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市場調査レポート
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1456953

ゴーシェ病治療市場-2024年から2029年までの予測

Gaucher Disease Treatment Market - Forecasts from 2024 to 2029

出版日: | 発行: Knowledge Sourcing Intelligence | ページ情報: 英文 125 Pages | 納期: 即日から翌営業日

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ゴーシェ病治療市場-2024年から2029年までの予測
出版日: 2024年02月05日
発行: Knowledge Sourcing Intelligence
ページ情報: 英文 125 Pages
納期: 即日から翌営業日
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  • 概要
  • 目次
概要

ゴーシェ病治療市場は予測期間中にCAGR 2.24%で成長し、2022年の10億6,922万2,000米ドルから2029年には12億4,847万9,000米ドルに達すると予測されています。

ゴーシェ病は、細胞や一部の臓器にグルコセレブロシドが蓄積し、肝臓や脾臓が肥大するのが特徴です。疲労、あざ、貧血、血小板数の減少などの症状を示す遺伝病で、グルコセレブロシダーゼという酵素の遺伝性欠損によって起こる。ゴーシェ病は、グルコセレブロシドのような脂肪化合物を分解する酵素グルコセレブロシダーゼの欠損によって引き起こされるまれな脂肪細胞障害で、ゴーシェ細胞が脾臓、肝臓、骨髄に蓄積します。この病気には3つのタイプがあります。I型、II型、III型です。I型は最も一般的な病型であり、罹患率の増加によりゴーシェ病市場を独占すると予想されています。短期的な治療目標は、貧血、出血傾向、内臓の問題、一般的な健康状態などです。長期的な治療では、呼吸器系の問題に対処することを目的としています。効果的な治療は、病状や利用可能な治療法に関する患者や家族の教育にかかっています。酵素補充療法(ERT)は他の治療法よりも採用率が高いため、世界のゴーシェ病市場を独占すると予想されています。ERTは、グルコセレブロシダーゼの合成バージョンまたは遺伝子組換えバージョンを定期的に経口または静脈内投与するもので、欠乏している酵素を補い、グルコセレブロシドの蓄積を抑えることを目的としています。ERTで承認された薬剤の増加により、このセグメントは拡大すると予想されます。

ゴーシェ病治療市場は、ゴーシェ病の世界の罹患率の増加や、革新的な治療法の開発に製薬企業が注力するようになったことから、大きな成長が見込まれています。さらに、世界中の人々の間でゴーシェ病の罹患率が増加していることへの懸念が高まっていること、政府の支援や資金援助が増加していること、世界のいくつかの国による一人当たりの医療支出が増加していることなどが、世界のゴーシェ病市場の成長を促進すると予想される要因の一部です。

市場の促進要因:

  • ライソゾーム病罹患率の増加が市場成長を予測

ライソゾーム病の有病率の増加が市場成長の原動力になると予想されます。ゴーシェ病患者では、マクロファージに豊富に存在するリソソームが肥大化し、未消化のグルコセレブロシドで満たされます。ライソゾーム貯蔵障害は、酵素不足による有害化学物質の異常蓄積を特徴とする遺伝性代謝疾患です。酵素補充療法(ERT)は、I型ゴーシェ病患者やII型、III型ゴーシェ病患者の貧血、血小板数の低下、肝臓や脾臓の肥大、骨格異常の改善に成功を示しています。例えば、国立衛生研究所によると、ゴーシェ病はアシュケナージ・ユダヤ人の子孫に多く見られる遺伝病で、450人に1人の割合で発症するといいます。全米ゴーシェ財団によれば、一般社会では10万人に1人の割合で発症し、2,500人のアメリカ人が苦しんでいるといいます。

  • 政府の取り組みと支援により、医療支出は大幅に増加しています。

助成金、研究資金、規制枠組みなどの政府支援は、ゴーシェ病治療市場の成長に寄与しています。支援政策は研究開発への投資に有利な環境を作り出しています。経済的障壁の軽減や医療保険の拡大など、ゴーシェ病治療への患者アクセスの改善は、市場成長にプラスの影響を与えます。患者支援団体や支援グループは、認知度や早期診断を高め、治療へのアクセスを改善することができます。患者がゴーシェ病治療にアクセスできるようにするためには、適切な保険適用と償還政策も極めて重要です。米国の医療費に関する2023年12月のメディケア・メディケイドサービスセンターのデータによると、2022年の国民医療費(NHE)は4.1%増の4兆5,000億米ドルで、GDPの17.3%を占めました。2022年のメディケア支出は5.9%増の9,443億米ドルで、NHE全体の21%を占める。メディケイド支出は2022年に9.6%増の8,057億米ドルとなり、NHE全体の18%を占める。民間医療保険支出も2022年には5.9%増の1兆2,898億米ドルとなりました。

市場抑制要因:

  • 高い治療費が市場の成長を抑制する可能性

ゴーシェ病治療の市場成長は、標準的な治療法である酵素補充療法(ERT)の高コストによって阻害される可能性があり、一部の患者にとってはアクセスの障壁となり、医療システムや保険会社にとっては課題となる可能性があります。

北米地域が大きな市場シェアを占めると予想される

北米は、いくつかの要因からゴーシェ病治療市場を独占すると予想されています。特に米国ではゴーシェ病の有病率が高く、ゴーシェ病治療の市場シェア拡大に寄与しています。この地域には高度な医療インフラ、専門治療センター、研究機関、希少疾患の専門知識を有する医療従事者がいるため、診断と治療が容易です。北米の医療研究開発への積極的な関与は、高額な医療費と相まって、希少疾患に対する先進的な治療法の開発、生産、普及を支えています。この地域はまた、酵素補充療法、基質減少療法、潜在的に出現しつつある遺伝子療法など、幅広い治療選択肢を提供しています。患者擁護団体や支援団体は、認知度を高め、治療へのアクセスを改善することができます。適切な保険適用と償還政策は、患者がゴーシェ病治療にアクセスできるようにするために極めて重要です。規制の枠組み、特に米国食品医薬品局は、医薬品の承認と市場参入において重要な役割を果たしています。

主要市場セグメンテーション

治療タイプ別

  • 酵素補充療法(ERT)
  • 基質低減療法(SRT)
  • 外科的処置

疾患タイプ別

  • I型
  • II型
  • III型

エンドユーザー別

  • 病院
  • 外来専門クリニック
  • 臨床研究機関

地域別

  • 北米
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ
  • 南米
  • ブラジル
  • アルゼンチン
  • その他
  • 欧州
  • 英国
  • ドイツ
  • フランス
  • その他
  • 中東・アフリカサウジアラビア・アフリカ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • 南アフリカ
  • その他
  • アジア太平洋
  • 中国
  • 日本
  • インド
  • 韓国
  • タイ
  • インドネシア
  • 台湾
  • その他

目次

第1章 イントロダクション

  • 市場概要
  • 市場の定義
  • 調査範囲
  • 市場セグメンテーション
  • 通貨
  • 前提条件
  • 基準年と予測年のタイムライン
  • ステークホルダーにとっての主要メリット

第2章 調査手法

  • 調査デザイン
  • 調査プロセス

第3章 エグゼクティブサマリー

  • 主要調査結果
  • CXOの視点

第4章 市場力学

  • 市場促進要因
  • 市場抑制要因
  • ポーターのファイブフォース分析
  • 業界バリューチェーン分析
  • アナリストビュー

第5章 ゴーシェ病治療市場:治療のタイプ別

  • イントロダクション
  • 酵素補充療法(ERT)
    • 市場機会と動向
    • 成長の展望
    • 地理的収益性
  • 基質除去療法(SRT)
    • 市場機会動向
    • 成長の展望
    • 地理的収益
  • 外科処置
    • 市場機会と動向
    • 成長の展望
    • 地理的収益性

第6章 ゴーシェ病治療市場:疾患タイプ別

  • イントロダクション
  • タイプI
    • 市場機会と動向
    • 成長の展望
    • 地理的収益性
  • タイプII
    • 市場機会と動向
    • 成長の展望
    • 地理的収益性
  • タイプIII
    • 市場機会と動向
    • 成長の展望
    • 地理的収益性

第7章 ゴーシェ病治療市場:エンドユーザー別

  • イントロダクション
  • 病院
    • 市場機会と動向
    • 成長の展望
    • 地理的収益性
  • 外来専門クリニック
    • 市場機会と動向
    • 成長の展望
    • 地理的収益性
  • 臨床研究機関
    • 市場機会と動向
    • 成長の展望
    • 地理的収益性

第8章 ゴーシェ病治療市場:地域別

  • イントロダクション
  • 北米
    • 治療のタイプ別
    • 疾患タイプ別
    • エンドユーザー別
    • 国別
  • 南米
    • 治療タイプ別
    • 疾患タイプ別
    • エンドユーザー別
    • 国別
  • 欧州
    • 治療タイプ別
    • 疾患タイプ別
    • エンドユーザー別
    • 国別
  • 中東・アフリカ
    • 治療タイプ別
    • 疾患タイプ別
    • エンドユーザー別
    • 国別
  • アジア太平洋
    • 治療タイプ別
    • 疾患タイプ別
    • エンドユーザー別
    • 国別

第9章 競合環境と分析

  • 主要企業と戦略分析
  • 市場シェア分析
  • 合併、買収、合意とコラボレーション
  • 競合ダッシュボード

第10章 企業プロファイル

  • AVROBIO Inc.
  • Gain Therapeutics, Inc.
  • Pfizer Inc.
  • Prevail Therapeutics
  • Sanofi
  • Evotech
  • CANbridge Life Sciences Ltd.
  • Lysogene
  • Orphazyme
  • Freeline
目次
Product Code: KSI061612288

The Gaucher disease treatment market is projected to grow at a CAGR of 2.24% during the forecast period, reaching US$1248.479 million by 2029, from US$1069.222 million in 2022.

Gaucher disease is characterized by the build-up of glucocerebroside in cells and some organs, resulting in enlargement of the liver as well as the spleen. It is a genetic disease that shows symptoms such as fatigue, bruising, anemia, and a low blood platelet count and is caused by a hereditary deficit of the enzyme glucocerebrosidase. Gaucher disease is a rare liposomal disorder caused by a deficiency in the enzyme glucocerebrosidase, which breaks down fatty compounds like glucocerebroside, causing Gaucher cells to accumulate in the spleen, liver, and bone marrow. The disease has three types: Type I, Type II, and Type III. Type I is the most prevalent form and is expected to dominate the Gaucher disorder market due to its increased incidence. Short-term treatment objectives include anemia, bleeding propensity, visceral issues, and general health. Long-term therapy aims to address respiratory issues. Effective treatment depends on patient and family education on the condition and available treatments. Enzyme replacement therapy (ERT) is expected to dominate the global Gaucher Disease market due to its higher adoption rate than other therapies. ERT involves regular oral or intravenous administration of a synthetic or recombinant version of glucocerebrosidase, aiming to replace the lacking enzyme and reduce glucocerebroside buildup. The segment is expected to expand due to more approved drugs in ERT.

The Gaucher disease treatment market is expected to grow significantly due to the increasing global prevalence of Gaucher and the growing focus of pharmaceutical companies on developing innovative treatments for the disease. Furthermore, rising concern for the growing incidences of Gaucher disease amongst people worldwide, combined with increasing government support and funding and rising per capita healthcare expenditure by several nations worldwide, are some of the factors expected to drive the growth of the global Gaucher disease market.

MARKET DRIVERS:

  • Increasing incidence of lysosomal diseases is anticipated in the market growth

The increasing prevalence of lysosomal disease is expected to drive market growth. Lysosomes, abundant in macrophages, in patients with Gaucher disease become enlarged and filled with undigested glucocerebroside, which can eventually be visualized as "crumpled tissue paper" by electron microscopy. Lysosomal storage disorders are inherited metabolic disorders characterized by abnormal accumulation of harmful chemicals due to enzyme shortages. Enzyme replacement therapy (ERT) has shown success in improving anemia, low platelet counts, liver and spleen enlargement, and skeletal abnormalities in individuals with Gaucher disease type I, and also in those with Gaucher disease types II and III. For instance, according to National Institution of Health, Gaucher disease is a genetic disorder more prevalent among Ashkenazi Jewish descendants, with an incidence of 1 in 450 persons. In the general public, it affects 1 in 100,000 people, with 2500 Americans suffering from the condition, according to the National Gaucher Foundation.

  • Government initiatives and support have led to a significant increase in healthcare expenditure.

Government support, including grants, research funding, and regulatory frameworks, has contributed to the growth of the Gaucher disease treatment market. Supportive policies create a favorable environment for investment in research and development. Improving patient access to Gaucher disease treatments, such as reducing financial barriers and expanding healthcare coverage, positively impacts market growth. Patient advocacy organizations and support groups can increase awareness, early diagnosis, and improve access to treatments. Adequate insurance coverage and reimbursement policies are also crucial for ensuring patients have access to Gaucher disease treatments. According to the Centers for Medicare and Medicaid Services data of December 2023 about healthcare expenditure in United States, National Health Expenditure (NHE) grew 4.1% to $4.5 trillion in 2022, accounting for 17.3% of GDP. Medicare spending increased 5.9% to $944.3 billion in 2022, representing 21% of total NHE. Medicaid spending increased 9.6% to $805.7 billion in 2022, accounting for 18% of total NHE. Private health insurance spending also increased 5.9% to $1,289.8 billion in 2022.

MARKET RESTRAINT:

  • High cost of treatment could restrain the growth of the market

The market growth of Gaucher's disease treatment may be hindered by the high cost of enzyme replacement therapy (ERT), which is a standard treatment, which may pose barriers to access for some patients and pose challenges for healthcare systems and insurers.

North America region is anticipated to hold a significant market share

North America is expected to dominate the Gaucher Disease Treatment Market due to several factors. The country's high prevalence of Gaucher Disease, particularly in the United States, contributes to a larger market share for Gaucher disease treatments. The region's advanced healthcare infrastructure, specialized treatment centers, research institutions, and healthcare professionals with expertise in rare diseases facilitate diagnosis and treatment. North America's active involvement in medical research and development, coupled with high healthcare expenditure, supports the development, production, and adoption of advanced therapies for rare diseases. The region also offers a broader range of treatment options, including enzyme replacement therapy, substrate reduction therapy, and potentially emerging gene therapies. Patient advocacy and support groups can increase awareness and improve access to treatments. Adequate insurance coverage and reimbursement policies are crucial for ensuring patients have access to Gaucher disease treatments. The regulatory framework, particularly the U.S. Food and Drug Administration, plays a significant role in drug approvals and market access.

Key Developments

  • October 2023- AceLink Therapeutics has initiated a Phase 2 trial in China for AL01211, a novel oral glucosylceramide synthase inhibitor, to treat Fabry disease. The open-label study evaluates the safety, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and treatment effects of AL01211 in males with classic Fabry disease who have not been previously treated. The trial aims to enroll 18 patients across six sites in China. AL01211 is a novel, oral, non-brain penetrant glucosylceramide synthase inhibitor being developed to treat glycosphingolipid storage diseases, including Fabry Disease and Type 1 Gaucher Disease.
  • February 2023- Gain Therapeutics, a biotechnology company, presented pre-clinical data from its Gaucher disease program at the 19th Annual WORLDSymposium. The data showed that GT-02329 restores B-glucocerebrosidase (GCase) activity, depletes toxic lipid substrate accumulation, reduces neuroinflammation, and improves neuromuscular function in an animal model of neuronopathic Gaucher disease. The study supports the potential of GCase-targeting small molecule therapy for neuronopathic Gaucher disease.

Key Market Segments

By Treatment Type

  • Enzyme Replacement Therapy (ERT)
  • Substrate Reduction Therapy (SRT)
  • Surgical Procedure

By Disease Type

  • Type I
  • Type II
  • Type III

By End-Users

  • Hospitals
  • Ambulatory Specialty Clinics
  • Clinical Research Institutes

By Geography

  • North America
  • USA
  • Canada
  • Mexico
  • South America
  • Brazil
  • Argentina
  • Others
  • Europe
  • United Kingdom
  • Germany
  • France
  • Others
  • Middle East and Africa
  • Saudi Arabia
  • UAE
  • South Africa
  • Others
  • Asia Pacific
  • China
  • Japan
  • India
  • South Korea
  • Thailand
  • Indonesia
  • Taiwan
  • Others

TABLE OF CONTENTS

1. INTRODUCTION

  • 1.1. Market Overview
  • 1.2. Market Definition
  • 1.3. Scope of the Study
  • 1.4. Market Segmentation
  • 1.5. Currency
  • 1.6. Assumptions
  • 1.7. Base, and Forecast Years Timeline
  • 1.8. Key Benefits to the Stakeholder

2. RESEARCH METHODOLOGY

  • 2.1. Research Design
  • 2.2. Research Processes

3. EXECUTIVE SUMMARY

  • 3.1. Key Findings
  • 3.2. CXO Perspective

4. MARKET DYNAMICS

  • 4.1. Market Drivers
  • 4.2. Market Restraints
  • 4.3. Porter's Five Forces Analysis
    • 4.3.1. Bargaining Power of Suppliers
    • 4.3.2. Bargaining Power of Buyers
    • 4.3.3. Threat of New Entrants
    • 4.3.4. Threat of Substitutes
    • 4.3.5. Competitive Rivalry in the Industry
  • 4.4. Industry Value Chain Analysis
  • 4.5. Analyst View

5. GAUCHER DISEASE TREATMENT MARKET, BY TREATMENT TYPE

  • 5.1. Introduction
  • 5.2. Enzyme Replacement Therapy (ERT)
    • 5.2.1. Market Opportunities and Trends
    • 5.2.2. Growth Prospects
    • 5.2.3. Geographic Lucrativeness
  • 5.3. Substrate Reduction Therapy (SRT)
    • 5.3.1. Market Opportunities and Trends
    • 5.3.2. Growth Prospects
    • 5.3.3. Geographic Lucrativeness
  • 5.4. Surgical Procedures
    • 5.4.1. Market Opportunities and Trends
    • 5.4.2. Growth Prospects
    • 5.4.3. Geographic Lucrativeness

6. GAUCHER DISEASE TREATMENT MARKET, BY DISEASE TYPE

  • 6.1. Introduction
  • 6.2. Type I
    • 6.2.1. Market Opportunities and Trends
    • 6.2.2. Growth Prospects
    • 6.2.3. Geographic Lucrativeness
  • 6.3. Type II
    • 6.3.1. Market Opportunities and Trends
    • 6.3.2. Growth Prospects
    • 6.3.3. Geographic Lucrativeness
  • 6.4. Type III
    • 6.4.1. Market Opportunities and Trends
    • 6.4.2. Growth Prospects
    • 6.4.3. Geographic Lucrativeness

7. GAUCHER DISEASE TREATMENT MARKET, BY END-USERS

  • 7.1. Introduction
  • 7.2. Hospitals
    • 7.2.1. Market Opportunities and Trends
    • 7.2.2. Growth Prospects
    • 7.2.3. Geographic Lucrativeness
  • 7.3. Ambulatory Speciality Clinics
    • 7.3.1. Market Opportunities and Trends
    • 7.3.2. Growth Prospects
    • 7.3.3. Geographic Lucrativeness
  • 7.4. Clinical Research Institutes
    • 7.4.1. Market Opportunities and Trends
    • 7.4.2. Growth Prospects
    • 7.4.3. Geographic Lucrativeness

8. GAUCHER DISEASE TREATMENT MARKET, BY GEOGRAPHY

  • 8.1. Introduction
  • 8.2. North America
    • 8.2.1. By Treatment Type
    • 8.2.2. By Disease Type
    • 8.2.3. By End-Users
    • 8.2.4. By Country
      • 8.2.4.1. United States
        • 8.2.4.1.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.2.4.1.2. Growth Prospects
      • 8.2.4.2. Canada
        • 8.2.4.2.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.2.4.2.2. Growth Prospects
      • 8.2.4.3. Mexico
        • 8.2.4.3.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.2.4.3.2. Growth Prospects
  • 8.3. South America
    • 8.3.1. By Treatment Type
    • 8.3.2. By Disease Type
    • 8.3.3. By End-Users
    • 8.3.4. By Country
      • 8.3.4.1. Brazil
        • 8.3.4.1.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.3.4.1.2. Growth Prospects
      • 8.3.4.2. Argentina
        • 8.3.4.2.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.3.4.2.2. Growth Prospects
      • 8.3.4.3. Others
        • 8.3.4.3.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.3.4.3.2. Growth Prospects
  • 8.4. Europe
    • 8.4.1. By Treatment Type
    • 8.4.2. By Disease Type
    • 8.4.3. By End-Users
    • 8.4.4. By Country
      • 8.4.4.1. United Kingdom
        • 8.4.4.1.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.4.4.1.2. Growth Prospects
      • 8.4.4.2. Germany
        • 8.4.4.2.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.4.4.2.2. Growth Prospects
      • 8.4.4.3. France
        • 8.4.4.3.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.4.4.3.2. Growth Prospects
      • 8.4.4.4. Italy
        • 8.4.4.4.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.4.4.4.2. Growth Prospects
      • 8.4.4.5. Spain
        • 8.4.4.5.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.4.4.5.2. Growth Prospects
      • 8.4.4.6. Others
        • 8.4.4.6.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.4.4.6.2. Growth Prospects
  • 8.5. Middle East and Africa
    • 8.5.1. By Treatment Type
    • 8.5.2. By Disease Type
    • 8.5.3. By End-Users
    • 8.5.4. By Country
      • 8.5.4.1. Saudi Arabia
        • 8.5.4.1.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.5.4.1.2. Growth Prospects
      • 8.5.4.2. UAE
        • 8.5.4.2.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.5.4.2.2. Growth Prospects
      • 8.5.4.3. Others
        • 8.5.4.3.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.5.4.3.2. Growth Prospects
  • 8.6. Asia Pacific
    • 8.6.1. By Treatment Type
    • 8.6.2. By Disease Type
    • 8.6.3. By End-Users
    • 8.6.4. By Country
      • 8.6.4.1. Japan
        • 8.6.4.1.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.6.4.1.2. Growth Prospects
      • 8.6.4.2. China
        • 8.6.4.2.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.6.4.2.2. Growth Prospects
      • 8.6.4.3. India
        • 8.6.4.3.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.6.4.3.2. Growth Prospects
      • 8.6.4.4. South Korea
        • 8.6.4.4.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.6.4.4.2. Growth Prospects
      • 8.6.4.5. Taiwan
        • 8.6.4.5.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.6.4.5.2. Growth Prospects
      • 8.6.4.6. Thailand
        • 8.6.4.6.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.6.4.6.2. Growth Prospects
      • 8.6.4.7. Indonesia
        • 8.6.4.7.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.6.4.7.2. Growth Prospects
      • 8.6.4.8. Others
        • 8.6.4.8.1. Market Opportunities and Trends
        • 8.6.4.8.2. Growth Prospects

9. COMPETITIVE ENVIRONMENT AND ANALYSIS

  • 9.1. Major Players and Strategy Analysis
  • 9.2. Market Share Analysis
  • 9.3. Mergers, Acquisitions, Agreements, and Collaborations
  • 9.4. Competitive Dashboard

10. COMPANY PROFILES

  • 10.1. AVROBIO Inc.
  • 10.2. Gain Therapeutics, Inc.
  • 10.3. Pfizer Inc.
  • 10.4. Prevail Therapeutics
  • 10.5. Sanofi
  • 10.6. Evotech
  • 10.7. CANbridge Life Sciences Ltd.
  • 10.8. Lysogene
  • 10.9. Orphazyme
  • 10.10. Freeline