米国のライソゾーム病治療市場規模、シェア、動向分析レポート：タイプ別、疾患タイプ別、国別、セグメント別予測、2025年～2033年

米国のライソゾーム病治療市場サマリー

米国のライソゾーム病（LSD）治療市場規模は2024年に14億1,000万米ドルと推計され、2033年には19億9,000万米ドルに達すると予測され、2025年から2033年までのCAGRは4.10%で成長します。希少遺伝性疾患の有病率の上昇、診断能力の向上、酵素補充療法や遺伝子に基づく治療への幅広いアクセスがこの成長の原動力となっています。2025年5月、FDAはREGENXBIOによるMPS IIの遺伝子治療薬RGX-121のBLAを受理しました。CSFのヘパラン硫酸減少率は85%であり、長期ERTに取って代わる可能性を示しています。認知度の向上は、早期介入と転帰の改善につながりました。FDAによる希少疾病用医薬品の開発奨励策に支えられ、治療デザインにおける開発と強力な産学連携が引き続き技術革新を推進しています。

重要な推進力のひとつは、LSD治療のための革新的アプローチとしての遺伝子治療の急速な進化です。酵素補充療法とは異なり、遺伝子治療は根本的な遺伝的原因を標的とするため、長期的あるいは永続的な効果が期待できます。米国では、MLD、サンフィリッポ症候群、ゴーシェ病などに対するいくつかの候補が臨床段階を進んでいます。2024年3月、FDAは、早期MLDに対する米国初の遺伝子治療薬であるレンメルディ（アチダーサジーン・オートテンセル）を承認し、治療を受けた無症候性患者の6歳時生存率が58％であったのに対し、治療を受けた無症候性患者の6歳時生存率は100％であることを示しました。このような画期的な成果は、投資を増やし、採用を加速させ、LSDの長期管理を再構築しています。

もう一つの大きな推進力は、米国全土における新生児スクリーニングプログラムの進歩であり、これによって様々なLSDの早期診断が可能になりました。各州は、RUSPの下で推奨されるパネルを徐々に拡大し、ポンペ病やMPS iなどの疾患も含めるようになっています。早期発見によりタイムリーな治療開始が可能となり、長期的な転帰が大幅に改善されます。例えば、フロリダ州の新生児スクリーニングでは、2024年7月にタンデム質量分析を用いたMPS IIを州全体のパネルに追加し、早期診断と臨床紹介を可能にしました。このような対策を実施する州が増えるにつれ、診断症例は増加すると予想されます。この動向は、積極的な管理を支援し、早期治療介入と業界の戦略を一致させるものです。

目次

第1章 調査手法と範囲

第2章 エグゼクティブサマリー

第3章 米国のライソゾーム病（LSD）治療市場の変数、動向、範囲

• 市場系統の見通し
• 市場力学
  • 市場促進要因分析
  • 市場抑制要因分析
• ビジネス環境分析
  • 業界分析- ポーターのファイブフォース分析
  • PESTLE分析
  • パイプライン分析
  • 特許満了分析
  • 価格分析

第4章 米国ライソゾーム病（LSD）治療市場：タイプ別ビジネス分析

• タイプ別市場シェア、2024年と2033年
• タイプセグメントダッシュボード
• 市場規模、予測、動向分析（タイプ別、2021～2033年）
• 酵素補充療法（ERT）
• 基質還元療法（SRT）
• その他のタイプ

第5章 米国ライソゾーム病（LSD）治療市場：疾患タイプ別ビジネス分析

• 疾患タイプ別市場シェア、2024年および2033年
• 疾患タイプセグメントダッシュボード
• 市場規模と予測および動向分析（疾患タイプ別、2021～2033年）
• ゴーシェ病
• ファブリー病
• ポンペ病
• ムコ多糖症（MPS）
• その他

第6章 競合情勢

• 参加者概要
• 企業の市況分析
• 企業分類
• 戦略マッピング
• 企業プロファイル/上場企業
  • Pfizer Inc
  • Takeda Pharmaceutical Company Limited（Shire Plc）
  • Sanofi（Genzyme Corporation）
  • BioMarin
  • Johnson &Johnson（Actelion Pharmaceuticals Ltd）
  • Amicus Therapeutics, Inc
  • Alexion Pharmaceuticals, Inc
  • Sigilon Therapeutics, Inc
  • Orphazyme A/S