遺伝子ターゲットの検証：イノベーションの洞察

ターゲットのバリデーションは、創薬プロセス、特に遺伝子ターゲットの場合、極めて重要なステップです。このプロセスでは、特定の遺伝子やタンパク質が実際に疾患経路に関与しており、治療介入のための実行可能な標的であることを確認します。

遺伝子ターゲットのバリデーションは、創薬プロセスにおける重要なステップであり、治療薬としてのターゲット候補の可能性を確認するものです。主要なイノベーション分野の観点から、遺伝子標的バリデーションは、この分野で複数の製品やソリューションが利用可能であることから、短期的には中程度のインパクトのイノベーションと考えられます。

特許分析によれば、遺伝子標的バリデーションは、他のイノベーションと比較してペースは遅いもの、成長傾向にあります。興味深いことに、大学や研究機関が特許を独占しており、近年出願された特許の50％近くを占めています。中国を拠点とする企業も特許動向で優位性を示しており、中国特許庁に出願された特許の60％を占めています。

この分野の競合はゲノム解析と臓器・組織ベースの技術に集中しており、現在では遺伝子操作ベースの技術を探求する企業も増えています。主要な特許出願企業には、BGI BiotechやIlluminaがあり、ゲノム解析やハイスループットスクリーニング法の特許を取得しています。Biocytogen、GemPharma、Surexamなどの中国企業は、技術サイクルタイムが業界平均より短いものとなっています。大手製薬会社では、Alnylam、Regeneron、Vertex、Johnson & Johnsonがターゲットバリデーションに関する特許を持っています。

新興企業のエコシステムでは、Emulate、Bi/Ond Solutions、Inspheroなどが、ターゲットバリデーション試験用のオルガノイド／オルガノンチップモデルの開発で主要企業となっています。この分野では40社以上の新興企業が活動しており、中でもLeapfrog Bioは、腫瘍学標的のCrisprスクリーンに関する特許を取得した最新の企業です。新興企業は、臓器・組織ベースのモデルと遺伝子操作技術に特に力を入れています。

スタンフォード大学と中国科学院を筆頭に、200以上の大学が遺伝子標的検証研究に携わっています。

当レポートでは、遺伝子ターゲットの検証について調査し、遺伝子ノックアウト研究、RNA干渉、低分子阻害剤など、ターゲットのバリデーションに用いられる様々な方法とアプローチについて探求します。また、ターゲットバリデーションの課題と限界、強固な実験デザインとデータ解釈の重要性についても議論します。遺伝子ターゲットのターゲットバリデーションの原則を理解することで、研究者は様々な疾患に対する効果的な治療法の開発に成功する可能性を高めることができます。

目次

第1章 イノベーションの洞察

• イノベーションレーダー
• イノベーションのSカーブ
• イノベーションの深掘り
• イノベーションの深掘り- トレンドの兆候
• 時間的指標に基づくトップ企業

第2章 競合考察

• 主要なイノベーションリーダー- 大手製薬会社
• 主要なイノベーター- スタートアップ企業と小規模バイオテクノロジー企業
• 主なイノベーション- 大学および調査機関
• 最も引用された特許
• AIハブからの洞察

第3章 市場の洞察

Target validation is a crucial step in the drug discovery process, especially when it comes to genetic targets. This process involves confirming that a specific gene or protein is indeed involved in the disease pathway and is a viable target for therapeutic intervention. In this topic, we will explore the various methods and approaches used for target validation, including genetic knockout studies, RNA interference, and small molecule inhibitors. We will also discuss the challenges and limitations of target validation, as well as the importance of robust experimental design and data interpretation. By understanding the principles of target validation for genetic targets, researchers can increase the likelihood of developing successful and effective therapies for a wide range of diseases.

Genetic target validation is a critical step in the drug discovery process, confirming the potential of a target candidate as a therapy. In terms of key innovation areas, genetic target validation is considered a medium-impact innovation in the near term due to the availability of multiple products and solutions in this field.

Patent analysis shows a growing trend in genetic target validation, although the pace is slower compared to other innovations. Interestingly, universities and research institutions dominate the patent landscape, accounting for close to 50% of all patents filed in recent years. China-based companies also show dominance in patent trends, with 60% of all patents filed at the China patent office.

Competition in the field is focused on genomic analysis and organ/tissue-based techniques, with more companies now exploring genetic manipulation-based techniques. Leading patent filers include BGI Biotech and Illumina, with patents in genomic analysis and high throughput screening methods. Chinese companies like Biocytogen, GemPharma, and Surexam have technology cycle times lower than the industry average. Among big pharma companies, Alnylam, Regeneron, Vertex, and Johnson & Johnson have patents related to target validation.

In the startup ecosystem, companies like Emulate, Bi/Ond Solutions, and Insphero are leading the way in developing organoid/organ-on-a-chip models for target validation studies. Over 40 startups are active in this space, with Leapfrog Bio being the latest entry with a patent on Crispr screens for oncology targets. Startups are particularly focused on organ/tissue-based models and genetic manipulation techniques.

More than 200 universities are involved in genetic target validation research, with Stanford University and the Chinese Academy of Sciences leading the way.

In terms of deals related to genetic target validation, there have been 14,172 deals totaling US$11.4 billion. The United States has been a major player in this space, with a significant Grants deal worth $7.8 billion. The highest deal volume was seen in 2023 with 3,569 deals, while the highest deal value was recorded in 2020 at $4.1 billion. The slight decline in deals in 2021, followed by a modest increase in 2022, may indicate market adjustments and strategic consolidations. The United States leads in terms of deal amount and volume since 2020.

Key Highlights

• Target validation for genetic targets report is a high-impact innovation area in the Pharma industry, with a growing number of patents being filed and a focus on new indications.
• Big pharma companies like BGI biotech dominate the patent activity in Target Validation for genetic targets with a dip in new companies filing patents in recent years.
• Competitive intelligence shows that BGI biotech and illumina are among the leaders with strong innovation portfolios in Target Validation for genetic targets.
• Startups like surexam and Emulate are leading in terms of innovation impact and focus in the Target Validation for genetic targets.

Scope

• Innovation Insights: innovation examples by each use cases segment of various sectors to present key trends.
• Key player: This represents a sample list of key players in each use case highlighted in the report.
• Startups: This represents a sample list of emerging starups in each use case highlighted in the report.
• University: This represents a sample list of leading universities in each use case highlighted in the report.

Reasons to Buy

• Gain a deeper understanding of the critical role of Target validation in drug discovery.
• This report provides comprehensive insights into the various methods used for validating genetic targets, including genetic knockout studies, RNA interference, and small molecule inhibitors.
• It highlights the challenges and limitations of target validation while emphasizing the importance of robust experimental design and data interpretation. With valuable data on the latest trends and best practices, this report equips researchers and decision-makers with the tools needed to increase the success rate of developing effective therapies for a range of diseases.
• Stay ahead of the curve and make informed decisions in the fast-evolving field of genetic target validation.

Table of Contents

Table of Contents

1. Innovation Insights

• 1.1 Innovation radar
• 1.2 Innovation s-curve
• 1.3 Innovation deep dive
• 1.4 Innovation deep dive - trending indications
• 1.5 Top companies Based on temporal indicators

2. Competitive Insights

• 2.1 Key innovation leaders - big pharma
• 2.2.Key innovators - startups and small biotech
• 2.3 Key innovations - Universities and research institutions
• 2.4 Most cited patents
• 2.5 Insights from AI hub

3.Market Insights

• 3.1 Deals
• 3.2. Key Acquirers
• 3.3 Deal type distribution
• 3.4 Geographical distribution