細胞・遺伝子治療（CGT）の世界市場 - 現在と将来の情勢

世界のCGTの市場規模は、遺伝子改変細胞治療と遺伝子治療により、2030年までに760億3,000万米ドルに達すると予測され、CAGRで44%の成長が見込まれます。

腫瘍学におけるCGTの開発は、依然として血液がんに集中していますが、フェーズI/フェーズIIの固形がんのバスケット試験も数多く行われています。血液学では、Bサラセミア、SCD、血友病A、血友病Bの4つの適応症が研究開発の中心となっています。

中枢神経系疾患のCGT分野では、現在は希少疾患に焦点が当てられています。しかし、パイプラインでは、AD、PD、MSなどの神経変性疾患が業界の主な焦点となっています。同様の動向は眼科でも見られ、特に希少疾患に焦点が当てられています。しかし、AMDや緑内障のような大きな適応症は、パイプライン治療薬の膨大な数を占めています。

CGTの費用対効果の評価においては、より柔軟でより微妙なアプローチが引き続き必要とされると見られます。

大手製薬企業とバイオテクノロジー企業とのパートナーシップによる開発は、CGT医薬品開発に向け資本を確保するための代替調達元のシフトとして、好まれる取引形式となっています。腫瘍学、中枢神経系、眼科では、ここ数年でベンチャー企業の資金調達がもっとも増加しています。

当レポートでは、世界の細胞・遺伝子治療（CGT）市場について調査分析し、CGTの現在と将来の情勢や、短期/長期の成長を促進する治療分野と適応症、上市日程の予測、市場規模などの情報を提供しています。

目次

第1章 概要 - 細胞・遺伝子治療の情勢

• CGTの情勢 - 市場規模
• 細胞・遺伝子治療とは
• CGTの情勢 - 市場規模：分子タイプ別
• CGTの情勢 - 市場規模：治療領域別
• CGTの情勢 - 主要企業（2023年・2030年）
• CGT情勢 - 上位10社の主要治療法（処方薬売上）

第2章 CGT情勢の詳細 - 腫瘍学と血液学

• 腫瘍学におけるCGTの概要
• 腫瘍学におけるCGTの概要 - 同種細胞治療と自己細胞治療
• 血液学におけるCGTの概要
• 血液学におけるCGTの概要 - 上市済みのプロファイル
• 血友病の遺伝子治療は、厳格な適格性基準にもかかわらず、類を見ない長期的な出血予防を提供する
• 大手企業は同様のメッセージングとマーケティング戦略を採用している
• 血友病AおよびBのメディカルニーズは十分に満たされていない
• 主要企業が1年以内に血友病の競合を激化させる
• 血友病CGTセグメントは2029年までに21億4,000万米ドルを超えると予測される
• 血友病CGTの情勢はさまざまな規模の開発者が混在している
• 重要事項

第3章 CGT情勢の詳細 - 中枢神経系疾患

• エグゼクティブサマリー
• 中枢神経系疾患におけるCGTの開発史
• 上市済みの製品のプロファイル
• 中枢神経系疾患における上市済みのCGTの商業活動
• 中枢神経系疾患におけるCGTの課題と機会
• CGT開発を伴う中枢神経系疾患上位20件
• CGTパイプラインアセットがもっとも多い中枢神経系疾患上位5件
• 5年以内にさらなる参入企業が競合に加わると予測される
• CGT候補は適応ベンチマークと比較して承認可能性とフェーズ移行の成功率が低い
• 重要事項

第4章 CGT情勢の詳細 - 眼科

• エグゼクティブサマリー
• 眼科におけるCGT療法の開発史
• 上市済みの製品のプロファイル
• 眼科における上市済みのCGTの商業活動
• 眼科におけるCGTの課題と機会
• CGT開発を伴う眼科適応症上位20件
• CGTパイプラインアセットがもっとも多い眼科適応症上位5件
• 5年以内にさらなる参入企業が競合に加わると予測される
• CGT候補は通常、適応ベンチマークと比較してLoAとPTSRが低い
• 重要事項

第5章 CGT情勢 - 価格設定と償還の課題とアクセス

• Casgevy - 世界初のCRISPRベース遺伝子編集療法が承認される
• Casgevyの患者アクセスへの道 - 課題と機会
• フランス - Autorisation d'Acces Precoceシステムを通じてCasgevyへの（早期）患者アクセスを許可した初の国
• 英国 - Innovative Medicines Fundを通じてNHSがCasgevyへの暫定的なアクセスを管理
• CGTに対し医療技術評価を実施する際の現在の課題
• CGTに対し医療技術評価を実施する際の将来の課題
• 将来的にキャピタルゲイン税の可能性がある革新的な決済モデルの種類
• 重要事項

第6章 CGT情勢 - 取引、財務、評価

• 取引情勢 - CGTの合併、買収、戦略的提携：地域別
• 取引情勢 - CGTにおける近年の合併、買収、戦略的提携（2024年）
• 取引情勢 - CGTにおける上位の合併、買収、戦略的提携（2024年）
• 非公開会社、ベンチャー資金調達回復の兆し
• 2024年もCGT投資の低迷が続く
• 米国のNIH SBIR/STTR助成金がCGTに増額
• 非公開会社の株式公開が増えるにつれ、買収費用は減少
• CGT IPOは2024年に完了するが、数は依然として少ない
• 遺伝子治療の試験コストの推計は依然として高い
• ベンチャーキャピタル平均取引金額：主要アセットの分子タイプ別
• 腫瘍学はベンチャー資金調達における最大の治療領域であり続ける
• 重要事項

第7章 CGT情勢 - 重要事項

第8章 付録

第9章 お問い合わせ

The global CGT market is expected to reach sales of $76.03 billion by 2030, at a CAGR of 44%, driven by gene-modified cell therapies and gene therapies.

The development of CGTs in oncology is still focused on blood cancers, but there are many solid tumor basket trials in Phase I and II. In hematology, four indications are the main focus for R&D: B-thalassemia, SCD, hemophilia A, and hemophilia and B.

In the CNS disorders CGT space, the current focus is on rare diseases. However, in the pipeline, neurodegenerative diseases such as AD, PD and MS, are the primary industry focus. A similar trend in was noted in ophthalmology, specifically focused on rare diseases. However, larger indications such as AMD and glaucoma account for a vast number of pipeline therapies.

There will continue to be a need for greater flexibility and a more nuanced approach in cost-effectiveness assessments for CGTs.

Partnership deal-making between large pharma and biotechs has been the favored deal type as a shift in alternative sources to secure capital for CGT drug development. Oncology, CNS, and ophthalmology have had the biggest increases in venture funding over the past few years.

Scope

• Overview of the current and future landscape of cell and gene therapies (CGT). Clients can explore the therapy areas and indications set to drive rapid growth in the CGT market over the near- and long-term. As well as gain an understanding of the CGT marketed and pipeline landscape, with launch date projections, market size, likelihood of approval analyses, and a case study that explores the challenging pricing and reimbursement (P&R) landscape for these therapies. In addition to commentary on deals, financials and valuations set to shape the CGT space over the coming years.

Reasons to Buy

• Develop and design your in-licensing and out-licensing strategies through a review of pipeline products and technologies, and by identifying the companies with the most robust pipeline.
• Develop business strategies by understanding the trends shaping and driving the CGT in the Oncology, Hemophilia A & B, CNS, and ophthalmology markets.
• Drive revenues by understanding the key trends, innovative products and technologies, market segments, and companies likely to impact the Oncology, Hemophilia A & B, CNS, and ophthalmology-targeting CGT therapeutics market in the future.
• Formulate effective sales and marketing strategies by understanding the competitive landscape and by analyzing the performance of various competitors.
• Identify emerging players with potentially strong product portfolios and create effective counterstrategies to gain a competitive advantage.
• Organize your sales and marketing efforts by identifying the market categories and segments that present maximum opportunities for consolidations, investments, and strategic partnerships.

Table of Contents

Table of Contents (PowerPoint Deck)

Preface

Contents

Abbreviations

1. Overview - Cell and Gene Therapy Landscape

• 1.1. CGT Landscape - Market Size
• 1.2. What is Cell and Gene Therapy?
• 1.3. CGT Landscape - Market Size by Molecule Type
• 1.4. CGT Landscape - Market Size by Therapy Area
• 1.5. CGT Landscape - Key Players (2023 Versus 2030)
• 1.6. CGT Landscape - Key Therapies of Top 10 Players (Prescription Sales)

2. Deep-Dive into the CGT Landscape - Oncology and Hematology

• 2.1. CGT in Oncology Overview
• 2.2. CGT in Oncology Overview - Allogeneic Versus Autologous Cell Therapies
• 2.3. CGT in Hematology Overview
• 2.4. CGT in Hematology Overview - Marketed Profiles
• 2.5. Hemophilia Gene Therapies Provide Unmatched Long-Term Bleed Protection Despite More Stringent Eligibility
• 2.6. Leading Players Have Adopted Similar Messaging and Marketing Strategies
• 2.7. Medical Needs in Hemophilia A and B Are Not Adequately Addressed
• 2.8. Major Players Intensify Hemophilia Competition Within One Year's Time
• 2.9. Hemophilia CGT Segment Is Expected to Pass $2.14 Billion by 2029
• 2.10. Hemophilia CGT Landscape Is Mixed With Developers of Different Sizes
• 2.11. Key Takeaways

3. Deep-Dive into the CGT Landscape - Central Nervous System Disorders

• 3.1. Executive Summary
• 3.2. History of the Development of CGT in Central Nervous System Disorders
• 3.3. Marketed Product Profiles
• 3.4. Commercial Activities of Marketed CGTs in Central Nervous System Disorders
• 3.5. Challenges and Opportunities in CGT in Central Nervous System Disorders
• 3.6. Top 20 Central Nervous System Disorders with CGT Development
• 3.7. Top Five Central Nervous System Disorders with the Most CGT Pipeline Assets
• 3.8. Additional Players Expected to Join the Competition Within Five Years
• 3.9. CGT Candidates Have Lower Likelihood of Approval and Phase Transition Success Rate Versus Indication Benchmarks
• 3.10. Key Takeaways

4. Deep-Dive into the CGT Landscape - Ophthalmology

• 4.1. Executive Summary
• 4.2. History of the Development of CGT Therapies in Ophthalmology
• 4.3. Marketed Product Profiles
• 4.4. Commercial Activities of Marketed CGTs in Ophthalmology
• 4.5. Challenges and Opportunities in CGT in Ophthalmology
• 4.6. Top 20 Ophthalmology Indications with CGT Development
• 4.7. Top Five Ophthalmology Indications with the Most CGT Pipeline Assets
• 4.8. Additional Players Expected to Join the Competition Within Five Years
• 4.9. CGT Candidates Typically Have Lower LoA and PTSR Versus Indication Benchmarks
• 4.10. Key Takeaways

5. CGT Landscape -Pricing and Reimbursement Challenges and Access

• 5.1. Casgevy - The World's First CRISPR-Based Gene Editing Therapy to be Approved
• 5.2. Casgevy's Route to Patient Access - Challenges and Opportunities
• 5.3. France - First to Grant (Early) Patient Access to Casgevy via the Autorisation d'Acces Precoce System
• 5.4. UK - Interim NHS Managed Access to Casgevy via the Innovative Medicines Fund
• 5.5. Current Challenges in Conducting Health Technology Assessments for CGTs
• 5.6. Future Challenges in Conducting Health Technology Assessments for CGTs
• 5.7. Innovative Payment Model Types with Potential for CGTs in the Future
• 5.8. Key Takeaways

6. CGT Landscape - Deals, Financials, and Valuations

• 6.1. Deals Landscape - Mergers, Acquisitions, and Strategic Alliances of CGT by Region
• 6.2. Deals Landscape - Recent Mergers, Acquisitions, and Strategic Alliances in CGT for 2024
• 6.3. Deals Landscape - Top Mergers, Acquisitions, and Strategic Alliances in CGT for 2024
• 6.4. Private Companies Show Signs of Venture Financing Recovery
• 6.5. Downturn in CGT Investment Continues in 2024
• 6.6. US NIH SBIR/STTR Grant Funding Increases for CGT
• 6.7. Less Acquisition Spend as More Private Companies Go Public
• 6.8. CGT IPOs Completed in 2024, but Number Remains Low
• 6.9. Higher Trial Cost Estimates Remain for Gene Therapies
• 6.10. Average Venture Capital Deal Amount by Lead Asset's Molecule Type ($ Million)
• 6.11. Oncology Remains the Top Therapy Area for Venture Financing
• 6.12. Key Takeaways

7. CGT Landscape - Key Takeaways

8. Appendix

• 8.1. Methodology - Sales Forecasts
• 8.2. Methodology - Phase Transition Success Rate and Likelihood of Approval Analysis
• 8.3. GlobalData's Team - About the Authors

9. Contact Us