ライソゾーム酸性リパーゼ欠乏症 (LAL-D) 治療市場：現状分析と将来予測 (2024年～2032年)

ライソゾーム酸性リパーゼ欠乏症 (LAL-D) 治療市場は、予測期間中 (2024～2032年) にCAGR 11.4%の大幅な成長が見込まれています。LAL-D治療市場を牽引する主な成長要因としては、この疾患の治療に重要な機能を持つ遺伝子治療の継続的な進展や、この疾患の症状を治療する酵素補充療法の利用可能性などが挙げられます。また、人々の認識、診断能力の向上、希少疾病用医薬品の開発における国や国際的な支援、LAL-D発症率の上昇も市場の成長に寄与しています。

市場は適応症別に、ウォルマン病とコレステリルエステル蓄積症の2つのセグメントに分けられます。ウォルマン病 (WD) は、早急な治療が必要なほど重症度が高く、症状が早期に発現するため、現在の市場を独占しています。この疾患は比較的まれな疾患であり、早急に治療しなければ深刻な結果を招くため、医療分野や製薬業界のステークホルダーから注目されています。しかし、市場で最も急成長しているのはコレステリルエステル蓄積症 (CESD) です。CESDもまれな疾患ですが、小児期から成人期にかけて徐々に発症するため、その対象はより多様です。そのため、患者のライフサイクルは長く、量も多いです。さらに、意識の向上、鑑別の強化、WDとCESDの両方に対するsebelipase alfaのような治療の認可が、CESDセグメントの予想成長の背景にあります。また、治療薬の増加やCESD患者の生存率の上昇も、期待される市場成長の根拠となっています。

治療法に基づき、市場は酵素補充療法 (ERT)、支持療法、脂質改善薬、その他に区分されます。このうちERTは、ウォルマン病とコレステリルエステル蓄積症 (CESD) の両疾患における直接酵素補充療法の有効性が確立されていることが主な理由で、現在のLAL-D治療市場で最も優位を占めています。欠損酵素を置換するsebelipase alfaが利用できるようになった現在、ERTはLAL-Dを管理し、患者の予後を改善する礎石であり続けています。とはいえ、LAL-Dにおける脂質蓄積に対処するためにERTと同時に脂質調整剤を使用することから、脂質調整剤セグメントは今後数年間で最も高いCAGRで成長すると予想されます。これらの薬剤は、特にCESD患者のコレステロールおよび脂質プロファイルの管理に有用であり、この目的のための併用療法の構成要素としてますます注目されています。治療管理計画への脂質改善薬のイントロダクションは、認知度の向上と治療プロトコルの変更に伴い、市場セグメントを解放すると予想されます。

市場は流通チャネル別に、病院薬局、小売薬局、オンライン薬局、その他に分類されます。これらのセグメントのうち、病院薬局が最大の市場シェアを占めているのは、これらの機関が医療機関に貴重なサービスを提供しているからです。病院薬局は、LAL-D患者の治療に重要な鹿沼のような必要な医薬品を提供し、調剤しています。しかし、顧客の利便性と機動性への指向から、オンライン薬局セグメントの価値は今後大幅に上昇すると予測されています。

ライソゾーム酸性リパーゼ欠乏症 (LAL-D) 治療薬市場の市場浸透をよりよく理解するために、北米 (米国、カナダ、その他北米地域)、欧州 (ドイツ、フランス、英国、スペイン、イタリア、その他欧州地域)、アジア太平洋 (中国、日本、インド、その他アジア太平洋地域)、その他世界の国々における世界のプレゼンスに基づいて分析します。アジア太平洋は、LAL-Dの罹患率の増加により、予測期間 (2024-2032) において著しいCAGRで成長すると予想されています。ライソゾーム酸性リパーゼ欠乏症 (LAL-D) 治療市場では、新薬をもたらすための製品開発を改善するための共同開発活動が重視されています。

例えば、2024年10月、アストラゼネカはCSPC Pharmaceutical Group Ltd (CSPC) と、LAL-Dの重篤な症状である脂質異常症患者にその他の特典を提供する可能性のある、早期段階の新規低分子リポ蛋白 (a) (Lp (a)) 破壊剤の開発を進めるための独占的ライセンス契約を締結しました。

同市場に参入している主な企業には、Alexion Pharmaceuticals (AstraZeneca)、Amicus Therapeutics, Inc.、Pfizer Inc.、Lupin Pharmaceutical, Inc.、Sun Pharmaceutical Industries Limited、Zydus Group、Teva Pharmaceuticals USA, Inc.、Glenmark Pharmaceuticals Inc.、Thermo Fisher Scientific inc.、Merck & Co. などがあります。

目次

第1章 市場概要

• 市場の定義
• 主な目的
• ステークホルダー
• 制限事項

第2章 分析手法または前提条件

• 分析プロセス
• 分析手法
• 回答者プロファイル

第3章 エグゼクティブサマリー

• 業界要約
• セグメント別の見通し
  • 市場成長の強さ
• 地域展望

第4章 市場力学

• 促進要因
• 機会
• 抑制要因
• 動向
• PESTEL分析
• 需要サイド分析
• 供給サイド分析
  • 企業合併・買収 (M&A)
  • 投資シナリオ

第5章 世界のライソゾーム酸性リパーゼ欠乏症 (LAL-D) 治療の市場収益 (2022～2032年)

第6章 市場分析：適応症別

• ウォルマン病
• コレステロールエステル蓄積症

第7章 市場分析：治療法別

• 酵素補充療法 (ERT)
• 支持療法
• 脂質改質剤
• その他

第8章 市場分析：流通チャネル別

• 病院薬局
• 小売薬局
• オンライン
• その他

第9章 市場分析：地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
  • その他北米地域
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • その他欧州地域
• アジア太平洋
  • 中国
  • 日本
  • インド
  • その他アジア太平洋地域
• 世界のその他の地域

第10章 バリューチェーン分析

• 限界分析
• 市場参入企業の一覧

第11章 競合情勢

• 競合ダッシュボード
• 企業の市場ポジショニング分析
• ポーターのファイブフォース分析

第12章 企業プロファイル

• Alexion Pharmaceuticals (AstraZeneca)
  • 企業概要
  • 主な財務指標
  • SWOT分析
  • 製品ポートフォリオ
  • 近年の動向
• Amicus Therapeutics, Inc.
• Pfizer Inc.
• Lupin Pharmaceutical, Inc.
• Sun Pharmaceutical Industries Limited
• Zydus Group
• Teva Pharmaceuticals USA, Inc.
• Glenmark Pharmaceuticals Inc
• Thermo Fisher Scientific inc.
• Merck & Co., Inc.

第13章 頭字語と前提条件

第14章 付録

Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D) is a genetic disorder that results from mutations involving the LIPA gene, which codes for the LAL enzyme. The diagnosis is made using genetic tests, enzyme activity tests, and Imaging. LAL-D is a very rare autosomal recessive disease resulting from the deficiency of the LAL enzyme. LAL is essential for the breakdown of lipids that bring into the cell's lysosomes, such as cholesterol esters and triglycerides. In the absence of or low levels of LAL, these lipids accumulate in many organs to cause serious organ injury and dysfunction such as in the liver, spleen, and intestines. LAL-D manifests in two forms: The first is Wolman disease which is a severe, infantile form of the disease and the second one is Cholesteryl Ester Storage Disease (CESD), which is a mild or late-onset form of the disease. Wolman disease is usually manifest by the first few months of life, clinical signs include hepatomegaly, gastric dilation, growth failure, and jaundice. It is a very aggressive disease and if not treated, the disease is fatal. CESD, however, may be asymptomatic until childhood or adulthood, and the patients present with liver disorders, fatty deposition, and heart disease. The main management includes enzyme replacement therapy ERT involving sebelipase alfa in a bid to manage the deficient enzyme.

The Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D) Treatment Market is expected to grow with a significant CAGR of 11.4% during the forecast period (2024-2032). Some of the main growth factors that drive the LAL-D treatment market include the continuous progression in gene therapy that holds a vital function in the treatment of the disease and the availability of enzyme replacement therapy that treats the symptoms of the disorder. Also, awareness among people, enhanced diagnostic capabilities, state and international support in the development of orphan drugs, and a higher incidence of LAL-D contribute to the growth of the market.

Depending on the Indication the market is divided into two segments namely the Wolman Disease and Cholesteryl Ester Storage Disease. Wolman Disease (WD) dominates the current market due to the increased severity and early onset of the symptoms that call for immediate treatment. This is a relatively rare disease that has severe consequences, if not treated quickly, hence it has attracted attention from stakeholders in the medical field and the pharmaceutical industries. However, the fastest-growing segment of the market is Cholesteryl Ester Storage Disease (CESD). Though CESD is also rare, its subject population is more diverse in nature due to the gradual onset of the disease which can be diagnosed in childhood, or in adulthood. This leads to increased volume and longevity of the patient's life cycles. Furthermore, raising consciousness, enhancement in identification, and authorization to use treatments such as sebelipase alfa for both WD and CESD are the reasons behind the anticipated growth of the CESD segment. The increasing number of therapeutic products and higher survival rates of patients with CESD also provide evidence for the expected market growth.

Based on the Treatment, the market is segmented into Enzyme Replacement Therapy (ERT), Supportive Care, Lipid Modifying Agents, and Others. Out of these, ERT is most dominant in the current LAL-D treatment market largely due to the established efficacy of direct enzyme replacement in both Wolman Disease and Cholesteryl Ester Storage Disease (CESD). As sebelipase alfa which replaces the deficient enzyme is now available, ERT continues to be the cornerstone with which LAL-D can be managed and the patient's prognosis enhanced. Nonetheless, it would be observed that the Lipid Modifying Agents segment is expected to grow at the highest CAGR in the coming years due to the simultaneous use of Lipid Modifying Agents along with ERT to address lipid accumulation in LAL-D. These drugs are useful in managing cholesterol and lipid profiles, especially for CESD patients, and are increasingly features as components of combination regimes for this purpose. It is expected that the introduction of lipid-modifying agents into therapeutic management plans will unleash the market segment as awareness rises and treatment protocols change.

According to the distribution channel, the market is categorized into hospital pharmacies, retail pharmacies, online, and others segments. Out of these segments, the hospital pharmacy has taken the largest market share because these institutions offer invaluable services to healthcare organizations. They offer and dispense the needed medicine such as Kanuma, which is important in treating patients with LAL-D. However, it is predicted that the value of the online pharmacy segment will rise significantly in the future due to customer orientation toward convenience and mobility.

For a better understanding of the market penetration of Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D) Treatments market is analyzed based on its worldwide presence in countries such as North America (U.S., Canada, and the Rest of North America), Europe (Germany, France, U.K., Spain, Italy, Rest of Europe), Asia-Pacific (China, Japan, India, Rest of Asia-Pacific), Rest of World. Asia-Pacific is expected to grow with a significant CAGR in the forecast period (2024-2032) owing to the growing incidence of LAL-D. The emphasis is made on the development of collaboration activities to improve the product development in the Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D) Treatment market for bringing new drug.

For instance, In October 2024, AstraZeneca entered into an exclusive license agreement with CSPC Pharmaceutical Group Ltd (CSPC) to advance the development of an early stage, novel small molecule Lipoprotein (a) (Lp(a)) disruptor that has the potential to offer additional benefits for patients with dyslipidaemia, which is a critical symptom of LAL-D.

Some of the major players operating in the market include Alexion Pharmaceuticals (AstraZeneca), Amicus Therapeutics, Inc., Pfizer Inc., Lupin Pharmaceutical, Inc., Sun Pharmaceutical Industries Limited, Zydus Group, Teva Pharmaceuticals USA, Inc., Glenmark Pharmaceuticals Inc., Thermo Fisher Scientific inc., Merck & Co., Inc.

TABLE OF CONTENTS

1.MARKET INTRODUCTION

• 1.1. Market Definitions
• 1.2. Main Objective
• 1.3. Stakeholders
• 1.4. Limitation

2.RESEARCH METHODOLOGY OR ASSUMPTION

• 2.1. Research Process of the Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D) Treatment Market
• 2.2. Research Methodology of the Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D) Treatment Market
• 2.3. Respondent Profile

3.EXECUTIVE SUMMARY

• 3.1. Industry Synopsis
• 3.2. Segmental Outlook
  • 3.2.1. Market Growth Intensity
• 3.3. Regional Outlook

4.MARKET DYNAMICS

• 4.1. Drivers
• 4.2. Opportunity
• 4.3. Restraints
• 4.4. Trends
• 4.5. PESTEL Analysis
• 4.6. Demand Side Analysis
• 4.7. Supply Side Analysis
  • 4.7.1. Merger & Acquisition
  • 4.7.2. Investment Scenario

5.GLOBAL LYSOSOMAL ACID LIPASE DEFICIENCY (LAL-D) TREATMENT MARKET REVENUE (USD MN), 2022-2032F

6.MARKET INSIGHTS BY INDICATION

• 6.1. Wolman Disease
• 6.2. Cholesteryl Ester Storage Disease

7.MARKET INSIGHTS BY TREATMENT

• 7.1. Enzyme Replacement Therapy (ERT)
• 7.2. Supportive Care
• 7.3. Lipid Modifying Agents
• 7.4. Others

8.MARKET INSIGHTS BY DISTRIBUTION CHANNEL

• 8.1. Hospital Pharmacies
• 8.2. Retail Pharmacies
• 8.3. Online
• 8.4. Others

9.MARKET INSIGHTS BY REGION

• 9.1. North America
  • 9.1.1. U.S.
  • 9.1.2. Canada
  • 9.1.3. Rest of North America
• 9.2. Europe
  • 9.2.1. Germany
  • 9.2.2. U.K.
  • 9.2.3. France
  • 9.2.4. Italy
  • 9.2.5. Spain
  • 9.2.6. Rest of Europe
• 9.3. Asia-Pacific
  • 9.3.1. China
  • 9.3.2. Japan
  • 9.3.3. India
  • 9.3.4. Rest of Asia-Pacific
• 9.4. Rest of World

10.VALUE CHAIN ANALYSIS

• 10.1. Marginal Analysis
• 10.2. List of Market Participants

11.COMPETITIVE LANDSCAPE

• 11.1. Competition Dashboard
• 11.2. Competitor Market Positioning Analysis
• 11.3. Porter Five Forces Analysis

12.COMPANY PROFILES

• 12.1. Alexion Pharmaceuticals (AstraZeneca)
  • 12.1.1. Company Overview
  • 12.1.2. Key Financials
  • 12.1.3. SWOT Analysis
  • 12.1.4. Product Portfolio
  • 12.1.5. Recent Developments
• 12.2. Amicus Therapeutics, Inc.
• 12.3. Pfizer Inc.
• 12.4. Lupin Pharmaceutical, Inc.
• 12.5. Sun Pharmaceutical Industries Limited
• 12.6. Zydus Group
• 12.7. Teva Pharmaceuticals USA, Inc.
• 12.8. Glenmark Pharmaceuticals Inc
• 12.9. Thermo Fisher Scientific inc.
• 12.10. Merck & Co., Inc.

13.ACRONYMS & ASSUMPTION

14.ANNEXURE