ファンコニー貧血治療薬市場：治療タイプ別、年齢層別、病期別、地域別

ファンコニー貧血治療薬市場は、2025年には6億3,410万米ドルと推定され、2032年には8億9,820万米ドルに達すると予測され、2025年から2032年にかけてCAGR5.1％で成長すると予測されます。

ファンコニー貧血治療薬は、骨髄不全、先天性欠損、がん発症リスクの上昇を特徴とする稀な遺伝性疾患であるファンコニー貧血の症状や根本的な遺伝子異常を治療することを目的として創製された、または現在研究開発中の医薬品治療薬です。多くの臓器系がファンコニー貧血の影響を受ける。ファンコニー貧血は、細胞を傷つけ、傷ついたDNAを修復することを妨げる欠陥遺伝子に起因します。実質的に全身の臓器に影響を及ぼします。遺伝性の再生不良性貧血としても知られています。

市場力学：

科学的調査の継続的な進展と分子メカニズムに関する知識が、予測期間中のファンコニー貧血治療薬市場の成長を牽引すると予想されます。また、アンメット・メディカル・ニーズの高さも、予測期間におけるファンコニー貧血治療薬市場の成長を後押しし続けると思われます。この要素は、FAの制御と治療のための効率的な治療法を見つけるための研究開発への取り組みの動機となります。疾患修飾療法の開発は、予測期間中、世界のファンコニー貧血治療薬市場に新たな機会をもたらすと思われます。FAに関連する遺伝子の変化や分子メカニズムに対処できる疾患修飾薬の創出機会があります。例えば、2022年5月17日、バイオテクノロジー企業であるJasper Therapeutics, Inc.は、ファンコニー貧血の治療におけるコンディショニング剤としてのJPS191の研究のため、スタンフォード大学医学部のCenter for Definitive and Curative Medicine（CDCM）のスポンサー研究において最初の患者の投与を発表しました。この契約に基づき、スタンフォード大学医学部は、非同胞ドナーによる同種移植を必要とする骨髄不全のファンコニー貧血患者を対象に、JSP191を用いた第1/2相臨床試験（NCT04784052）を実施しています。

本調査の主な特徴

• 本レポートでは、世界のファンコニー貧血治療薬市場を詳細に分析し、2024年を基準年とした予測期間（2025年～2032年）の市場規模および年間平均成長率（CAGR%）を掲載しています。
• また、さまざまなセグメントにわたる潜在的な収益機会を明らかにし、この市場の魅力的な投資提案マトリクスについて解説しています。
• また市場促進要因、抑制要因、機会、新製品の上市や承認、市場動向、地域別の展望、主要企業が採用する競争戦略などに関する重要な考察も提供しています。
• 企業ハイライト、製品ポートフォリオ、主要なハイライト、財務実績、戦略などのパラメータに基づいて、世界のファンコニー貧血治療薬市場の主要企業をプロファイルしています。
• 本レポートからの洞察は、マーケティング担当者や企業の経営陣が、将来の製品発売、タイプアップ、市場拡大、マーケティング戦術に関する情報に基づいた意思決定を行うことを可能にするでしょう。
• ファンコニー貧血治療薬の世界市場レポートは、投資家、サプライヤー、製品メーカー、流通業者、新規参入者、財務アナリストなど、この業界のさまざまな利害関係者に対応しています。
• 利害関係者は、世界のファンコニー貧血症治療薬市場の分析に使用される様々な戦略マトリックスを通じて、意思決定が容易になります。

目次

第1章 調査の目的と前提条件

• 調査目的
• 前提条件
• 略語

第2章 市場の展望

• レポートの説明
  • 市場の定義と範囲
• エグゼクティブサマリー
• Coherent Opportunity Map（COM）

第3章 市場力学、規制、動向分析

• 市場力学
  • 促進要因
• 科学調査と分子メカニズムの理解の継続的な進歩
• 満たされていない医療ニーズ
  • 抑制要因
• 認められた治療法の不足
  • 機会
• 疾患修飾療法の開発
• 影響分析
• 主なハイライト
• 規制シナリオ
• 製品の発売/承認
• PEST分析
• PORTERの分析
• 合併と買収のシナリオ

第4章 世界のファンコニー貧血治療薬市場- コロナウイルス（COVID-19）パンデミックの影響

• COVID-19疫学
• 供給側と需要側の分析
• 経済への影響

第5章 世界のファンコニー貧血治療薬市場、治療タイプ別、2020年～2032年

• 造血成長因子
• 遺伝子治療
• 幹細胞移植
• その他の治療法

第6章 世界のファンコニー貧血治療薬市場、年齢層別、2020年～2032年

• 小児患者
• 成人患者

第7章 世界のファンコニー貧血治療薬市場、病期別、2020年～2032年

• 初期
• 進行期

第8章 世界のファンコニー貧血治療薬市場、地域別、2020年～2032年

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • アルゼンチン
  • メキシコ
  • その他のラテンアメリカ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • スペイン
  • フランス
  • イタリア
  • ロシア
  • その他の欧州
• アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • オーストラリア
  • 韓国
  • ASEAN
  • その他のアジア太平洋
• 中東
  • GCC
  • イスラエル
  • その他の中東
• アフリカ
  • 南アフリカ
  • 北アフリカ
  • 中央アフリカ

第9章 競合情勢

• Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.
• Rocket Pharmaceuticals Inc.
• Amgen
• Novartis AG
• Gilead Sciences, Inc.（Kite Pharma, Inc.）
• Celgene Corporation（Juno Therapeutics）
• Spark Therapeutics
• UniQure N.V
• Bluebird Bio, Inc.
• PTC Therapeutics
• Orchard Therapeutics Limited
• GlaxoSmithKline Plc.
• Aurora Biopharma, Inc.
• Pfizer, Inc.
• Autolus Therapeutics

第10章 セクション

• 調査手法
• 出版社について

Fanconi Anemia Drug Market is estimated to be valued at USD 634.1 Mn in 2025 and is expected to reach USD 898.2 Mn by 2032, growing at a compound annual growth rate (CAGR) of 5.1% from 2025 to 2032.

The fanconi anemia drugs are pharmaceutical therapies and treatments that have been created or are currently being researched with the goal of treating the symptoms and underlying genetic abnormalities of fanconi anemia, a rare genetic disorder that is marked by bone marrow failure, congenital defects, and an increased risk of developing cancer. Numerous organ systems are impacted by fanconi anemia. Fanconi anemia results from a defective gene that harms cells, and prevents them from mending damaged DNA. It has an impact on practically all body organs. It is also known as aplastic anemia that is hereditary.

Market Dynamics:

Continuous advancements in scientific research and knowledge about molecular mechanisms are expected to drive the global fanconi anemia drug market growth over the forecast period. Substantial unmet medical need will also continue to fuel growth of the global fanconi anemia drug market over the forecast period. This element motivates efforts in research and development to find efficient therapeutics for the control and treatment of FA. Development of disease-modifying therapies will create new opportunities for the global fanconi anemia drug market over the forecast period. There are opportunities for the creation of disease-modifying medications that can deal with the genetic alterations and molecular mechanisms connected to FA. For instance, on May 17, 2022, Jasper Therapeutics, Inc., a biotechnology company, announced the dosing of the first patient in its sponsored research of the Center for Definitive and Curative Medicine (CDCM) at the Stanford University School of Medicine for the study of JPS191 as a conditioning agent in the treatment of Fanconi Anemia. In accordance with the sponsored research agreement, Stanford Medicine is conducting a Phase 1/2 clinical trial (NCT04784052) utilizing JSP191 to treat Fanconi Anemia patients in bone marrow failure requiring allogeneic transplant with non-sibling donors.

Key features of the study:

• This report provides in-depth analysis of the global fanconi anemia drug market, and provides market size (US$ Mn) and compound annual growth rate (CAGR%) for the forecast period (2025-2032), considering 2024 as the base year
• It elucidates potential revenue opportunities across different segments and explains attractive investment proposition matrices for this market
• This study also provides key insights about market drivers, restraints, opportunities, new product launches or approval, market trends, regional outlook, and competitive strategies adopted by key players
• It profiles key players in the global fanconi anemia drug market based on the following parameters - company highlights, products portfolio, key highlights, financial performance, and strategies
• Key companies covered as a part of this study include Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd., Rocket Pharmaceuticals Inc., Amgen, Novartis AG, Gilead Sciences, Inc. (Kite Pharma, Inc.), Celgene Corporation (Juno Therapeutics), Spark Therapeutics, UniQure N.V, Bluebird Bio, Inc., PTC Therapeutics, Orchard Therapeutics Limited, GlaxoSmithKline Plc., Aurora Biopharma, Inc., Pfizer, Inc. and Autolus Therapeutics
• Insights from this report would allow marketers and the management authorities of the companies to make informed decisions regarding their future product launches, type up-gradation, market expansion, and marketing tactics
• Global fanconi anemia drug market report caters to various stakeholders in this industry including investors, suppliers, product manufacturers, distributors, new entrants, and financial analysts
• Stakeholders would have ease in decision-making through various strategy matrices used in analyzing the global fanconi anemia drug market

Detailed Segmentation:

• By Treatment Type:
  • Hematopoietic Growth Factors
  • Gene Therapy
  • Stem Cell Transplantation
  • Other Therapies
• By Age Group:
  • Pediatric Patients
  • Adult Patients
• By Disease Stage:
  • Early-stage Disease
  • Advanced-stage Disease
• By Region:
  • North America
  • Europe
  • Asia Pacific
  • Latin America
  • Middle East
  • Africa
• Company Profiles:
  • Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.
  • Rocket Pharmaceuticals Inc.
  • Amgen
  • Novartis AG
  • Gilead Sciences, Inc. (Kite Pharma, Inc.)
  • Celgene Corporation (Juno Therapeutics)
  • Spark Therapeutics
  • UniQure N.V
  • Bluebird Bio, Inc.
  • PTC Therapeutics
  • Orchard Therapeutics Limited
  • GlaxoSmithKline Plc
  • Aurora Biopharma, Inc.
  • Pfizer, Inc.
  • Autolus Therapeutics

Table of Contents

1. Research Objectives and Assumptions

• Research Objectives
• Assumptions
• Abbreviations

2. Market Purview

• Report Description
  • Market Definition and Scope
• Executive Summary
  • Market Fanconi Anemia Drug, By Treatment Type
  • Market Fanconi Anemia Drug, By Age Group
  • Market Fanconi Anemia Drug, By Disease Stage
  • Market Fanconi Anemia Drug, By Region
• Coherent Opportunity Map (COM)

3. Market Dynamics, Regulations, and Trends Analysis

• Market Dynamics
  • Drivers
• Continuous advancements in scientific research and understanding of the molecular mechanisms
• Substantial unmet medical need
  • Restraints
• Lack of recognized therapies
  • Opportunities
• Development of Disease-Modifying Therapies
• Impact Analysis
• Key Highlights
• Regulatory Scenario
• Product Launches/Approvals
• PEST Analysis
• PORTER's Analysis
• Merger and Acquisition Scenario

4. Global Fanconi Anemia Drug Market - Impact of Coronavirus (COVID-19) Pandemic

• COVID-19 Epidemiology
• Supply Side and Demand Side Analysis
• Economic Impact

5. Global Fanconi Anemia Drug Market, By Treatment Type, 2020-2032, (US$ Mn)

• Introduction
  • Market Share Analysis, 2025 and 2032 (%)
  • Y-o-Y Growth Analysis, 2021-2032
  • Segment Trends
• Hematopoietic Growth Factors
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2020-2032, (US$ Mn)
• Gene Therapy
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2020-2032, (US$ Mn)
• Stem Cell Transplantation
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2020-2032, (US$ Mn)
• Other Therapies
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2020-2032, (US$ Mn)

6. Global Fanconi Anemia Drug Market, By Age Group, 2020-2032, (US$ Mn)

• Introduction
  • Market Share Analysis, 2025 and 2032 (%)
  • Y-o-Y Growth Analysis, 2021-2032
  • Segment Trends
• Pediatric Patients
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2020-2032, (US$ Mn)
• Adult Patients
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2020-2032, (US$ Mn)

7. Global Fanconi Anemia Drug Market, By Disease Stage, 2020-2032, (US$ Mn)

• Introduction
  • Market Share Analysis, 2025 and 2032 (%)
  • Y-o-Y Growth Analysis, 2021-2032
  • Segment Trends
• Early-stage Disease
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2020-2032, (US$ Mn)
• Advanced-stage Disease
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2020-2032, (US$ Mn)

8. Global Fanconi Anemia Drug Market, By Region, 2020-2032, (US$ Mn)

• Introduction
  • Market Share Analysis, By Region, 2025 and 2032 (%)
  • Y-o-Y Growth Analysis, For Region, 2021 -2032
  • Country Trends
• North America
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment Type, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Age Group, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Disease Stage, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2020-2032,(US$ Mn)
    • U.S.
    • Canada
• Latin America
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment Type, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Age Group, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Disease Stage, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2020-2032,(US$ Mn)
    • Brazil
    • Argentina
    • Mexico
    • Rest of Latin America
• Europe
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment Type, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Age Group, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Disease Stage, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2020-2032,(US$ Mn)
    • Germany
    • U.K.
    • Spain
    • France
    • Italy
    • Russia
    • Rest of Europe
• Asia Pacific
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment Type, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Age Group, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Disease Stage, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2020-2032,(US$ Mn)
    • China
    • India
    • Japan
    • Australia
    • South Korea
    • ASEAN
    • Rest of Asia Pacific
• Middle East
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment Type, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Age Group, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Disease Stage, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2020-2032,(US$ Mn)
    • GCC
    • Israel
    • Rest of Middle East
• Africa
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment Type, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Age Group, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Disease Stage, 2020-2032, (US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2020-2032,(US$ Mn)
    • South Africa
    • North Africa
    • Central Africa

9. Competitive Landscape

• Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Developments
  • Financial Performance
  • Strategies
• Rocket Pharmaceuticals Inc.
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Highlights
  • Financial Performance
  • Strategies
• Amgen
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Highlights
  • Financial Performance
  • Strategies
• Novartis AG
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Highlights
  • Financial Performance
  • Strategies
• Gilead Sciences, Inc. (Kite Pharma, Inc.)
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Highlights
  • Financial Performance
  • Strategies
• Celgene Corporation (Juno Therapeutics)
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Highlights
  • Financial Performance
  • Strategies
• Spark Therapeutics
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Highlights
  • Financial Performance
  • Strategies
• UniQure N.V
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Highlights
  • Financial Performance
  • Strategies
• Bluebird Bio, Inc.
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Highlights
  • Financial Performance
  • Strategies
• PTC Therapeutics
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Highlights
  • Financial Performance
  • Strategies
• Orchard Therapeutics Limited
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Highlights
  • Financial Performance
  • Strategies
• GlaxoSmithKline Plc.
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Highlights
  • Financial Performance
  • Strategies
• Aurora Biopharma, Inc.
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Highlights
  • Financial Performance
  • Strategies
• Pfizer, Inc.
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Highlights
  • Financial Performance
  • Strategies
• Autolus Therapeutics
  • Company Highlights
  • Product Portfolio
  • Key Highlights
  • Financial Performance
  • Strategies
• Analyst Views

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