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市場調査レポート
商品コード
1311173
オーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)の米国市場、医薬品売上、価格、用量、臨床試験インサイト 2028年US Orphan Drugs Market, Drugs Sales, Price, Dosage & Clinical Trials Insight 2028 |
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オーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)の米国市場、医薬品売上、価格、用量、臨床試験インサイト 2028年 |
出版日: 2023年07月01日
発行: KuicK Research
ページ情報: 英文 3600 Pages
納期: 即日から翌営業日
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レポートハイライト
希少疾病に苦しむ患者の負担が増加していることを考慮し、米国FDAは、これらの疾病に対する研究・製薬企業の関心を高めるためにいくつかの措置を講じています。FDAが行った基本的な措置のひとつが、オーファンドラッグの指定であり、これにより開発者は研究開発、臨床評価、マーケティングにおいて利益を得ることができます。オーファンドラッグの指定は6500以上の医薬品や化合物に与えられており、そのうち約100が薬事承認を受けています。したがって、数は少ないもの、これらの医薬品は希少疾病に苦しむ患者の治療成績を向上させるために不可欠なものとなっています。米国の医薬品市場でいくつかの医薬品が成功を収めていることを考慮すると、患者数が少ないにもかかわらず、これらの治療薬が好調に推移していることは明らかであり、興味深い分野です。
以前は、希少疾患は収益性が低いという理由で顧みられることはありませんでした。しかし、1983年のFDAのオーファンドラッグ法の制定、その後の規制改革、政府からの資金援助、製薬会社による広範な研究により、米国のオーファンドラッグ市場は飛躍的な成長を遂げました。これらの有利な条件により、1000以上のオーファンドラッグが臨床試験段階にあり、400以上のオーファンドラッグが上市されています。この数は、製薬会社の希少疾患への関心の高まりにより、2028年までに500を超えると予想されています。米国のオーファンドラッグ市場は、2022年には約1,000億米ドルと評価され、さらに2028年には1,800億米ドルを超えると予想されており、世界のオーファンドラッグ市場で最も高い収益を生み出すセグメントの一つとなっています。
希少効能でオーファンドラッグに指定された医薬品の多くは、すでに米国FDAから別の非希少効能で承認を受けています。観察研究、事例証拠、あるいは関連性のない適応症の患者を対象とした臨床試験での予期せぬ臨床結果などをきっかけに、希少疾患への適用の可能性に気づくケースがあります。一方で、製薬会社が自社製品の希少疾患治療薬としての可能性に気づいていないことがよくあります。プラス面では、希少疾患の臨床試験を完了し、オーファンドラッグの指定を受けることで、企業と薬剤の患者基盤が拡大し、その後の収益が増加する可能性があります。
“US Orphan Drugs Market, Drugs Sales, Price, Dosage & Clinical Trials Insight 2028” Report Highlights:
Considering the increasing burden of patients suffering from rare and orphan diseases, the US FDA has taken several steps to increase the interest of the research and pharmaceutical companies to these forgotten diseases. One of the fundamental actions taken by the FDA is the assignment of the orphan drug designation, which gives developers benefits in the course of the research and development, clinical assessment and marketing of the drug. The orphan drug designation has been granted to over 6500 drugs and compounds, and around 100 of these have received regulatory approvals. Therefore, though the number is less, these drugs have been essential for improving the treatment outcomes of patients suffering from rare orphan diseases. Taking into account the continued success of several drugs in the US pharmaceutical market, it is evident these therapeutic products are faring well in spite of the small patient base, which makes it an interesting domain to explore.
Earlier rare diseases were neglected due to low profitability feasibility, but enactment of FDA's Orphan Drug Act 1983, succeeding regulatory reforms, government funding support and extensive research by pharmaceutical companies led to exponential growth in the US orphan drugs market. These favorable parameters resulted in more than 1000 orphan designated drugs in clinical trials and more than 400 orphan designated drugs being commercially available in the market. This number is further expected to surpass 500 orphan designated drugs in market by 2028 driven by increasing focus of pharmaceutical companies on rare diseases. The US orphan drugs market was valued around US$ 100 Billion in 2022, and is further expected to surpass US$ 180 Billion by 2028, making it one of the highest revenue-generating segments of the global orphan-designated drugs market.
Many drugs that were given the orphan designation for rare indications have already gained US FDA approval for a different, non-orphan indication. Observation studies, anecdotal evidence, or unexpected clinical results from clinical trials involving patients with unrelated indications are what lead researchers to the conclusion that the same drug may also be utilized for a rare indication. As a result, it frequently happens that pharmaceutical companies are unaware of the potential of their products as therapeutic treatments for rare diseases. On the plus side, completing clinical trials for uncommon diseases, and subsequently being given the orphan drug designation, can aid in growing the patient base for the company and the drug, which will later boost revenues.