運動ニューロン疾患治療の世界市場：洞察、競合情勢、市場予測：2032年

運動ニューロン疾患治療の市場規模は、2025年から2032年の予測期間中にCAGR 5.87％で成長すると予測されています。運動ニューロン疾患（MND）治療に対する需要は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、脊髄性筋萎縮症（SMA）などの運動ニューロン疾患の有病率の上昇に牽引され、著しい成長を遂げています。早期かつ正確な診断の重要性に対する意識の高まりが、市場の勢いをさらに加速させています。さらに、標的を絞ったより効果的な治療選択肢を提供する生物学的療法への顕著なシフトが、治療状況を一変させています。このことは、MND治療法の研究開発における投資の増加や継続的な技術革新と相まって、市場拡大にとって非常に有利な環境を醸成しています。これらの要因は総体的に、運動ニューロン疾患治療市場を2025年から2032年までの予測期間を通じて堅調かつ持続的な成長へと位置づけています。

運動ニューロン疾患治療市場力学：

Taylor &Francis Onlineが発表した最新データ（2025年）によると、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の世界の負担は着実に増加すると予測されています。2022年に報告された約3万2,893症例から、その数は10％以上増加し、2030年には推定3万6,308症例に達すると予測されています。この増加動向は、罹患率の上昇を反映しているだけでなく、診断能力の向上や疾患に対する意識の高まりも浮き彫りにしています。

これを裏付けるように、DelveInsightの2023年市場分析によると、米国、英国、ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、日本を含む主要7市場において、ALSの有病率は約6万7,000例でした。このことは、確立されたヘルスケアシステムの中で、効果的な治療介入に対する大きな需要があることを示しています。MNDオーストラリア（2024年）のデータによると、毎日少なくとも2人が運動ニューロン疾患（MND）と診断され、現在約2,688人がこの疾患とともに生活しており、利用しやすい治療戦略の緊急の必要性を強調しています。

稀ではありますが重度の遺伝性神経筋疾患である脊髄性筋萎縮症（SMA）の場合、脊髄性筋萎縮症財団（2023年）は、米国では現在1万人から2万5,000人が罹患していると推定しています。この疾患の出生時有病率は6,000～1万人に1人であり、早期スクリーニングと早期介入の重要性が強調されています。遺伝子治療、特にアデノ随伴ウイルスベクターを用いたSMN1遺伝子置換は、長期予後を著しく改善し、場合によっては運動機能を回復させる、画期的な解決策として登場しました。

合わせて、運動ニューロン疾患、特にALSとSMAの有病率の上昇は、MND治療市場の世界の急拡大の主要な促進要因です。筋力低下、呼吸障害、最終的な運動能力の喪失を特徴とするこれらの進行性神経疾患は、深刻な公衆衛生上の懸念としてますます認識されるようになっています。その結果、革新的な疾患修飾療法に対する需要が高まっています。

治療面では、MND治療のパラダイムシフトが進行中です。ALSでは、神経細胞変性の進行を遅らせるように設計された神経保護剤の開発へと、症状の緩和を超えて焦点が拡大しています。SMAでは、遺伝子治療が標準治療を再定義し、治癒の可能性を提供し、多くの患者の疾病の軌跡を変えています。

同時に、規制環境は技術革新をより後押しするものとなっています。米国食品医薬品局（FDA）と欧州医薬品庁（EMA）による最近の承認は、市場に対する信頼感を高めています。特に、Zolgensma（R）（onasemnogene abeparvovec）の承認は、遺伝子治療アプローチの有効性を証明し、運動ニューロンの温存と筋機能強化をターゲットとする次世代治療への投資を加速させました。

市場開拓を進める企業も、先進的な標的治療の実用化に向けて研究開発を強化しています。例えば、Biogen Inc.は2023年4月、スーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子の変異が確認された成人のALS治療を適応とする髄腔内注射剤QALSODY（TM）（一般名トフェルセン）のFDA加速承認を取得しました。この決定は、神経細胞障害に関連するバイオマーカーである血漿ニューロフィラメント軽鎖（NfL）レベルの低下に基づいており、バイオマーカー主導の治療開発における重要な前進を示すものです。

結論として、ALSとSMAの罹患率の上昇と認知度の向上は、治療イノベーションの進展と良好な規制的背景と相まって、強固でダイナミックな運動ニューロン疾患治療市場を形成しています。これらの開発により、この分野は2025年から2032年までの予測期間を通じて持続的な成長と継続的な科学的ブレークスルーが期待できます。

しかし、治療費が高く、規制機関や政府によるガイドラインが厳しいことなどが、運動ニューロン疾患治療市場の成長を制限する主な制約となっています。

運動ニューロン疾患治療市場のセグメント分析：

運動ニューロン疾患治療市場の薬剤クラス別では、生存運動ニューロン（SMN）作動薬のカテゴリーが2024年に最大の市場シェアを占めると推定されます。このカテゴリーの成長は、主に脊髄性筋萎縮症（SMA）の有病率の上昇と、SMN1を標的とした治療に関連する魅力的な治療効果によってもたらされます。SMNタンパク質は、随意筋運動に不可欠な運動ニューロンの生存と機能に不可欠です。SMNアゴニストは、SMNタンパク質の産生を増強することによって作用し、運動機能を維持し、病気の進行を遅らせ、SMA患者の全体的な生活の質を改善するのに役立ちます。

例えば、NHS England（2023年）によると、英国では毎年約70人のSMAの子供が生まれています。同様に、オーストラリア人類遺伝学会（2024年）は、1万人に1人がSMAで生まれ、40人に1人が関連する遺伝子変異の健康な保因者であると報告しており、このことは、重大なリスク集団であり、効果的な介入が緊急に必要であることを強調しています。

SMNを標的とした治療法の特筆すべき利点のひとつは、SMAの異なる病型（重症の1型から軽症の3型まで）にまたがって臨床効果をもたらす、病型横断的な有効性を提供できることです。例えば、最も重篤な1型SMAと診断された乳児は、未治療の症例では稀である、補助なしで座るなどの発達のマイルストーンに到達するなど、運動機能の顕著な改善を示しています。

運動機能の改善に加えて、SMNアゴニスト治療は経口剤であるため、特に小児患者において、治療へのアクセスやコンプライアンスが向上するという利点があります。これにより、長期的な治療管理がより実行可能で患者に優しくなり、アドヒアランスの向上と転帰の改善に寄与します。SMNアゴニストは、SMNタンパク質のレベルを高めることにより、SMAの進行を遅らせ、関連する神経筋症状を緩和し、特に早期発症の重症例では生存期間を延長するのに役立ちます。

このカテゴリーの成長にさらに拍車をかけているのは、研究開発投資の増加と規制の進展です。業界の主な参入企業は、有効性と利便性を向上させるため、次世代のSMN標的治療を積極的に開発しています。その顕著な例が2025年2月、Rocheが米国食品医薬品局（FDA）からEvrysdi（R）（リスジプラム）の錠剤製剤の新薬承認申請（NDA）を承認されたと発表したことです。EvrysdiはSMN2プレmRNAスプライシング修飾剤であり、SMNタンパク質の欠損をもたらす染色体5q遺伝子の変異によって引き起こされるSMAを治療するためにデザインされました。この錠剤は、自宅で服用可能な経口全身治療薬であり、病院での輸液の必要性を減らし、患者や家族にとってより身近な治療薬となります。

このように、上記のような要因が市場セグメントを押し上げ、ひいては全世界の運動ニューロン疾患治療市場全体を拡大すると考えられます。

北米は、主要な構造的・戦略的優位性の組み合わせにより、2024年には世界の運動ニューロン疾患治療市場で最大のシェアを占めると予想されます。この地域の優位性は、主に脊髄性筋萎縮症（SMA）や筋萎縮性側索硬化症（ALS）などの運動ニューロン疾患の有病率が上昇し、効果的な治療ソリューションに対するヘルスケアシステムへの需要が増加し続けていることに起因しています。さらに、この地域は、主要なバイオテクノロジー企業や製薬企業が革新的な治療法の開発、臨床試験、商業化に積極的に取り組んでおり、堅調な製薬情勢の恩恵を受けています。新製品の承認ペースは依然として高く、さらに有利な規制枠組みに支えられています。特に、米国食品医薬品局（FDA）のような機関は、希少疾患治療薬のための加速承認経路を導入しており、MNDのための最先端治療の迅速な提供を支援しています。疾患負担の増加、強力な研究開発活動、積極的な規制当局の支援など、これらの要因を総合すると、北米は運動ニューロン疾患治療市場の世界的リーダーとしての地位を固めています。

米国疾病予防管理センター（CDC、2025年）の最新データによると、米国では2022年に約3万3,000例の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の症例が記録され、2030年にはその数は10％以上増加して3万6,000例を超えると予測されています。同様に、米国医師会（2024年）は、2024年には米国の新生児1万4,694人に1人が脊髄性筋萎縮症（SMA）と診断されたと報告し、北米における運動ニューロン疾患（MND）の負担が増大していることを強調しています。

これらの進行性でしばしば致命的な疾患と闘うために、運動ニューロンを標的とした治療がますます採用されるようになってきています。特に、欠損または欠陥のあるSMN1遺伝子を置換することに焦点を当てた治療で、運動ニューロンの健康を維持し、筋肉の変性を遅らせる機能的コピーを提供します。この動向を裏付けるように、米国国立衛生研究所（2022年）は、カナダでは毎年6,000人から1万人に1人の割合でSMAの赤ちゃんが誕生しており、タイムリーな診断と高度な介入が地域的に必要であることを強調しています。

SMAの罹患率の上昇は、北米の運動ニューロン疾患治療市場の成長の主要な促進要因であり、疾患修飾療法に対する需要の増加につながっています。SMAは乳幼児期や幼児期に発症することが多いため、早期の遺伝子スクリーニングや、SMNを標的とした遺伝子治療などの革新的治療に対する緊急性が高まっており、研究開発投資や治療開発に拍車がかかっています。

この地域における市場拡大の大きな要因は、積極的な規制環境です。米国食品医薬品局（FDA）は、有望な薬剤に迅速治療や画期的治療の指定を提供することで、MND治療の進展を加速させています。特に、SMAの遺伝子治療薬であるZolgensma（R）は、疾患修飾治療におけるブレークスルーを示し、遺伝子ベースのアプローチをさらに有効化するものとして、早期承認を受けた。

規制当局の支援に加え、米国を拠点とする主要製薬企業による継続的な技術革新が市場の勢いを強めています。例えば、Biogen Inc.は2023年4月、SOD1遺伝子変異が確認されたALS患者を適応症とする髄腔内注射剤QALSODY（TM）（一般名トフェルセン）について、FDAから早期承認を取得したと発表しました。今回の承認は、神経細胞の損傷に関連するバイオマーカーである血漿中のニューロフィラメント軽鎖（NfL）濃度を低下させる薬剤の能力に基づいており、QALSODYは新たな標的治療薬として米国市場で使用可能となっています。

疾患罹患率の上昇、継続的な製品革新、規制当局の支援、業界大手による戦略的イニシアチブを総合すると、2025年から2032年までの予測期間を通じて、北米の運動ニューロン疾患治療市場は力強い成長を遂げると予想されます。

運動ニューロン疾患治療市場の主要企業：

運動ニューロン疾患治療市場で事業を展開する主要な市場参入企業には、Biogen、Mitsubishi Chemical Group Corporation、F. Hoffmann-La Roche Ltd.、Otsuka Holdings Co., Ltd.、Sanofi、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、Novartis AG、EDW Pharma, Inc.、PTC Therapeutics, Inc.、Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.、AMYLYX Pharmaceuticals社などがあります。

運動ニューロン疾患治療市場における最近の開発活動：

• 2025年6月、Rocheは欧州委員会（EC）がEvrysdi（R）（一般名risdiplam）の添付文書延長を承認し、脊髄性筋萎縮症（SMA）患者向けの室温安定錠剤の新剤形が追加されたことを発表しました。この進歩により、特に柔軟な在宅投与を必要とする患者さんにとって、治療の利便性とアクセシビリティが向上します。
• 2025年1月、Biogen Inc.は、米国食品医薬品局（FDA）がヌシネルセンの脊髄性筋萎縮症（SMA）治療用高用量製剤の承認申請を受理し、欧州医薬品庁（EMA）が承認したと発表しました。本開発は、脊髄性筋萎縮症患者の臨床転帰を改善するために投与量を最適化することにより、ヌシネルセンの治療効果を高める可能性のある重要な一歩となります。
• 2022年9月、Amylyx Pharmaceuticals, Inc. は、米国食品医薬品局（FDA）が筋萎縮性側索硬化症（ALS）の成人患者に対する治療薬としてRELYVRIO（TM）（フェニル酪酸ナトリウムおよびタウルソジオール）を承認したと発表しました。この承認は、疾患の進行を遅らせ、神経機能を維持することを目的とした新たな治療選択肢を患者に提供するものであり、重要なマイルストーンとなっています。

運動ニューロン疾患治療市場調査報告書の主な内容

• 現在の運動ニューロン疾患治療市場規模分析（2024年）および8年間（2025年～2032年）の市場予測
• 過去3年間に起こった主な製品/技術開発、合併、買収、パートナーシップ、合弁事業
• 運動ニューロン疾患治療市場を独占する主要企業
• 運動ニューロン疾患治療市場において競合他社が利用できる様々な機会
• 2024年に上位を占めるセグメントと2032年におけるこれらのセグメントの業績
• 現在の運動ニューロン疾患治療市場のシナリオにおいて、上位の業績を上げている地域と国
• 今後、企業が運動ニューロン疾患治療市場の成長機会に集中すべき地域と国

運動ニューロン疾患治療市場のよくある質問

1.運動ニューロン疾患治療

• 運動ニューロン疾患（MND）治療とは、疾患の進行を遅らせ、症状を管理することを目的とした医薬的介入の使用を指します。中核治療は、患者の生存期間を延長し、機能低下を緩和する可能性があるように設計されています。さらに、支持療法は、筋硬直、けいれん、疼痛などの二次的症状を対象とし、患者の快適性と全体的なQOLを向上させ、ケアアウトカムと医療価値提供の改善に貢献します。

2.運動ニューロン疾患治療市場

• 運動ニューロン疾患治療市場は、2025年から2032年までの予測期間中にCAGR 5.87%で成長すると予測されています。

3.運動ニューロン疾患治療市場の促進要因

• 運動ニューロン疾患治療に対する需要は、早産数の増加とともに、低体温症や低血糖症、呼吸困難、代謝性アシドーシスなどの関連合併症、感染症リスクの増加といった新生児障害の発生率の上昇など、いくつかの重要な要因別牽引されています。さらに、先天性異常の有病率の上昇や、新興国市場の大手企業による製品開拓・上市活動の継続が、成長をさらに後押ししています。これらの要因を総合すると、持続的な市場拡大のための支援環境が整いつつあり、運動ニューロン疾患治療市場は2025年から2032年にかけて堅調かつ安定した成長を遂げるものと考えられます。

4.運動ニューロン疾患治療市場で事業を展開する主要企業

• 運動ニューロン疾患治療薬市場に参入している主な市場参入企業には、Biogen、Mitsubishi Chemical Group Corporation、F. Hoffmann-La Roche Ltd.、Otsuka Holdings Co., Ltd.、Sanofi、 Ionis Pharmaceuticals, Inc.、Novartis AG、EDW Pharma, Inc.、PTC Therapeutics, Inc.、Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.、AMYLYX Pharmaceuticalsなどがあります。

5.運動ニューロン疾患治療市場で最もシェアが高い地域

• 北米は、主要な構造的・戦略的優位性の組み合わせにより、2024年には世界の運動ニューロン疾患治療市場で最大のシェアを占めると予想されています。この地域の優位性は、主に脊髄性筋萎縮症（SMA）や筋萎縮性側索硬化症（ALS）などの運動ニューロン疾患の有病率が上昇し、効果的な治療ソリューションに対するヘルスケアシステムへの需要が増加し続けていることに起因しています。さらに、この地域は、主要なバイオテクノロジー企業や製薬企業が革新的な治療法の開発、臨床試験、商業化に積極的に取り組んでおり、堅調な製薬情勢の恩恵を受けています。新製品の承認ペースは依然として高く、さらに有利な規制枠組みに支えられています。特に、米国食品医薬品局（FDA）のような機関は、希少疾患治療薬のための加速承認経路を導入しており、MNDのための最先端治療の迅速な提供を支援しています。疾患負担の増加、強力な研究開発活動、積極的な規制支援など、これらの要因を総合すると、北米は運動ニューロン疾患治療市場の世界的リーダーとしての地位を固めています。

目次

第1章 運動ニューロン疾患治療市場レポートのイントロダクション

第2章 運動ニューロン疾患治療市場のエグゼクティブサマリー

第3章 競合情勢

第4章 規制分析

• 米国
• 欧州
• 日本
• 中国

第5章 運動ニューロン疾患治療市場の主な要因分析

• 運動ニューロン疾患治療市場促進要因
  • 運動ニューロン疾患の罹患率の上昇
  • 早期かつ正確な診断に対する需要と意識の高まり
  • MND薬の研究開発への投資とイノベーションの増加
• 運動ニューロン疾患治療市場抑制要因と課題
  • 治療費が高め
  • 規制機関および政府機関別厳格なガイドライン
• 運動ニューロン疾患治療市場の機会
  • 個別化治療と標的治療への移行の拡大
  • 運動ニューロン適応症向けのパイプラインに広範な医薬品ポートフォリオが存在する

第6章 運動ニューロン疾患治療市場におけるポーターのファイブフォース分析

第7章 運動ニューロン疾患治療市場の評価

• 薬剤クラス別
  • NMDA（N-メチル-D-アスパラギン酸）受容体拮抗薬
  • SOD1遺伝子変異アゴニスト
  • アルファ2アドレナリン作動薬
  • 生存運動ニューロン（SMN）作動薬
  • その他
• 投与経路別
  • 経口
  • 非経口
• 適応症別
  • 筋萎縮性側索硬化症（ALS）
  • 脊髄性筋萎縮症（SMA）
• 流通チャネル別
  • 病院および薬局
  • オンライン薬局
• 地域
  • 北米
  • 欧州
  • アジア太平洋
  • その他の地域

第8章 運動ニューロン疾患治療市場の企業と製品プロファイル

• Biogen
• Mitsubishi Chemical Group Corporation
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• Otsuka Holdings Co., Ltd.
• Sanofi
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Novartis AG
• EW Pharma, Inc.
• PTC Therapeutics, Inc.
• Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
• AMYLYX Pharmaceuticals

第9章 KOLの見解

第10章 プロジェクトアプローチ

第11章 DelveInsightについて

第12章 免責事項とお問い合わせ

List of Tables

• Table 1: Competitive Analysis
• Table 2: Motor Neuron Disease Treatment Market in Global (2022-2032)
• Table 3: Motor Neuron Disease Treatment Market in Global by Drug Class (2022-2032)
• Table 4: Motor Neuron Disease Treatment Market in Global by Route of Administration (2022-2032)
• Table 5: Motor Neuron Disease Treatment Market in Global by Indication (2022-2032)
• Table 6: Motor Neuron Disease Treatment Market in Global by Distribution Channel (2022-2032)
• Table 7: Motor Neuron Disease Treatment Market in Global by Geography (2022-2032)
• Table 8: Motor Neuron Disease Treatment Market in North America (2022-2032)
• Table 9: Motor Neuron Disease Treatment Market in the United States (2022-2032)
• Table 10: Motor Neuron Disease Treatment Market in Canada (2022-2032)
• Table 11: Motor Neuron Disease Treatment Market in Mexico (2022-2032)
• Table 12: Motor Neuron Disease Treatment Market in Europe (2022-2032)
• Table 13: Motor Neuron Disease Treatment Market in France (2022-2032)
• Table 14: Motor Neuron Disease Treatment Market in Germany (2022-2032)
• Table 15: Motor Neuron Disease Treatment Market in United Kingdom (2022-2032)
• Table 16: Motor Neuron Disease Treatment Market in Italy (2022-2032)
• Table 17: Motor Neuron Disease Treatment Market in Spain (2022-2032)
• Table 18: Motor Neuron Disease Treatment Market in the Rest of Europe (2022-2032)
• Table 19: Motor Neuron Disease Treatment Market in Asia-Pacific (2022-2032)
• Table 20: Motor Neuron Disease Treatment Market in China (2022-2032)
• Table 21: Motor Neuron Disease Treatment Market in Japan (2022-2032)
• Table 22: Motor Neuron Disease Treatment Market in India (2022-2032)
• Table 23: Motor Neuron Disease Treatment Market in Australia (2022-2032)
• Table 24: Motor Neuron Disease Treatment Market in South Korea (2022-2032)
• Table 25: Motor Neuron Disease Treatment Market in Rest of Asia-Pacific (2022-2032)
• Table 26: Motor Neuron Disease Treatment Market in the Rest of the World (2022-2032)
• Table 27: Motor Neuron Disease Treatment Market in the Middle East (2022-2032)
• Table 28: Motor Neuron Disease Treatment Market in Africa (2022-2032)
• Table 29: Motor Neuron Disease Treatment Market in South America (2022-2032)

List of Figures

• Figure 1: Competitive Analysis
• Figure 2: Motor Neuron Disease Treatment Market in Global (2022-2032)
• Figure 3: Motor Neuron Disease Treatment Market in Global by Drug Class (2022-2032)
• Figure 4: Motor Neuron Disease Treatment Market in Global by Route of Administration (2022-2032)
• Figure 5: Motor Neuron Disease Treatment Market in Global by Indication (2022-2032)
• Figure 6: Motor Neuron Disease Treatment Market in Global by Distribution Channel (2022-2032)
• Figure 7: Motor Neuron Disease Treatment Market in Global by Geography (2022-2032)
• Figure 8: Motor Neuron Disease Treatment Market in North America (2022-2032)
• Figure 9: Motor Neuron Disease Treatment Market in the United States (2022-2032)
• Figure 10: Motor Neuron Disease Treatment Market in Canada (2022-2032)
• Figure 11: Motor Neuron Disease Treatment Market in Mexico (2022-2032)
• Figure 12: Motor Neuron Disease Treatment Market in Europe (2022-2032)
• Figure 13: Motor Neuron Disease Treatment Market in France (2022-2032)
• Figure 14: Motor Neuron Disease Treatment Market in Germany (2022-2032)
• Figure 15: Motor Neuron Disease Treatment Market in United Kingdom (2022-2032)
• Figure 16: Motor Neuron Disease Treatment Market in Italy (2022-2032)
• Figure 17: Motor Neuron Disease Treatment Market in Spain (2022-2032)
• Figure 18: Motor Neuron Disease Treatment Market in the Rest of Europe (2022-2032)
• Figure 19: Motor Neuron Disease Treatment Market in Asia-Pacific (2022-2032)
• Figure 20: Motor Neuron Disease Treatment Market in China (2022-2032)
• Figure 21: Motor Neuron Disease Treatment Market in Japan (2022-2032)
• Figure 22: Motor Neuron Disease Treatment Market in India (2022-2032)
• Figure 23: Motor Neuron Disease Treatment Market in Australia (2022-2032)
• Figure 24: Motor Neuron Disease Treatment Market in South Korea (2022-2032)
• Figure 25: Motor Neuron Disease Treatment Market in Rest of Asia-Pacific (2022-2032)
• Figure 26: Motor Neuron Disease Treatment Market in the Rest of the World (2022-2032)
• Figure 27: Motor Neuron Disease Treatment Market in the Middle East (2022-2032)
• Figure 28: Motor Neuron Disease Treatment Market in Africa (2022-2032)
• Figure 29: Motor Neuron Disease Treatment Market in South America (2022-2032)
• Figure 30: Market Drivers
• Figure 31: Market Barriers
• Figure 32: Marker Opportunities
• Figure 33: PORTER'S Five Force Analysis

Motor Neuron Disease Treatment Market by Drug Class (NMDA (N-methyl-D-aspartate) Receptor Antagonist, SOD1 Gene Mutation Agonist, Alpha-2 Adrenergic Agonist, Survival Motor Neuron (SMN) Agonist, and Others), Route of Administration (Oral and Parenteral), Indication (Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS), Spinal Muscular Atrophy (SMA), and Others), Distribution Channel (Hospitals and Retail Pharmacies and Online Pharmacies), and Geography (North America, Europe, Asia-Pacific, and Rest of the World) is expected to grow at a steady CAGR forecast till 2032 owing to the growing prevalence of motor neuron diseases and increasing investments and innovations in the research and development of MND drugs.

The motor neuron disease treatment market is estimated to grow at a CAGR of 5.87% during the forecast period from 2025 to 2032. The demand for motor neuron disease (MND) treatment is experiencing significant growth, driven by the rising prevalence of motor neuron disorders such as Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS), Spinal Muscular Atrophy (SMA), and others. Increasing awareness about the importance of early and accurate diagnosis is further accelerating market momentum. Moreover, a notable shift toward biological therapies which offer targeted and more effective treatment options is transforming the therapeutic landscape. This, combined with increasing investments and continuous innovation in the research and development of MND therapies, is fostering a highly favorable environment for market expansion. These factors collectively position the motor neuron disease treatment market for robust and sustained growth throughout the forecast period from 2025 to 2032.

Motor Neuron Disease Treatment Market Dynamics:

According to recent data published by Taylor & Francis Online (2025), the global burden of Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) is projected to grow steadily. From approximately 32,893 reported cases in 2022, the number was expected to increase by over 10%, reaching an estimated 36,308 cases by 2030. This upward trend not only reflected a rise in incidence rates but also highlighted improvements in diagnostic capabilities and heightened disease awareness.

Supporting this, a 2023 market analysis by DelveInsight revealed that across the seven major markets including the United States, United Kingdom, Germany, France, Italy, Spain, and Japan, the prevalence of ALS stood at around 67,000 cases. This indicated a substantial demand for effective therapeutic interventions within well-established healthcare systems. Regionally, Australia mirrors this growing burden, data from MND Australia (2024), showed that at least two individuals were diagnosed with motor neuron disease (MND) each day, with approximately 2,688 people who were currently living with that condition, underscoring the pressing need for accessible treatment strategies.

In the case of Spinal Muscular Atrophy (SMA), a rare but severe genetic neuromuscular disorder, the Spinal Muscular Atrophy Foundation (2023) estimated that between 10,000 and 25,000 individuals were currently affected in the United States. The condition had a birth prevalence of approximately 1 in every 6,000 to 10,000 live births, emphasizing the critical importance of early screening and intervention. Gene therapy, particularly SMN1 gene replacement using adeno-associated viral vectors, has emerged as a transformative solution, significantly improving long-term outcomes and, in some instances, restoring motor function.

Collectively, the rising prevalence of motor neuron diseases particularly ALS and SMA is a key driver behind the rapid expansion of the global MND treatment market. These progressive neurological disorders, characterized by muscle weakness, respiratory compromise, and eventual loss of mobility, are increasingly recognized as serious public health concerns. As a result, there is mounting demand for innovative, disease-modifying therapies.

Therapeutically, the MND treatment landscape is undergoing a paradigm shift. In ALS, the focus is expanding beyond symptomatic relief to the development of neuroprotective agents designed to slow the progression of neuronal degeneration. In SMA, gene therapy has redefined the standard of care, offering potentially curative benefits and altering the disease trajectory for many patients.

At the same time, the regulatory environment is becoming more supportive of innovation. Recent approvals by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA) have bolstered confidence in the market. Notably, the approval of Zolgensma(R) (onasemnogene abeparvovec) has validated gene therapy approaches and accelerated investment in next-generation treatments that target motor neuron preservation and muscle function enhancement.

Market players are also intensifying their research and development efforts to commercialize advanced targeted therapies. For example, in April 2023, Biogen Inc. received FDA accelerated approval for QALSODY(TM) (tofersen), an intrathecal injection indicated for the treatment of ALS in adults with a confirmed mutation in the superoxide dismutase 1 (SOD1) gene. The decision was based on reductions in plasma neurofilament light chain (NfL) levels, a biomarker linked to neuronal damage, marking a significant step forward in biomarker-driven therapeutic development.

In conclusion, the growing incidence and improved recognition of ALS and SMA, coupled with advancements in therapeutic innovation and a favorable regulatory backdrop, are collectively shaping a robust and dynamic motor neuron disease treatment market. These developments position the sector for sustained growth and ongoing scientific breakthroughs throughout the forecast period from 2025 to 2032.

However, the high cost of the treatment and stringent guidelines by regulatory bodies and governments, among others are some of the key constraints that may limit the growth of the motor neuron disease treatment market.

Motor Neuron Disease Treatment Market Segment Analysis:

Motor Neuron Disease Treatment Market by Drug Class (NMDA (N-methyl-D-aspartate) Receptor Antagonist, SOD1 Gene Mutation Agonist, Alpha-2 Adrenergic Agonist, Survival Motor Neuron (SMN) Agonist, and Others), Route of Administration (Oral and Parenteral), Indication (Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS), Spinal Muscular Atrophy (SMA), and Others), Distribution Channel (Hospital and Retail Pharmacies and Online Pharmacies), and Geography (North America, Europe, Asia-Pacific, and Rest of the World)

In the drug class segment of the motor neuron disease treatment market, the survival motor neuron (SMN) agonist category is estimated to account for the largest market share in 2024. The growth of this category is primarily driven by the increasing prevalence of Spinal Muscular Atrophy (SMA) and the compelling therapeutic benefits associated with SMN1-targeted treatments. The SMN protein is critical for the survival and function of motor neurons, which are essential for voluntary muscle movement. SMN agonists work by enhancing the production of SMN protein, helping to preserve motor function, delay disease progression, and improve the overall quality of life for patients living with SMA.

For instance, according to NHS England (2023), approximately 70 children were born with SMA each year in the United Kingdom. Similarly, the Human Genetics Society of Australia (2024) reported that 1 in 10,000 individuals were born with SMA, while 1 in 40 people were healthy carriers of the associated genetic mutation highlighting the significant at-risk population and the urgent need for effective interventions.

One notable advantage of SMN-targeted therapies is their ability to provide cross-type efficacy, offering clinical benefits across different forms of SMA, from severe Type 1 to milder Type 3. For example, infants diagnosed with Type 1 SMA typically the most severe form have demonstrated remarkable improvements in motor function, including reaching developmental milestones such as sitting unassisted, an outcome that is rare in untreated cases.

In addition to motor function improvements, SMN agonist therapies offer the benefit of oral formulations, enhancing treatment accessibility and compliance, especially among pediatric patients. This makes long-term treatment management more feasible and patient-friendly, contributing to better adherence and improved outcomes. By boosting SMN protein levels, SMN agonists help slow the progression of SMA, mitigate its associated neuromuscular symptoms, and prolong survival, particularly in early-onset and severe cases.

Further fueling this category's growth is the increase in R&D investments and regulatory advancements. Key industry players are actively developing next-generation SMN-targeted treatments to improve efficacy and convenience. A notable example is from February 2025, when Roche announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved a New Drug Application (NDA) for a tablet formulation of Evrysdi(R) (risdiplam). Evrysdi is an SMN2 pre-mRNA splicing modifier, designed to treat SMA caused by mutations in the chromosome 5q gene, which result in a deficiency of the SMN protein. This tablet formulation offers an oral, systemic treatment alternative that can be taken at home, reducing the need for hospital-based infusions and making care more accessible for patients and families.

Thus, the factors mentioned above are likely to boost the market segment and thereby increase the overall market of motor neuron disease treatment across the globe.

North America is expected to dominate the overall motor neuron disease treatment market:

North America is expected to hold the largest share of the global motor neuron disease treatment market in 2024, driven by a combination of key structural and strategic advantages. This regional dominance is primarily attributed to the rising prevalence of motor neuron disorders such as Spinal Muscular Atrophy (SMA) and Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS), which continue to place increasing demand on healthcare systems for effective treatment solutions. Additionally, the region benefits from a robust pharmaceutical landscape, with leading biotech and pharmaceutical companies actively engaged in the development, clinical trials, and commercialization of innovative therapies. The pace of new product approvals remains high, further supported by favorable regulatory frameworks. Notably, agencies such as the U.S. Food and Drug Administration (FDA) have implemented accelerated approval pathways for rare disease drugs, helping to fast-track the availability of cutting-edge treatments for MNDs. Collectively, these factors such as the rising disease burden, strong R&D activity, and proactive regulatory support are solidifying North America's position as the global leader in the motor neuron disease treatment market.

According to recent data from the Centers for Disease Control and Prevention (CDC, 2025), approximately 33,000 cases of Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) were recorded in the U.S. in 2022, with the number projected to rise by over 10% to exceed 36,000 cases by 2030. Similarly, the American Medical Association (2024) reported that 1 in every 14,694 newborns in the U.S. was diagnosed with Spinal Muscular Atrophy (SMA) in 2024, underscoring the growing burden of motor neuron diseases (MNDs) in North America.

To combat these progressive and often fatal disorders, motor neuron-targeted therapies are increasingly being adopted, particularly those focused on replacing defective or missing SMN1 genes, thereby providing functional copies to preserve motor neuron health and slow muscular degeneration. Supporting this trend, the National Institutes of Health (2022), noted that in Canada, between 1 in 6,000 to 10,000 babies were born with SMA annually, highlighting a regional need for timely diagnosis and advanced interventions.

The rising incidence of SMA is a key driver of growth in the North American motor neuron disease treatment market, as it has led to increased demand for disease-modifying therapies. Given that SMA often manifests in infancy or early childhood, there is a heightened urgency for early genetic screening and innovative treatments such as SMN-targeted gene therapy, which has spurred substantial R&D investment and therapeutic development.

A significant enabler of market expansion in the region is the proactive regulatory environment. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accelerated progress in the MND treatment landscape by offering fast-track and breakthrough therapy designations for promising drugs. Notably, Zolgensma(R), a gene therapy for SMA, received accelerated approval, marking a breakthrough in disease-modifying treatment and further validating gene-based approaches.

In addition to regulatory support, ongoing innovation by leading U.S.-based pharmaceutical companies is reinforcing market momentum. For example, in April 2023, Biogen Inc. announced that the FDA had granted accelerated approval for QALSODY(TM) (tofersen), an intrathecal injection indicated for ALS patients with a confirmed SOD1 gene mutation. The approval was based on the drug's ability to reduce plasma neurofilament light chain (NfL) levels, a biomarker linked to neuronal damage, making QALSODY available in the U.S. market as a new targeted treatment option.

Collectively, the combination of increasing disease prevalence, continuous product innovation, regulatory support, and strategic initiatives by major industry players is expected to drive robust growth in the North American motor neuron disease treatment market throughout the forecast period from 2025 to 2032.

Motor Neuron Disease Treatment Market Key Players:

Some of the key market players operating in the motor neuron disease treatment market include Biogen, Mitsubishi Chemical Group Corporation, F. Hoffmann-La Roche Ltd., Otsuka Holdings Co., Ltd., Sanofi, Ionis Pharmaceuticals, Inc., Novartis AG, EDW Pharma, Inc., PTC Therapeutics, Inc., Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., AMYLYX Pharmaceuticals, and others.

Recent Developmental Activities in the Motor Neuron Disease Treatment Market:

• In June 2025, Roche announced that the European Commission (EC) had approved a label extension for Evrysdi(R) (risdiplam), allowing the inclusion of a new room-temperature stable tablet formulation for individuals living with Spinal Muscular Atrophy (SMA). This advancement enhances treatment convenience and accessibility, particularly for patients who require flexible, at-home administration.
• In January 2025, Biogen Inc. announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) had accepted the company's supplemental New Drug Application (sNDA), and the European Medicines Agency (EMA) had validated its application for a higher dose regimen of nusinersen for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA). This development marks an important step toward potentially enhancing the therapeutic benefits of nusinersen by optimizing dosing for improved clinical outcomes in SMA patient.
• In September 2022, Amylyx Pharmaceuticals, Inc. announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) had approved RELYVRIO(TM) (sodium phenylbutyrate and taurursodiol) for the treatment of adults with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). This approval marked a significant milestone, offering patients a new therapeutic option aimed at slowing disease progression and preserving neurological function.

Key takeaways from the motor neuron disease treatment market report study

• Market size analysis for current motor neuron disease treatment market size (2024), and market forecast for 8 years (2025 to 2032)
• Top key product/technology developments, mergers, acquisitions, partnerships, and joint ventures happened over the last 3 years.
• Key companies dominating the motor neuron disease treatment market.
• Various opportunities available for the other competitors in the motor neuron disease treatment market space.
• What are the top-performing segments in 2024? How these segments will perform in 2032?
• Which are the top-performing regions and countries in the current motor neuron disease treatment market scenario?
• Which are the regions and countries where companies should have concentrated on opportunities for motor neuron disease treatment market growth in the coming future?

Target audience who can benefit from this motor neuron disease treatment market report study

• Motor neuron disease treatment product providers
• Research organizations and consulting companies
• Motor neuron disease treatment-related organizations, associations, forums, and other alliances.
• Government and corporate offices
• Start-up companies, venture capitalists, and private equity firms
• Distributors and traders dealing in motor neuron disease treatment
• Various end-users who want to know more about the motor neuron disease treatment market and the latest technological developments in the motor neuron disease treatment market.

Frequently Asked Questions for the Motor Neuron Disease Treatment Market:

1. What are motor neuron disease treatments?

• Motor Neuron Disease (MND) Treatment refers to the use of pharmaceutical interventions aimed at slowing disease progression and managing symptoms. Core treatments are designed to potentially extend patient survival and mitigate functional decline. Additionally, supportive medications target secondary symptoms, such as muscle stiffness, cramps, and pain, to enhance patient comfort and overall quality of life, contributing to improved care outcomes and healthcare value delivery.

2. What is the market for motor neuron disease treatment?

• The motor neuron disease treatment market is estimated to grow at a CAGR of 5.87% during the forecast period from 2025 to 2032.

3. What are the drivers for the motor neuron disease treatment market?

• The demand for motor neuron disease treatment is being driven by several critical factors, including the rising incidence of neonatal disorders such as hypothermia and related complications like hypoglycemia, respiratory distress, metabolic acidosis, and increased risk of infections, along with the growing number of preterm births. Additionally, the increasing prevalence of congenital anomalies and ongoing product development and launch activities by leading market players are further fueling growth. Collectively, these factors are creating a supportive environment for sustained market expansion, positioning the motor neuron disease treatment market for robust and steady growth from 2025 to 2032.

4. Who are the key players operating in the motor neuron disease treatment market?

• Some of the key market players operating in the motor neuron disease treatment market include Biogen, Mitsubishi Chemical Group Corporation, F. Hoffmann-La Roche Ltd., Otsuka Holdings Co., Ltd., Sanofi, Ionis Pharmaceuticals, Inc., Novartis AG, EDW Pharma, Inc., PTC Therapeutics, Inc., Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., AMYLYX Pharmaceuticals, and others.

5. Which region has the highest share in the motor neuron disease treatment market?

• North America is expected to hold the largest share of the global motor neuron disease treatment market in 2024, driven by a combination of key structural and strategic advantages. This regional dominance is primarily attributed to the rising prevalence of motor neuron disorders such as Spinal Muscular Atrophy (SMA) and Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS), which continue to place increasing demand on healthcare systems for effective treatment solutions. Additionally, the region benefits from a robust pharmaceutical landscape, with leading biotech and pharmaceutical companies actively engaged in the development, clinical trials, and commercialization of innovative therapies. The pace of new product approvals remains high, further supported by favorable regulatory frameworks. Notably, agencies such as the U.S. Food and Drug Administration (FDA) have implemented accelerated approval pathways for rare disease drugs, helping to fast-track the availability of cutting-edge treatments for MNDs. Collectively, these factors such as the rising disease burden, strong R&D activity, and proactive regulatory support are solidifying North America's position as the global leader in the motor neuron disease treatment market.

Table of Contents

1. Motor Neuron Disease Treatment Market Report Introduction

• 1.1. Scope of the Study
• 1.2. Market Segmentation
• 1.3. Market Assumption

2. Motor Neuron Disease Treatment Market Executive Summary

• 2.1. Market at Glance

3. Competitive Landscape

4. Regulatory Analysis

• 4.1. The United States
• 4.2. Europe
• 4.3. Japan
• 4.4. China

5. Motor Neuron Disease Treatment Market Key Factors Analysis

• 5.1. Motor Neuron Disease Treatment Market Drivers
  • 5.1.1. The growing prevalence of motor neuron diseases
  • 5.1.2. Increasing demand and awareness about early and accurate diagnosis
  • 5.1.3. Increasing investments and innovations in the research and development of MND drugs
• 5.2. Motor Neuron Disease Treatment Market Restraints and Challenges
  • 5.2.1. High cost of the treatment
  • 5.2.2. Stringent guidelines by regulatory bodies and government agencies
• 5.3. Motor Neuron Disease Treatment Market Opportunity
  • 5.3.1. Growing shift towards personalized and targeted therapies
  • 5.3.2. Presence of an extensive drug portfolio in the pipeline for motor neuron indications

6. Motor Neuron Disease Treatment Market Porter's Five Forces Analysis

• 6.1. Bargaining Power of Suppliers
• 6.2. Bargaining Power of Consumers
• 6.3. Threat of New Entrants
• 6.4. Threat of Substitutes
• 6.5. Competitive Rivalry

7. Motor Neuron Disease Treatment Market Assessment

• 7.1. By Drug Class
  • 7.1.1. NMDA (N-methyl-D-aspartate) Receptor Antagonist
  • 7.1.2. SOD1 Gene Mutation Agonist
  • 7.1.3. Alpha-2 Adrenergic Agonist
  • 7.1.4. Survival Motor Neuron (SMN) Agonist
  • 7.1.5. Others
• 7.2. By Route of Administration
  • 7.2.1. Oral
  • 7.2.2. Parenteral
• 7.3. By Indication
  • 7.3.1. Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
  • 7.3.2. Spinal Muscular Atrophy (SMA)
  • 7.3.3. Others
• 7.4. By Distribution Channel
  • 7.4.1. Hospital & Retail Pharmacies
  • 7.4.2. Online Pharmacies
• 7.5. By Geography
  • 7.5.1. North America
    • 7.5.1.1. United States Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
    • 7.5.1.2. Canada Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
    • 7.5.1.3. Mexico Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
  • 7.5.2. Europe
    • 7.5.2.1. France Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
    • 7.5.2.2. Germany Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
    • 7.5.2.3. United Kingdom Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
    • 7.5.2.4. Italy Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
    • 7.5.2.5. Spain Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
    • 7.5.2.6. Rest of Europe Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
  • 7.5.3. Asia-Pacific
    • 7.5.3.1. China Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
    • 7.5.3.2. Japan Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
    • 7.5.3.3. India Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
    • 7.5.3.4. Australia Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
    • 7.5.3.5. South Korea Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
    • 7.5.3.6. Rest of Asia-Pacific Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
  • 7.5.4. Rest of the World (RoW)
    • 7.5.4.1. Middle East Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
    • 7.5.4.2. Africa Motor Neuron Disease Treatment Market Size in USD million (2022-2032)
    • 7.5.4.3. South America Motor Neuron Disease Treatment Market Size In USD Million (2022-2032)

8. Motor Neuron Disease Treatment Market Company and Product Profiles

• 8.1. Biogen
  • 8.1.1. Company Overview
  • 8.1.2. Company Snapshot
  • 8.1.3. Financial Overview
  • 8.1.4. Product Listing
  • 8.1.5. Entropy
• 8.2. Mitsubishi Chemical Group Corporation
  • 8.2.1. Company Overview
  • 8.2.2. Company Snapshot
  • 8.2.3. Financial Overview
  • 8.2.4. Product Listing
  • 8.2.5. Entropy
• 8.3. F. Hoffmann-La Roche Ltd.
  • 8.3.1. Company Overview
  • 8.3.2. Company Snapshot
  • 8.3.3. Financial Overview
  • 8.3.4. Product Listing
  • 8.3.5. Entropy
• 8.4. Otsuka Holdings Co., Ltd.
  • 8.4.1. Company Overview
  • 8.4.2. Company Snapshot
  • 8.4.3. Financial Overview
  • 8.4.4. Product Listing
  • 8.4.5. Entropy
• 8.5. Sanofi
  • 8.5.1. Company Overview
  • 8.5.2. Company Snapshot
  • 8.5.3. Financial Overview
  • 8.5.4. Product Listing
  • 8.5.5. Entropy
• 8.6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.
  • 8.6.1. Company Overview
  • 8.6.2. Company Snapshot
  • 8.6.3. Financial Overview
  • 8.6.4. Product Listing
  • 8.6.5. Entropy
• 8.7. Novartis AG
  • 8.7.1. Company Overview
  • 8.7.2. Company Snapshot
  • 8.7.3. Financial Overview
  • 8.7.4. Product Listing
  • 8.7.5. Entropy
• 8.8. EW Pharma, Inc.
  • 8.8.1. Company Overview
  • 8.8.2. Company Snapshot
  • 8.8.3. Financial Overview
  • 8.8.4. Product Listing
  • 8.8.5. Entropy
• 8.9. PTC Therapeutics, Inc.
  • 8.9.1. Company Overview
  • 8.9.2. Company Snapshot
  • 8.9.3. Financial Overview
  • 8.9.4. Product Listing
  • 8.9.5. Entropy
• 8.10. Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
  • 8.10.1. Company Overview
  • 8.10.2. Company Snapshot
  • 8.10.3. Financial Overview
  • 8.10.4. Product Listing
  • 8.10.5. Entropy
• 8.11. AMYLYX Pharmaceuticals
  • 8.11.1. Company Overview
  • 8.11.2. Company Snapshot
  • 8.11.3. Financial Overview
  • 8.11.4. Product Listing
  • 8.11.5. Entropy

9. KOL Views

10. Project Approach

11. About DelveInsight

12. Disclaimer & Contact Us