希少眼疾患に対する遺伝子治療：市場洞察・疫学・市場予測 (2034年)

主なハイライト：

• 眼科領域の希少疾患とは、遺伝性網膜疾患、眼腫瘍、角膜ジストロフィーなどの稀な眼疾患を指し、進行性の視力低下を引き起こす珍しい眼の疾患であり、生涯にわたるケアがなければ不可逆的な失明に至る可能性があります。
• 希少眼疾患に対する遺伝子治療は、視力を維持または回復するために眼内の欠損遺伝子を標的とする治療であり、疾患の進行を遅らせたり、停止させたり、視機能を改善し、従来治療を超える長期的な効果を提供することを目的としています。
• 遺伝性網膜疾患 (IRD) は、色覚異常、コロイデレミア、先天性夜盲症、網膜色素変性症 (色素性網膜ジストロフィー) などの疾患を含む希少疾患群です。二次調査によれば、米国におけるIRDの罹患率は約10万人あたり106名です。一方、スターガルト病の罹患率は10万人あたり10～12.5名です。この分布は眼科領域の希少疾患の多様性を示し、IRD が全体に占める負担の大きさを浮き彫りにしています。
• 眼科希少疾患の治療環境は進展しており、Spark Therapeutics/Novartis の LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) や、Neurotech Pharmaceuticals の ENCELTO (revakinagene taroretcel-lwey) といった遺伝子治療が、視力喪失の根本となる遺伝的原因を標的とし、従来治療を超える持続的で疾患修飾的な効果を目指しています。
• 希少眼疾患に対する遺伝子治療薬のパイプラインは、Nanoscope/Verana Health の MCO-010、SparingVision の SPVN06、Ocugen の OCU400などの新規遺伝子治療薬が網膜変性の遺伝的要因に対処すべく開発されています。これらは既存治療を超える長期的かつ疾患修飾的な効果を提供できる可能性を有しています。
• 希少眼疾患に対する遺伝子治療には、遺伝子変異の対象範囲が限られている、長期的な有効性が不確実、網膜組織への送達の難しさ、高額な治療費、治療アクセスの制限といったアンメットニーズが残されており、多くの患者が依然として有効な治療を受けられていない状況にあります。

当レポートでは、希少眼疾患に対する遺伝子治療に関する詳細な分析を提供し、診断症例数、治療症例数などの過去および将来の疫学データを提示しています。また、診断プロセス、処方パターン、医師の見解、市場アクセス、治療選択肢、市場の将来動向を米国、EU4カ国 (ドイツ、フランス、イタリア、スペイン)、英国、日本の主要7カ国市場にわたって2020～2034年の期間で分析しています。さらに、既存の治療実態やアンメットニーズを包括的に評価し、市場の潜在力および新たな事業機会を明確化しています。

よくあるご質問

• 眼科領域の希少疾患とは何ですか？
  • 遺伝性網膜疾患、眼腫瘍、角膜ジストロフィーなどの稀な眼疾患を指し、進行性の視力低下を引き起こす珍しい眼の疾患であり、生涯にわたるケアがなければ不可逆的な失明に至る可能性があります。
• 希少眼疾患に対する遺伝子治療の目的は何ですか？
  • 視力を維持または回復するために眼内の欠損遺伝子を標的とし、疾患の進行を遅らせたり、停止させたり、視機能を改善し、従来治療を超える長期的な効果を提供することを目的としています。
• 遺伝性網膜疾患 (IRD) の罹患率はどのくらいですか？
  • 米国におけるIRDの罹患率は約10万人あたり106名であり、スターガルト病の罹患率は10万人あたり10～12.5名です。
• 眼科希少疾患の治療環境はどのように進展していますか？
  • Spark Therapeutics/Novartis の LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) や、Neurotech Pharmaceuticals の ENCELTO (revakinagene taroretcel-lwey) といった遺伝子治療が、視力喪失の根本となる遺伝的原因を標的とし、従来治療を超える持続的で疾患修飾的な効果を目指しています。
• 希少眼疾患に対する遺伝子治療薬のパイプラインにはどのような薬がありますか？
  • Nanoscope/Verana Health の MCO-010、SparingVision の SPVN06、Ocugen の OCU400などの新規遺伝子治療薬が開発されています。
• 希少眼疾患に対する遺伝子治療のアンメットニーズは何ですか？
  • 遺伝子変異の対象範囲が限られている、長期的な有効性が不確実、網膜組織への送達の難しさ、高額な治療費、治療アクセスの制限といった問題が残されています。
• 当レポートではどのようなデータを提供していますか？
  • 希少眼疾患に対する遺伝子治療に関する詳細な分析を提供し、診断症例数、治療症例数などの過去および将来の疫学データを提示しています。
• 主要7カ国市場の分析はどのように行われていますか？
  • 米国、EU4カ国 (ドイツ、フランス、イタリア、スペイン)、英国、日本の主要7カ国市場にわたって2020～2034年の期間で分析しています。

目次

第1章 重要な洞察

第2章 レポート概要

第3章 市場概要

• 治療法別の市場シェア実績
• 治療法別の市場シェア予測

第4章 疫学と市場予測調査手法

第5章 エグゼクティブサマリー

第6章 主要な出来事

第7章 疾患の背景と概要

• 各種タイプ
• 原因
• 病態生理
• 症状
• リスク要因
• 診断
  • 診断アルゴリズム
  • 診断ガイドライン
• 治療と管理
  • 治療アルゴリズム
  • 治療ガイドライン

第8章 疫学と患者人口

• 主な調査結果
• 前提と根拠
• 主要7カ国の診断症例数
• 米国
• EU4カ国および英国
• 日本
  • 診断症例数
  • 治療症例数

第9章 ペイシェントジャーニー

第10章 上市済み治療薬

• 競合情勢
• LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl): SPARK THERAPEUTICS/ Novartis
  • 製品説明
  • 規制のマイルストーン
  • その他の開発活動
  • 臨床試験情報
  • 安全性と有効性
• ENCELTO (revakinagene taroretcel-lwey): Neurotech Pharmaceuticals

第11章 新興治療薬

• 競合情勢
• MCO-010: Nanoscope/Verana Health
  • 薬剤の説明
  • その他の開発活動
  • 臨床試験情報
  • 安全性と有効性
  • アナリストの見解
• SPVN06: SparingVision
• OCU400: Ocugen

第12章 希少眼疾患に対する遺伝子治療：主要7カ国市場の分析

• 主な調査結果
• 市場見通し
• 属性分析
• 主要な市場予測の前提条件
• 主要7カ国の市場規模
• 主要7カ国の市場規模：治療薬別
• 米国
• EU4カ国・英国
• 日本

第13章 KOLの見解

第14章 アンメットニーズ

第15章 SWOT分析

第16章 市場アクセスと償還

第17章 付録

第18章 DelveInsightのサービス内容

第19章 免責事項

第20章 DelveInsightについて