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市場調査レポート
商品コード
1865195
高シュウ酸尿症市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年）Hyperoxaluria - Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast - 2034 |
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カスタマイズ可能
適宜更新あり
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| 高シュウ酸尿症市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年） |
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出版日: 2025年11月01日
発行: DelveInsight
ページ情報: 英文 200 Pages
納期: 2～10営業日
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概要
主なハイライト：
- 高シュウ酸尿症は、尿中シュウ酸排泄過多を伴う臨床症状であり、一般的によく見られ、結石形成者の25～45％に認められます。
- 原発性高シュウ酸尿症の約80％を占める原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）は、ビタミンB6依存性肝臓ペルオキシソーム酵素であるアラニングリオキサレートアミノトランスフェラーゼ（AGT）の欠損別引き起こされます。
- PH1は最も重篤な型であり、全体としてPH1患者の70％以上が時間の経過とともに末期腎疾患を発症します。これは散発性の結石症患者においても発生する可能性があります。
- PH2はより良性の経過を示します。乳児期シュウ酸症の報告はなく、末期腎不全は患者の約20％で比較的遅い年齢に発症します。PH3は最も良性であり、これまでに腎機能障害の報告はごくわずかであり、末期腎不全の症例は報告されていません。
- 米国食品医薬品局（FDA）は、2020年にOXLUMO（Alnylam Pharmaceuticals）、2023年にRIVFLOZA（Novo Nordisk［Dicerna Pharmaceuticals］）をPH1治療薬として承認しました。
- OXLUMOの市場動向は、PH1治療における市場実績と治療可能性の両面で良好な推移を示しております。2024年通年の世界的な純製品売上高は約1億6,700万米ドルに達し、前年比29％の増加を記録しました。
- 2025年5月、Arbor Biotechnologiesは、ルイジアナ州ニューオーリンズで開催された米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）第28回年次総会において、PH1を対象とした主力臨床プログラム「ABO-101」のIND申請および臨床試験実施許可（CTA）取得を可能とするデータを発表いたしました。
- 高シュウ酸尿症の治療パイプラインは著しく未発達であり、大きなアンメットニーズとイノベーションの不足を反映しています。Arbor Biotechnologiesはこの新興分野をリードし、高シュウ酸尿症の遺伝的要因と代謝的要因の両方に対処することを目指しています。
DelveInsightの「高シュウ酸尿症市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年）」レポートは、高シュウ酸尿症に関する深い理解、過去および予測される疫学、ならびに米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、および日本における高シュウ酸尿症市場の動向を提供します。
本ハイパーオキサルーリア市場レポートでは、現行の治療実践、開発中の薬剤、個別治療法の市場シェア、ならびに2020年から2034年までの市場規模（予測値を含む）を7つの主要地域別に分析しております。また、現行の治療アルゴリズムやアンメット医療ニーズにも言及し、市場における最良の機会を特定するとともに、潜在的な成長可能性を評価しております。
対象地域：
- 米国
- EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）および英国
- 日本
調査期間：
2020年～2034年高シュウ酸尿症の疾患理解と
治療アルゴリズム高シュウ酸
尿症の概要高シュウ酸尿症は、尿中のシュウ酸塩が過剰に蓄積する状態を指し、シュウ酸カルシウム腎結石、腎石灰化症、進行性腎障害を引き起こす可能性があります。原発性、続発性、腸管由来の形態に分類されます。原発性高シュウ酸尿症（PH）は、肝臓の酵素欠損によりシュウ酸塩が過剰産生される稀な遺伝性疾患であり、PH1、PH2、PH3の3タイプが知られています。PH1は最も重篤な型であり、しばしば早期発症の腎結石や全身性シュウ酸症を引き起こします。二次性高シュウ酸尿症は、食事性シュウ酸摂取量の増加、ビタミンCの過剰摂取、または脂肪吸収不良を引き起こす病態に起因します。一方、腸管性高シュウ酸尿症は、炎症性腸疾患などの消化器疾患や減量手術後にしばしば関連します。症状としては、再発性腎結石、脇腹の痛み、血尿が典型的で、重症例では腎不全に至ることがあります。診断には、24時間尿シュウ酸測定、原発性シュウ酸尿症（PH）の遺伝子検査、腎機能低下患者の血漿シュウ酸濃度測定、画像検査が用いられます。治療戦略は、多量の水分摂取、食事療法、ビタミンB6やクエン酸塩サプリメントなどの薬剤投与によるシュウ酸濃度低下と結石形成予防に重点を置きます。最近の治療進歩としては、PH1型に承認されたルマシランなどのRNA干渉（RNAi）療法や、ネドシランなどの開発中の薬剤が挙げられ、標的治療における有望な選択肢を提供しています。進行例では、透析または肝臓移植、あるいは肝腎同時移植が必要となる場合があります。合併症の予防と腎機能の維持には、早期診断と介入が極めて重要です。
高シュウ酸尿症の診断急性腎疝痛の評価は、尿検査と腹部・骨盤部の非造影CTスキャンから開始すべきです。特に血尿を伴う場合、腎結石検出のゴールドスタンダードとなります。追跡検査としてKUBX線検査を実施することで、2～3mm以上のシュウ酸カルシウムなどの造影性結石の経過観察に役立ちます。採取された結石の化学分析は、その組成を特定するのに役立ちます。これは、シュウ酸カルシウム一水和物結石が優勢となる原発性高シュウ酸尿症（PH）などの根本原因を特定する上で重要です。高シュウ酸尿症が疑われる場合は、24時間尿検査が必要です。理想的には、通常の食事条件下で自宅で行うことが望ましいです。正常なシュウ酸排泄量は1日あたり40mg以下であり、75mgを超える場合は原発性シュウ酸尿症を示唆し、100mgを超える場合は腸管性シュウ酸尿症の可能性があり、慢性下痢や胃バイパス術後の患者にしばしば認められます。グリコール酸、グリセレート、HOG/DHGなどの生化学的マーカーは、原発性シュウ酸尿症の亜型の鑑別に役立ちます。高尿酸尿症（AGXT、GRHPR、HOGA1）の遺伝子検査は、尿中シュウ酸値が高い患者や再発性結石を有する患者に推奨されます。
高シュウ酸尿症の
治療高シュウ酸尿症の治療は、シュウ酸値の低下と腎結石の予防に重点を置きます。主な戦略には、1日3リットル以上の尿量を確保するための水分摂取量の増加、尿中クエン酸塩濃度の上昇とpH最適化のためのクエン酸カリウムの使用、高シュウ酸食品や過剰なビタミンCの摂取回避が含まれます。食事時のカルシウムまたは鉄分サプリメントは食事性シュウ酸の結合を助けます。一方、ピリドキシン（ビタミンB6）は原発性高シュウ酸尿症I型の一部の患者様に有益な場合があります。腸管性高シュウ酸尿症では、コレスチラミンがシュウ酸吸収と下痢を軽減します。進行した原発性高シュウ酸尿症では、ルマシランやネドシランなどのRNA干渉療法がシュウ酸産生酵素を標的とし、有望な結果を示しています。重症例では透析が適用される場合がありますが、根治的治療法ではありません。肝腎同時移植が最も効果的な長期解決策です。新興治療法としては、遺伝子編集、シュウ酸分解酵素、実験的な植物由来治療法などが挙げられます。定期的なモニタリングと個別化されたケアが不可欠です。
高シュウ酸尿症の疫学本報告書の疫学章では、米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、および日本を含む主要7ヶ国市場における高シュウ酸尿症の疫学について、以下の区分で過去および将来の予測を提供します。・高シュウ酸尿症の総有病症例数・性別の症例数・年齢層別の症例数・タイプ別の症例数EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、および日本における2020年から2034年までの総有病症例数、性別症例数、年齢別症例数、およびタイプ別症例数に基づいています。
- 米国では、高シュウ酸尿症は100万人あたり約1～3人に影響を与えていると推定されています。
- 欧州における原発性高シュウ酸血症の有病率は、100万人あたり1～3症例と推定されています。
- 症状の発現およびPH1の診断が最も多いのは乳幼児であり、重症例では疾患の進行が急速です。
- 高シュウ酸尿症症例全体の約80%をPH1が占め、PH2およびPH3はそれぞれ約10%を占めています。
高シュウ酸尿症
治療薬に関する章現在、原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）の承認を得ているのは、OXLUMO（Alnylam Pharmaceuticals）とRIVFLOZA（Novo Nordisk/Dicerna Pharmaceuticals）のみです。
市販薬OXLUMO（ルマシラン）- Alnylam Pharmaceuticals
・ファーマシューティカルズ社オクスルモは、小児および成人患者における尿中シュウ酸濃度を低下させるため、PH1治療を目的としたヒドロキシアシドオキシダーゼ1を標的とするリボ核酸干渉（RNAi）治療薬です。ヒドロキシアシドオキシダーゼ1は、PH1における疾患原因となる欠損の上流酵素であるグリコール酸オキシダーゼをコードしています。小児を対象とした第III相試験「ILLUMINATE-B」において、OXLUMOは「ILLUMINATE-A」で認められたものと同等の有効性および安全性プロファイルを示しました。
2020年11月、米国食品医薬品局（FDA）は、小児および成人患者におけるPH1治療および尿中シュウ酸濃度低下を目的とした初の治療法として、OXLUMO（ルマシラン）皮下注射剤を承認いたしました。
リブフローザ（ネドシラン）- Novo Nordisk/Dicerna Pharmaceuticals/Dicerna Pharmaceuticals
リブフローザ注射剤は、PH1（原発性尿路結石症）を有し、腎機能が比較的保たれている（例 推定糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/分/1.73 m2以上）9歳以上の小児および成人患者における尿中シュウ酸濃度を低下させることを目的とした、月1回の皮下投与によるRNA干渉（RNAi）療法です。
2023年10月、米国食品医薬品局（FDA）は、Novo Nordiskのリブフローザ注射剤を承認しました。本剤は、PH1（原発性高シュウ酸尿症）を有し、腎機能が比較的保たれている9歳以上の小児および成人患者における尿中シュウ酸濃度を低下させることを目的としています。
開発中の
医薬品ABO-101 - Arbor Biotechnologies
ABO-101は、肝臓におけるHAO1遺伝子の機能を恒久的に喪失させ、PH1に関連するシュウ酸生成を減少させることを目的とした、新規の治験段階にある遺伝子編集治療薬です。ABO-101は、新規のタイプV CRISPR Cas12i2ヌクレアーゼを発現する脂質ナノ粒子メッセンジャーRNAと、ヒトHAO1遺伝子に特異的に標的を定める最適化されたガイドRNAで構成されています。現在、第I/II相開発段階にあります。
- 2025年5月、Arbor Biotechnologiesは、ルイジアナ州ニューオーリンズで開催されたASGCT第28回年次総会において、PH1を対象とした主力臨床プログラムであるABO-101のIND申請および臨床試験申請（CTA）を可能とするデータを発表いたしました。
- 2025年2月、Arbor Biotechnologiesは、PH1治療薬としてABO-101が米国食品医薬品局（FDA）より希少疾病用医薬品指定（ODD）および小児希少疾病用医薬品指定（RPDD）を取得したことを発表いたしました。
薬剤クラスの
洞察高シュウ酸尿症の市販治療法および新興治療法の両方において、RNA干渉（RNAi）が主要な治療クラスとして台頭しており、精密で遺伝子標的型のアプローチへの大きな転換を反映しています。この手法は、特に原発性高シュウ酸尿症において、内因性シュウ酸生成を抑制する有望な戦略を提供します。
RNA干渉（RNAi）
RNAiは、特に原発性高シュウ酸尿症（PH）において、内因性シュウ酸生成を抑制することを目的とした有望な治療戦略です。RNAiは、シュウ酸生合成に関与する遺伝子を選択的に沈黙させるために、小干渉RNA（siRNA）を利用します。例えば、FDA承認のsiRNA療法であるルマシランは、グリオキシル酸-シュウ酸経路の上流酵素であるグリコール酸オキシダーゼをコードするHAO1遺伝子を標的とし、それによりI型原発性シュウ酸尿症におけるシュウ酸形成を減少させます。同様に、ネドシランは、3つの原発性シュウ酸尿症サブタイプすべてに共通する下流酵素である肝臓型乳酸脱水素酵素A（LDHA）を標的とし、より広範な可能性を提供します。現在開発中のAB-101は、シュウ酸生合成経路の上流に位置する重要酵素であるグリコール酸オキシダーゼ（GO）を阻害するように設計されたRNAi治療薬です。GOをコードする遺伝子をサイレンシングすることにより、AB-101はグリオキシル酸の利用可能性を低下させ、結果として下流のシュウ酸レベルを減少させます。これらの治療法は、合成siRNAをRNA誘導サイレンシング複合体（RISC）に組み込み、標的mRNAを分解してタンパク質合成を抑制するよう誘導することで作用します。RNAiに基づく介入療法は、臨床試験において尿中および血漿中シュウ酸濃度の著しい低減を示しており、
原発性シュウ酸尿症
（PH）の治療が対症療法から標的分子レベルの補正へと移行する契機となりました。
高
シュウ酸尿症の市場情勢高シュウ酸尿症、特に原発性高シュウ酸尿症の治療環境は、近年著しく進化しています。従来は、多量水分摂取、食事性シュウ酸制限、クエン酸塩補充、反応性症例におけるピリドキシン投与といった保存的治療に依存していました。これらのアプローチは結石形成の抑制や腎機能低下の遅延を目的としていますが、根本的な代謝異常そのものを標的とはしていません。進行例においては、透析や肝腎同時移植が長年唯一の根治的選択肢であり、標的を絞った疾患修飾療法の緊急性が浮き彫りとなっていました。
RNA干渉（RNAi）技術における近年の進歩は、精密治療の新たな時代を切り開きました。PH1治療として初めてFDAおよびEMAの承認を得たRNAi療法「OXLUMO」は、シュウ酸生成の上流酵素であるグリコール酸オキシダーゼを阻害し、尿中および血漿中シュウ酸濃度を著しく低下させます。皮下投与方式を採用し、成人および小児患者群において長期的な有効性と安全性が実証されています。もう一つのRNAi治療薬であるRIVFLOZAは、シュウ酸生合成のさらに下流に位置する重要酵素である乳酸脱水素酵素A（LDHA）を標的とします。月1回の投与で、複数のPHタイプに対する幅広い適用性を提供します。現在開発中の次世代LDHA標的GalNAc-siRNAであるAB-101は、良好な耐容性を維持しつつ、送達効率と効力を向上させることを目指しています。
これらの革新は、高シュウ酸尿症治療におけるパラダイムシフトを反映しており、対症療法から分子標的治療への移行を示しています。腸管性および二次性高シュウ酸尿症の治療には課題が残るもの、ルマシランやリブフローザといったRNAi治療薬、ならびにAB-101のような開発候補薬の登場は、この稀ながら重篤な疾患を有する患者の治療成果と生活の質を向上させる変革的な一歩を刻んでいます。
高シュウ酸尿症治療
薬の導入状況本節では、2020年から2034年にかけて市場導入が期待される潜在的な薬剤の導入率に焦点を当てます。新規薬剤の導入により、高シュウ酸尿症治療の情勢は大きく変化しました。これらの革新的治療法は、標準治療の概念を再定義しつつあります。さらに、これらの変革的な薬剤の普及拡大は、がん治療の進歩に向け、医師、腫瘍学専門家、そして医療コミュニティ全体が絶え間なく尽力している証左です。治療パラダイムにおけるこの画期的な転換は、調査、連携、そして人間の回復力の力を示すものです。
高シュウ酸尿症パイプライン開発
活動本報告書は、第I/II相段階にある様々な治療候補薬に関する洞察を提供します。また、標的治療薬の開発に携わる主要参入企業の分析も行っています。
パイプライン開発
活動本レポートでは、高シュウ酸尿症の新興治療法に関する共同研究、買収・合併、ライセンシング、特許詳細などの詳細情報を網羅しています。
アクセスと償還償還とは、製造元が市場にアクセスできるよう、製造元と支払者間で価格交渉を行うことを指します。これは高額な費用を抑え、必須医薬品を手頃な価格で提供するために設けられています。医療技術評価（HTA）は、償還の意思決定や薬剤使用の推奨において重要な役割を果たします。これらの推奨事項は、同じ薬剤であっても主要7市場で大きく異なります。米国の医療制度では、公的・民間双方の健康保険が対象となります。また、メディケアとメディケイドは米国最大の政府資金によるプログラムです。メディケア、メディケイド、小児医療保険プログラム（CHIP）、州および連邦の健康保険マーケットプレースを含む主要な医療プログラムは、メディケア・メディケイドサービスセンター（CMS）によって監督されています。これらに加え、薬剤給付管理会社（PBM）や、患者支援サービス・教育プログラムを提供する第三者機関も存在します。
本報告書ではさらに、国別のアクセス状況と償還シナリオ、現行治療法の費用対効果シナリオ、アクセス向上と自己負担軽減を図るプログラム、連邦政府または州政府の処方薬プログラムに加入する患者に関する洞察などを詳細に分析しています。
調査範囲：
- 本報告書は、高シュウ酸尿症の概説を記述的に網羅し、その原因、徴候と症状、病態生理、および現在利用可能な治療法について説明しております。
- 高シュウ酸尿症の疫学と治療に関する包括的な知見を提供しております。
- さらに、高シュウ酸尿症に対する現行療法および新興療法の両方について包括的な説明を提供するとともに、現在の治療情勢に影響を与えるであろう新規療法の評価も含まれています。
- 本報告書には、主要7ヶ国（主要7市場）における過シュウ酸尿症治療薬の市場動向（過去および将来予測）に関する詳細なレビューが含まれております。
- 本レポートは、主要7ヶ国（主要7カ国）高シュウ酸尿症市場を形成・牽引する動向を理解することで、ビジネス戦略策定における優位性を提供します。
高シュウ酸尿症レポート
のインサイト
- 患者人口
- 治療アプローチ
- 高シュウ酸尿症パイプライン分析
- 高シュウ酸尿症の市場規模と動向
- 市場機会
- 今後の治療法の影響
高シュウ酸尿症レポートの主な強み
- 10年間の予測
- 主要7ヶ国を対象
- 高シュウ酸尿症の疫学セグメンテーション
- 主要な競合分析
- 詳細に分析された市場
- 薬剤の吸収
高シュウ酸尿症レポート評価
- 現在の治療実践
- アンメットニーズ
- 開発中の製品プロファイル
- 市場の魅力
- 定性分析（SWOT分析およびコンジョイント分析）
よくあるご質問
目次
第1章 重要な洞察
第2章 報告書の概要
第3章 高シュウ酸尿症のエグゼクティブサマリー
第4章 主要な出来事
第5章 高シュウ酸尿症の疫学と市場予測の調査手法
第6章 高シュウ酸尿症市場概要
- 市場シェア（％）2024年の治療法別高シュウ酸尿症の分布
- 市場シェア（％）2034年の治療法別高シュウ酸尿症の分布
第7章 疾患の背景と概要：高シュウ酸尿症
- イントロダクション
- 兆候と症状
- 原因
- 診断
第8章 治療と管理
- 治療ガイドラインと推奨事項
第9章 主要7ヶ国における高シュウ酸尿症の疫学と患者人口
- 主な調査結果
- 仮定と根拠
- 主要7ヶ国における高シュウ酸尿症の総有病率
- 米国
- EU4ヶ国と英国
- 日本
第10章 患者の旅
第11章 市販されている治療法
第12章 新たな治療法
第13章 高シュウ酸尿症：主要7ヶ国市場分析
- 主な調査結果
- 主要な市場予測の前提条件
- 市場見通し
- 主要7ヶ国における高シュウ酸尿症の総市場規模
- 米国の市場規模
- EU4ヶ国と英国の市場規模
- 日本市場規模
