VONJOの販売予測および市場規模：2034年

VONJOの成長を牽引する主な要因

1.重度血小板減少を伴う骨髄線維症における独自のポジショニングと限定的な競合

VONJO (pacritinib) は、中間リスクまたは高リスクの原発性または続発性骨髄線維症 (MF) を有し、血小板数が50×109/L未満の成人患者に対して特に適応が認められた、FDA承認の最初かつ唯一の治療薬です。 この患者集団では、他のJAK阻害薬は血球減少を悪化させる可能性があるため使用が難しいことが多く、大きなアンメットメディカルニーズが存在します。VONJOの差別化された適応表示は、ニッチでありながらも臨床的に重要なMF市場のセグメントにおいて競争上の優位性をもたらし、血液専門医の間での継続的な採用を後押ししています。

2.第III相PERSIST-2試験で実証された強力な有効性

VONJOの承認は、血球減少を伴うMF患者を対象として特別に設計された唯一の無作為化試験である第III相PERSIST-2試験に基づいています。 血小板数が50×109/L未満の患者において、pacritinib投与群の29％が脾臓容積の35％以上の減少 (SVR35) を達成したのに対し、最善の既存治療 (BAT) を受けた群では3％にとどまりました。また、臨床的に有意義な症状の改善も認められ、従来治療選択肢が限られていた患者における本剤の使用を裏付ける結果となりました。これらのデータは、医師の信頼をさらに強め、処方数の増加を後押しし続けています。

3. NCCNガイドラインの推奨による医師による採用の拡大

VONJOは、重度の血小板減少症を有する患者に対する推奨治療選択肢として、全米総合がんネットワーク (NCCN) ガイドラインに組み込まれており、また、JAK阻害剤による前治療を受けた後、血小板数が50×109/L以上の特定の患者に対しても推奨されています。さらに最近では、NCCNの改訂版において、pacritinibが骨髄線維症に伴う貧血の治療選択肢として認められ、当初のFDA承認適応範囲を超えて対象患者層が拡大する可能性があります。ガイドラインへの掲載により、保険適用範囲の拡大が期待されるほか、大学病院および地域のがん診療施設における使用増加が見込まれます。

4.複数の疾患経路に作用する独自の作用機序

現在利用可能なJAK阻害剤とは異なり、VONJOはJAK1をほとんど阻害しない一方で、JAK2、IRAK1、およびACVR1を阻害します。ACVR1の阻害はヘプシジンの産生を減少させ、貧血を改善する可能性があります。また、IRAK1阻害はMFの病態形成に関与する炎症性シグナル伝達をさらに抑制する可能性があります。この独自の薬理学的プロファイルは、血小板減少症および貧血を伴う患者にとって潜在的な利点をもたらし、継続的な臨床的関心と将来の適応拡大の機会を支えています。

5.発売後の実績に支えられた商業的な普及の拡大

発売以来、市場での受け入れ状況は引き続き好調です。2022年には、1,000名以上の患者がVONJOによる治療を受け、発売後9ヶ月間で約5,400万米ドルの純売上高を生み出しました。さらに最近では、Sobiは、承認対象である血小板数50×109/L未満の患者層に加え、NCCNの推奨に沿った血小板数50～100×109/Lのより広範なサブグループにおいても、需要が安定しており、利用拡大の機会が継続していると報告しています。

6.確認試験と堅調な売上見通し別さらなる成長

PACIFICA確認試験の継続的な進展により、FDAの迅速承認から通常承認への移行が後押しされると同時に、長期的な有効性および生存に関する追加データが得られると期待されます。本試験が成功裏に完了すれば、医師の信頼が高まり、保険償還の拡大につながる可能性があります。商業的には、VONJOは依然として着実な成長の可能性を秘めた希少血液疾患治療薬です。公開されている企業資料およびコンセンサス業績予想に基づくと、重度の血小板減少を伴うMFにおける市場浸透率の向上、ガイドラインへの採用拡大、継続的な商業的実行力に牽引され、今後数年間で世界の年間売上高は概ね1億5,000万～2億5,000万米ドルに達すると予想されています。

VONJOの最近の動向

2023年5月、Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi(R)) (STO:SOBI) は、CTI BioPharma Corp. (CTI) との間で合併契約および合併計画を締結したと発表しました。これによりSobiは、血液がんおよび希少疾患に注力するバイオ医薬品企業であるCTIを、公開買付けを通じて買収することで合意しました。

この買収により、JAK1への作用を抑えながらJAK2、IRAK1、ACVR1を阻害する新規経口キナーゼ阻害薬であるVONJO(R) (pacritinib) が新たに加わり、Sobiの血液疾患領域における主要フランチャイズはさらに強化されます。VONJOは2022年2月に血小板数が50×109/L未満の中等度または高リスクの原発性または続発性 (真性多血症後または本態性血小板増加症後) 骨髄線維症の成人患者に対する治療薬として、FDAから迅速承認を取得しました。

当レポートでは、承認済み適応症である骨髄線維症に加え、移植片対宿主病 (GVHD) およびVEXAS症候群などの潜在的適応症について、主要7カ国 (米国、EU4 (ドイツ、フランス、イタリア、スペイン)、英国) におけるVONJOの包括的な洞察を提供します。2020年から2034年にかけての主要7カ国でのVONJOの使用状況、参入見込み、業績の詳細な見通しを提供するとともに、潜在適応症におけるVONJOの詳細な説明を示します。また、同薬剤の売上予測、作用機序 (MoA)、投与量・投与方法、規制上のマイルストーンを含む研究開発およびその他の活動に関する知見を提供します。さらに、過去および現在のVONJOの実績、将来の市場評価、SWOT分析、アナリストの見解、競合企業の包括的概要、各適応症におけるその他の新興治療法の概要、売上予測分析、市場牽引要因などもまとめています。

よくあるご質問

• VONJOの成長を牽引する主な要因は何ですか？
  • 重度血小板減少を伴う骨髄線維症における独自のポジショニングと限定的な競合、第III相PERSIST-2試験で実証された強力な有効性、NCCNガイドラインの推奨による医師による採用の拡大、複数の疾患経路に作用する独自の作用機序、発売後の実績に支えられた商業的な普及の拡大、確認試験と堅調な売上見通しによるさらなる成長が挙げられます。
• VONJOの承認はどのような試験に基づいていますか？
  • 第III相PERSIST-2試験に基づいています。
• VONJOの投与群における脾臓容積の減少率はどのくらいですか？
  • pacritinib投与群の29％が脾臓容積の35％以上の減少を達成しました。
• NCCNガイドラインにおけるVONJOの位置付けは？
  • 重度の血小板減少症を有する患者に対する推奨治療選択肢として組み込まれています。
• VONJOの作用機序はどのようなものですか？
  • JAK1をほとんど阻害せず、JAK2、IRAK1、およびACVR1を阻害します。
• VONJOの発売後の市場での受け入れ状況はどうですか？
  • 市場での受け入れ状況は引き続き好調で、2022年には1,000名以上の患者が治療を受け、約5,400万米ドルの純売上高を生み出しました。
• VONJOの今後の売上予測はどうなっていますか？
  • 今後数年間で世界の年間売上高は概ね1億5,000万～2億5,000万米ドルに達すると予想されています。
• VONJOの最近の動向は？
  • 2023年5月にSobiがCTI BioPharma Corp.との合併契約を発表しました。
• VONJOの使用状況に関するレポートはどのような内容ですか？
  • 承認済み適応症である骨髄線維症に加え、移植片対宿主病 (GVHD) およびVEXAS症候群などの潜在的適応症についての洞察を提供します。

目次

第1章 レポート概要

第2章 VONJOの概要：承認済み適応症である骨髄線維症と移植片対宿主病 (GVHD) およびVEXAS症候群などの潜在的適応症

• 製品詳細
• 臨床開発
  • 臨床研究
  • 臨床試験情報
  • 安全性と有効性
• その他の開発活動
• 製品プロファイル

第3章 VONJO：競合情勢 (市販治療薬)

第4章 VONJO：競合情勢 (開発後期治療薬)

第5章 VONJO：市場評価

• 承認済みおよび潜在的適応症におけるに対する市場の展望
• 主要7カ国分析
  • 承認済みおよび潜在的適応症における市場規模
• 国別市場分析
  • 米国
  • ドイツ
  • 英国

第6章 VONJO：SWOT分析

第7章 アナリストの見解

第8章 付録

第9章 DelveInsightのサービス内容

第10章 免責事項

第11章 DelveInsightについて

第12章 レポート購入オプション