肥大型心筋症：市場洞察、疫学、および市場予測（2036年）

肥大型心筋症（HCM）のインサイトと動向

• HCMは、最も一般的な遺伝性心疾患であり、特に若年成人において、心不全や突然死（SCD）の主要な原因となっています。
• HCMは女性よりも男性に多く見られます。また、米国では2036年までに症数が増加すると予測されています。
• 臨床的に診断された症例の大部分は閉塞型HCM（oHCM）ですが、非閉塞型HCM（non-oHCM）については、標的療法の選択肢が限られており、症状による負担も依然として大きいことから、治療上の課題が依然として残っています。
• HCMにおける承認済み治療法の選択肢は依然として比較的限られており、現在利用可能な疾患特異的な標的治療法は、マバカムテン（CAMZYOS）やアフィカムテン（MYQORZO）など、ごくわずかです。
• マバカムテンは、症候性閉塞型HCMに対して承認された最初の疾患修飾型心筋ミオシン阻害剤です。
• アフィカムテンは、oHCMに対して承認された2番目の心筋ミオシン阻害剤となり、マバカムテンにとって最も重大な競合上の脅威であると広く見なされています。その承認は、第III相SEQUOIA-HCM試験の良好な結果によって裏付けられました。
• 薬物療法ではHCMを根治することはできませんが、症状を効果的に管理し、心機能を改善し、病気の進行を防ぐのに役立ちます。最新の治療法は、過剰な心筋収縮という根本的な問題に対処しており、時間の経過とともに疾患に関連する変化を遅らせたり、元に戻したりする可能性があります。
• HCMの薬物治療は、従来、症状のコントロールと合併症の予防に重点が置かれてきました。駆出率が保たれている有症状患者においては、β遮断薬、非ジヒドロピリジン系カルシウムチャネル遮断薬（ベラパミルおよびジルチアゼム）、およびジソピラミドが第一選択療法の主力となっており、これらは左心室の充満を改善し、左心室出口部狭窄（LVOTO）を軽減することを目的としています。
• HCMのパイプラインは依然として堅調で商業的にも魅力的であり、製薬会社やバイオテクノロジー企業は、心臓および代謝疾患を対象とした標的療法への投資をますます増やしています。Lexicon Pharmaceuticals（ソタグリフロジン）、Imbria Pharmaceuticals（ニネラファックススタット）、Edgewise Therapeutics（EDG-7500）、Tenaya Therapeutics（TN-201）などの企業が、イノベーションの領域を積極的に拡大しています。

本HCM市場レポートでは、標準治療、臨床実践、進化する治療アルゴリズムなど、現在の治療状況に関する包括的な分析を提供しています。また、HCM患者の負担の推移、収益および市場シェアの動向、ピーク時の患者シェアおよび治療導入率の分析を評価するとともに、世界各地域における市場規模の詳細な評価および成長率の予測（過去データおよび2022年～2036年の予測）を提示しています。本レポートでは、HCMにおける主要なアンメットニーズを浮き彫りにし、競合情勢および臨床環境を分析して高付加価値の機会を明らかにするとともに、将来の市場成長の可能性について明確な見通しを示しています。

肥大型心筋症（HCM）市場を牽引する主な要因

HCMの有病率の増加と診断技術の向上

遺伝性心血管疾患に対する認識の高まり、心エコー検査、心臓MRI、遺伝子検査の普及により、HCMの早期かつ正確な診断が可能になっています。また、家族や高リスク集団におけるスクリーニングの充実も、診断される患者数の増加に寄与しています。

標的型心筋ミオシン阻害剤の登場

マバカムテン（CAMZYOS）などの新規標的療法の導入により、HCMの治療環境は大きく変化しました。これらの治療法は、HCMに伴う根本的な過収縮性を直接標的としており、臨床面および商業面での強い関心を集めています。

臨床研究の拡大とパイプラインの革新

製薬各社は、心筋のエネルギー代謝、線維化、および筋節機能障害を標的とする次世代のHCM治療薬に積極的に投資しています。心筋ミオシン阻害薬や代謝調節薬などの新たな治療法は、治療選択肢のさらなる拡大と市場の成長につながると期待されています。

肥大型心筋症（HCM）の理解と治療アルゴリズム

肥大型心筋症（HCM）の概要と診断

HCMは、心筋、特に左心室および心室中隔の異常な肥厚を特徴とする、慢性かつ進行性の遺伝性心血管疾患です。この疾患は一般的に、サルコメアタンパク質遺伝子の変異と関連しており、心弛緩障害、心筋の硬直化、そして場合によっては左心室からの血流閉塞を引き起こします。HCMは閉塞型または非閉塞型として現れ、息切れ、胸痛、疲労感、動悸、めまい、失神などの症状を引き起こすことがあります。重症例では、特に若年者やアスリートにおいて、不整脈、心不全、脳卒中、および突然死のリスクを高める可能性があります。

HCMの診断には、臨床評価、家族歴の評価、画像検査、および遺伝子検査を組み合わせて行います。心エコー検査は、左室肥大、左室流出路（LVOT）閉塞、および拡張期機能障害を特定するための主要な診断手段であり続けています。心臓磁気共鳴画像法（MRI）は、詳細な構造評価や線維化の検出のためにますます活用されており、一方、心電図（ECG）は不整脈や伝導異常の特定に役立ちます。遺伝子検査と家族スクリーニングは、遺伝性の疾患パターンを特定し、リスクのある親族の早期診断を可能にする上で重要な役割を果たします。また、突然死のリスク層別化も、HCM患者の疾患評価において極めて重要な要素です。

肥大型心筋症（HCM）の現在の治療状況

HCMの治療は、症状のコントロール、左室流出路（LVOT）閉塞の軽減、合併症の予防、および長期的な心臓予後の改善を目的としています。従来の薬物療法には、β遮断薬、カルシウムチャネル遮断薬、抗不整脈薬などが含まれます。マバカムテン（CAMZYOS）の承認は、oHCMに伴う心筋過収縮を直接標的とすることで、治療の現状を大きく変えました。薬物療法に反応しない重度の症候性閉塞を有する患者さんには、外科的筋切除術やアルコール中隔アブレーションなどの中隔縮小術が必要となる場合があります。また、高リスクの患者さんに対しては、突然死のリスクを低減するために、植込み型除細動器（ICD）の装着が推奨されています。

肥大型心筋症（HCM）の疫学

HCMの疫学分析および予測に関する主な調査結果

• DelveInsight社の推計によると、2025年の主要7ヶ国におけるHCMの総有病者数は約1,090万人でした。
• 2025年、主要7ヶ国におけるHCMの診断済み有病症例数は、米国（約50％）が最も多くを占めました。
• DelveInsightのアナリストによる評価によると、2025年の米国における診断済み有病症例のうち、oHCMが約70％、nHCMが約30％を占めていました。
• EU4および英国の中で、2025年のHCMの診断済み有病者数が最も多かったのはドイツでした。

肥大型心筋症（HCM）市場の展望

HCM市場は、従来のβ遮断薬、カルシウムチャネル遮断薬、抗不整脈薬を超えた、標的を絞った心臓治療法の登場により、大きな変革を遂げつつあります。

マバカムテン（CAMZYOS）などの承認済み治療薬は、初めて承認された心筋ミオシン阻害剤として、先発優位性、豊富な実臨床経験、医師の間での認知度の高まり、そして左室流出路（LVOT）閉塞の軽減や機能能力の改善における確立された臨床的有効性を背景に、依然として強力な主導的地位を維持しています。一方、アフィカムテン（MYQORZO）は、心筋ミオシン阻害剤クラスにおいて直接的な競合相手として登場しています。マバカムテンと比較して、アフィカムテンは半減期が短く、投与の柔軟性が高くなるよう設計されています。マバカムテンは、その確立された市場存在感により、依然として大きな市場シェアを維持すると予想されますが、アフィカムテンは主要な商業的競合相手として台頭し、ブロックバスター級の売上ポテンシャルを達成すると予測されています。これらの治療法は、単なる対症療法ではなく、疾患を標的とした管理への大きな転換を象徴しています。

ソタグリフロジン（ZYNQUISTA）などの治験候補薬は、SGLT1/SGLT2の二重阻害を通じて、心代謝および心不全に関連する潜在的な有益性が検討されています。サルコメアを標的とする治療法とは異なり、ソタグリフロジンは、心臓のエネルギー代謝を改善し、心血管系の負担を軽減することで、差別化された作用機序をもたらす可能性があります。ニネラファックススタットおよびEDG-7500は現在、中期臨床開発段階にあり、これはHCMに対する代謝に焦点を当てた治療法やサルコメアを標的とした治療法への業界の投資が拡大していることを反映しています。これらの薬剤が臨床試験を進めていくことで、HCMのパイプライン予測が強化され、治療法の多様性が心筋ミオシン阻害剤の枠を超えて拡大し、差別化された疾患修飾的アプローチの導入を通じて長期的な市場成長が支えられるものと期待されます。

心筋ミオシン阻害剤、代謝調節剤、およびサルコメアを標的とした治療法における継続的なイノベーションにより、2022年から2036年にかけて主要7ヶ国全体で着実な市場成長が牽引されると予測されており、HCM市場において、承認済み製品と新興のパイプライン候補の双方に大きな商業的機会が創出される見込みです。

• 心筋ミオシン阻害剤：マバカムテン（CAMZYOS）やアフィカムテン（MYQORZO）などの承認済み治療法は、筋小胞体機能障害に伴う過剰な心収縮性を直接標的とすることで、HCMの治療のあり方を再定義しています。これらの治療法は、左心室流出路（LVOT）閉塞を軽減し、運動耐容能を改善するとともに、従来の対症療法と比較して、より疾患特異的な治療アプローチを提供します。
• SGLT1/SGLT2阻害薬：新興治療薬であるソタグリフロジン（ZYNQUISTA）は、HCM患者における心代謝および心不全関連の潜在的な有益性について検討が進められています。SGLT1/SGLT2の二重阻害を通じて、この治療法は心臓のエネルギー利用効率を改善し、心筋への負担を軽減し、長期的な心血管アウトカムを向上させる可能性があります。
• 代謝モジュレーター：ニネラファックススタットは、心臓の代謝をより酸素効率の高いブドウ糖利用へと転換させることで、心筋のエネルギー効率を改善するように設計された、代謝に焦点を当てた治療薬として開発されています。このアプローチは、HCMの病態の主要な要因として、エネルギー代謝機能障害を標的とする関心が高まっていることを反映しています。

よくあるご質問

• 肥大型心筋症（HCM）はどのような疾患ですか？
  • HCMは、心筋、特に左心室および心室中隔の異常な肥厚を特徴とする、慢性かつ進行性の遺伝性心血管疾患です。
• HCMの有病率はどのように予測されていますか？
  • 2025年の主要7ヶ国におけるHCMの総有病者数は約1,090万人と推計されています。
• HCMの診断技術の向上により、どのような影響がありますか？
  • 遺伝性心血管疾患に対する認識の高まり、心エコー検査、心臓MRI、遺伝子検査の普及により、HCMの早期かつ正確な診断が可能になっています。
• HCMの治療法にはどのようなものがありますか？
  • 従来の薬物療法には、β遮断薬、カルシウムチャネル遮断薬、抗不整脈薬などが含まれます。
• HCMの市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2022年から2036年にかけて主要7ヶ国全体で着実な市場成長が牽引されると予測されています。
• HCMにおける主要な治療薬は何ですか？
  • マバカムテン（CAMZYOS）やアフィカムテン（MYQORZO）などの心筋ミオシン阻害剤が主要な治療薬です。
• HCMの治療における新たな競合企業はどこですか？
  • Lexicon Pharmaceuticals、Imbria Pharmaceuticals、Edgewise Therapeutics、Tenaya Therapeuticsなどが新たな競合企業です。
• HCMの治療における新しいアプローチは何ですか？
  • 心筋ミオシン阻害剤や代謝調節薬などの新たな治療法が、治療選択肢のさらなる拡大と市場の成長につながると期待されています。
• HCMの治療において、マバカムテンの役割は何ですか？
  • マバカムテンは、症候性閉塞型HCMに対して承認された最初の疾患修飾型心筋ミオシン阻害剤です。
• HCMの治療において、アフィカムテンの役割は何ですか？
  • アフィカムテンは、oHCMに対して承認された2番目の心筋ミオシン阻害剤であり、マバカムテンにとって最も重大な競合上の脅威とされています。
• HCMの治療における薬物療法の目的は何ですか？
  • 症状を効果的に管理し、心機能を改善し、病気の進行を防ぐことが目的です。

目次

第1章 主な洞察

第2章 イントロダクション

第3章 肥大型心筋症：エグゼクティブサマリー

第4章 主な出来事

第5章 肥大型心筋症：疫学および市場調査手法

第6章 肥大型心筋症：市場概要

• 新興動向分析
• 肥大型心筋症の主要7ヶ国の市場シェア：治療法別、2026年
• 肥大型心筋症の主要7ヶ国の市場シェア：治療法別、2036年

第7章 肥大型心筋症：疾患背景と概要

• 原因
• 徴候と症状
• 診断
  • 鑑別診断
  • 診断アルゴリズム
• 治療と管理
  • 治療アルゴリズム

第8章 肥大型心筋症：疫学および患者人口

• 前提と根拠
• 肥大型心筋症：総診断有病患者数、主要7ヶ国
• 米国
  • 肥大型心筋症：総有病患者数、米国
  • 肥大型心筋症：診断有病症例数、米国
  • 肥大型心筋症：性別診断有病患者数、米国
  • 肥大型心筋症：タイプ別診断有病患者数、米国
  • 肥大型心筋症：総治療症例数、米国
• EU4および英国
  • 肥大型心筋症：総有病患者数、EU4および英国
  • 肥大型心筋症：診断有病症例数、EU4および英国
  • 肥大型心筋症：性別診断有病患者数、EU4および英国
  • 肥大型心筋症：タイプ別診断有病患者数、EU4および英国
  • 肥大型心筋症：総治療症例数、EU4および英国
• 日本
  • 肥大型心筋症：総有病患者数、日本
  • 肥大型心筋症：診断有病症例数、日本
  • 肥大型心筋症：性別診断有病患者数、日本
  • 肥大型心筋症：タイプ別診断有病患者数、日本
  • 肥大型心筋症：総治療症例数、日本

第9章 肥大型心筋症：患者の経過

第10章 肥大型心筋症：市販治療薬

• 肥大型心筋症：競合情勢
• アフィカムテン（MYQORZO）：Cytokinetics
  • 製品概要
  • 規制上のマイルストーン
  • その他の開発活動
  • 主要臨床試験のサマリー
  • アナリストの見解
• マバカムテン（CAMZYOS）：Bristol Myers Squibb

第11章 肥大型心筋症：新興治療法

• 肥大型心筋症：新たな競合情勢
• ソタグリフロジン（ZYNQUISTA）：Lexicon Pharmaceuticals
  • 製品概要
  • その他の開発活動
  • 臨床開発
  • 安全性および有効性
  • アナリストの見解
• ニネラファックススタット：Imbria Pharmaceuticals

第12章 肥大型心筋症：主要7ヶ国分析

• 肥大型心筋症：市場の見通し
• 肥大型心筋症：コンジョイント分析
• 市場予測の主な前提条件
  • コストに関する前提
  • 価格動向
  • 類似製品の評価
  • 発売年および治療法の普及状況
• 肥大型心筋症：市場規模、主要7ヶ国
• 米国
  • 肥大型心筋症：市場規模、米国
  • 肥大型心筋症：治療法別市場規模、米国
• EU4および英国
  • 肥大型心筋症：市場規模、EU4および英国
  • 肥大型心筋症：治療法別市場規模、EU4および英国
• 日本
  • 肥大型心筋症：市場規模、日本
  • 肥大型心筋症：治療法別市場規模、日本

第13章 肥大型心筋症：アンメットニーズ

第14章 肥大型心筋症：SWOT分析

第15章 肥大型心筋症：KOLの見解

• 専門家・KOLインタビューのハイライト

第16章 肥大型心筋症：市場参入および償還

• 米国
• EU4および英国
  • ドイツ
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • 英国
• 日本
• 市場参入および価格政策の動向のサマリーと比較、2025年
• 肥大型心筋症：治療薬の市場参入および償還

第17章 付録

第18章 DelveInsightのサービス内容

第19章 免責事項

第20章 DelveInsightについて