![]() |
市場調査レポート
商品コード
1519482
遺伝子治療市場レポート:遺伝子タイプ、ベクタータイプ、送達方法、用途、地域別、2024~2032年Gene Therapy Market Report by Gene Type, Vector Type, Delivery Method, Application, and Region 2024-2032 |
||||||
カスタマイズ可能
|
遺伝子治療市場レポート:遺伝子タイプ、ベクタータイプ、送達方法、用途、地域別、2024~2032年 |
出版日: 2024年07月01日
発行: IMARC
ページ情報: 英文 136 Pages
納期: 2~3営業日
|
世界の遺伝子治療市場規模は2023年に51億米ドルに達しました。今後、IMARC Groupは、市場は2032年までに168億米ドルに達し、2024~2032年の間に13.9%の成長率(CAGR)を示すと予測しています。市場は、ウイルスベクター技術の継続的な改善と革新、筋ジストロフィー、嚢胞性線維症、様々な遺伝性代謝疾患などの遺伝性疾患や希少疾患の罹患率の上昇、研究開発への投資と資金の増加により、着実に拡大しています。
市場の成長と規模:遺伝子異常や希少疾患の有病率の上昇に後押しされ、業界は急速に拡大しています。また、製薬企業の研究開発への投資も増加しており、市場にプラスの影響を与えています。
技術の進歩:ウイルスベクター技術の進歩により、遺伝子治療の有効性と安全性が向上しています。さらに、CRISPR-Cas9技術は遺伝子編集能力を向上させ、これが遺伝子治療市場統計をさらに加速させています。
産業応用:遺伝子治療は、がん、遺伝的問題、自己免疫疾患など様々な疾患の治療に用いられています。体外で細胞を操作する生体外遺伝子治療は、特定の遺伝性疾患の治療に人気を集めています。
地理的動向:IMARCの遺伝子治療市場統計によると、北米は強力な医療インフラと発達したバイオテクノロジー部門により市場を独占しています。しかし、アジア太平洋は患者数の多さに後押しされ、急速に拡大しつつあります。
競合情勢:大手企業は、希少遺伝子異常やがんを含む様々な疾患を対象とした新規遺伝子治療法の開発と規制当局の認可を得るために、包括的な臨床研究を実施しています。市場の主要企業には、Abeona Therapeutics Inc.、Adaptimmune Therapeutics plc、Adverum Biotechnologies Inc.、Amgen Inc.、Astellas Pharma Inc.、Biogen Inc.、Bluebird Bio Inc.、Mustang Bio Inc. Fortress Biotech Inc.、Novartis AG、Orchard Therapeutics plc、UniQure N.V.、Voyager Therapeutics Inc.などがあります。
課題と機会:業界は、規制上の制限や高い研究コストといった制約に直面する一方で、希少疾患以外の用途の拡大や新しい送達方法の研究といった可能性にも期待しています。
将来の展望遺伝子治療市場の展望は、遺伝子異常や珍しい病気に対する新規治療への需要が高まっており、明るいと予想されます。さらに、患者の特性に合わせた個別化遺伝子治療が市場拡大を牽引すると予測されます。
ウイルスベクター技術の進歩
ウイルスベクター技術の絶え間ない進歩と革新は、市場成長を促進する重要な要因です。ウイルスベクターは、患者の細胞に治療遺伝子を導入するための送達手段として使用されます。この技術における最近の進歩は、遺伝子治療療法の安全性と有効性を大幅に向上させています。これらの開発には、アデノ随伴ウイルス(AAV)やレンチウイルスなど、より特異的で焦点を絞ったウイルスベクターの開発が含まれ、AAVは免疫反応や損傷を最小限に抑えて遺伝物質を輸送する能力により人気を集めています。さらに、遺伝子治療市場概要にあるように、研究者は、より大きな遺伝子ペイロードを運び、治療可能な疾患の範囲を広げる可能性のあるウイルスベクターの開発に注力しています。このような技術革新は、遺伝子治療の有効性を高めるだけでなく、副作用の可能性を最小限に抑え、患者にとってより安全なものにします。その結果、ウイルスベクター技術の進歩は、より広範な医療問題に対する遺伝子治療法の受け入れと有効性を加速させています。例えば、MERCK KGaAのVirusExpress 293 Adeno-Associated Virus(AAV)Production Platformは、AAVやレンチウイルスベクターを含む完全なウイルスベクター製造を提供しています。さらに、Catalent Inc.はアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターの開発と製造のためのUpTempo Virtuosoプラットフォーム・プロセスを立ち上げました。
研究開発への投資と資金調達
遺伝子治療の研究開発(R&D)への投資と資金調達の増大が市場開拓の原動力となっています。製薬企業、バイオテクノロジー企業、政府機関は、遺伝子治療技術と治療の開発に大きな資源を投入しています。遺伝子治療はアンメットニーズに対応し、長期的な利益をもたらす可能性が高いため、多額の資金が集まっています。大手製薬会社は遺伝子治療の新興企業を買収するか、独自の遺伝子治療部門を構築して研究を加速させており、これが遺伝子治療の展望にプラスの影響を与えています。さらに、政府からの補助金や優遇措置は、学術機関や研究会社が遺伝子治療実験を行う動機付けとなっています。米国の希少疾病用医薬品法(Orphan Drug Act)、他国の同種の法律は、希少疾病用医薬品の開発にインセンティブを与えています。例えば、嚢胞性線維症財団は、SalioGen Therapeuticsに出資し、同社の嚢胞性線維症に対する新規遺伝子治療の前臨床研究を支援しています。Salonenのジーン・コーディング・アプローチは、ゲノム上のあらゆる遺伝子の機能をオン、オフ、または変更するように設計されています。
遺伝子異常と希少疾患の有病率の上昇
遺伝子異常や希少疾患の有病率の上昇が市場の成長を後押ししています。これらの疾患の多くは有効な治療法がほとんどない、あるいは全くないため、遺伝子治療は魅力的な選択肢となっています。遺伝学に対する理解が進むにつれ、診断される人が増え、新規医薬品に対する需要が高まっています。さらに遺伝子治療には、欠陥のある遺伝子を修復したり置き換えたりすることで、多くの疾患の根本的な原因を治療する能力があります。これには、筋ジストロフィー、嚢胞性線維症、その他の遺伝性代謝障害などの疾患が含まれます。製薬会社やバイオテクノロジー企業は、この拡大する医療需要を満たすために遺伝子治療研究に投資しており、その結果、市場が拡大し、このセグメントが改善されています。例えば、米国疾病管理予防センターの脊髄性筋萎縮症(SMA)に関する記事によると、SMAは遺伝性疾患で、約1万人に1人が罹患しています。したがって、最も一般的な希少疾患のひとつです。
協力的な規制環境
数カ国の規制当局、特に米国食品医薬品局(FDA)と欧州医薬品庁(EMA)は、本質的な医療ニーズに対応する遺伝子治療の可能性を認識しています。その結果、遺伝子治療の研究・承認に向けた体制を整え、加速化を図っています。さらに、遺伝子治療候補が利用できる規制措置として、ファスト・トラック指定、画期的治療指定、オーファンドラッグ指定などがあります。これらの指定は、臨床試験の手順を緩和し、研究開発スケジュールを短縮し、企業の遺伝子治療研究への参加を促すものです。例えば、米国FDAは、成人と小児のβサラセミア患者を治療する初の細胞ベースの遺伝子治療であるZynteglo(betibeglogene autotemcel)を承認しました。このような承認は、遺伝子治療の開発増加により市場の成長を促進すると予想されます。
IMARC Groupでは、市場の各セグメントにおける主要動向の分析と、2024~2032年の世界、地域、国レベルの予測を提供しています。当レポートでは、遺伝子タイプ、ベクタータイプ、送達方法、用途に基づいて市場を分類しています。
抗原
サイトカイン
腫瘍抑制遺伝子
自殺遺伝子
欠損
成長因子
受容体
その他
本レポートでは、遺伝子タイプ別に市場を詳細に区分・分析しています。これには抗原、サイトカイン、腫瘍抑制因子、自殺遺伝子、欠損、成長因子、受容体、その他が含まれます。
抗原遺伝子は、遺伝子治療、特にがん免疫療法において重要なセグメントです。これらの遺伝子は腫瘍特異的抗原や感染因子に関連した抗原をコードしています。抗原遺伝子を患者の細胞に導入することで、免疫系を活性化し、がん細胞や病原体を認識して標的とすることができます。また、患者特異的抗原を標的とすることで、より効果的で的を絞った免疫応答が可能となり、個別化がん治療が可能となります。例えば、イムジーン社は、MSD社(Merck &Co., Inc.の商標、米国ニュージャージー州ケニルワース)との間で、HER-2陽性の胃がん患者を対象に、イムジーン社のB細胞活性化免疫療法であるHER-VaxxとMSD社の抗PD-1療法であるペムブロリズマブ(KEYTRUDA)を併用した場合の安全性と有効性を評価するための新たな臨床試験提携と供給契約を締結したことを報告しました。
ウイルスベクター
アデノウイルス
レンチウイルス
レトロウイルス
アデノ関連ウイルス
単純ヘルペスウイルス
ポックスウイルス
ワクシニアウイルス
その他
非ウイルス技術
ネイキッドとプラスミドベクター
遺伝子銃
エレクトロポレーション
リポフェクション
その他
業界ではウイルスベクターが最大のシェアを占めています。
ベクタータイプ別の市場の詳細区分と分析も報告書に記載されています。これには、ウイルスベクター(アデノウイルス、レンチウイルス、レトロウイルス、アデノ随伴ウイルス、単純ヘルペスウイルス、ポックスウイルス、ワクシニアウイルス、その他)と非ウイルス技術(ネイキッドとプラスミドベクター、遺伝子銃、エレクトロポレーション、リポフェクション、その他)が含まれます。報告書によると、ウイルスベクターが最大の市場シェアを占めています。
アデノ随伴ウイルス(AAV)やレンチウイルスなどのウイルスベクターは、標的細胞への治療用遺伝子の効率的な送達により人気を集めています。AAVはその安全性と宿主ゲノムに遺伝物質を組み込む能力から好まれています。遺伝子疾患、希少疾患、ある種のがんの治療など、様々な遺伝子治療用途に広く使われています。ウイルスベクター技術の継続的な調査と進歩がこのセグメントの成長を牽引しており、ウイルスベクターを利用した臨床試験や承認された治療法が数多く存在します。例えば、米国FDAはSKYSONA-4~17歳の男児における神経変性機能障害(活動性脳性副腎白質ジストロフィー)の進行を遅らせることが示されたレンチウイルスベクター遺伝子療法-を加速度的に承認しました。
体内遺伝子治療
体外遺伝子治療
本レポートでは、送達方法別の市場の詳細な区分と分析を行っています。これには、生体内遺伝子療法と生体外遺伝子療法が含まれます。
生体内遺伝子治療では、治療用遺伝子や遺伝物質を患者の体内に直接投与します。この方法は,患者の組織や臓器内の遺伝的欠損を,自然な生理的環境下で修正することを目的としています。生体内遺伝子治療法では通常、治療遺伝子を輸送するためにアデノ随伴ウイルス(AAV)やレンチウイルスなどのウイルスベクターを利用します。このセグメントの遺伝子治療は、ある種の遺伝性疾患や、標的組織が体内で容易にアクセスできる状態など、全身的な治療を必要とする疾患に用いられることが多いです。例えば、遺伝子補充療法における最近の進歩は、神経疾患治療の選択肢を広げています。利用可能なデリバリー・ビークルの中では、アデノ随伴ウイルス(AAV)がしばしば好まれるベクターです。
腫瘍性疾患
希少疾患
心血管疾患
神経疾患
感染症
その他
腫瘍性疾患が市場シェアの大半を占める
本レポートでは、市場を用途別に詳細に区分・分析しています。これには、腫瘍性疾患、希少疾患、心血管疾患、神経疾患、感染症、その他が含まれます。報告書によると、腫瘍性疾患が最大のセグメントを占めています。
遺伝子治療は、固形がんや血液悪性腫瘍を含む様々ながんの治療に有効です。アプローチは、腫瘍抑制遺伝子の導入から、がん細胞に対する免疫系の活性化まで多岐にわたります。遺伝子治療の一種であるCAR-T細胞療法は、ある種の白血病やリンパ腫の治療に成功し、人気を集めています。がん疾患に対する遺伝子治療の研究開発が進んでいることが、市場の成長を後押ししています。例えば、米国FDAは、少なくとも4つの最終ライン(異なる種類)の治療を受けても奏効しない、あるいは再発した多発性骨髄腫の成人患者を治療するための細胞ベースの遺伝子治療Abecma(idecabtagene vicleucel)を承認しました。アベクマは、多発性骨髄腫の治療として初めてFDAに承認された細胞ベースの遺伝子治療です。
北米
米国
カナダ
アジア太平洋
中国
日本
インド
韓国
オーストラリア
インドネシア
その他
欧州
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
ロシア
その他
ラテンアメリカ
ブラジル
メキシコ
その他
中東・アフリカ
北米が市場をリードし、最大の遺伝子治療市場シェアを占める。
この調査レポートは、北米(米国、カナダ)、アジア太平洋(中国、日本、インド、韓国、オーストラリア、インドネシア、その他)、欧州(ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペイン、ロシア、その他)、ラテンアメリカ(ブラジル、メキシコ、その他)、中東アフリカを含むすべての主要地域市場の包括的な分析も提供しています。報告書によると、北米が最大の市場シェアを占めています。
北米は、強固な医療インフラ、確立されたバイオテクノロジー産業、遺伝子治療の研究開発(R&D)への多額の投資を有しています。ファストトラック指定やオーファンドラッグステータスを含む有利な規制政策は、遺伝子治療の承認と商業化を加速させています。遺伝子治療市場の主要参入企業は北米に本社を置いており、遺伝子治療イノベーションにおける北米のリーダーシップに貢献しています。例えば、米国国立衛生研究所(NIH)の最新情報によると、NIH、USFDA、製薬会社10社、非営利団体5社は、希少疾患に苦しむ3,000万人のアメリカ人のために遺伝子治療の開発を加速させるために提携しています。このような取り組みにより、遺伝子治療の需要が増加し、市場の成長に寄与すると予想されます。
業界の主要な競合企業は現在、数多くの戦略的イニシアティブに関与しています。これらの企業は、研究、買収、提携を通じて遺伝子治療のポートフォリオを常に拡大しています。これらの企業は、希少な遺伝子異常やがんを含む様々な病気を治療する新規遺伝子治療を開発し、規制当局の許可を得るために包括的な臨床研究を実施しています。さらに、生産量を増やし、より多くの患者が遺伝子治療を受けられるようにするため、製造施設に投資しています。さらに、これらの業界大手は、イノベーションを促進し、遺伝子治療技術を向上させるために、学術機関や中小のバイオテクノロジー企業との提携を進めています。
Abeona Therapeutics Inc.
Adaptimmune Therapeutics plc
Adverum Biotechnologies Inc.
Amgen Inc.
Astellas Pharma Inc.
Biogen Inc.
Bluebird Bio Inc.
Mustang Bio Inc. (Fortress Biotech Inc.)
Novartis AG
Orchard Therapeutics plc
UniQure N.V.
Voyager Therapeutics Inc.
(なお、これは主要参入企業の一部一覧であり、完全なリストは報告書に記載されている)
2023年1月Spark TherapeuticsとNeurochaseは、中枢神経系における希少疾患の遺伝子治療としてNeurochase独自のデリバリー技術を開発するための戦略的提携を締結しました。この契約により、ニューロチェイス社は、直接ドラッグデリバリー技術における広範な知識をスパーク社のプレミアAAVプラットフォームに記載しています。
2023年1月、Voyager TherapeuticsとNeurocrine Biosciencesが、VoyagerのGBA1プログラムとその他の神経疾患向け次世代遺伝子治療の商業化・開発に関する戦略的提携を締結。
2023年6月、米国FDAがSareptaに対し、4~5歳の小児のDMDを対象とした遺伝子治療ELEVIDYSの承認を付与。
2023年5月、Krystal BiotechがVYJUVEK遺伝子治療の承認を取得。
2023年12月、スイス治療製品庁がリブメルディに早期発症型メタクロマチック白質ジストロフィーの治療として承認を与えます。
2024年1月、BiogenとGinkgo BioworksがAAVベースのベクターを用いた遺伝子治療共同研究を完了したと発表。これにより、今後数年間は遺伝子治療の需要が高まると予想されます。
The global gene therapy market size reached US$ 5.1 Billion in 2023. Looking forward, IMARC Group expects the market to reach US$ 16.8 Billion by 2032, exhibiting a growth rate (CAGR) of 13.9% during 2024-2032. The market is expanding steadily due to ongoing improvements and innovations in viral vector technology, rising incidences of genetic disorders and rare diseases such as muscular dystrophy, cystic fibrosis, and various inherited metabolic disorders, as well as increased investment and funding in R&D.
Market Growth and Size: The industry is expanding rapidly, fueled by the rising prevalence of genetic abnormalities and rare diseases. Additionally, pharmaceutical businesses are increasingly investing in research and development (R&D) activities, which are positively impacting the market.
Technological Advancements: Developments in viral vector technology are enhancing the efficacy and safety of gene therapy delivery. Moreover, CRISPR-Cas9 technology improves gene editing capabilities, which further accelerates gene therapy market statistics.
Industry Applications: Gene therapy is used to treat a variety of ailments, including cancer, genetic problems, and autoimmune conditions. Ex vivo gene therapy, in which cells are manipulated outside the body, is gaining popularity for treating specific genetic illnesses.
Geographical Trends: As per the gene therapy market statistics by IMARC, North America dominates the market, owing to its strong healthcare infrastructure and developed biotechnology sector. However, Asia Pacific is emerging as a rapidly expanding market, propelled by a big patient population.
Competitive Landscape: Leading players are conducting comprehensive clinical studies to develop and get regulatory clearance for novel gene treatments aimed at a variety of ailments, including rare genetic abnormalities and cancer. Some of the key players in the market include Abeona Therapeutics Inc., Adaptimmune Therapeutics plc, Adverum Biotechnologies Inc., Amgen Inc., Astellas Pharma Inc., Biogen Inc., Bluebird Bio Inc., Mustang Bio Inc. (Fortress Biotech Inc.), Novartis AG, Orchard Therapeutics plc, UniQure N.V., Voyager Therapeutics Inc., etc.
Challenges and Opportunities: While the industry confronts constraints like regulatory limitations and high research costs, it also expects possibilities for increasing uses beyond rare disorders and investigating novel delivery modalities.
Future Outlook: The gene therapy market outlook is expected to be positive, with rising demand for novel therapies for genetic abnormalities and uncommon illnesses. Furthermore, individualized gene therapy tailored to unique patient characteristics is projected to drive market expansion.
Advancements in Viral Vector Technology
Continuous progress and innovation in viral vector technology are important factors driving market growth. Viral vectors are used as delivery vehicles to introduce therapeutic genes into the cells of patients. Recent advances in this technique have greatly improved the safety and efficacy of gene therapy therapies. These developments include the creation of more specific and focused viral vectors, such as adeno-associated viruses (AAVs) and lentiviruses, with AAVs gaining popularity due to their ability to transport genetic material with minimal immune reaction and damage. Furthermore, as per the gene therapy market overview, researchers are focusing on developing viral vectors that may carry bigger genetic payloads, broadening the range of curable disorders. These technical innovations not only increase the efficacy of gene treatments but also minimize the likelihood of adverse effects, making them safer for patients. As a result, the advancement of viral vector technology is accelerating the acceptance and efficacy of gene therapy treatments for a broader range of medical problems. For instance, MERCK KGaA, the VirusExpress 293 Adeno-Associated Virus (AAV) Production Platform, offers full viral vector manufacturing, including AAV and lentiviral vectors. Additionally, Catalent Inc. launched UpTempo Virtuoso platform process for the development and manufacturing of adeno-associated viral (AAV) vectors.
Investment And Funding in Research and Development
The growing investments and funding for gene therapy research and development (R&D) efforts are driving market expansion. Pharmaceutical businesses, biotechnology firms, and government agencies are putting major resources into developing gene therapy technologies and therapeutics. Gene treatments have a strong potential for addressing unmet medical needs and providing long-term benefits, which is drawing significant funding. Major pharmaceutical corporations are either purchasing gene therapy startups or building their own gene therapy sections to speed up research, which is positively impacting the gene therapy market outlook. Furthermore, government subsidies and incentives motivate academic institutions and research firms to conduct gene therapy experiments. The Orphan Drug Act in the United States, as well as comparable legislation in other countries, gives incentives for the development of rare illness medicines. For instance, the Cystic Fibrosis Foundation reported investing in SalioGen Therapeutics to support the company's preclinical research into novel gene therapy for cystic fibrosis. Salonen's Gene Coding approach is designed to turn on, turn off, or modify the function of any gene in the genome.
Rising Prevalence of Genetic Disorders and Rare Diseases
The rising prevalence of genetic abnormalities and rare illnesses is propelling the market growth. Many of these diseases have little or no effective treatment choices, making gene therapy an intriguing alternative. As our understanding of genetics advances, more people are diagnosed, and the demand for novel medicines grows. Moreover, gene therapy has the ability to treat the underlying causes of many disorders by repairing or replacing defective genes. This comprises illnesses including muscular dystrophy, cystic fibrosis, and other hereditary metabolic disorders. Pharmaceutical and biotechnology businesses are investing in gene therapy research to fulfill this expanding medical demand, resulting in market expansion and improvements in the area. For instance, as per the United States Center for Disease Control and Prevention article on spinal muscular atrophy (SMA), SMA is a genetic disorder that affects around 1 in every 10,000 people. Therefore, it is one of the most common rare diseases.
Supportive Regulatory Environment
Regulatory organizations in several countries, especially the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA), recognize the potential of gene therapy to address essential medical needs. Consequently, they have created structures and accelerated the research and approval of gene treatments. Additionally, fast-track designations, breakthrough treatment designations, and orphan drug status are among the regulatory measures available to gene therapy candidates. These designations ease the clinical trial procedure, shorten development schedules, and encourage corporations to participate in gene therapy research. For instance, the U.S. FDA approved Zynteglo (betibeglogene autotemcel), the first cell-based gene therapy for treating adult and pediatric patients with beta-thalassemia. Such approvals are expected to drive market growth due to the rise in the development of gene therapies.
IMARC Group provides an analysis of the key trends in each segment of the market, along with forecasts at the global, regional and country levels for 2024-2032. Our report has categorized the market based on gene type, vector type, delivery method, and application.
Antigen
Cytokine
Tumor Suppressor
Suicide Gene
Deficiency
Growth Factors
Receptors
Others
The report has provided a detailed breakup and analysis of the market based on the gene type. This includes antigen, cytokine, tumor suppressor, suicide gene, deficiency, growth factors, receptors, and others.
Antigen genes are a critical segment in gene therapy, especially in the context of cancer immunotherapy. These genes code for tumor-specific antigens or antigens associated with infectious agents. By introducing antigen genes into the cells of the patients, the immune system can be activated to recognize and target cancer cells or pathogens. They also enable personalized cancer treatments, where patient-specific antigens can be targeted for a more effective and targeted immune response. For instance, Imugene reported a new clinical trial collaboration and supply agreement with MSD, a tradename of Merck & Co., Inc., Kenilworth, NJ, USA, to evaluate the safety and efficacy of Imugene's HER-Vaxx, a B-cell activating immunotherapy, in combination with MSD's anti-PD-1 therapy, pembrolizumab (KEYTRUDA), in patients with HER-2 positive gastric cancer.
Viral Vector
Adenoviruses
Lentiviruses
Retroviruses
Adeno-Associated Virus
Herpes Simplex Virus
Poxvirus
Vaccinia Virus
Others
Non-Viral Techniques
Naked and Plasmid Vectors
Gene Gun
Electroporation
Lipofection
Others
Viral vector holds the largest share in the industry.
A detailed breakup and analysis of the market based on the vector type have also been provided in the report. This includes viral vector (adenoviruses, lentiviruses, retroviruses, adeno-associated virus, herpes simplex virus, poxvirus, vaccinia virus, and others) and non-viral techniques (naked and plasmid vectors, gene gun, electroporation, lipofection, and others). According to the report, viral vector accounted for the largest market share.
Viral vectors, such as adeno-associated viruses (AAVs) and lentiviruses, are gaining traction due to their efficient delivery of therapeutic genes into target cells. AAVs are favored for their safety profile and ability to integrate genetic material into the host genome. They are widely used for a variety of gene therapy applications, including treating genetic disorders, rare diseases, and certain types of cancer. Ongoing research and advancements in viral vector technology are driving the growth of this segment, with numerous clinical trials and approved therapies utilizing viral vectors. For instance, the U.S. FDA granted approval at an accelerated pace for SKYSONA- a lentiviral vector gene therapy shown to slow the progression of neurodegenerative dysfunction, or active cerebral adrenoleukodystrophy in boys with the age range of 4-17.
In-Vivo Gene Therapy
Ex-Vivo Gene Therapy
The report has provided a detailed breakup and analysis of the market based on the delivery method. This includes in-vivo gene therapy and ex-vivo gene therapy.
In-vivo gene therapy involves the direct delivery of therapeutic genes or genetic material into the body of the patient. This approach aims to modify or correct genetic defects within the tissues or organs of patients in their natural physiological environment. In-vivo gene therapy methods typically utilize viral vectors, such as adeno-associated viruses (AAVs) or lentiviruses, to transport the therapeutic genes. This segment of gene therapy is often used for diseases that require systemic treatment, such as certain types of inherited disorders or conditions where the target tissue is easily accessible within the body. For instance, recent advancements in gene supplementation therapy are expanding the options for the treatment of neurological disorders. Among the available delivery vehicles, adeno-associated virus (AAV) is often the favored vector.
Oncological Disorders
Rare Diseases
Cardiovascular Diseases
Neurological Disorders
Infectious Disease
Others
Oncological disorders account for the majority of the market share.
The report has provided a detailed breakup and analysis of the market based on the application. This includes oncological disorders, rare diseases, cardiovascular diseases, neurological disorders, infectious diseases, and others. According to the report, oncological disorders represented the largest segment.
Gene therapy is effective in the treatment of various cancers, including solid tumors and hematological malignancies. Approaches range from introducing tumor-suppressing genes to activating the immune system against cancer cells. CAR-T cell therapy, a type of gene therapy, is gaining traction for its success in treating certain types of leukemia and lymphoma. The ongoing research and development (R&D) activities of gene therapies for oncological disorders are impelling the market growth. For instance, the U.S. FDA approved Abecma (idecabtagene vicleucel), a cell-based gene therapy to treat adult patients with multiple myeloma who have not responded to or whose disease has returned after at least four last lines (different types) of treatment. Abecma is the first cell-based gene therapy approved by the FDA for treating multiple myeloma.
North America
United States
Canada
Asia-Pacific
China
Japan
India
South Korea
Australia
Indonesia
Others
Europe
Germany
France
United Kingdom
Italy
Spain
Russia
Others
Latin America
Brazil
Mexico
Others
Middle East and Africa
North America leads the market, accounting for the largest gene therapy market share.
The market research report has also provided a comprehensive analysis of all the major regional markets, which include North America (the United States and Canada); Asia Pacific (China, Japan, India, South Korea, Australia, Indonesia, and others); Europe (Germany, France, the United Kingdom, Italy, Spain, Russia, and others); Latin America (Brazil, Mexico, and others); and the Middle East and Africa. According to the report, North America accounted for the largest market share.
North America has a robust healthcare infrastructure, a well-established biotechnology industry, and significant investment in gene therapy research and development (R&D). Favorable regulatory policies, including fast-track designations and orphan drug status, are accelerating the approval and commercialization of gene therapies. Key players in the gene therapy market are headquartered in North America, contributing to the leadership of the region in gene therapy innovations. For instance, as per an update by the National Institutes of Health (NIH), the NIH, USFDA, ten pharmaceutical companies, and five non-profit organizations have partnered to accelerate the development of gene therapies for the 30 million Americans who suffer from a rare disease. Such initiatives are anticipated to increase the demand for gene therapy, thereby contributing to market growth.
Key industry competitors are currently involved in a number of strategic initiatives. These firms are constantly growing their gene therapy portfolios via research, acquisitions, and collaborations. They are undertaking comprehensive clinical studies to develop and get regulatory clearance for novel gene treatments that will treat a variety of ailments, including rare genetic abnormalities and cancer. In addition, they are investing in manufacturing facilities to increase output and ensure gene treatments are available to a larger patient population. Furthermore, these industry heavyweights are pursuing collaborations with academic institutions and smaller biotech businesses to promote innovation and improve gene therapy technology.
Abeona Therapeutics Inc.
Adaptimmune Therapeutics plc
Adverum Biotechnologies Inc.
Amgen Inc.
Astellas Pharma Inc.
Biogen Inc.
Bluebird Bio Inc.
Mustang Bio Inc. (Fortress Biotech Inc.)
Novartis AG
Orchard Therapeutics plc
UniQure N.V.
Voyager Therapeutics Inc.
(Please note that this is only a partial list of the key players, and the complete list is provided in the report.)
January 2023: Spark Therapeutics and Neurochase established a strategic collaboration to develop Neurochase's unique delivery technology for use with selected gene treatments for rare disorders in the CNS. In this agreement, Neurochase will contribute its extensive knowledge in direct drug delivery technology to Spark's premier AAV platform.
January 2023: Voyager Therapeutics and Neurocrine Biosciences entered into a strategic collaboration for the commercialization & development of Voyager's GBA1 program and other next-generation gene therapies for neurological diseases.
June 2023: The U.S. FDA granted approval to Sarepta for ELEVIDYS gene therapy to treat DMD in children of age 4-5 years.
May 2023: Krystal Biotech was granted approval for VYJUVEK gene therapy for Dystrophic Epidermolysis Bullosa treatment.
December 2023: Swiss Agency for Therapeutic Products granted approval to Libmeldy for the treatment of early-onset metachromatic leukodystrophy.
January 2024: Biogen and Ginkgo Bioworks announced that they have completed the gene therapy collaboration involving AAV-based vectors. This is expected to fuel the demand for gene therapies in the coming years.