骨髄異形成症候群：市場洞察、疫学、および市場予測（2036年）

骨髄異形成症候群（MDS）のインサイトと動向

• DelveInsightの分析によると、2025年の主要市場（米国、EU4（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、および日本）におけるMDSの市場規模は約43億米ドルであることが判明しました。
• Blood Cancer Unitedによると、MDS患者の約25～30％が高リスク型を呈しています。症例の約30％では、高リスク型MDSや続発性急性骨髄性白血病（AML）へと進行する可能性があります。
• MDS UKによると、MDSは希少疾患です。英国では、人口10万人のあたり年間約4例の発生率となっています。MDSを発症する患者の典型的な年齢は70歳前後です。50歳未満のMDS患者は10％未満です。
• MDSは主に高齢者に発症し、診断時の年齢の中央値は約71歳です。標準化純生存率は、1年時点で約83％、5年時点で51％と推定されています。
• MDS市場で事業を展開している製薬会社には、ブリストル・マイヤーズスクイブ（REBLOZYL）、ジェロン（RYTELO）、セルヴィエ・ファーマシューティカルズ（TIBSOVO）などが挙げられます。
• ベネトクラックスは、高リスクMDS（HR-MDS）において、最も影響力のある新興治療法の一つになると期待されています。これは、急性骨髄性白血病（AML）における豊富な臨床経験と、低メチル化剤との併用に関する有望なデータに裏付けられています。
• ルスパテルセプト-aamt（REBLOZYL）は、赤血球輸血を必要とする可能性のある、非常に低リスクから中間リスクのMDSを有する成人患者において、これまで赤血球造血刺激剤（ESA）を使用していない（ESA未治療）場合の貧血に対する第一選択治療の標準療法です。
• MDSのパイプラインは非常に充実しており、ベネトクラックス（VENCLEXTA）（アッヴィ）、ベクマリリマブ（ファロン・ファーマシューティカルズ）、ASTX727（タイホ・オンコロジー）、オルカ-T（オルカ・バイオ）、R289（リゲル・ファーマシューティカルズ）、リサフトクラックス（APG-2575）（アセンテージ・ファーマ）、オルタシデニブ（リゲル・ファーマシューティカルズ）、オフィルノフラスト（HT-6184）（ハリア・セラピューティクス）などが、安全かつ有効な治療法として開発が進められています。
• Halia Therapeutics社は、EHA 2026において、LR-MDSを対象としたオフィルノフラストの第II相試験の最終結果を発表する予定です。採択された抄録によると、本試験はIWG 2018基準に基づく血液学的改善（HI）という主要評価項目を達成しており、この患者人口におけるオフィルノフラストの治療の可能性を裏付ける結果となっています。
• リスク適応型治療戦略の導入により、MDSの治療環境は一変しました。低メチル化剤は長らく治療の基盤となってきましたが、患者の最大50％はこれらの治療からほとんど、あるいは全く恩恵を受けていませんでした。

本MDS市場レポートでは、標準治療、臨床実践、進化する治療アルゴリズムなど、現在の市場情勢について包括的な分析を行っています。また、MDS患者の負担の動向、収益および市場シェアの動向、ピーク時の患者シェアおよび治療導入状況の分析を評価するとともに、世界各地域における市場規模の詳細な評価および成長率の予測（過去データおよび2022年～2036年の予測）を提供しています。本レポートでは、MDSにおける主要なアンメットニーズを浮き彫りにし、競合情勢および臨床状況を分析して高付加価値の成長機会を明らかにすることで、将来の市場成長の可能性について明確な見通しを示しています。

骨髄異形成症候群（MDS）市場を牽引する主な要因

高齢化の進展と疾病負担の増加

MDSは主に高齢者に発症し、65歳以上の人々において罹患率が著しく上昇しています。主要市場における高齢人口の増加に伴い、MDSの診断・治療件数が増加すると予想され、それによって市場機会が拡大すると見込まれます。

併用療法の活用拡大

低メチル化剤、B細胞リンパ腫-2（Bcl-2）阻害剤、免疫調節療法、および新規標的治療薬を用いた併用療法が、ますます評価されています。これらの戦略による良好な臨床結果が、治療法の採用促進と市場の成長を牽引すると予想されます。

臨床試験活動の活発化とパイプラインの革新

細胞療法、免疫療法、標的治療薬を特徴とする充実したパイプラインは、MDSに対する業界の強い関心を反映しています。新規治療法の継続的な臨床開発と承認の可能性により、治療選択肢が多様化し、市場の拡大が促進されると予想されます。

骨髄異形成症候群（MDS）の理解と治療アルゴリズム

骨髄異形成症候群（MDS）の概要と診断

MDSは、造血機能不全を特徴とし、その結果として正常な血液細胞の産生が不十分となる、希少で異質性の高い骨髄疾患群です。この疾患は、造血幹細胞における遺伝的およびエピジェネティックな異常に起因し、持続的な血球減少、骨髄異形成、および急性骨髄性白血病（AML）への進行リスクの増加をもたらします。MDSは主に高齢者に発症し、慢性貧血、反復性感染症、出血性合併症、生活の質の低下、および継続的な医療管理の必要性により、大きな臨床的負担をもたらします。MDSの生物学的および臨床的な異質性により、リスクに応じた治療アプローチが開発されてきましたが、依然として新たな疾患修飾療法の必要性が求められています。

MDSの診断は、臨床評価、検査所見、骨髄検査、および細胞遺伝学的または分子学的解析を総合して行われます。患者は通常、全血球計算（CBC）によって確認される、原因不明の持続的な血球減少を呈します。骨髄穿刺および生検は、異形成、芽球率、細胞密度を評価するために不可欠であり、一方、細胞遺伝学的検査および次世代シーケンシング（NGS）は、診断、リスク層別化、および治療法の選択を裏付ける染色体異常や遺伝子変異の特定に役立ちます。予後は、一般的にIPSS-RやIPSS-Mなどのスコアリングシステムを用いて評価されます。

骨髄異形成症候群（MDS）の現在の治療状況

MDSの治療戦略は、疾患のリスク、症状の重症度、年齢、および患者の全身状態に基づいて決定されます。低リスクの患者には、貧血に対して赤血球輸血、赤血球造血刺激因子（ESA）、およびルスパテルセプトを含む支持療法が行われることが多くあります。高リスクの患者さんには、一般的にアザシチジンやデシタビンなどの低メチル化剤といった疾患修飾療法が行われます。また、適格な患者さんには、唯一の根治的治療法となり得る同種造血幹細胞移植が行われる場合があります。Bcl-2阻害剤、免疫標的薬、新規細胞療法などの新たな治療法が、MDSの治療の現状をさらに変革することが期待されています。

骨髄異形成症候群（MDS）の疫学

MDSの疫学分析および予測に関する主な調査結果

• 2025年の主要7ヶ国におけるMDSの総発症者数は約4万3,000人でした。この数値は2036年までに増加すると予想されています。
• LR-MDSに分類される患者の多くは、症状を伴う貧血を呈しており、症例の約89％で認められます。
• EU4および英国の中で、MDSの新規症例数が最も多かったのはドイツで、次いでフランスでした。一方、2025年時点でMDSの新規症例数が最も少なかったのはスペインでした。
• 米国では、MDS症例の大部分がRAEB/MDS-EB亜型であり、2025年には約7,000症例を占めました。
• 分析によると、2025年のドイツにおいて、SF3B1変異を特徴とする症例がMDSの中で最も多く、約900例を占めました。

骨髄異形成症候群（MDS）市場の展望

MDSの治療環境は、従来の対症療法や低メチル化剤（HMA）から、特定の分子異常や疾患の生物学的特性に対応するように設計された標的療法、赤血球成熟促進剤、および併用療法へと、大きな変革を遂げつつあります。現在、この市場は、ルスパテルセプト-aamt、イメテルスタット、イボシデニブなどの承認済み治療薬によって支えられており、それぞれが異なる患者層を占めています。ルスパテルセプトは、低リスクの輸血依存性貧血に対する第一選択薬としての地位を確立しており、一方、イメテルスタットは、ESA抵抗性患者において持続的な輸血不要状態を実現することで、競合力を高めています。イボシデニブは、IDH1変異を有する症例に限定されていますが、MDSにおけるバイオマーカーに基づく治療アプローチの役割が拡大していることを示しています。イメテルスタットは2026年第1四半期に5,180万米ドルの純売上高を記録し、2025年第4四半期比で8％の増加を示しており、発売初期段階から堅調な市場浸透が見られます。一方、ルスパテルセプトは、適応範囲が広く、市場参入も早かったことから、引き続き市場において大幅に大きな存在感を維持しています。

新興治療法の中でも、ベネトクラックスはHR-MDSの領域において、最も影響力のあるパイプライン資産の一つになると期待されています。この薬剤はすでにAMLにおいて強固な臨床的基盤を確立しており、進行中のMDS試験では、アザシチジンとの併用により有望な奏効率が示されています。進行中の臨床試験で生存利益が実証され、安全性が許容範囲内であることが確認されれば、ベクマリリマブは、再発・難治性MDS患者における有望な有効性により注目を集めています。初期の臨床データでは、持続的な奏効と良好な忍容性が示されており、治療選択肢が限られている患者人口における同薬の潜在的な役割を裏付けています。もう一つの注目すべき新興資産はリサフトクラックスであり、併用療法において有望な有効性の兆候が報告されており、次世代のBCL-2阻害剤として位置づけられています。その将来の競合力は、安全性、投与の柔軟性、あるいは奏効の持続性において、ベネトクラックスに対する優位性を示せるかどうかにかかっています。

• リゲル・ファーマシューティカルズ社は、パイプラインにオルタシデニブとR289を擁し、MDS市場における有力な競合企業として台頭しています。同社が標的療法と免疫調節療法の両分野で存在感を示していることは、競争力を強化するとともに、MDS患者の複数のサブグループに対応する機会をもたらしています。
• ベクマリリマブは、再発・難治性（r/r）疾患を有し、治療選択肢が限られている患者を対象とした、差別化された免疫療法候補として位置づけられています。後期臨床試験で良好なデータが得られれば、治療の選択肢が依然として限られている、アンメットニーズの高い領域での採用が後押しされる可能性があります。
• テロメラーゼ阻害剤：イメテルスタットは、輸血依存性貧血を伴う限局性MDS（LR-MDS）患者に対して承認された初のテロメラーゼ阻害剤です。この薬剤群は、テロメラーゼ活性を阻害することで、悪性造血前駆細胞を標的とします。その承認により、支持療法や赤血球造血刺激剤を超えた、新たな疾患修飾的治療アプローチが導入されました。
• Bcl-2阻害剤：ベネトクラックスおよびリサフトクラックスは、悪性造血細胞のアポトーシスを促進するBcl-2阻害剤に分類されます。ベネトクラックスを基盤とした併用療法は、高リスクMDS（HR-MDS）において大きな関心を集めており、一方、リサフトクラックスは、独自の有効性および安全性プロファイルを提供する可能性を秘めた次世代Bcl-2阻害剤として開発が進められています。
• 細胞療法：オルカ-Tは同種細胞療法に分類され、造血幹細胞移植後の治療成績を最適化するように設計されています。従来の薬物療法とは異なり、このアプローチは移植の成功率を向上させると同時に、移植片対宿主病（GVHD）などの合併症を軽減することを目指しており、適格な患者さんに対する高度に専門化された治療戦略となっています。

MDS分野のイノベーションは、もはや単一の治療メカニズムによって牽引されるものではなく、赤芽球成熟促進剤、テロメラーゼ阻害剤、標的分子療法、アポトーシス誘導剤、免疫調節剤、および細胞療法の融合によって推進されています。この多様化により、治療アルゴリズムが再構築され、分子的および臨床的特徴に基づく患者の層別化が進み、予測期間を通じて持続的な市場成長が促進されると期待されています。

よくあるご質問

• 骨髄異形成症候群（MDS）の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年の主要市場におけるMDSの市場規模は約43億米ドルと予測されています。
• MDS患者の高リスク型の割合はどのくらいですか？
  • MDS患者の約25～30％が高リスク型を呈しています。
• MDSはどのような年齢層に多く発症しますか？
  • MDSは主に高齢者に発症し、典型的な年齢は70歳前後です。
• MDSの診断時の年齢の中央値はどのくらいですか？
  • 診断時の年齢の中央値は約71歳です。
• MDS市場で事業を展開している製薬会社はどこですか？
  • ブリストル・マイヤーズスクイブ（REBLOZYL）、ジェロン（RYTELO）、セルヴィエ・ファーマシューティカルズ（TIBSOVO）などです。
• MDSの治療において期待される新興治療法は何ですか？
  • ベネトクラックスは、高リスクMDSにおいて最も影響力のある新興治療法の一つと期待されています。
• MDSの治療環境はどのように変化していますか？
  • リスク適応型治療戦略の導入により、治療環境は一変しました。
• MDSの疫学に関する主要な調査結果は何ですか？
  • 2025年の主要7ヶ国におけるMDSの総発症者数は約4万3,000人で、2036年までに増加すると予想されています。
• MDSの新規症例数が最も多い国はどこですか？
  • EU4および英国の中で、MDSの新規症例数が最も多かったのはドイツです。
• MDSの治療戦略はどのように決定されますか？
  • 治療戦略は、疾患のリスク、症状の重症度、年齢、および患者の全身状態に基づいて決定されます。
• MDSの治療において使用される低メチル化剤は何ですか？
  • アザシチジンやデシタビンなどの低メチル化剤が使用されます。
• MDS市場の成長を牽引する要因は何ですか？
  • 高齢化の進展、併用療法の活用拡大、臨床試験活動の活発化が成長を牽引します。
• MDSにおける新興治療法の一例は何ですか？
  • イメテルスタットは、輸血依存性貧血を伴う限局性MDS患者に対して承認された初のテロメラーゼ阻害剤です。

目次

第1章 主な洞察

第2章 イントロダクション

第3章 骨髄異形成症候群：エグゼクティブサマリー

第4章 主な出来事

第5章 骨髄異形成症候群：疫学および市場調査手法

第6章 骨髄異形成症候群：市場概要

• 新興動向分析
• 骨髄異形成症候群の主要7ヶ国の市場シェア：治療法別、2025年
• 骨髄異形成症候群の主要7ヶ国の市場シェア：治療法別、2036年

第7章 骨髄異形成症候群：疾患背景と概要

• 原因
• 徴候と症状
• 診断
  • 鑑別診断
  • 診断アルゴリズム
  • 診断ガイドライン
• 治療と管理
  • 治療アルゴリズム
  • 治療ガイドライン

第8章 骨髄異形成症候群：疫学および患者人口

• 前提と根拠
• 主要7ヶ国における骨髄異形成症候群（MDS）の新規症例総数
• 米国
  • 米国における骨髄異形成症候群（MDS）の新規症例総数
  • 米国における骨髄異形成症候群（MDS）の年齢別新規症例数
  • 米国における骨髄異形成症候群（MDS）の亜型別新規症例数
  • 米国における骨髄異形成症候群（MDS）のリスク別新規症例数
  • 米国における骨髄異形成症候群（MDS）の変異別新規症例数
• EU4および英国
  • EU4および英国における骨髄異形成症候群（MDS）の新規症例総数
  • EU4および英国における骨髄異形成症候群（MDS）の年齢別新規症例数
  • EU4および英国における骨髄異形成症候群（MDS）の亜型別新規症例数
  • EU4および英国における骨髄異形成症候群（MDS）のリスク別新規症例数
  • EU4および英国における骨髄異形成症候群（MDS）の変異別新規症例数
• 日本
  • 日本における骨髄異形成症候群（MDS）の新規罹患総数
  • 日本における骨髄異形成症候群（MDS）の年齢別新規症例数
  • 日本における骨髄異形成症候群（MDS）の亜型別新規症例数
  • 日本における骨髄異形成症候群（MDS）のリスク別新規症例数
  • 日本における骨髄異形成症候群（MDS）の変異別新規症例数

第9章 骨髄異形成症候群：患者の経過

第10章 骨髄異形成症候群：市販治療薬

• 骨髄異形成症候群：競合情勢
• イメテルスタット（RYTELO）：Geron
  • 製品概要
  • 規制上のマイルストーン
  • その他の開発活動
  • 主要臨床試験のサマリー
  • アナリストの見解
• イボシデニブ（TIBSOVO）：Servier

第11章 骨髄異形成症候群：新興治療法

• 骨髄異形成症候群：新たな競合情勢
• ベネトクラックス（VENCLEXTA）：AbbVie
  • 製品概要
  • その他の開発活動
  • 臨床開発
  • 安全性および有効性
  • アナリストの見解
• Orca-T：OrcaBio

第12章 骨髄異形成症候群：主要7ヶ国分析

• 骨髄異形成症候群：市場の見通し
• 骨髄異形成症候群：コンジョイント分析
• 市場予測の主な前提条件
  • コストに関する前提
  • 価格動向
  • 類似製品の評価
  • 発売年および治療法の普及状況
• 骨髄異形成症候群：市場規模、主要7ヶ国
• 米国
  • 骨髄異形成症候群：市場規模、米国
  • 骨髄異形成症候群：治療法別市場規模、米国
• EU4および英国
  • 骨髄異形成症候群：市場規模、EU4および英国
  • 骨髄異形成症候群：治療法別市場規模、EU4および英国
• 日本
  • 骨髄異形成症候群：市場規模、日本
  • 骨髄異形成症候群：治療法別市場規模、日本

第13章 骨髄異形成症候群：アンメットニーズ

第14章 骨髄異形成症候群：SWOT分析

第15章 骨髄異形成症候群：KOLの見解

• 専門家・KOLインタビューのハイライト

第16章 市場参入および償還

• 米国
• EU4および英国
  • ドイツ
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • 英国
• 日本
• 市場参入および価格政策の動向のサマリーと比較、2025年
• 骨髄異形成症候群：治療薬の市場参入および償還

第17章 付録

第18章 DelveInsightのサービス内容

第19章 免責事項

第20章 DelveInsightについて