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市場調査レポート
商品コード
1727027
オリゴヌクレオチド市場 - 競合情勢(2025年)Oligonucleotides - Competitive landscape, 2025 |
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カスタマイズ可能
適宜更新あり
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オリゴヌクレオチド市場 - 競合情勢(2025年) |
出版日: 2025年05月01日
発行: DelveInsight
ページ情報: 英文 450 Pages
納期: 2~10営業日
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当レポート「オリゴヌクレオチド市場 - 競合情勢(2025年)」は、オリゴヌクレオチドの競合情勢における280以上の企業と320以上の医薬品に関する包括的な考察を提供しています。製品タイプ、ステージ、投与経路、分子タイプ別の治療薬評価を網羅しています。さらに、この領域における不活発なパイプライン製品にも注目しています。
オリゴヌクレオチド理解する
オリゴヌクレオチド概要
オリゴヌクレオチドは、デオキシリボースまたはリボース糖、窒素塩基、リン酸骨格からなる繰り返しヌクレオチドモノマーからなるオリゴマーです。オリゴヌクレオチドは、DNAやRNAのような相補体に特異的に結合するユニークな能力を持っており、二重鎖や、より少ない頻度ではありますが高次のハイブリッドを形成します。この特性により、オリゴヌクレオチドは特定のDNAまたはRNA配列を同定するためのプローブとして使用することができます。オリゴヌクレオチド(ON)は、核酸ポリマーの短い鎖で、多くは13から25のヌクレオチドからなり、標的DNAまたはRNAにハイブリダイズすることができます。これらはアンチセンス・オリゴヌクレオチド(ASO)、低分子干渉RNA(siRNA)、マイクロRNA(miRNA)、アプタマーなどのクラスに分類され、現在、神経変性疾患、がん、さらには希少疾病での使用が検討されています。
また、皮膚疾患、胃腸疾患、ホルモン疾患の治療についても臨床試験が行われています。オリゴヌクレオチドは、RNAi、RNアーゼHを介した切断による標的分解、スプライシング調節、ノンコーディングRNA阻害、遺伝子活性化、プログラムされた遺伝子編集など、さまざまなプロセスを通じて遺伝子発現を調節するために使用することができます。アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)、低分子干渉RNA(siRNA)、スプライススイッチングオリゴヌクレオチドを含むオリゴヌクレオチド治療薬は、広範な遺伝性疾患や後天性疾患を治療する可能性を持つ画期的な薬剤クラス別です。これらの分子は有望であるにもかかわらず、その臨床的成功は、固有の生物学的限界を克服できる効率的な送達システムの開発と密接に結びついています。オリゴヌクレオチドは、その大きな分子量、親水性、負電荷のために、細胞内標的への到達において大きな障壁に直面しています。さらに、生体液中のヌクレアーゼによる分解を受けやすいこと、組織に浸透する能力が限られていること、腎クリアランスが速いこと、組織特異的ターゲティングの必要性などが、全身への送達をさらに複雑にしています。
オリゴヌクレオチドは、その高い特異性、プログラム可能性、合成の容易さにより、診断学と治療学に革命をもたらしました。診断学においては、PCR/qPCRにおけるプライマー、FISHのようなハイブリダイゼーションアッセイにおけるプローブ、マイクロアレイやCRISPRに基づく検査のような高度なプラットフォームにおけるコンポーネントとして機能しています。アプタマーは特定のバイオマーカーと結合することで標的イメージングを可能にし、化学修飾によって生体内での安定性を高める。治療的には、オリゴヌクレオチドにはアプタマー(例:ペガプタニブ)、アンチセンスオリゴヌクレオチド(例:ヌシネルセン)、siRNA(例:パティシラン)などがあり、遺伝子発現を調節またはサイレンシングすることで疾患を標的としています。また、mRNA/DNAワクチン、miRNA阻害剤、CRISPRに基づく遺伝子編集の基盤ともなっています。オフターゲット効果や迅速なクリアランスなどの課題にもかかわらず、GalNAcコンジュゲーションやAI誘導設計などの革新的技術により、送達、特異性、臨床転帰が改善され、精密医療の進歩を牽引しています。
オリゴヌクレオチドオリゴヌクレオチド:企業および製品プロファイル(市販薬)
Novartis International AGはスイスに本社を置く世界ヘルスケア企業であり、世界最大級の製薬会社です。1996年にCiba-GeigyとSandozの合併により設立されたNovartisは、医薬品、ジェネリック医薬品、バイオシミラー医薬品を中心に、幅広いヘルスケア製品の研究開発、製造、マーケティングを行っています。ノバルティスは、環境負荷の低減や世界の医薬品アクセスの改善など、持続可能なヘルスケアソリューションに取り組んでいます。また、中低所得国において安価な医薬品を提供する取り組みにも取り組んでいます。
製品概要:LEQVIO
LEQVIO(インクリシラン)は、ノバルティスが開発したファースト・イン・クラスのsiRNA(small interfering RNA)ベースの治療薬で、PCSK9(proprotein convertase subtilisin kexin type 9)mRNAに作用します。LEQVIOは他の治療薬とは異なり、肝臓での標的タンパク質の産生を阻害し、LDL-Cの肝での取り込みを増加させ、血流から排除します。2023年、LEQVIO(一般名:インクリシラン)は、家族性・非家族性高コレステロール血症および心血管イベント発症リスクの高い患者を適応症として厚生労働省より承認されました。投与レジメンは、初回注射、3ヵ月後の再投与、6ヵ月毎の維持投与です。臨床試験では、LEQVIOとスタチンとの併用により、LDL-C値を約50%低下させることが実証されています。
アステラス製薬は、東京に本社を置く日本の多国籍製薬企業であり、ヘルスケアソリューションへの革新的なアプローチで知られています。2005年に山之内製薬と藤沢薬品工業が合併して設立されたアステラス製薬は、がん、泌尿器、免疫、神経科学などの分野に注力しています。アステラス製薬は、研究開発に重点を置き、アンメットメディカルニーズに対応する治療法を推進することで、患者さんの予後を改善することに取り組んでいます。また、アステラス製薬は、創薬を加速し、北米、欧州、アジアなどの主要地域における市場プレゼンスを拡大するため、世界なパートナーシップや提携を積極的に推進しています。
製品概要:IZERVAY
IZERVAYの製品名で販売されているAvacincaptad pegolは、地理的萎縮症の治療薬として承認されています。Avacincaptad pegolは、分岐したポリエチレングリコール(PEG)分子に共有結合したRNAアプタマーです。その主な機能は、AMDに伴う炎症過程に関与する補体カスケードの主要成分である補体因子C5を阻害することです。C5の活性断片(C5aおよびC5b)への切断を阻害することにより、アバシンカプタドペゴルは炎症を抑え、GAの進行を遅らせることを目的としています。IZERVAYは、AMDに続発するGAの治療薬として2023年8月4日に米国食品医薬品局(FDA)より承認され、現在欧州医薬品庁(EMA)により審査中です。また、スターガルト病の治療薬としても評価されています。
Alnylam Pharmaceuticalsはマサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置くバイオ医薬品会社で、RNA干渉(RNAi)治療薬の発見、開発、商業化に注力しています。2002年に設立された同社は、疾患に関連する特定の遺伝子を不活性化するRNAi技術のパイオニアとして知られています。Alnylam のパイプラインは、様々な希少遺伝性疾患、心代謝性疾患、肝感染性疾患を対象としており、ONPATTRO(R)、GIVLAARI(R)、OXLUMO(R)、AMVUTTRA(R)を含む複数の製品が承認されています。同社は、科学的イノベーション、戦略的パートナーシップ、世界展開に重点を置き、治療法の選択肢が限られている患者の治療状況を一変させることを目指しています。
製品概要:AMVUTTRA
AMVUTTRA(R)(ブトリシラン)は、トランスサイレチン(TTR)を迅速にノックダウンするRNAi治療薬で、トランスサイレチン(ATTR)アミロイドーシスの根本原因に対処します。医療従事者による四半期ごとの皮下注射により投与されるAMVUTTRAは、成人の遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシスの多発性神経障害(hATTR-PN)の治療薬として15カ国以上で承認・販売されており、米国では心血管系死亡率、心血管系入院および緊急心不全受診の減少を目的とした成人の野生型または遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシスの心筋症(ATTR-CM)の治療薬として承認されています。
Ionis Pharmaceuticalsは1989年に設立され、カリフォルニア州カールスバッドに本社を置く、RNA標的治療薬に特化したバイオテクノロジー企業です。同社はアンチセンス技術開発のパイオニアであり、神経疾患、心血管系疾患、希少疾患など幅広い疾患への対処を目指しています。Ionisは、高度なアンチセンス技術とRNA干渉(RNAi)技術を含む独自のプラットフォームを用いて、RNAに基づく治療法の発見と開発に注力しています。同社は精密医療を重視し、大手製薬会社と提携してパイプラインを進めています。完全自社開発および提携プログラムの多様なポートフォリオにより、Ionisはバイオ医薬品部門におけるプレゼンスを拡大し続けています。Ionisはナスダック市場に上場しており、患者さんに革新的な治療法を提供するため、RNAを標的としたアプローチの開発に注力しています。
製品概要:TEGSEDI
テグセディ(イノターゼン)は、遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシス(hATTR)の成人患者を対象としたアンチセンス・オリゴヌクレオチド治療薬で、ステージ1または2の多発性神経炎を発症します。本剤は、トランスサイレチン(TTR)タンパク質の産生を抑制することにより、神経障害の進行を遅らせる。テグセディは284mgを週1回皮下注射するが、血小板数の減少や腎臓の炎症など、重篤な副作用の可能性があるため、定期的なモニタリングが必要です。一般的な副作用は、注射部位反応、吐き気、頭痛、疲労、発熱などです。米国では、テグセディは安全な使用を保証するため、テグセディ・リスク評価・緩和戦略(REMS)プログラムと呼ばれる制限されたプログラムを通じてのみ入手可能です。テグセディは、ATTRv-PN患者の治療薬として、米国、欧州、カナダ、ブラジルで承認された週1回自己投与の皮下注製剤です。
オリゴヌクレオチド企業・製品プロファイル(パイプライン治療薬)
Novartis Pharmaceuticalsは、スイスに本社を置く世界有数のヘルスケア企業であり、人々の生活を改善し、拡大するために医療のあり方を再考することに取り組んでいます。革新的な医療用医薬品を含む強固なポートフォリオを通じて、ノバルティスはがん、免疫、神経科学、心血管疾患などの主要治療分野に注力しています。研究開発への強いコミットメントを維持しながら、先進科学とデジタル技術を活用して価値の高い治療を提供しています。150カ国以上で事業を展開するノバルティスは、戦略的パートナーシップ、新規治療薬の豊富なパイプライン、卓越したオペレーションと患者中心のイノベーションへの明確な取り組みを通じて、持続可能な成長を推進し続けています。
製品概要:ペラカルセン
Pelacarsen(TQJ230)は、IONIS-APO(a)-LRx、AKCEA-APO(a)-LRx、TQJ230としても知られる治験中のアンチセンス医薬品で、肝臓のアポリポ蛋白(a)を減少させ、リポ蛋白(a)(Lp(a))(非常にアテローム性が高く血栓を形成しやすいLDL)を減少させる直接的なアプローチを提供するように設計されています。Lp(a)の上昇は、冠動脈疾患、心臓発作、脳卒中、末梢動脈疾患の独立した遺伝的原因として認識されています。Lp(a)を低下させるように設計された治験中のアンチセンス薬であるペラカーセンは、イオニス社によって発見され、2019年にノバルティス社にライセンスされました。現在、高リポ蛋白血症の治療薬としてフェーズIII段階にあります。
Oncotelic Therapeuticsは、がんおよび希少疾患の革新的治療法の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業です。カリフォルニア州アゴウラ・ヒルズに本社を置く同社は、RNA治療薬と免疫腫瘍学的アプローチを活用し、治療困難な腫瘍や線維性疾患をターゲットとしています。同社の主要プログラムには、神経膠芽腫、メラノーマ、特発性肺線維症などの治療が含まれます。OncotelicはTGF-B阻害とオリゴヌクレオチド治療薬の専門知識を統合し、疾患経路を正確に調節します。Oncotelicは、自社研究開発と共同研究パートナーシップの組み合わせにより、アンメット・メディカル・ニーズに応えるインパクトのある治療薬の提供を目指しています。
製品概要:トラベデルセン
OT-101(トラベデルセンとも呼ばれる)は、オンコテリック社が開発した新規アンチセンス・オリゴデオキシヌクレオチド(ODN)で、膵がん、悪性黒色腫、大腸がん、高悪性度神経膠腫(HGG)、その他のトランスフォーミング増殖因子β2(TGF-B2)を過剰発現する悪性腫瘍(前立腺がん、腎細胞がんなど)の治療薬です。トラベデルセンは、ヒトTGF-B2遺伝子のメッセンジャーリボ核酸(mRNA)に相補的な合成18量体ホスホロチオエートオリゴデオキシヌクレオチド(S-ODN)です。がんはTGF-Bを過剰発現し、がんに対する宿主の自然免疫応答を抑制します。OT-101による治療は、TGF-Bの隠蔽効果を解除し、自然免疫または治療免疫ががんを攻撃し排除することを可能にします。OT-101は、膵臓がんとメラノーマを対象とした第II相試験を完了し、膠芽腫を対象とした第II相試験では、有効性と安全性が確認されました。
Wave Life Sciencesは、RNA医薬品の幅広い可能性を引き出し、人々の健康に変革をもたらすことに注力しているバイオテクノロジー企業です。WaveのRNA医薬品プラットフォームであるPRISM(R)は、希少疾患と一般的疾患の両方を治療する科学的ブレークスルーを提供するために、複数の治療法、化学的革新、ヒト遺伝学における深い洞察を組み合わせています。RNAを標的とするツールキットには、編集、スプライシング、RNA干渉、アンチセンスサイレンシングなどが含まれ、疾患生物学に最適に対処する候補薬を設計し、持続的に提供するための比類ない能力をWaveに提供しています。Waveの多様なパイプラインには、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、α1抗トリプシン欠損症、ハンチントン病の臨床プログラム、肥満症の前臨床プログラムが含まれます。Reimagine Possible(可能性を再想像する)」という信念のもと、ウェーブ社は、人間の可能性が病気の重荷によって妨げられることのない世界へ向けて前進しています。
製品概要:WVE-N531
WVE-N531はエクソンスキッピングオリゴヌクレオチドであり、エクソン53のスキッピングが可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー男児の疾患修飾治療薬として開発されています。WVE-N531は、PNバックボーンケミストリーを含む、Wave社のクラス最高のオリゴヌクレオチドケミストリー修飾を用いて設計されました。WVE-N531は、米国食品医薬品局(FDA)より希少疾病用医薬品(Orphan Drug)指定および希少小児疾患(Rare Pediatric Disease)指定を受けています。現在、筋強直性ジストロフィーの治療薬として第Ⅱ相臨床試験段階にあります。
Autotelic Bioは2015年に設立された臨床段階の韓国のバイオテクノロジー企業で、次世代核酸ベースの治療薬、特にアンチセンス・オリゴヌクレオチド(ASO)の開発に特化しています。ASODEやCATsなどの独自のプラットフォームを活用し、有効性と安全性のプロファイルを強化した、標的化され最適化されたASO療法を提供することを目指しています。同社の多様なパイプラインには、がん、特発性肺線維症(IPF)、代謝性疾患に対する合剤候補が含まれます。2022年3月現在、Autotelic Bioは、UTCインベストメントやストーンブリッジ・ベンチャーズなどの投資家が主導する1,260万米ドルのシリーズBラウンドで、1,820万米ドルの資金を確保しています。同社は、これまで治療不可能であったターゲットに取り組むことで、がん治療の世界リーダーになることを目指しています。
製品概要:ATB 301
ATB-301は、Autotelic Bioが開発した、トランスフォーミング成長因子β2(TGF-B2)を標的とする治験中のアンチセンス・オリゴヌクレオチド(ASO)療法です。膵臓がんや腎細胞がんを含む進行性または転移性固形がんの治療薬として、遺伝子組換えインターロイキン2(アルデスロイキン)との併用で評価されています。この治療法は、TGF-B2を阻害して腫瘍微小環境を調節し、免疫応答を高めることを目的としています。この薬剤は、膵臓がんモデルにおいて、TGF-B2の阻害による腫瘍増殖の抑制とがん組織におけるCD8 T細胞の増加を示しました。現在、膵臓がんの治療薬として臨床試験第I相段階にあります。
Tallac Therapeutics社はカリフォルニア州に本社を置く臨床段階のバイオ医薬品会社で、がんに対する新規免疫療法の開発に注力しています。同社独自のToll様受容体作動薬抗体コンジュゲート(TAAC)プラットフォームは、腫瘍微小環境内で自然免疫反応と適応免疫反応を直接刺激するように設計されています。Tallacのリードプログラムは、全身毒性を最小限に抑えながら抗腫瘍免疫を強化することを目標に、Toll様受容体9(TLR9)を標的とした方法で活性化することを目的としています。タラックは、そのプラットフォームを活用して次世代の免疫腫瘍学治療を創出することにより、様々な固形腫瘍に対処し、患者の予後を改善することを目的とした治療候補のパイプラインを進めています。
製品概要:TAC001
TAC-001は、新規の抗体-オリゴヌクレオチドコンジュゲートであり、がん免疫において重要な役割を果たすB細胞の標的免疫活性化を伴う全身的なTLR9アゴニズムをもたらすように設計されています。前臨床試験において、全身投与されたTAC-001は、免疫抑制や抵抗性を有する腫瘍モデルを含む多くの偽遺伝子腫瘍モデルにおいて単剤で活性を示し、腫瘍の完全駆除と免疫記憶をもたらしました。
ARTHEx Biotechは、遺伝子発現の調節による革新的な医薬品の開発に重点を置く臨床段階のバイオテクノロジー企業です。当社の主要化合物であるATX-01は、希少な神経筋疾患である筋強直性ジストロフィー1型(DM1)の治療薬として、第I-IIa相ArthemiR(TM)試験で評価されています。ArthemiR試験は、EICアクセラレータープログラムの助成金契約N0 190181217により共同実施されています。アルテミクスは、遺伝子疾患を含むアンメット・メディカル・ニーズの高い他の疾患に対する核酸ベースの治療法を同定・開発するため、自社創薬エンジンを推進しています。本社はスペインのバレンシアにあります。
製品概要:ATX-01
ATX-01は、DM1の病態に関与するマイクロRNA 23b(miR-23b)を標的とするように設計された抗miRオリゴヌクレオチドです。ヒトDM1筋芽細胞株および2つのマウスモデルにおいて、ATX-01が、毒性のあるDMPK mRNAを減少させ、MBNLタンパク質の産生を増加させる、ユニークな二重の作用機序を持つことが実証されています。ATX-01は、新規の遺伝子発現モジュレーターを同定、設計、最適化し、疾患に罹患している標的組織への優先的な送達を確実にするために構築されたARTHEx社内のディスカバリーエンジンによって発見されました。現在、この薬剤は1型筋強直性ジストロフィーの治療薬として臨床開発の第I/II相段階にあります。
DelveInsightによるオリゴヌクレオチド分析の展望
本レポートでは、提携、契約、ライセンシング、買収などの動向を含む医薬品の詳細な商業評価を提供しています。また、企業間提携(ライセンシング/パートナリング)、企業間学術提携、買収の分析を表形式で提供するサブセグメンテーションを記載しています。
当レポートでは、企業(治療法別、開発ステージ別、技術別)の比較評価を掲載しています。
DelveInsight's, "Oligonucleotides - Competitive landscape, 2025," report provides comprehensive insights about 280+ companies and 320+ drugs in Oligonucleotides Competitive landscape. It covers the therapeutics assessment by product type, stage, route of administration, and molecule type. It further highlights the inactive pipeline products in this space.
Oligonucleotides: Understanding
Oligonucleotides: Overview
Oligonucleotides are oligomers composed of repeating nucleotide monomers, comprising deoxyribose or ribose sugar, nitrogenous bases, and a phosphate backbone. Oligonucleotides possess a unique capability to bind specifically to their complements, such as DNA or RNA, leading to the formation of duplexes or, less frequently, higher-order hybrids. This characteristic enables the use of Oligonucleotides as probes for identifying specific DNA or RNA sequences. Oligonucleotide (ON) is a short strand of nucleic acid polymers mostly comprising of thirteen to twenty-five nucleotides, which can hybridize to targeted DNA or RNA. They are categorized into classes including antisense Oligonucleotides (ASOs), small interfering RNA (siRNA), microRNA (miRNAs), and aptamer, which are currently being explored for their use in neurodegenerative disorders, cancer, and even orphan diseases.
They are also undergoing clinical trials for the treatment of dermatological, gastrointestinal, and hormonal disorders. Oligonucleotides can be used to modulate gene expression via a range of processes including RNAi, target degradation by RNase H-mediated cleavage, splicing modulation, non-coding RNA inhibition, gene activation and programmed gene editing. Oligonucleotide therapeutics-including antisense oligonucleotides (ASOs), small interfering RNAs (siRNAs), and splice-switching oligonucleotides-represent a transformative class of drugs with the potential to treat a wide spectrum of genetic and acquired diseases. Despite their promise, the clinical success of these molecules is tightly linked to the development of efficient delivery systems that can overcome their inherent biological limitations. Due to their large molecular weight, hydrophilicity, and negative charge, oligonucleotides face significant barriers in reaching intracellular targets. Additionally, their susceptibility to degradation by nucleases in biological fluids, limited ability to penetrate tissues, rapid renal clearance, and the need for tissue-specific targeting further complicate systemic delivery.
Oligonucleotides have revolutionized diagnostics and therapeutics due to their high specificity, programmability, and ease of synthesis. In diagnostics, they serve as primers in PCR/qPCR, probes in hybridization assays like FISH, and components in advanced platforms like microarrays and CRISPR-based tests. Aptamers enable targeted imaging by binding specific biomarkers, while chemical modifications enhance their stability in vivo. Therapeutically, oligonucleotides include aptamers (e.g., pegaptanib), antisense oligonucleotides (e.g., nusinersen), and siRNAs (e.g., patisiran), targeting diseases by modulating or silencing gene expression. They also underpin mRNA/DNA vaccines, miRNA inhibitors, and CRISPR-based gene editing. Despite challenges like off-target effects and rapid clearance, innovations such as GalNAc conjugation and AI-guided design are improving delivery, specificity, and clinical outcomes, driving progress in precision medicine.
Oligonucleotides: Company and Product Profiles (Marketed Therapies)
Novartis International AG is a global healthcare company based in Switzerland, and one of the largest pharmaceutical companies in the world. Founded in 1996 through the merger of Ciba-Geigy and Sandoz, Novartis is involved in the research, development, manufacturing, and marketing of a broad range of healthcare products, with a focus on pharmaceuticals, generics, and biosimilar. Novartis has committed to sustainable healthcare solutions, including efforts to reduce environmental impact and improve global access to medicines. It also works on initiatives to provide affordable drugs in low- and middle-income countries.
Product Description: LEQVIO
LEQVIO (inclisiran), a first-in-class small interfering RNA (siRNA)-based therapeutic developed by Novartis, is directed to PCSK9 (proprotein convertase subtilisin kexin type 9) mRNA. LEQVIO works differently from other therapies by preventing the production of the target protein in the liver, increasing hepatic uptake of LDL-C, and clearing it from the bloodstream. In 2023, LEQVIO (inclisiran) was approved by MHLW for familial and non-familial hypercholesterolemia and for patients who are at a high risk of developing cardiovascular events. The dosing regimen includes an initial injection, a second dose at three months, followed by maintenance doses every six months. Clinical studies have demonstrated that LEQVIO, in combination with statins, can reduce LDL-C levels by approximately 50%.
Astellas Pharma Inc. is a Japanese multinational pharmaceutical company headquartered in Tokyo, known for its innovative approach to healthcare solutions. Established in 2005 through the merger of Yamanouchi Pharmaceutical Co. and Fujisawa Pharmaceutical Co., Astellas focuses on areas such as oncology, urology, immunology, and neuroscience. The company is committed to improving patient outcomes by advancing therapies that address unmet medical needs, with a significant emphasis on research and development. Astellas also actively pursues global partnerships and collaborations to accelerate drug discovery and expand its market presence across key regions, including North America, Europe, and Asia.
Product Description: IZERVAY
Avacincaptad pegol, marketed under the brand name IZERVAY, is an approved medication specifically designed for the treatment of geographic atrophy. Avacincaptad pegol is an RNA aptamer that is covalently linked to a branched polyethylene glycol (PEG) molecule. Its primary function is to inhibit complement factor C5, a key component in the complement cascade involved in inflammatory processes associated with AMD. By blocking the cleavage of C5 into its active fragments (C5a and C5b), avacincaptad pegol aims to reduce inflammation and slow the progression of GA. IZERVAY was approved by the US Food and Drug Administration on August 4, 2023, for the treatment of GA secondary to AMD and is currently under review by the European Medicines Agency. The drug is also being evaluated for the treatment of Stargardt disease.
Alnylam Pharmaceuticals is a biopharmaceutical company headquartered in Cambridge, Massachusetts, focused on the discovery, development, and commercialization of RNA interference (RNAi) therapeutics. Founded in 2002, the company is a recognized pioneer in RNAi technology, which enables the silencing of specific genes associated with disease. Alnylam's pipeline targets a range of rare genetic, cardio-metabolic, and hepatic infectious diseases, with several approved products, including ONPATTRO(R), GIVLAARI(R), OXLUMO(R), and AMVUTTRA(R). The company maintains a strong emphasis on scientific innovation, strategic partnerships, and global expansion, aiming to transform the treatment landscape for patients with limited therapeutic options.
Product Description: AMVUTTRA
AMVUTTRA(R) (vutrisiran) is an RNAi therapeutic that delivers rapid knockdown of transthyretin (TTR), addressing the underlying cause of transthyretin (ATTR) amyloidosis. Administered quarterly via subcutaneous injection by a healthcare professional, AMVUTTRA is approved and marketed in more than 15 countries for the treatment of the polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR-PN) in adults and is approved in the U.S. for the treatment of the cardiomyopathy of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) in adults to reduce cardiovascular mortality, cardiovascular hospitalizations and urgent heart failure visits.
Ionis Pharmaceuticals, Inc., founded in 1989 and headquartered in Carlsbad, California, is a biotechnology company specializing in RNA-targeted therapeutics. The company has been a pioneer in the development of antisense technology, aiming to address a broad range of diseases, including neurological disorders, cardiovascular conditions, and rare diseases. Ionis focuses on discovering and developing RNA-based therapies using its proprietary platform, which includes advanced antisense and RNA interference (RNAi) technologies. The company emphasizes precision medicine and partners with major pharmaceutical firms to advance its pipeline. With a diversified portfolio of wholly owned and partnered programs, Ionis continues to expand its presence in the biopharmaceutical sector. It is publicly traded on the Nasdaq and remains focused on advancing RNA-targeted approaches to deliver transformative therapies to patients.
Product Description: TEGSEDI
Tegsedi (inotersen) is an antisense oligonucleotide therapy designed to treat adults with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR) experiencing stage 1 or 2 polyneuropathy. It functions by reducing the production of transthyretin (TTR) protein, thereby slowing the progression of nerve damage. Administered as a 284 mg subcutaneous injection once weekly, Tegsedi requires regular monitoring due to potential serious side effects, including low platelet counts and kidney inflammation. Common side effects encompass injection site reactions, nausea, headache, fatigue, and fever. In the United States, Tegsedi is available only through a restricted program called the Tegsedi Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) Program to ensure safe use. TEGSEDI is a once weekly, self-administered subcutaneous medicine approved in the U.S., Europe, Canada and Brazil for the treatment of patients with ATTRv-PN.
Oligonucleotides: Company and Product Profiles (Pipeline Therapies)
Novartis Pharmaceuticals is a leading global healthcare company headquartered in Switzerland, dedicated to reimagining medicine to improve and extend people's lives. Operating through a robust portfolio that includes innovative prescription medicines, Novartis focuses on key therapeutic areas such as oncology, immunology, neuroscience, and cardiovascular disease. The company leverages advanced science and digital technologies to deliver high-value treatments while maintaining a strong commitment to research and development. With a presence in over 150 countries, Novartis continues to drive sustainable growth through strategic partnerships, a deep pipeline of novel therapies, and a clear focus on operational excellence and patient-centric innovation.
Product Description: Pelacarsen
Pelacarsen (TQJ230), also known as IONIS-APO(a)-LRx, AKCEA-APO(a)-LRx, and TQJ230, is an investigational antisense medicine designed to reduce apolipoprotein(a) in the liver to offer a direct approach for reducing lipoprotein(a), or Lp (a) - a very atherogenic and thrombogenic form of LDL. Elevated Lp (a) is recognized as an independent genetic cause of coronary artery disease, heart attack, stroke, and peripheral arterial disease. Pelacarsen, an investigational antisense medicine designed to lower Lp(a), was discovered by Ionis and licensed to Novartis in 2019. Currently the drug is in Phase III for the treatment of Hyperlipoproteinaemia.
Oncotelic Therapeutics is a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing innovative therapies for cancer and rare diseases. Headquartered in Agoura Hills, California, the company leverages RNA therapeutics and immuno-oncology approaches to target difficult-to-treat tumors and fibrotic conditions. Its lead programs include treatments for glioblastoma, melanoma, and idiopathic pulmonary fibrosis, among others. Oncotelic integrates expertise in TGF-B inhibition and oligonucleotide therapeutics to modulate disease pathways with precision. Through a combination of in-house R&D and collaborative partnerships, the company aims to deliver impactful therapies that address significant unmet medical needs.
Product Description: Trabedersen
OT-101, also referred to Trabedersen, is a novel antisense oligodeoxynucleotide (ODN) developed by Oncotelic for the treatment of patients with pancreatic carcinoma, malignant melanoma, colorectal carcinoma, high-grade glioma (HGG), and other transforming growth factor beta 2 (TGF-B2) overexpressing malignancies (e.g., prostate carcinoma, renal cell carcinoma, etc.). Trabedersen is a synthetic 18-mer phosphorothioate oligodeoxynucleotide (S-ODN) complementary to the messenger ribonucleic acid (mRNA) of the human TGF-B2 gene. Cancers overexpress TGF-B, which suppresses host innate immune response to the cancers. Treatment with OT-101 lifts the TGF-B cloaking effect and allows innate or therapeutic immunity to attack and eliminate the cancers. The company had completed Phase II for pancreatic cancer and melanoma, and Phase II in glioblastoma with robust efficacy and safety.
Wave Life Sciences is a biotechnology company focused on unlocking the broad potential of RNA medicines to transform human health. Wave's RNA medicines platform, PRISM(R), combines multiple modalities, chemistry innovation and deep insights in human genetics to deliver scientific breakthroughs that treat both rare and prevalent disorders. Its toolkit of RNA-targeting modalities includes editing, splicing, RNA interference and antisense silencing, providing Wave with unmatched capabilities for designing and sustainably delivering candidates that optimally address disease biology. Wave's diversified pipeline includes clinical programs in Duchenne muscular dystrophy, Alpha-1 antitrypsin deficiency and Huntington's disease, as well as a preclinical program in obesity. Driven by the calling to "Reimagine Possible", Wave is leading the charge toward a world in which human potential is no longer hindered by the burden of disease.
Product Description: WVE-N531
WVE-N531 is an exon skipping oligonucleotide being developed as a disease modifying treatment for boys with Duchenne muscular dystrophy amenable to exon 53 skipping. WVE-N531 was designed using Wave's best-in-class oligonucleotide chemistry modifications, including PN backbone chemistry. WVE-N531 has received Orphan Drug Designation and Rare Pediatric Disease Designation from the U.S. Food & Drug Administration. Currently, the drug is in Phase II stage of Clinical trial evaluation for the treatment of Myotonic dystrophy.
Autotelic Bio is a clinical-stage South Korean biotechnology company founded in 2015, specializing in the development of next-generation nucleic acid-based therapeutics, particularly antisense oligonucleotides (ASOs). Utilizing proprietary platforms like ASODE and CATs, the company aims to deliver targeted and optimized ASO therapies with enhanced efficacy and safety profiles. Its diversified pipeline includes candidates for oncology, idiopathic pulmonary fibrosis (IPF), and fixed-dose combinations for metabolic disorders. As of March 2022, Autotelic Bio has secured USD 18.2 million in funding, with a USD 12.6 million Series B round led by investors such as UTC Investment and Stonebridge Ventures. The company aspires to become a global leader in cancer treatment by addressing previously undruggable targets.
Product Description: ATB 301
ATB-301 is an investigational antisense oligonucleotide (ASO) therapy developed by Autotelic Bio, targeting Transforming Growth Factor Beta 2 (TGF-B2). It is being evaluated in combination with recombinant interleukin-2 (Aldesleukin) for the treatment of advanced or metastatic solid tumors, including pancreatic cancer and renal cell carcinoma. The therapy aims to inhibit TGF-B2 to modulate the tumor microenvironment and enhance immune responses. The drug demonstrated suppression of tumor growth and increase of CD8 T cells in cancer tissue through inhibition of TGF-B2 in pancreatic cancer model. Currently, the drug is in Phase I stage of Clinical trial evaluation for the treatment of Pancreatic Cancer.
Tallac Therapeutics is a clinical-stage biopharmaceutical company based in California, focused on developing novel immunotherapies for cancer. The company's proprietary Toll-like receptor agonist antibody conjugate (TAAC) platform is designed to stimulate innate and adaptive immune responses directly within the tumor microenvironment. Tallac's lead programs aim to activate Toll-like receptor 9 (TLR9) in a targeted manner, with the goal of enhancing anti-tumor immunity while minimizing systemic toxicity. By leveraging its platform to create next-generation immuno-oncology treatments, Tallac is advancing a pipeline of therapeutic candidates intended to address various solid tumors and improve patient outcomes.
Product Description: TAC001
TAC-001 is a novel antibody-oligonucleotide conjugate designed to deliver systemic TLR9 agonism with targeted immune activation of B cells, which plays a key role in cancer immunity. In preclinical studies, systemically administered TAC-001 is active as a single agent across a number of syngeneic tumor models including ones with immune suppression and resistance, leading to complete tumor eradication and immune memory.
ARTHEx Biotech is a clinical-stage biotechnology company focused on developing innovative medicines through the modulation of gene expression. The Company's lead investigational compound, ATX-01, is being evaluated for the treatment of myotonic dystrophy type 1 (DM1), a rare neuromuscular disorder, in the Phase I-IIa ArthemiR(TM)trial. ArthemiR trial is co-funded by EIC Accelerator program under the Grant Agreement N0 190181217. ARTHEx is advancing its in-house discovery engine to identify and develop nucleic acid-based therapies for other disorders with high unmet medical need, including genetically-driven diseases. The Company headquarters are in Valencia, Spain.
Product Description: ATX-01
ATX-01 is an antimiR oligonucleotide designed to target microRNA 23b (miR-23b), which is involved in the pathogenesis of DM1. It has been demonstrated, in human DM1 myoblast cell lines and in two murine models, that ATX-01 has a unique, dual mechanism of action which reduces toxic DMPK mRNA and increases MBNL protein production. ATX-01 was discovered through ARTHEx's in-house discovery engine, which was built to identify, design and optimize novel gene expression modulators and ensure their preferential delivery to target tissues affected by the disease. Currently the drug is in Phase I/II stage of its clinical development for the treatment of Myotonic Dystrophy Type 1.
Oligonucleotides Analytical Perspective by DelveInsight
The Report provides in-depth commercial assessment of drugs that have been included, which comprises collaboration, agreement, licensing and acquisition - deals values trends. The sub-segmentation is described in the report which provide company-company collaboration (licensing/partnering), company academic collaboration and acquisition analysis in tabulated form.
The report comprises of comparative assessment of Companies (by therapy, development stage, and technology).
Current Treatment Scenario and Emerging Therapies:
Key Players
Key Products
Introduction
Executive Summary
Oligonucleotides: Overview
Oligonucleotides -Analytical Perspective: In-depth Commercial Assessment
Competitive Landscape
Therapeutic Assessment
Oligonucleotides: Company and Product Profiles (Marketed Therapies)
Novartis Pharmaceuticals
LEQVIO
Oligonucleotides: Company and Product Profiles (Pipeline Therapies)
Late Stage Products (Phase III)
Novartis Pharmaceuticals
Pelacarsen
Mid Stage Products (Phase II)
Oncotelic
Trabedersen
Early Stage Products (Phase I)
Autotelic Bio
ATB 301
Preclinical and Discovery Stage Products
Company Name
Product Name
Inactive Products
Oligonucleotides- Unmet needs
Oligonucleotides - Market drivers and barriers