RNA標的小分子薬物発見市場- 世界の産業規模、シェア、動向、機会、予測：適応症別、エンドユーザー別、地域別＆競合、2021年～2031年

世界のRNA標的低分子創薬市場は、2025年の19億5,000万米ドルから2031年までに64億7,000万米ドルへと拡大し、CAGRは22.13％に達すると予測されています。

この市場は主に、バルジ、ループ、疑似ノットといった複雑なRNA構造に直接結合し、その生物学的機能に影響を与える低分子化合物の特定と開発に焦点を当てています。これらの低分子化合物は、アンチセンスオリゴヌクレオチドやsiRNAなどの他のRNAベースの治療法と比較して、経口投与による生物学的利用能の可能性、組織内への分布の向上、血液脳関門を通過する能力など、明確な利点を提供します。この成長の主な要因には、これまで

市場促進要因

世界のRNA標的低分子創薬市場を加速させる主な要因は、戦略的な製薬パートナーシップやベンチャーキャピタル投資の急増です。大手企業は、従来のタンパク質標的を超えた治療パイプラインの多様化を図っており、神経変性疾患や腫瘍学などの疾患においてRNA機能を調節できる独自のプラットフォームへのアクセスを確保することで、このモダリティの有効性をますます裏付けています。この動向を如実に示す例として、2025年4月にウェイファインダー・バイオサイエンシズと第一三共が締結した提携が挙げられます。この提携は、神経変性疾患に対するウェイファインダーのRNA標的低分子プラットフォームを活用することを目的としており、業界が外部のイノベーションに依存していることを浮き彫りにしています。

同時に、世界的に増加するがんや希少遺伝性疾患の有病率は、これらに対処できる新規治療薬への需要を後押ししています

市場の課題

世界のRNA標的低分子創薬市場の成長を阻む重大な障壁は、主にRNAの著しい構造的可塑性と静電的性質に起因する、十分な選択性を達成することの固有の難しさです。この複雑さにより、リボソームなどの豊富な細胞内RNAとの非特異的相互作用が生じやすく、その結果、オフターゲット毒性のリスクが高まります。その結果、開発者は前臨床開発段階で高い脱落率に直面し、広範な検証研究への多額の投資が必要となります。これにより開発期間が長期化し、市場参入のための資金的ハードルが高まり、最終的にはリスク回避的な資本配分を阻害することになります。

こうした技術的リスクの高まりは、創薬プラットフォームを臨床資産へと転換しようとする新興企業の投資環境に、直接的かつ悪影響を及ぼしています。安全性プロファイルに関する広範な不確実性は、これらの革新的な治療法に必要な重要な資金調達を阻害しています。例えば、米国遺伝子・細胞治療学会（ASGCT）の報告によると、2025年第2四半期において、遺伝子・細胞・RNA治療分野全体のスタートアップ資金調達はわずか1億9,700万米ドルにとどまり、過去3四半期にわたる取引件数および取引額の減少動向が続いています。選択性を確保するという高い技術的要件に起因するこの資金調達環境の逼迫は、有望な候補薬の市場への進出を直接的に制限しています。

市場の動向

低分子スプライシングモジュレーターの進歩は重要な市場動向であり、これまで治療不可能とされていた遺伝性疾患におけるプレmRNA処理の欠陥の是正を可能にします。これらの化合物はスプライシング部位に特異的に結合することで、特定のエクソンの組み込みや除外を正確に促進し、それによって機能的なタンパク質の産生を回復させることができます。このアプローチは、より複雑な遺伝子治療に代わる強力な選択肢となります。この治療法の有望性は、最近スカイホーク・セラピューティクス社によって実証されました。同社は2025年9月、SKY-0515の第1相臨床試験における良好な中間結果を報告し、ハンチントン病患者における変異型ハンチントンタンパク質の62%減少を示したほか、この治療法が困難な中枢神経系の標的に対しても有効であることを証明しました。

同時に、非コードRNA（ncRNA）標的に向けられた研究開発の焦点が拡大するにつれ、従来のタンパク質コード遺伝子を超えた、トランスクリプトームの広大かつこれまで未開拓の領域が解明されつつあります。開発者たちは、特に線維化や腫瘍学において、様々な細胞状態や疾患の進行において重要な調節的役割を果たすことが知られている長鎖非コードRNA（lncRNA）を標的とする精密治療を、ますます活用しています。この非コードRNA分野に対する投資家の信頼が高まっていることは明らかです。例えば、HAYA Therapeuticsは2025年5月、主力となるlncRNA標的候補薬HTX-001を心不全の臨床試験へと進めるため、シリーズA資金調達で6,500万米ドルを確保しました。これは、規制ゲノムを対象とした医薬品開発に対する業界の取り組みを裏付けるものです。

よくあるご質問

• 世界のRNA標的低分子創薬市場の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年に19億5,000万米ドル、2031年までに64億7,000万米ドルに達すると予測されています。CAGRは22.13%です。
• 世界のRNA標的低分子創薬市場の最も成長が著しいセグメントは何ですか？
  • がんです。
• 世界のRNA標的低分子創薬市場の最大の市場はどこですか？
  • 北米です。
• 世界のRNA標的低分子創薬市場を加速させる主な要因は何ですか？
  • 戦略的な製薬パートナーシップやベンチャーキャピタル投資の急増です。
• 世界のRNA標的低分子創薬市場の成長を阻む重大な障壁は何ですか？
  • RNAの著しい構造的可塑性と静電的性質に起因する、十分な選択性を達成することの固有の難しさです。
• 低分子スプライシングモジュレーターの進歩はどのような市場動向ですか？
  • 治療不可能とされていた遺伝性疾患におけるプレmRNA処理の欠陥の是正を可能にします。
• 非コードRNA（ncRNA）標的に向けられた研究開発の焦点はどのように変化していますか？
  • 従来のタンパク質コード遺伝子を超えた、トランスクリプトームの広大かつ未開拓の領域が解明されつつあります。
• RNA標的低分子創薬市場に参入している主要企業はどこですか？
  • Accent Therapeutics, Inc.、Anima Biotech Inc.、Arrakis Therapeutics, Inc.、AstraZeneca Plc、Epics Therapeutics, Inc.、Expansion Therapeutics, Inc.、F. Hoffmann-La Roche AG、H3 Biomedicine Inc.、PTC Therapeutics, Inc.、Ribometrix, Inc.などです。

目次

第1章 概要

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 顧客の声

第5章 世界のRNA標的小分子薬物発見市場展望

• 市場規模・予測
  • 金額別
• 市場シェア・予測
  • 適応症別（がん、感染症、代謝性疾患、神経疾患、その他）
  • エンドユーザー別（製薬・バイオ医薬品企業、学術・研究機関、その他）
  • 地域別
  • 企業別（2025）
• 市場マップ

第6章 北米のRNA標的小分子薬物発見市場展望

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 北米：国別分析
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ

第7章 欧州のRNA標的小分子薬物発見市場展望

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 欧州：国別分析
  • ドイツ
  • フランス
  • 英国
  • イタリア
  • スペイン

第8章 アジア太平洋地域のRNA標的小分子薬物発見市場展望

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• アジア太平洋地域：国別分析
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • 韓国
  • オーストラリア

第9章 中東・アフリカのRNA標的小分子薬物発見市場展望

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 中東・アフリカ：国別分析
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • 南アフリカ

第10章 南米のRNA標的小分子薬物発見市場展望

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 南米：国別分析
  • ブラジル
  • コロンビア
  • アルゼンチン

第11章 市場力学

• 促進要因
• 課題

第12章 市場動向と発展

• 合併と買収
• 製品上市
• 最近の動向

第13章 世界のRNA標的小分子薬物発見市場：SWOT分析

第14章 ポーターのファイブフォース分析

• 業界内の競合
• 新規参入の可能性
• サプライヤーの力
• 顧客の力
• 代替品の脅威

第15章 競合情勢

• Accent Therapeutics, Inc.
• Anima Biotech Inc.
• Arrakis Therapeutics, Inc.
• AstraZeneca Plc
• Epics Therapeutics, Inc.
• Expansion Therapeutics, Inc.
• F. Hoffmann-La Roche AG
• H3 Biomedicine Inc.
• PTC Therapeutics, Inc.
• Ribometrix, Inc.

第16章 戦略的提言

第17章 調査会社について・免責事項