デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場：KOLの洞察

当レポートでは、世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー市場について調査し、市場の概要とともに、承認済み治療法、パイプライン動向、将来の見通しなどを提供しています。

目次

エグゼクティブサマリー

治療アルゴリズム

調査目的

上市済み治療法

• ステロイド治療
  • エムフラザ（デフラザコート、PTC Therapeutics）
• エクソンスキッピング治療
  • Exondys 51（eteplirsen、Sarepta Therapeutics）
  • Vyondys 53（golodirsen、Sarepta Therapeutics）
  • ビルテプソ（ビルトラーセン、日本新薬/NS Pharma）
  • アモンディーズ45（カシメルセン、Sarepta Therapeutics）
• その他の口腔治療（10）
  • Translarna（ataluren、PTC Therapeutics）

パイプライン製品（第III相および第II相）

• 遺伝子治療
  • Elevidys（SRP-9001/デランディストロジェンモクセパルボベック、Sarepta Therapeutics/Roche）（29）
  • フォルダジストロゲンモバパルボベク（PF-06939926、Pfizer）
• 次世代エクソンスキッピング療法
  • Vesleteplirsen（SRP-5051、Sarepta Therapeutics）
• 次世代ステロイド治療
  • バモロロン（ReveraGen Biopharma/Santhera Pharmaceuticals）
• その他の機構
  • パムレブルマブ（FibroGen）
  • CAP-1002（Capricor Therapeutics）
  • ジビノスタット（Italfarmaco）
  • EDG-5506（Edgewise Therapeutics）
  • ATL1102（Antisense Therapeutics）

その他の初期段階メカニズム（第I/II相）

• 遺伝子治療
  • RGX-202（Regenxbio）
  • scAAV9.U7.ACCA（Astellas Gene Therapies）
  • rAAVrh74.MCK.GALGT2（全国小児病院/Sarepta Therapeutics）
• エクソンスキッピング療法
  • DYNE-251（Dyne Therapeutics）
  • SQY51（SQY Therapeutics）
  • WVE-N531（Wave Life Sciences）
  • AOC 1044（Avidity Biosciences）

DMDの今後の治療動向

• 重要な洞察の概要（10）
  • 新生児スクリーニングはDMDにおける患者の早期診断と迅速な治療開始の可能性をもたらす

KOL詳細

KOL速報

Do KOLs believe PTC Therapeutics' Emflaza will retain its leading position in the face of new steroids and novel therapies? What underpins experts' opinion that Sarepta Therapeutics/Roche's gene therapy Elevidys marks a significant advance for DMD patients? What are KOLs safety concerns about Sarepta Therapeutics' next-generation exon-skipping therapy vesleteplirsen? KOLs critically assess the prospects of launched and pipeline therapies.

In addition to the full report, licensed users have access to the following KOL Bulletins via the Attachments area:

• 23 Aug 2023 KOL Bulletin -- Views on the FDA's accelerated approval of Sarepta Therapeutics/Roche's Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) in DMD

Table of Contents

Executive summary (8)

Treatment algorithm

Research objectives (3)

Marketed therapies (45)

• Steroid treatments (8)
  • Emflaza (deflazacort; PTC Therapeutics) (8)
• Exon-skipping treatments (27)
  • Exondys 51 (eteplirsen; Sarepta Therapeutics) (9)
  • Vyondys 53 (golodirsen; Sarepta Therapeutics) (7)
  • Viltepso (viltolarsen; Nippon Shinyaku/NS Pharma) (7)
  • Amondys 45 (casimersen; Sarepta Therapeutics) (4)
• Other oral treatments (10)
  • Translarna (ataluren; PTC Therapeutics) (10)

Pipeline products (Phase III and Phase II) (111)

• Gene therapies (43)
  • Elevidys (SRP-9001/delandistrogene moxeparvovec; Sarepta Therapeutics/Roche) (29)
  • Fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926; Pfizer) (14)
• Next-generation exon-skipping therapies (15)
  • Vesleteplirsen (SRP-5051; Sarepta Therapeutics) (15)
• Next-generation steroid treatments (13)
  • Vamorolone (ReveraGen Biopharma/Santhera Pharmaceuticals) (13)
• Other mechanisms (40)
  • Pamrevlumab (FibroGen) (10)
  • CAP-1002 (Capricor Therapeutics) (11)
  • Givinostat (Italfarmaco) (7)
  • EDG-5506 (Edgewise Therapeutics) (7)
  • ATL1102 (Antisense Therapeutics) (5)

Other early-stage mechanisms (Phase I/II) (36)

• Gene therapies (16)
  • RGX-202 (Regenxbio) (8)
  • scAAV9.U7.ACCA (Astellas Gene Therapies) (4)
  • rAAVrh74.MCK.GALGT2 (Nationwide Children's Hospital/Sarepta Therapeutics) (4)
• Exon-skipping therapies (20)
  • DYNE-251 (Dyne Therapeutics) (6)
  • SQY51 (SQY Therapeutics) (4)
  • WVE-N531 (Wave Life Sciences) (5)
  • AOC 1044 (Avidity Biosciences) (5)

Future treatment trends in DMD (10)

• Key insights summary (10)
  • Newborn screening offers the potential for earlier patient diagnosis and prompt treatment initiation in DMD (8)

KOL details (3)

• KOLs from the USA (1)
• KOLs from Europe (1)

KOL Bulletins (2)