部であり、経口吸収ができないため、通常は注射または点滴で投与されます。

レギュラトリー・アフェアーズ・プロフェッショナルズ・ソサエティ（RAPS）によると、2021年には50品目中26品目（52％）が希少疾病用医薬品として承認されました。例年、オーファンドラッグが承認される割合は一定しておらず、FDAは2020年に53品目中31品目（58.4％）を医薬品評価研究センター（CDER）がオーファンドラッグとして承認したと認定しています。

2021年8月にMDPI Journal of Biologicsに掲載された論文では、生物学的製剤の現在の役割が極めて重要であることから、炎症性腸疾患治療に現在使用可能な主な生物学的製剤を調査しました。この研究では、抗TNF-ホア療法、抗インテグリン療法、抗サイトカイン療法、その他の新しい生物学的製剤などの様々な生物学的製剤が、稀な炎症性腸疾患の治療に広く使用されていることが示されました。この研究では、生物学的製剤の作用機序をより深く理解するためのさらなる研究が必要であり、それによって治療法の有効性と安全性を向上させる方法を理解することができるとしています。

製品の上市や承認、提携、買収など、主要企業が採用する戦略的な取り組みも、同分野の成長を後押ししています。例えば、2022年11月、CanSino Biologics Inc.は、中国の患者の希少疾患の診断、予防、治療へのアクセスを改善するため、アストラゼネカと戦略的提携契約を締結しました。この提携は、アストラゼネカがバイオ医薬品のエコシステムを開発し、希少疾患の診断と治療を行うことを支援するものです。生物製剤のイノベーションに関する市場関係者間のこのような協力関係は、予測期間中の同分野の成長を促進すると予想されます。

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北米が希少疾患治療市場で大きなシェアを占める見込み

北米地域は、ハンチントン病、二分脊椎、脆弱X症候群、ギラン・バレー症候群、クローン病、嚢胞性線維症、デュシェンヌ型筋ジストロフィーなどの希少疾患の有病率が高いこと、これらの疾患に対する意識が高いこと、希少疾患の診断と治療のための医療制度が充実していることから、希少疾患治療市場で大きなシェアを占めると予想されます。

2022年5月の遺伝・希少疾患（GARD）情報センターによると、アメリカ人の10人に1人（3,000万人）が希少疾患に罹患しており、約7,000の希少疾患が知られています。また、カナダ希少疾患機構（CORD）の報告書（2021年）によると、カナダでは毎年、約12人に1人が希少疾患に罹患しており、これらの疾患の約80％は遺伝子の変化によって引き起こされます。したがって、この地域では希少疾患の負担が大きいため、市場は予測期間中に大きく成長すると予想されます。

さらに、2022年9月には、筋萎縮性側索硬化症（ALS）をはじめとする希少な神経変性疾患の治療法開発を促進することを目的とした官民パートナーシップ「希少神経変性疾患のためのクリティカルパス（CP-RND）」が米国食品医薬品局と国立衛生研究所（NIH）によって発足しました。さらに、2022年10月、武田カナダ・インクは、カナダの希少疾病戦略の立ち上げを加速・支援するために、単一の汎カナダ的な希少疾病の定義を策定する必要性を強調した報告書を発表しました。これにより、カナダは新興国市場戦略の策定に向けて有意義な一歩を踏み出すことになり、人々の希少疾患治療に対する認識を高め、地域市場の成長に貢献することが期待されます。

希少疾患治療産業の概要

希少疾患治療市場は競争が激しく、複数の大手企業で構成されています。市場シェアの面では、少数の大手企業が市場を独占しています。現在市場を独占している企業には、アムジェン社、アストラゼネカ社（アレクシオン・ファーマシューティカルズ社）、ブリストル・マイヤーズスクイブ社、バイオマリン製薬、バイエル社などがあります。市場参入企業は、市場での地位を強化するために、M&Aや製品上市などの複数のイニシアチブを容易に採用しています。

その他の特典：

  • エクセル形式の市場予測（ME）シート
  • 3ヶ月間のアナリストサポート

目次

第1章 イントロダクション

  • 調査の前提条件と市場定義
  • 調査範囲

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 市場力学

  • 市場概要
  • 市場促進要因
    • 希少疾患患者数の増加
    • 新規治療薬・新薬の研究開発活動の活発化、新薬上市数の増加、政府の好意的政策
  • 市場抑制要因
    • 希少疾患治療に対する認識不足
    • 高い治療費
  • ポーターのファイブフォース分析
    • 新規参入業者の脅威
    • 買い手/消費者の交渉力
    • 供給企業の交渉力
    • 代替品の脅威
    • 競争企業間の敵対関係の強さ

第5章 市場セグメンテーション（市場規模）

  • 医薬品タイプ別
    • 生物製剤
    • 非生物製剤
  • 治療領域別
    • 遺伝子疾患
    • 神経疾患
    • 腫瘍学
    • 感染症
    • 心血管疾患
    • その他の治療領域
  • 投与方法別
    • 経口
    • 注射
    • その他の投与方法
  • 地域別
    • 北米
      • 米国
      • カナダ
      • メキシコ
    • 欧州
      • ドイツ
      • 英国
      • フランス
      • イタリア
      • スペイン
      • その他の欧州
    • アジア太平洋
      • 中国
      • 日本
      • インド
      • オーストラリア
      • 韓国
      • その他のアジア太平洋地域
    • 中東・アフリカ
      • GCC
      • 南アフリカ
      • その他の中東とアフリカ
    • 南米
      • ブラジル
      • アルゼンチン
      • その他の南米

第6章 競合情勢

  • 企業プロファイル
    • AbbVie Inc.
    • AstraZeneca（Alexion Pharmaceuticals Inc.）
    • Amgen Inc.
    • Baxter
    • Bayer AG
    • Biomarin Pharmaceuticals
    • Bristol-Myers Squibb Company
    • Eisai Co. Ltd
    • Eli Lilly and Company
    • F. Hoffmann-La Roche Ltd
    • Novartis AG
    • Pfizer Inc.
    • Sanofi
    • Teva Pharmaceuticals
    • Vertex Pharmaceuticals

第7章 市場機会と今後の動向

目次
Product Code: 90802
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The Rare Disease Treatment Market size is estimated at USD 216.65 billion in 2024, and is expected to reach USD 380.62 billion by 2029, growing at a CAGR of 11.93% during the forecast period (2024-2029).

The COVID-19 pandemic had a profound impact on the rare disease treatment market owing to the cancellations of elective procedures, including treatment and diagnostic procedures, worldwide. For instance, a review article published in the Frontiers in Public Health Journal in April 2021 reported the challenges faced by patients affected by rare diseases. The article concluded that regular clinical services, counseling, and therapies were extremely inadequate. Additionally, clinicians, researchers, and scientists working on rare genetic diseases faced extra challenges due to the pandemic since research projects and clinical trials for rare and genetic diseases were suspended during the COVID-19 pandemic. However, the market has been recovering following the lifting of restrictions. The market is expected to show a stable growth rate during the forecast period.

In addition, the increase in the number of rare disease cases and initiatives favoring vaccinations, rising R&D activities for novel therapeutics and drugs, and an increase in the number of new drug launches and favorable government policies are actively affecting the growth of the market studied.

The definition of rare diseases has distinctions in different parts of the world. The United States Food and Drug Administration defines a rare disease as a disease or condition that affects less than 200,000 people in the United States. The European Commission Public Health states that a rare disease affects no more than one person in 2000 in the European Union. According to Health Canada, the rare disease affects less than five persons in 10,000 in Canada. According to an article published in March 2021, over 6,000 different rare diseases are thought to exist, and more than 70% of rare diseases are hereditary, and the majority of them have a chronic course. According to the February 2022 update of rarediseaseday.org, about 300 million people around the world are living with rare diseases, which is quite high. Thus, the demand for effective and advanced treatment solutions for rare diseases is expected to increase due to the high burden and growing awareness about these diseases. This is expected to fuel growth in the market studied over the forecast period.

Various governments around the world have been formulating several initiatives for the treatment of rare diseases. For instance, the Indian government's Ministry of Health and Family Welfare's National Policy for Rare Diseases 2021 aimed at lowering the incidence and prevalence of rare diseases based on an integrated and comprehensive preventive strategy. This encompasses awareness generation, premarital, post-marital, pre-conception, and post-conception screening and counseling programs to prevent births of children with rare diseases, and within the constraints on resources and competing health care priorities, enable access to affordable health care to patients of rare diseases who are amenable to one-time treatment or relatively low-cost therapy.

Additionally, in May 2022, the Center for Drug Evaluation and Research (CDER) of the US FDA launched a new program for expediting the development of new treatment options for rare diseases, the Accelerating Rare disease Cures (ARC) Program. Such developments are expected to propel the market's growth during the forecast period.

Additionally, the innovation in treatment and increasing product approvals, along with partnerships and acquisitions by key players are helping in the market's growth. For instance, in May 2022, the European Medicines Agency (EMA) approved xenpozyme (olipudasealfa), a therapy for the treatment of non-central nervous system (CNS) manifestations of Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD), a rare and progressive genetic disease. EMA specified that xenpozyme was the first ASMD-specific treatment in the European Union developed to replace patients' deficient or defective enzyme, acid sphingomyelinase (ASM), and thereby reduce fat accumulation within cells and relieve some of the symptoms of the disease. Such approvals are expected to augment the market's growth during the forecast period.

The increase in the necessity of rare disease treatment worldwide is expected to propel the growth of the rare disease treatment market. However, a lack of awareness regarding rare disease treatment and the high cost of treatment is expected to hinder the market's growth during the forecast period.

Rare Disease Treatment Market Trends

The Biologics Segment is Expected to Hold a Major Market Share in the Rare Disease Treatment Market

Biologics are the drugs that target specific parts of the immune system to treat disease. Biologics are proteins, antibodies, peptides, and some vaccines that are usually injected or infused because they cannot be absorbed orally.

According to the Regulatory Affairs Professionals Society (RAPS), 26 of 50 drugs (52%) in 2021 were approved as orphan drugs for rare diseases. In previous years, the proportion of orphan drugs approved has been inconsistent, with FDA identifying 31 of 53 drugs (58.4%) in 2020 as having been approved by the Center for Drug Evaluation and Research (CDER) as orphan drugs.

An article published in the MDPI Journal of Biologics in August 2021 studied the main biological treatments currently available for inflammatory bowel disease treatment due to the extremely important current role of biologics. The study showed that various biologic therapies, such as anti-TNF-α therapy, anti-integrin therapy, anti-cytokine therapy, and other new biologics, are widely used to treat rare inflammatory bowel disease. The study indicated that further studies are needed to better understand the action mechanism of the biological drugs, which will help understand how to improve the efficacy and safety of the treatment methods.

The strategic initiatives adopted by key players, such as product launches and approvals, partnerships, and acquisitions, are also fueling the segment's growth. For instance, in November 2022, CanSino Biologics Inc. entered into a strategic collaboration agreement with AstraZeneca to improve Chinese patients' access to the diagnosis, prevention, and treatment of rare diseases. The collaboration helps AstraZeneca develop the biopharmaceutical ecosystem and diagnose and treat rare diseases. Such collaborations among market players regarding innovations in biologics are expected to propel the segment's growth during the forecast period.

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North America is Expected to Hold a Significant Share in the Rare Disease Treatment Market

The North American region is expected to occupy a major share in the rare disease treatment market owing to the high prevalence of rare diseases in the region, such as Huntington's disease, spina bifida, fragile X syndrome, Guillain-Barre syndrome, Crohn's disease, cystic fibrosis, and Duchenne muscular dystrophy, high awareness about these diseases, and the presence of a robust healthcare system for the diagnosis and treatment of rare diseases.

According to the Genetic and Rare Diseases (GARD) Information Center in May 2022, 1 in 10 Americans (or 30 million people) have a rare disease, and there are approximately 7,000 known rare diseases. In addition, according to the Canadian Organization for Rare Disorders (CORD) Report 2021, every year, about 1 in 12 people in Canada are affected by rare diseases, and about 80% of these diseases are caused due to genetic changes. Hence, owing to the high burden of rare diseases in the region, the market is expected to have significant growth over the forecast period.

Furthermore, in September 2022, the Critical Path for Rare Neurodegenerative Diseases (CP-RND), a public-private partnership aimed at fostering the development of treatments for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and other rare neurodegenerative diseases, was launched by the US Food and Drug Administration and the National Institutes of Health (NIH). Additionally, in October 2022, Takeda Canada Inc. released its report that highlighted the need to develop a single, pan-Canadian definition of a rare disease to help accelerate and support the launch of Canada's Rare Disease strategy. With this, Canada is taking a meaningful step ahead in developing a national strategy for rare diseases, which is expected to increase people's awareness about rare disease treatment and contribute to regional market growth.

Rare Disease Treatment Industry Overview

The rare disease treatment market is competitive and consists of several major players. In terms of market share, a few major players dominate the market. Some companies currently dominating the market are Amgen Inc., AstraZeneca (Alexion Pharmaceuticals Inc.), Bristol-Myers Squibb Company, Biomarin Pharmaceuticals, and Bayer AG, among others. Market players readily adopt multiple initiatives, such as mergers and acquisitions and product launches, to strengthen their position in the market.

Additional Benefits:

  • The market estimate (ME) sheet in Excel format
  • 3 months of analyst support

TABLE OF CONTENTS

1 INTRODUCTION

  • 1.1 Study Assumptions and Market Definition
  • 1.2 Scope of the Study

2 RESEARCH METHODOLOGY

3 EXECUTIVE SUMMARY

4 MARKET DYNAMICS

  • 4.1 Market Overview
  • 4.2 Market Drivers
    • 4.2.1 Increase in the Number of Rare Disease Cases
    • 4.2.2 Rising R&D Activities for Novel Therapeutics and Drugs and Increase in the Number of New Drug Launches and Favorable Government Policies
  • 4.3 Market Restraints
    • 4.3.1 Lack of Awareness Regarding Rare Disease Treatment
    • 4.3.2 High Cost of Treatment
  • 4.4 Porter's Five Forces Analysis
    • 4.4.1 Threat of New Entrants
    • 4.4.2 Bargaining Power of Buyers/Consumers
    • 4.4.3 Bargaining Power of Suppliers
    • 4.4.4 Threat of Substitute Products
    • 4.4.5 Intensity of Competitive Rivalry

5 MARKET SEGMENTATION (Market Size by Value - in USD Million)

  • 5.1 By Drug Type
    • 5.1.1 Biologics
    • 5.1.2 Non-biologics
  • 5.2 By Therapeutic Area
    • 5.2.1 Genetic Diseases
    • 5.2.2 Neurological Diseases
    • 5.2.3 Oncology
    • 5.2.4 Infectious Diseases
    • 5.2.5 Cardiovascular Diseases
    • 5.2.6 Other Therapeutic Area
  • 5.3 By Mode of Administration
    • 5.3.1 Oral
    • 5.3.2 Injection
    • 5.3.3 Other Modes of Administration
  • 5.4 Geography
    • 5.4.1 North America
      • 5.4.1.1 United States
      • 5.4.1.2 Canada
      • 5.4.1.3 Mexico
    • 5.4.2 Europe
      • 5.4.2.1 Germany
      • 5.4.2.2 United Kingdom
      • 5.4.2.3 France
      • 5.4.2.4 Italy
      • 5.4.2.5 Spain
      • 5.4.2.6 Rest of Europe
    • 5.4.3 Asia-Pacific
      • 5.4.3.1 China
      • 5.4.3.2 Japan
      • 5.4.3.3 India
      • 5.4.3.4 Australia
      • 5.4.3.5 South Korea
      • 5.4.3.6 Rest of Asia-Pacific
    • 5.4.4 Middle East and Africa
      • 5.4.4.1 GCC
      • 5.4.4.2 South Africa
      • 5.4.4.3 Rest of Middle East and Africa
    • 5.4.5 South America
      • 5.4.5.1 Brazil
      • 5.4.5.2 Argentina
      • 5.4.5.3 Rest of South America

6 COMPETITIVE LANDSCAPE

  • 6.1 Company Profiles
    • 6.1.1 AbbVie Inc.
    • 6.1.2 AstraZeneca (Alexion Pharmaceuticals Inc.)
    • 6.1.3 Amgen Inc.
    • 6.1.4 Baxter
    • 6.1.5 Bayer AG
    • 6.1.6 Biomarin Pharmaceuticals
    • 6.1.7 Bristol-Myers Squibb Company
    • 6.1.8 Eisai Co. Ltd
    • 6.1.9 Eli Lilly and Company
    • 6.1.10 F. Hoffmann-La Roche Ltd
    • 6.1.11 Novartis AG
    • 6.1.12 Pfizer Inc.
    • 6.1.13 Sanofi
    • 6.1.14 Teva Pharmaceuticals
    • 6.1.15 Vertex Pharmaceuticals

7 MARKET OPPORTUNITIES AND FUTURE TRENDS