リソソーム酸性リパーゼ欠乏症治療市場、市場動向、成長促進要因、産業動向分析と予測、2024年～2032年

世界のリソソーム酸性リパーゼ欠乏症（LAL-D）治療市場は、2023年に2億9,740万米ドルと評価され、2024年から2032年にかけてCAGR 7.2％で成長すると予測されています。

この成長の原動力は、希少遺伝性疾患に対する認識と診断の向上、遺伝子検査と酵素補充療法（ERT）の進歩です。Journal of Inherited Metabolic Disease誌に掲載された2022年の研究では、ERTを受けた患者の症状が最初の1年間で50%改善したことが報告されており、その有効性が強調され、市場機会が創出されています。

LAL-D治療市場は適応症別にウォルマン病（WD）とコレステリルエステル貯蔵症（CESD）に区分されます。WDが世界市場を独占し、予測期間中のCAGRは7.3%で成長すると予想されます。WDの重症度と早期発症は、ERTや標的治療を含む効果的な治療に対する需要を促進しています。さらに、早期診断に対する意識の高まりと遺伝子検査の進歩がWD治療に対する需要をさらに煽っています。さらに、WDに対する新規治療法の研究が進行していることも、今後数年間の市場成長に寄与すると予想されます。

治療タイプ別に見ると、市場には脂質改善剤、支持療法、酵素補充療法（ERT）、その他の治療が含まれます。2023年には、ERTが57.5%と最も高い市場シェアを占めています。ERTは重篤な肝合併症や代謝性合併症の管理に有効であるため、好ましい治療法となっています。LAL-Dに対して唯一承認されたERTであるセベリパーゼ・アルファは、肝機能を改善し、代謝症状を軽減し、疾患の進行を予防するため、ERTの優位性を強めています。さらに、新興市場におけるERTへのアクセスの拡大や、治療選択肢に関する患者の意識の高まりが、ERTセグメントの成長を後押しすると期待されています。より効率的なERT送達方法の開発も、患者の転帰と治療アドヒアランスを高めると予測されます。

2023年、米国のLAL-D治療市場は1億10万米ドルと評価され、予測期間終了時には1億7,880万米ドルに達すると予測されます。米国が北米市場をリードしているのは、その高度なヘルスケアインフラと希少疾患研究に注力しているためです。政府のイニシアチブとFDAによるERTの第一選択治療としての承認が市場成長に大きく寄与しています。主要製薬企業や研究機関の存在が、効果的な治療法の開発と利用をさらに加速させています。

目次

第1章 調査手法と調査範囲

第2章 エグゼクティブサマリー

第3章 業界洞察

• エコシステム分析
• 業界への影響要因
  • 促進要因
    • 個別化医療への需要の高まり
    • 遺伝子検査の進歩
    • 早期診断・治療に対する意識の高まり
    • 希少疾患研究への投資の増加
  • 業界の潜在的リスク＆課題
    • 治療費の高騰
    • 厳しい規制要件
• 成長可能性分析
• 規制状況
• パイプライン分析
• ポーター分析
• PESTEL分析

第4章 競合情勢

• イントロダクション
• 企業シェア分析
• 企業マトリックス分析
• 主要市場プレーヤーの競合分析
• 競合のポジショニングマトリックス
• 戦略ダッシュボード

第5章 市場推計・予測：適応症別、2021年～2032年

• 主要動向
• ウォルマン病（WD）
• コレステリルエステル貯蔵症（CESD）

第6章 市場推計・予測：治療タイプ別、2021年～2032年

• 主要動向
• 酵素補充療法（ERT）
• 支持療法
• 脂質改善薬
• その他の治療タイプ

第7章 市場推計・予測：地域別、2021年～2032年

• 主要動向
• 北米
  • 米国
  • カナダ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • スペイン
  • イタリア
  • その他欧州
• 世界のその他の地域

第8章 企業プロファイル

• Alexion Pharmaceuticals
• Amgen Inc.
• AstraZeneca
• BioCrick BioTech
• Lupin
• Merck and Co., Inc.
• Pfizer Inc.
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
• Thermo Fisher Scientific Inc.
• Zydus Group

The Global Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D) Treatment Market was valued at USD 297.4 million in 2023 and is projected to grow at a CAGR of 7.2% from 2024 to 2032. This growth is driven by increased awareness and diagnosis of rare genetic disorders, as well as advancements in genetic testing and enzyme replacement therapy (ERT). A 2022 study in the Journal of Inherited Metabolic Disease reported a 50% improvement in symptoms for patients receiving ERT within the first year, highlighting its efficacy and creating market opportunities.

The overall lysosomal acid lipase deficiency (LAL-D) treatment industry is classified based on the indication, treatment type, and region.

The LAL-D treatment market is segmented by indication into Wolman disease (WD) and cholesteryl ester storage disease (CESD). WD dominated the global market and is expected to grow at a 7.3% CAGR over the forecast period. WD's severity and early onset drive demand for effective treatments, including ERTs and targeted therapies. Moreover, increasing awareness about early diagnosis and advancements in genetic testing are further fueling the demand for WD treatments. Additionally, ongoing research into novel therapies for WD is anticipated to contribute to market growth in the coming years.

By treatment type, the market includes lipid-modifying agents, supportive care, enzyme replacement therapy (ERT), and other treatments. In 2023, ERT held the highest market share at 57.5%. ERT's effectiveness in managing severe hepatic and metabolic complications makes it the preferred treatment. Sebelipase alfa, the only approved ERT for LAL-D, improves liver function, reduces metabolic symptoms, and prevents disease progression, reinforcing its dominance. Furthermore, expanding access to ERT in emerging markets and increasing patient awareness about treatment options are expected to boost the ERT segment's growth. The development of more efficient ERT delivery methods is also projected to enhance patient outcomes and treatment adherence.

In 2023, the U.S. LAL-D treatment market was valued at USD 100.1 million and is anticipated to reach USD 178.8 million by the end of the forecast period. The U.S. leads the North American market due to its advanced healthcare infrastructure and focus on rare disease research. Government initiatives and FDA approvals for ERTs as first-line treatments have significantly contributed to market growth. The presence of leading pharmaceutical companies and research institutions further accelerates the development and availability of effective treatments.

Table of Contents

Chapter 1 Methodology and Scope

• 1.1 Market scope and definitions
• 1.2 Research design
  • 1.2.1 Research approach
  • 1.2.2 Data collection methods
• 1.3 Base estimates and calculations
  • 1.3.1 Base year calculation
  • 1.3.2 Key trends for market estimation
• 1.4 Forecast model
• 1.5 Primary research and validation
  • 1.5.1 Primary sources
  • 1.5.2 Data mining sources

Chapter 2 Executive Summary

• 2.1 Industry 360° synopsis

Chapter 3 Industry Insights

• 3.1 Industry ecosystem analysis
• 3.2 Industry impact forces
  • 3.2.1 Growth drivers
    • 3.2.1.1 Increasing demand for personalized medicine
    • 3.2.1.2 Advancements in genetic testing
    • 3.2.1.3 Growing awareness for early diagnosis and treatment
    • 3.2.1.4 Rising investments in rare disease research
  • 3.2.2 Industry pitfalls and challenges
    • 3.2.2.1 High cost of the treatment
    • 3.2.2.2 Stringent regulatory requirement
• 3.3 Growth potential analysis
• 3.4 Regulatory landscape
• 3.5 Pipeline analysis
• 3.6 Porter's analysis
• 3.7 PESTEL analysis

Chapter 4 Competitive Landscape, 2023

• 4.1 Introduction
• 4.2 Company market share analysis
• 4.3 Company matrix analysis
• 4.4 Competitive analysis of major market players
• 4.5 Competitive positioning matrix
• 4.6 Strategy dashboard

Chapter 5 Market Estimates and Forecast, By Indication, 2021 - 2032 ($ Mn)

• 5.1 Key trends
• 5.2 Wolman disease (WD)
• 5.3 Cholesteryl ester storage disease (CESD)

Chapter 6 Market Estimates and Forecast, By Treatment Type, 2021 - 2032 ($ Mn)

• 6.1 Key trends
• 6.2 Enzyme replacement therapy (ERT)
• 6.3 Supportive care
• 6.4 Lipid modifying agents
• 6.5 Other treatment types

Chapter 7 Market Estimates and Forecast, By Region, 2021 - 2032 ($ Mn)

• 7.1 Key trends
• 7.2 North America
  • 7.2.1 U.S.
  • 7.2.2 Canada
• 7.3 Europe
  • 7.3.1 Germany
  • 7.3.2 UK
  • 7.3.3 France
  • 7.3.4 Spain
  • 7.3.5 Italy
  • 7.3.6 Rest of Europe
• 7.4 Rest of the World

Chapter 8 Company Profiles

• 8.1 Alexion Pharmaceuticals
• 8.2 Amgen Inc.
• 8.3 AstraZeneca
• 8.4 BioCrick BioTech
• 8.5 Lupin
• 8.6 Merck and Co., Inc.
• 8.7 Pfizer Inc.
• 8.8 Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
• 8.9 Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
• 8.10 Thermo Fisher Scientific Inc.
• 8.11 Zydus Group