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市場調査レポート
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1198466

脊髄性筋萎縮症治療市場- 成長、動向、予測（2023年-2028年）

Spinal Muscular Atrophy Treatment Market - Growth, Trends, and Forecasts (2023 - 2028)
出版日: | 発行: Mordor Intelligence | ページ情報: 英文 110 Pages | 納期: 2～3営業日

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脊髄性筋萎縮症治療市場- 成長、動向、予測（2023年-2028年）
出版日: 2023年01月23日
発行: Mordor Intelligence
ページ情報: 英文 110 Pages
納期: 2～3営業日
ご注意事項 :
本レポートは最新情報反映のため適宜更新し、内容構成変更を行う場合があります。ご検討の際はお問い合わせください。
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概要

脊髄性筋萎縮症治療薬市場は、予測期間中に14.5%のCAGRで推移すると予想されています。

厳格な封鎖措置と人の移動制限により、COVID-19ウイルスの発生は脊髄性筋萎縮症治療薬業界に大きな影響を及ぼしました。前例のないコロナウイルス（SARS-CoV-2）の発生は、SMA治療産業に影を落としています。例えば、2020年5月に国立衛研で発表された「COVID-19パンデミック時代の脊髄性筋萎縮症治療」という論文によると、パンデミック時のSMA治療の遅れは脊髄性筋萎縮症（SMA）患者への臨床医療の提供に影響を及ぼしたといいます。また、SMAの研究開発・医薬品開発に充てられる資金は、COVID-19ワクチン製造に大半が費やされ、減少の一途をたどっています。

脊髄性筋萎縮症治療市場の成長の主な要因は、SMAとその診断・治療に関する認知度の向上、ヘルスケアインフラを改善するための政府の取り組みの増加、新しい治療レジメンを開発するための研究開発活動の活発化です。例えば、2020年8月、米国食品医薬品局は、筋力や運動に影響を及ぼす希少でしばしば致命的な遺伝病である脊髄性筋萎縮症（SMA）の生後2カ月以上の患者の治療に、Evrysdi（risdiplam）を承認しました。本剤は、本疾患の治療薬として2剤目であり、初めて承認された経口剤です。SMAの治療における新たな治療療法が、予測期間中の市場成長を牽引しています。

しかし、治療費が高いことや、外科的処置や理学療法レジメンに熟練した専門家がいないことが、ある程度市場の妨げになっています。

脊髄性筋萎縮症治療市場の動向

遺伝子置換療法が市場を独占し、予測期間中も同様の傾向が続くと予測

遺伝子置換療法は、欠陥のある遺伝子を特定し、その遺伝子にウイルスベクター（キャリア分子）を介して正しい形のDNAを適用し、特定した欠陥遺伝子を正しいコピーに置き換える技術です。

遺伝子置換療法は、欠点よりも利点が多いことから、予測期間中、脊髄性筋萎縮症治療市場を独占すると予想されます。しかし、研究開発活動への投資もこの分野に大きな影響を及ぼすと予想されます。ファイザー社などの企業は、自社能力による変革的なポートフォリオの確立と、戦略的提携、研究開発活動の拡大、ライセンスおよびM&Aの可能性による能力の強化に焦点を当てた戦略で、遺伝子治療プラットフォームの構築を目指しています。例えば、2019年8月、ファイザーは5億米ドルを投じてノースカロライナ州の製造施設を拡張しており、これは遺伝子治療業界の主要企業になるための取り組みにおいて中心的な役割を担っています。

遺伝子置換療法の効果は長期にわたり、遺伝子疾患を根絶することで生活の質を向上させます。最近では2019年5月に米国FDAが承認した脊髄性筋萎縮症の治療薬Zolgensmaは遺伝子治療であり、最も効率的に結果が得られることが分かっており、他にも多くの薬剤が開発中です。このように、遺伝子置換療法は脊髄性筋萎縮症治療市場を独占しています。ただし、ゾルゲンマを用いた遺伝子治療の医療費は高額ですが、政府が希少疾患の治療のために巨額の資金を調達しているため、これが市場の妨げになることはごくわずかでしょう。例えば、インドにおける政府のアユシュマン・バラット制度では、現在の政策案では、1回限りの治療が必要な患者に対して、希少疾病治療のために最大15000インドルピーを支給することになっています。

このように、遺伝子置換治療の利点や遺伝子治療の技術的進歩など、前述のすべての要因が、予測期間中に同分野を押し上げる可能性があります。

北米が市場を独占し、予測期間中も同様の状況が続くと予想される

北米は、予測期間を通じて市場全体を支配すると予想されます。これは、同地域における経済の新興諸国、医療費の増加、生活習慣病の発生率の増加、技術的に進んだ製品の高い採用率に起因するものです。2021年11月にコロンビア大学が発表した論文によると、7,000以上の希少疾病が2,500万から3,000万人のアメリカの子供と大人に影響を与えています。希少疾患の90％以上には、FDA（食品医薬品局）が承認した治療法がありません。米国では、特に希少疾患の治療に対する償還政策が、北米の市場をさらに押し上げる要因となっています。

さらに、市場の多くの主要企業は、製品ポートフォリオを強化するためにM&Aなどの戦略を採用することに注力しており、その結果、予測期間中の市場成長を促進することが期待されます。例えば、2020年8月、米国食品医薬品局は、筋力と運動に影響を及ぼす稀でしばしば致命的な遺伝病である脊髄性筋萎縮症（SMA）の生後2カ月以上の患者の治療にEvrysdi（risdiplam）を承認しました。このように、予測期間中は北米が脊髄性筋萎縮症治療薬市場を独占しています。

脊髄性筋萎縮症治療薬市場の競合他社分析

脊髄性筋萎縮症治療市場は適度な競争があり、複数の大手企業で構成されています。ヘルスケア分野におけるさまざまな組織の統合や製品回収の増加に伴い、将来的には主要プレイヤー間の競争的な敵対関係が生まれると予想されます。この市場の主要プレイヤーには、Novartis AG、Biogen Inc.、F. Hoffmann-La Roche Ltd、Cytokinetics Inc.などがいます。

その他の特典

  • エクセル形式の市場予測（ME）シート
  • アナリストによる3ヶ月間のサポート

目次

第1章 イントロダクション

  • 調査の前提条件と市場の定義
  • 調査対象範囲

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 市場力学

  • 市場概要
  • 市場促進要因
    • 脊髄性筋萎縮症、その診断法、治療法に関する認知度の向上
    • 医療インフラ整備に向けた政府の取り組みが活発化
    • 希少疾患に対する新規治療レジメン開発のための研究開発活動の活発化
  • 市場抑制要因
    • 高い治療費
    • 外科的処置や理学療法レジメンのための熟練した専門家の不足
  • ファイブフォース分析分析
    • 新規参入業者の脅威
    • 買い手/消費者の交渉力
    • 供給企業の交渉力
    • 代替品の脅威
    • 競争企業間の敵対関係

第5章 市場セグメンテーション（金額ベース市場規模：100万米ドル）

  • タイプ別
    • タイプ1
    • タイプ2
    • タイプ3
    • タイプ4
  • 施術別
    • 遺伝子組換え療法
    • 薬物療法
    • その他の治療法
  • 投与経路別
    • 経口投与
    • 髄腔内
  • 地域別内訳
    • 北米
      • 米国
      • カナダ
      • メキシコ
    • 欧州
      • ドイツ
      • 英国
      • フランス
      • イタリア
      • スペイン
      • その他の欧州地域
    • アジア太平洋地域
      • 中国
      • 日本
      • インド
      • オーストラリア
      • 韓国
      • その他アジア太平洋地域
    • 中東地域
      • GCC
      • 南アフリカ
      • その他の中東地域
    • 南米
      • ブラジル
      • アルゼンチン
      • その他の南米地域

第6章 競合情勢

  • 企業プロファイル
    • Novartis International AG
    • Biogen Inc.
    • Cytokinetics Inc.
    • F. Hoffmann-La Roche Ltd
    • Pfizer Inc.
    • Isis Pharmaceuticals Inc.
    • Sanofi Aventis Inc.（GenZyme Corporation）
    • Avexis Inc.
    • Catalyst Pharmaceutical
    • Chugai Pharmaceutical

第7章 市場機会と今後の動向

目次
Product Code: 68656

The spinal muscular atrophy treatment market is expected to register a CAGR of 14.5% during the forecast period.

Due to strict lockdown measures and restricted movement of people, the COVID-19 virus outbreak has had a significant impact on the spinal muscular atrophy medicine industry. The unprecedented coronavirus outbreak (SARS-CoV-2) has cast a shadow over the SMA treatment industry. For instance, according to the article published in the National Institute of Health in May 2020, titled "Spinal muscular atrophy care in the COVID-19 pandemic era," the delay in the SMA treatment during the pandemic affected the delivery of clinical care to patients with spinal muscular atrophy (SMA). Moreover, the amount of money available for the R&D and drug development for SMA has been decreasing, as the majority of the money has been spent on COVID-19 vaccine production.

The major factors accounting for the growth of the spinal muscular atrophy treatment market are growing awareness regarding SMA, its diagnosis and treatment, rise in the government initiatives to improve healthcare infrastructure, and increasing R&D activities to develop novel treatment regimens. For instance, in August 2020, the US Food and Drug Administration approved Evrysdi (risdiplam) to treat patients two months of age and older with spinal muscular atrophy (SMA), a rare and often fatal genetic disease affecting muscle strength and movement. This is the second drug and the first oral drug approved to treat this disease. Emerging treatment therapies in the treatment of SMA are driving the growth of the market during the forecast period.

However, the high cost of treatment and lack of skilled professionals for surgical procedures and physiotherapy regimens hampers the market to some extent.

Spinal Muscular Atrophy Treatment Market Trends

The Gene Replacement Therapy Segment Dominates the Market, and the Same is Expected Over the Forecast Period

Gene replacement therapy is the technique of recognizing a faulty gene, applying a piece of DNA in its correct form through a viral vector (known as the carrier molecule) to the gene, thus, overriding the identified faulty gene with the correct copy.

Gene replacement therapy is expected to dominate the spinal muscular atrophy treatment market over the forecast period, attributing to its advantages over the disadvantages. However, investment in research and development activities is also expected to have a significant effect on the segment. Companies such as Pfizer Inc. are aiming to build a gene therapy platform with a strategy focused on establishing a transformational portfolio through in-house capabilities and enhancing those capabilities through strategic collaborations, expansion of R&D activities, and potential licensing and merger and acquisition activities. For instance, in August 2019, Pfizer was investing USD 500 million to expand a manufacturing facility in North Carolina, which plays a central role in its efforts to become a major player in the gene therapy industry.

The effects of gene replacement therapy are long-lasting and improve the quality of life by eradicating genetic disorders. Recently in May 2019, the US FDA approved Zolgensma for the treatment of spinal muscular atrophy is a gene therapy, which is found to be the most efficient in results, and many other drugs are in the pipeline. Thus, gene replacement therapy dominates the spinal muscular atrophy treatment market. However, the healthcare cost for gene therapy using Zolgensma is high, but this may hamper the market to a very less extent, as the government is raising huge funds for the treatment of rare diseases. For example, under the government's Ayushman Bharat scheme in India, the current draft policy provides up to INR 15 lakhs for rare disease treatment to patients who require one-time treatment.

Thus, all aforementioned factors, such as the advantages of gene replacement therapy and technological advancement in gene therapy, may boost the segment over the forecast period.

North America Dominates the Market, and the Same is Expected Over the Forecast Period

North America is expected to dominate the overall market throughout the forecast period, which is attributed to the developed economy, increasing health care expenditure, increasing incidence of lifestyle-related diseases, and high adoption of technologically advanced products in the region. According to the article published by Columbia University in November 2021, more than 7,000 rare diseases affect 25 million to 30 million American children and adults. More than 90% of rare diseases lack a Food and Drug Administration (FDA)-approved treatment. The reimbursement policies in the United States, especially for the treatment of rare diseases, further boost the market in North America.

Moreover, many key players in the market are focused on adopting strategies, such as mergers and acquisitions, to enhance their product portfolio, which, in turn, is expected to propel market growth over the forecast period. For instance, in August 2020, the US Food and Drug Administration approved Evrysdi (risdiplam) to treat patients two months of age and older with spinal muscular atrophy (SMA), a rare and often fatal genetic disease affecting muscle strength and movement. Thus, North America dominates the spinal muscular atrophy treatment market during the forecast period.

Spinal Muscular Atrophy Treatment Market Competitor Analysis

The spinal muscular atrophy treatment market is moderately competitive and consists of several major players. With the increasing consolidations of various organizations and product recalls in the healthcare sector, it is expected to generate competitive rivalry among the key players in the future. Some of the major players of the market are Novartis AG, Biogen Inc., F. Hoffmann - La Roche Ltd, and Cytokinetics Inc.

Additional Benefits:

  • The market estimate (ME) sheet in Excel format
  • 3 months of analyst support

TABLE OF CONTENTS

1 INTRODUCTION

  • 1.1 Study Assumptions and Market Definition
  • 1.2 Scope of the Study

2 RESEARCH METHODOLOGY

3 EXECUTIVE SUMMARY

4 MARKET DYNAMICS

  • 4.1 Market Overview
  • 4.2 Market Drivers
    • 4.2.1 Growing Awareness Regarding Spinal Muscular Atrophy, Its Diagnostics, and Its Treatment
    • 4.2.2 Rise in the Government Initiatives to Improve Healthcare Infrastructure
    • 4.2.3 Increasing R&D Activities to Develop Novel Treatment Regimens for Rare Diseases
  • 4.3 Market Restraints
    • 4.3.1 High Cost of Treatment
    • 4.3.2 Lack of Skilled Professionals for Surgical Procedures and Physiotherapy Regimens
  • 4.4 Porter's Five Forces Analysis
    • 4.4.1 Threat of New Entrants
    • 4.4.2 Bargaining Power of Buyers/Consumers
    • 4.4.3 Bargaining Power of Suppliers
    • 4.4.4 Threat of Substitute Products
    • 4.4.5 Intensity of Competitive Rivalry

5 MARKET SEGMENTATION (Market Size by Value - USD million)

  • 5.1 By Type
    • 5.1.1 Type 1
    • 5.1.2 Type 2
    • 5.1.3 Type 3
    • 5.1.4 Type 4
  • 5.2 By Procedure
    • 5.2.1 Gene Replacement Therapy
    • 5.2.2 Drug Therapy
    • 5.2.3 Other Procedures
  • 5.3 By Route of Administration
    • 5.3.1 Oral
    • 5.3.2 Intrathecal
  • 5.4 By Geography
    • 5.4.1 North America
      • 5.4.1.1 United States
      • 5.4.1.2 Canada
      • 5.4.1.3 Mexico
    • 5.4.2 Europe
      • 5.4.2.1 Germany
      • 5.4.2.2 United Kingdom
      • 5.4.2.3 France
      • 5.4.2.4 Italy
      • 5.4.2.5 Spain
      • 5.4.2.6 Rest of Europe
    • 5.4.3 Asia-Pacific
      • 5.4.3.1 China
      • 5.4.3.2 Japan
      • 5.4.3.3 India
      • 5.4.3.4 Australia
      • 5.4.3.5 South Korea
      • 5.4.3.6 Rest of Asia-Pacific
    • 5.4.4 Middle-East
      • 5.4.4.1 GCC
      • 5.4.4.2 South Africa
      • 5.4.4.3 Rest of Middle-East
    • 5.4.5 South America
      • 5.4.5.1 Brazil
      • 5.4.5.2 Argentina
      • 5.4.5.3 Rest of South America

6 COMPETITIVE LANDSCAPE

  • 6.1 Company Profiles
    • 6.1.1 Novartis International AG
    • 6.1.2 Biogen Inc.
    • 6.1.3 Cytokinetics Inc.
    • 6.1.4 F. Hoffmann - La Roche Ltd
    • 6.1.5 Pfizer Inc.
    • 6.1.6 Isis Pharmaceuticals Inc.
    • 6.1.7 Sanofi Aventis Inc. (GenZyme Corporation)
    • 6.1.8 Avexis Inc.
    • 6.1.9 Catalyst Pharmaceutical
    • 6.1.10 Chugai Pharmaceutical

7 MARKET OPPORTUNITIES AND FUTURE TRENDS