B型血友病：市場洞察、疫学、および市場予測（2036年）

B型血友病に関する洞察と動向

• DelveInsight社の分析によると、2025年のB型血友病市場規模は、主要7ヶ国において約35億米ドルでした。主要7ヶ国のうち、米国が最大の市場規模を占めました。
• B型血友病は出血エピソードを伴いますが、軽度および中等度の症例における初期の出血エピソードはそれほど激しくないため、患者は早期診断を軽視しがちです。また、診断施設の不足により、血友病の初期段階において診断されない患者も存在します。
• B型血友病の最も一般的な治療法は、補充療法です。BeneFIX、RIXUBIS、IXINITY、ALPROLIX、IDELVION、およびREBINYNは、米国で利用可能な組換え第IX因子製剤の一部です。これら以外にも、Feiba、Novoseven、SEVENFACTなどのバイパス剤や、ヒト血漿由来の凝固第IX因子であるAlphaNine SDおよびMononineも、FDAの承認を取得しています。
• さらに、HEMGENIXは、第IX因子（FIX）の長期発現を目的としたFDA承認済みの遺伝子治療薬であり、marstacimab（HYMPAVZI）は、阻害物質を持たないA型またはB型血友病患者（12歳以上）に対して承認されており、適応拡大に向けた優先審査（Priority Review）を受けています。これにより、治療負担と出血リスクを軽減する、因子非依存型の皮下投与療法という選択肢が提供されています。
• 血友病Bにおける最近の動向としては、2025年3月に血友病Bの治療薬として承認されたサノフィ社のQFITLIAが挙げられます。
• B型血友病市場には、半減期延長療法、siRNA、抗体、遺伝子治療など、多様なパイプラインが存在します。これらの治療法は、患者に利便性の高い投与経路と、より長期にわたる治療効果をもたらすと期待されています。
• Centessa Pharmaceuticals、サノフィ（Genzyme）、Alnylam Pharmaceuticals、ファイザー、Spark Therapeutics、ノボノルディスクなどの主要企業が、B型血友病の治療に向けた有望な治療法の開発競争を繰り広げています。
• 有望な治療薬であるフィトゥシラン（サノフィ）、マースタシマブ（ファイザー）、セルピンPC（センテッサ・ファーマシューティカルズ）などの有望な治療法の発売が、B型血友病の有病者数の増加も相まって、今後数年間で市場規模を拡大させる可能性があります。さらに、遺伝子治療の普及や予防的治療への注目の高まりも相まって、予測期間（2026年～2036年）において、市場規模は主要7ヶ国に達すると見込まれます。

2025年から2036年までのB型血友病市場規模と予測

• 2025年のB型血友病市場規模：約35億米ドル
• 2036年のB型血友病市場規模（予測）：約40億米ドル
• B型血友病の成長率（2026年～2036年）：CAGR8.4%

本B型血友病市場レポートは、標準治療、臨床実践、進化する治療アルゴリズムなど、現在の治療状況に関する包括的な分析を提供します。B型血友病患者の負担の動向、収益および市場シェアの動向、ピーク時の患者シェアおよび治療導入状況の分析を評価するとともに、世界各地域における詳細な市場規模の評価および成長率の予測（過去データおよび2022年～2036年の予測）を提示します。本レポートでは、B型血友病における主要なアンメットニーズを浮き彫りにし、競合情勢および臨床環境を分析して高付加価値の成長機会を明らかにすることで、将来の市場成長の可能性について明確な見通しを示しています。

B型血友病市場を牽引する主な要因

B型血友病の診断技術の進歩

B型血友病は希少な遺伝性出血性疾患ですが、診断能力の向上と認知度の向上により、患者の早期かつ正確な特定が可能になっています。高度な凝固検査、遺伝子検査、新生児スクリーニングプログラムの導入により、特に先進国市場において検出率が向上しています。この診断能力の向上は、特定される患者層を拡大し、予防療法の適時開始を支援するとともに、市場全体の成長に寄与しています。

B型血友病における機会の拡大

B型血友病の治療環境は、半減期が延長された第IX因子製剤、因子置換療法以外の治療法、および長期的な疾患管理の可能性を秘めた遺伝子治療の開発に伴い、急速に進化しています。インヒビター陽性患者における大きなアンメットニーズや、治療負担の軽減に対する需要は、革新的な治療法が市場シェアを獲得する大きな機会を生み出しています。さらに、支援的な規制枠組み、希少疾患研究への投資拡大、専門医療センターへのアクセス改善が、予測期間中に治療の普及と市場の拡大を牽引すると予想されます。

B型血友病の理解と治療アルゴリズム

B型血友病の概要と診断

B型血友病（クリスマス病とも呼ばれます）は、患者の血液中の第IX因子と呼ばれるタンパク質の濃度が不十分な、希少な遺伝性出血性疾患です。第IX因子は凝固因子の一つであり、凝固因子は血液凝固に必要な特殊なタンパク質です。血液凝固とは、傷口からの出血を止め、治癒を促進するプロセスです。血友病の重症度は、血液中の第IX因子（FIX）の量によって決まります。現在、B型血友病の根治的な治療法はありませんが、治療は症状の管理と生活の質の向上に重点が置かれています。潜在的な治療法の調査や、この疾患の理解を深めるための調査が引き続き行われています。

B型血友病の診断

B型血友病の診断は、患者さんの出血に関する既往歴、出血に関する家族歴および遺伝様式、ならびに臨床検査の結果を総合的に検討することで行われます。B型血友病の診断を確定するには、血液が凝固するまでの時間を測定するための特殊な血液凝固検査を含む、いくつかの異なる専門的な検査が必要となります。最初の検査として、活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）が実施されます。aPTT検査の結果に異常が認められた場合、その原因が第IX因子（B型血友病）、第VIII因子（A型血友病）、あるいはその他の凝固因子の欠乏によるものかを特定するために、より詳細な血液検査を行う必要があります。B型血友病の因子特異的測定法により、因子欠乏の重症度が判定されます。

B型血友病の治療

血友病Bの治療は、症状の管理、生活の質の向上、および病気の進行を遅らせることを目的としています。血友病Bの最も一般的な治療法は、「補充療法」と呼ばれます。凝固因子IXの濃縮製剤がこの治療の基盤となっており、点滴として投与されます。米国で利用可能な組換え第IX因子製剤には、BeneFIX、RIXUBIS、IXINITY、ALPROLIX、IDELVION、REBINYNなどがあります。また、血漿由来の第IX因子濃縮製剤や新鮮凍結血漿も治療に用いられます。現在、B型血友病の根治的な治療法はありませんが、ヘルスケア従事者、介護者、支援ネットワークが連携した多職種連携アプローチは、この疾患を抱える方々に包括的なケアと支援を提供するために不可欠です。抗TFPI、活性化プロテインC阻害剤、遺伝子治療などは、治療負担の軽減と生活の質の向上への希望をもたらしていますが、これまでに報告されている遺伝子治療の臨床試験結果によると、B型血友病の患者さんは、継続的な予防療法の必要性から解放される可能性のある、持続的で機能的な根治に近づいていることが示唆されています。

B型血友病の疫学

B型血友病の疫学的分析および予測に関する主な調査結果

• DelveInsight社の推計によると、2025年の主要7ヶ国におけるB型血友病の総有病者数は約1万1,500人でした。
• EU4および英国の中で、B型血友病の診断済み有病者数が最も多かったのはフランスで、約1,700例であり、次いで英国、イタリアが続きました。一方、2025年時点でB型血友病の診断済み有病者数が最も少なかったのはスペインでした。
• B型血友病患者のうち、インヒビター陽性患者と陰性患者（非インヒビター）を比較すると、後者の患者数がより多くなっています。米国では、2025年にインヒビター陽性患者が約250例、非インヒビター患者が約4,500例と推計されています。
• 2025年、米国におけるB型血友病の症例数は、軽度、中等度、重度でそれぞれ約1,600例、約1,700例、約1,100例でした。

B型血友病市場の展望

現在、B型血友病の根治法はなく、病気の進行を阻止または逆転させる効果的な治療法も存在しません。病気の進行を遅らせることはできても、完全に治癒させることはできない薬剤で、FDAの承認を得ているものはほとんどありません。そのため、B型血友病の管理は依然として対症療法および症状に基づくものとなっています。近年、遺伝子治療、細胞治療、免疫寛容誘導剤などを視野に入れた、新たな治療戦略に関する調査が増加しています。自立期間を延長し、生存率を高めることで疾患の進行を遅らせる承認済み薬剤は限られています。さらに、IDELVION、IXINITY、REBINYN、ALPROLIXなどを含め、B型血友病の治療薬として米国FDAの承認を受けています。

過去20年間で血友病の治療には多くの進歩が見られ、患者が自身の病状をより適切に管理できるようになりました。しかし、インヒビターの発生は血友病治療における最大の課題であり、これにより出血発作のコントロールが困難になり、外科手術の実施も極めて難しくなっています。根治的な治療法が不足しているため、患者の生活の質や日常活動が著しく阻害されています。遺伝子治療は、現在臨床開発が進められているX連鎖性出血性疾患である血友病に対し、他の多様な治療法に代わる、単一の薬剤投与による永続的な治癒の可能性を秘めています。HEMGENIXおよびQFITLIAは、現在、血友病Bの治療薬としてFDAの承認を得ている遺伝子治療薬です。

開発パイプラインには、さまざまな開発段階にある有望な治療法が複数含まれています。SR604、Marstacimab、SerpinPC、およびその他のさまざまな薬剤など、現在臨床試験が進行中の治療法は、疾患修飾薬、対症療法、特定の経路を標的とする治療法を含んでおり、B型血友病患者のアンメットニーズを満たすのに役立つ可能性を秘めています。

主な調査結果

• 2025年の米国におけるB型血友病の市場規模は、約20億米ドルと推定されており、予測期間（2026年～2036年）にかけて成長が見込まれています。
• 2025年、米国において、すべての治療法の中で、組換えFIX-半減期延長型（EHL）が最大の市場シェアを占めました。
• 治療法の多くは静脈内投与を伴いますが、準備や投与に時間がかかることや、静脈への穿刺に伴う痛みなどにより、実施が困難です。さらに、頻繁な注射はB型血友病の患者にとって不便です。

B型血友病の治療環境は、新薬の導入により変革を遂げています。これらの革新的な治療法は、標準治療の概念を再定義しつつあります。HEMGENIXはすでに市場に登場していますが、最近発売されたQFITLIAは、B型血友病の治療において画期的な変化をもたらす可能性があると期待されています。これら2つの治療法間の競合は、有効性だけでなく、アクセスのしやすさ、手頃な価格、そして安全性についても争点となっています。これらの遺伝子治療のうち、どちらが患者やヘルスケア従事者にとって好ましい選択肢として浮上してくるかは、まだ未知数です。

保険償還は、薬剤の市場参入に影響を与える極めて重要な要素です。多くの場合、保険償還の可否は、治療を受けた患者にもたらされる利益に対する薬剤の価格によって決まります。こうした高コストな治療法によるヘルスケア負担を軽減するため、保険者やその他の業界関係者は、さまざまな支払いモデルを検討しています。

詳細については、最終報告書に記載されています……。

B型血友病治療薬の価格シナリオと動向

B型血友病治療薬の価格設定および類似薬の評価からは、価格動態の構造が変化していることが浮き彫りになっています。本セクションでは、承認済み治療法の費用、新規治療法に対する最も近似した適切な類似薬の選定、および価格設定が市場へのアクセス、服薬遵守、長期的な普及にどのように影響するかの理解について要約しています。

• B型血友病の承認済み医薬品の価格設定

B型血友病に対して承認された1回限りの遺伝子治療薬「HEMGENIX」の卸売取得価格（WAC）は、1回の投与あたり約350万米ドルであり、これは世界でも最も高価な医薬品となっています。

詳細については、最終報告書に記載されています……。

B型血友病に関する業界専門家および医師の見解

B型血友病市場の動向を把握するため、当社は1次調査を通じて、この分野で活躍するKOLや専門知識を持つ専門家（SME）の意見を収集し、データの空白を埋めるとともに、2次調査の結果を検証しています。B型血友病における新たな治療法、治療環境の変遷、従来の治療法に対する患者のアドヒアランス、治療法の切り替え動向、薬剤の採用と普及状況、アクセスに関する課題、ならびに疫学および実臨床における処方パターンに関する知見を得るため、業界の専門家（医学博士、博士号取得者、講師、ポスドク研究員、教授、研究者など）に取材を行いました。

定性分析：SWOT分析およびコンジョイント分析

SWOT分析やコンジョイント分析など、さまざまなアプローチを用いて定性分析および市場インテリジェンス分析を実施しています。

B型血友病に関するSWOT分析では、疾患の診断、患者の認識、患者の負担、競合情勢、費用対効果、および治療への地理的アクセス可能性の観点から、強み、弱み、機会、脅威について提示しています。

コンジョイント分析では、安全性、有効性、投与頻度、投与経路、市場参入順序などの関連属性に基づき、新興治療法を分析します。これらのパラメータに基づいてスコア付けを行い、治療法の有効性を分析します。

アナリストチームは、安全性、有効性、投与頻度、投与経路、市場参入順序といった関連属性に基づき、有望な新興治療法を分析します。有効性については、臨床試験の主要評価項目および副次評価項目が評価され、一方、治療法の安全性については、受容性、忍容性、および有害事象が主に観察されます。さらに、各治療法について、投与経路、参入順序、成功確率、対象となり得る患者層もスコアリングの基準となります。これらのパラメータに基づき、最終的な重み付けスコアと新興治療法の順位が決定されます。

よくあるご質問

• B型血友病の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年のB型血友病市場規模は約35億米ドル、2036年には約40億米ドルに達すると予測されています。CAGRは8.4%です。
• B型血友病の最も一般的な治療法は何ですか？
  • 補充療法です。
• B型血友病の治療において、米国で利用可能な組換え第IX因子製剤にはどのようなものがありますか？
  • BeneFIX、RIXUBIS、IXINITY、ALPROLIX、IDELVION、REBINYNなどがあります。
• B型血友病の治療において、最近承認された薬は何ですか？
  • サノフィ社のQFITLIAが2025年3月に承認されました。
• B型血友病市場における主要企業はどこですか？
  • Centessa Pharmaceuticals、サノフィ（Genzyme）、Alnylam Pharmaceuticals、ファイザー、Spark Therapeutics、ノボノルディスクなどです。
• B型血友病の診断はどのように行われますか？
  • 患者の出血に関する既往歴、家族歴、臨床検査の結果を総合的に検討します。
• B型血友病の治療において、遺伝子治療薬はどのようなものがありますか？
  • HEMGENIXとmarstacimab（HYMPAVZI）がFDAに承認されています。
• B型血友病の有病者数はどのように推計されていますか？
  • 2025年の主要7ヶ国におけるB型血友病の総有病者数は約1万1,500人と推計されています。
• B型血友病の治療環境はどのように変化していますか？
  • 新薬の導入により、治療環境が変革を遂げています。
• B型血友病の治療におけるインヒビター陽性患者の数はどのくらいですか？
  • 米国では2025年にインヒビター陽性患者が約250例と推計されています。
• B型血友病の治療薬の価格はどのようになっていますか？
  • HEMGENIXの卸売取得価格は約350万米ドルで、世界でも最も高価な医薬品となっています。

目次

第1章 主な洞察

第2章 イントロダクション

第3章 B型血友病：エグゼクティブサマリー

第4章 主な出来事

第5章 疫学および市場予測の調査手法

第6章 B型血友病：市場概要

• 臨床状況の分析
• B型血友病の主要7ヶ国の市場シェア（％）の分布：治療法別、2025年
• B型血友病の主要7ヶ国の市場シェア（％）の分布：治療法別、2036年

第7章 疾患背景と概要

• 血友病の分類
• B型血友病：徴候と症状
• B型血友病の重症度
• B型血友病：危険因子と原因
• 病態生理
• B型血友病の遺伝学
• 血友病と阻害物質
• 診断
• 診断アルゴリズム
• B型血友病：鑑別診断
• 血友病およびその他の出血性疾患を有する患者の救急部門における管理に関する診断ガイドライン
• 世界血友病連盟（WFH）の血友病診断ガイドライン

第8章 主要7ヶ国の疫学および患者人口

• 前提と根拠
• B型血友病：総診断有病患者数、主要7ヶ国
• 米国
  • B型血友病：総診断有病患者数、米国
  • B型血友病：重症度別診断済み有病例数、米国
  • B型血友病：年齢別診断有病患者数、米国
  • 米国におけるインヒビター陽性および陰性のB型血友病患者の有病状況
  • B型血友病：治療有病患者数、米国
• EU4および英国
  • B型血友病：総診断有病患者数、EU4および英国
  • B型血友病：重症度別診断有病患者数、EU4および英国
  • B型血友病：年齢別診断有病患者数、EU4および英国
  • EU4および英国における、阻害物質の有無にかかわらず確認されているB型血友病の症例数
  • B型血友病：治療有病患者数、EU4および英国
• 日本
  • B型血友病：総診断有病患者数、日本
  • B型血友病：重症度別診断済み有病例数、日本
  • B型血友病：年齢別診断有病患者数、日本
  • 日本におけるインヒビター陽性および陰性のB型血友病の有病率
  • B型血友病：治療有病患者数、日本

第9章 B型血友病：患者の経過

第10章 B型血友病の臨床試験における主要評価項目

第11章 市販薬

• B型血友病：競合情勢
• QFITLIA：Sanofi
  • 製品概要
  • 規制上のマイルストーン
  • 主要臨床試験
  • その他の開発活動
  • 臨床開発
  • 安全性および有効性
  • アナリストの見解
• ALHEMO：Novo Nordisk
• HEMGENIX：CSL Behring/uniQure

第12章 新興治療薬

• B型血友病：新たな競合情勢
• BE-101：Be Biopharma
  • 製品概要
  • 臨床開発
  • その他の開発活動
  • 安全性および有効性
  • アナリストの見解
• SR604：Equilibra Bioscience

第13章 B型血友病：主要7ヶ国分析

• 市場の見通し
• コンジョイント分析
• 市場予測の主な前提条件
  • コストの前提条件とリベート
  • 価格動向
  • 類似製品の評価
  • 発売年および治療法の普及状況
• 主要7ヶ国サイズ
  • B型血友病：市場規模、主要7ヶ国
  • B型血友病：治療法別市場規模、主要7ヶ国
• 市場規模：米国
  • B型血友病：市場規模、米国
  • B型血友病：治療法別市場規模、米国
• 市場規模：EU4および英国
  • B型血友病：市場規模、EU4および英国
  • B型血友病：治療法別市場規模、EU4および英国
• 市場規模：日本
  • B型血友病：市場規模、日本
  • B型血友病：治療法別市場規模、日本

第14章 B型血友病：アンメットニーズ

第15章 B型血友病：SWOT分析

第16章 B型血友病：KOLの見解

第17章 B型血友病：市場参入および償還

• 米国
  • メディケア・メディケイドサービスセンター（CMS）
• EU4および英国
  • ドイツ
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • 英国
• 日本
  • MHLW
• 市場参入および価格政策の動向のサマリーと比較、2025年
• B型血友病における償還のシナリオと主要なHTA決定事項

第18章 付録

第19章 DelveInsightのサービス内容

第20章 免責事項

第21章 DelveInsightについて