血友病A治療市場- 世界の産業規模、シェア、動向、機会、予測：治療タイプ別、投与経路別、流通チャネル別、地域別＆競合、2021年～2031年

世界のA型血友病治療市場は大幅な成長が見込まれており、2025年の147億3,000万米ドルから2031年までに214億4,000万米ドルへと拡大し、CAGRは6.46％となる見込みです。

この市場には、従来の血漿由来および組換え第VIII因子補充製剤に加え、革新的な新規治療法や遺伝子治療など、さまざまな治療選択肢が含まれており、これらはすべて、凝固因子の遺伝性欠乏症に対処することを目的としています。この市場の拡大を牽引する主な要因としては、遺伝性出血性疾患の診断率の向上、出血エピソードを効果的に減少させる予防（プロフィラックス）治療レジメンに対する持続的な需要、そして発展途上地域におけるヘルスケアへのアクセス向上と有利な償還政策が挙げられます。

こうした有望な進展がある一方で、依然として大きな課題が残っています。特に、多くの新規治療法が高額であることや、発展途上国での入手が限られていることが挙げられ、これらが市場全体の成長を妨げる可能性があります。それにもかかわらず、患者の特定を改善するための世界の取り組みは進展を見せています。2025年の「世界血友病連盟（WFH）」の『2024年の年次世界調査報告書』によると、過去最多となる135カ国からのデータにおいて、出血性疾患を持つ女性および少女の特定件数が9％増加しており、経済的な障壁があるにもかかわらず、患者の特定において着実な進歩が見られることが浮き彫りになりました。

市場促進要因

A型血友病治療市場を牽引する主な要因は、半減期延長（EHL）第VIII因子濃縮製剤の進歩です。患者と臨床医の両方が、注射回数を減らしながら持続的な止血効果を提供し、慢性疾患管理の負担を軽減できることから、これらの治療法をますます好むようになっています。この技術的進化により、より高い因子トラフレベルを長期間維持することで、長期的な治療遵守率と臨床転帰が改善されます。この変化による商業的成功は明らかです。サノフィは「2025年第3四半期プレスリリース」（2025年10月）において、特にEHL療法であるアルトゥヴィオ（Altuviio）を筆頭とする新薬発売による売上高が57.1％増の10億ユーロに達したと報告しており、患者の生活の質を向上させ、出血を効果的に予防する最新の補充療法に対する市場の強い支持を示しています。

同時に、遺伝子治療の商業化と規制当局による承認は、世界のA型血友病治療市場にとって変革をもたらす新たな分野であり、1回の投与による機能的治癒の可能性を秘めています。しかし、この促進要因による即時の影響は、高い開発コスト、複雑な償還制度、および適格患者集団における慎重な導入ペースといった重大な障害によって抑制されています。この困難な商業的状況は、バイオマリン社の遺伝子治療薬「ロクタビアン」に象徴されています。2025年2月のFierce Pharma市場分析レポートによると、同薬の2024年通年の売上高はわずか2,600万米ドルにとどまり、予想よりも導入ペースが遅れていることが示されました。遺伝子治療分野におけるこうした具体的な課題があるにもかかわらず、市場全体の動向は依然として好調です。ロシュの「2024年度決算」（2025年1月）によると、医薬品部門の売上高は8％増加しましたが、これは主に、確立された血友病治療薬に対する世界の需要が継続していることが要因です。

市場の課題

世界のA型血友病治療市場が直面する大きな課題は、新規治療法に伴う法外なコストと、発展途上国におけるその入手困難さです。組換え製品や遺伝子治療を含む先進的な治療法は優れた治療成果をもたらしますが、その高価格のため、強固なヘルスケアインフラや適切な償還制度が整っていない地域では利用できません。この経済格差は、市場の二極化を招いています。高所得国では予防的治療が標準となっている一方で、開発途上国の患者は、発作時のオンデマンド治療に頼るか、あるいは必要な医療へのアクセスが全くない状況に直面することが多いのです。世界の患者の大多数が、こうした高価な治療薬を購入できない地域に居住しているため、この格差は潜在市場規模を大幅に制限しています。

その結果、人口の多い低所得地域において有益な治療法を効果的に商業化・流通させることができないため、市場全体の拡大は制約を受けています。2024年に発表された「世界血友病連盟（WFH）」の『2023年世界年次調査報告書』によると、世界における出血性疾患患者の特定率はわずか2%の増加にとどまり、資源の制約により、予想される患者人口のかなりの部分が未診断かつ未治療のままとなっています。主に経済的障壁に起因するこの診断とアクセスにおける根強い格差は、世界中の血友病治療薬メーカーにとって、販売量の潜在的な成長を直接的に阻害しています。

市場の動向

市場を再構築している根本的な動向の一つは、皮下投与型二重特異性抗体の急速な普及です。これにより、従来の静脈内点滴療法に代わり、非因子補充療法が標準治療として定着しつつあります。この変化の主な要因は、二重特異性抗体が活性化第VIII因子の機能を模倣し、患者に定常的な止血効果をもたらすとともに、投与負担を大幅に軽減し、頻繁な静脈アクセスを不要にする点にあります。この治療薬クラスの商業的な重要性の高まりは、主要なポートフォリオの調整においてますます顕著になっています。ロシュの「2024年度決算」（2025年1月）では、二重特異性抗体「ヘムリブラ」を含む同社の主要な促進要因が、合計で169億スイスフランの売上を生み出したことが強調され、こうした侵襲性の低い予防療法に対する世界の需要の強さが裏付けられました。

同時に、新規のリバランシング療法やRNAi療法の開発が進み、組織因子経路阻害因子（TFPI）やアンチトロンビンといった特定の抗凝固経路を標的として止血バランスを回復させることで、治療の視野が広がっています。これらの革新的なメカニズムは、標準的な補充療法や二重特異性抗体に十分な反応が得られない可能性のある、阻害因子の有無にかかわらず、より幅広い患者層に対して皮下投与による予防的治療の選択肢を提供します。この分野では臨床的有効性の検証が急速に進んでおり、ファイザー社の「プレスリリース」（2025年6月）では、第3相BASIS試験のトップライン結果が報告されました。それによると、抗TFPI療法であるHympavziは、インヒビターを有する患者群において転帰を著しく改善し、年間平均出血発生率を1.4件/年に低減させました。

よくあるご質問

• 世界のA型血友病治療市場の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年に147億3,000万米ドル、2031年までに214億4,000万米ドルに達すると予測されています。CAGRは6.46%です。
• A型血友病治療市場を牽引する主な要因は何ですか？
  • 半減期延長（EHL）第VIII因子濃縮製剤の進歩です。
• A型血友病治療市場の最大の市場はどこですか？
  • 北米です。
• A型血友病治療市場が直面する大きな課題は何ですか？
  • 新規治療法に伴う法外なコストと、発展途上国におけるその入手困難さです。
• 市場を再構築している根本的な動向は何ですか？
  • 皮下投与型二重特異性抗体の急速な普及です。
• A型血友病治療市場における主要企業はどこですか？
  • Takeda Pharmaceutical Company Limited、CSL Behring、Pfizer Inc.、Novo Nordisk A/S、Bayer AG、Sanofi S.A.、F. Hoffmann-La Roche Ltd.、Octapharma AG、Grifols S.A.、BioMarin Pharmaceutical Incです。

目次

第1章 概要

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 顧客の声

第5章 世界の血友病A治療市場展望

• 市場規模・予測
  • 金額別
• 市場シェア・予測
  • 治療法別（因子補充療法、非因子補充療法、遺伝子治療）
  • 投与経路別（静脈内、経口、経鼻）
  • 流通チャネル別（病院薬局、小売薬局、オンライン薬局）
  • 地域別
  • 企業別（2025）
• 市場マップ

第6章 北米の血友病A治療市場展望

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 北米：国別分析
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ

第7章 欧州の血友病A治療市場展望

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 欧州：国別分析
  • ドイツ
  • フランス
  • 英国
  • イタリア
  • スペイン

第8章 アジア太平洋地域の血友病A治療市場展望

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• アジア太平洋地域：国別分析
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • 韓国
  • オーストラリア

第9章 中東・アフリカの血友病A治療市場展望

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 中東・アフリカ：国別分析
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • 南アフリカ

第10章 南米の血友病A治療市場展望

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 南米：国別分析
  • ブラジル
  • コロンビア
  • アルゼンチン

第11章 市場力学

• 促進要因
• 課題

第12章 市場動向と発展

• 合併と買収
• 製品上市
• 最近の動向

第13章 世界の血友病A治療市場：SWOT分析

第14章 ポーターのファイブフォース分析

• 業界内の競合
• 新規参入の可能性
• サプライヤーの力
• 顧客の力
• 代替品の脅威

第15章 競合情勢

• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• CSL Behring
• Pfizer Inc.
• Novo Nordisk A/S
• Bayer AG
• Sanofi S.A.
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• Octapharma AG
• Grifols S.A.
• BioMarin Pharmaceutical Inc

第16章 戦略的提言

第17章 調査会社について・免責事項