スターガルト病：世界市場見通し、疫学、競合情勢、市場予測レポート（主要32市場）、2025年～2035年

市場概要

• スターガルト病の市場は現在小規模であり、主に支持療法が中心となっています。2025年の市場規模は4,670万米ドルと推定されており、従来のセグメントではわずかに縮小するもの、開発パイプラインからの新薬参入により、全体としては拡大すると予測されています。
• 初期段階では支持療法が主流となり、年間4,600万～4,700万米ドル（2025年～2028年）を占めますが、新規治療法がシェアを拡大するにつれて、2035年までに2,500万米ドルまで減少すると見込まれます。
• パイプラインにある治療法は、2030年以降、総じて大幅な収益を生み出すと見込まれており、具体的には以下の通りです：
• AAVB-039が主要な収益源として台頭し（2035年までに約15億米ドル）
• OCU410STは2035年までに3億2,000万米ドルに達する見込みです
• ALK-001およびEmixustatも着実に浸透が進む見込みです
• 市場全体は、低価値で細分化された市場情勢から、高成長でイノベーション主導の市場へと移行し、遺伝子治療および細胞治療が価値の飛躍的な拡大を牽引します。

スターガルト病の概要

スターガルト病は、希少な遺伝性黄斑ジストロフィーの一種であり、通常は小児期または思春期に発症し、進行性の中心視力低下を引き起こします。最も一般的な原因はABCA4遺伝子の変異です。この遺伝的欠陥により、光受容細胞内でのビタミンA誘導体の正常な輸送が阻害され、網膜色素上皮内に有毒なリポフスチンが蓄積します。その結果、鮮明で詳細な視覚を担う網膜の一部である黄斑が損傷を受けます。患者さんは、視界のぼやけ、読書困難、光に対する過敏症などを訴えることが多く、一方、周辺視野は通常、保たれています。この疾患は常染色体劣性遺伝のパターンを示し、眼底画像検査、光干渉断層撮影（OCT）、網膜電図検査、および遺伝子検査を通じて診断されます。

主なハイライト

• スターガルト病の新規発症者数は比較的少ないもの、診断技術や遺伝子スクリーニングの漸進的な向上を反映して、2025年の582例から2035年には622例へと着実に増加しています。
• 有病者数は、2025年に27,426例と推定され、2035年までに29,343例に増加すると見込まれており、この疾患の慢性的かつ進行性の性質が浮き彫りになっています。
• 治療を受けている患者数は依然として高い水準（治療率89％）を維持しており、2025年の2万4,409人から2035年には2万6,116人へと増加する見込みです。これは主に、支持療法や新たな治療法へのアクセス拡大によるものです。
• 男性（38％）に比べ、女性（62％）が優勢であり、この傾向は予測期間を通じて一貫しています。
• 疾患の負担はすべての年齢層に及んでいますが、中年および高齢者層（40～70歳）で有病率が高く、時間の経過に伴う疾患の累積的な進行を反映しています。
• 治療法が利用可能であるにもかかわらず、現在の治療法では根本的な遺伝的原因に対処できず、疾患の進行を阻止することもできないため、依然として大きなアンメットニーズが残っています。

市場の定義：

• 北米（米国、カナダ）
• 欧州（オーストリア、ベルギー、チェコ共和国、デンマーク、フィンランド、フランス、ドイツ、ギリシャ、イタリア、オランダ、ノルウェー、ポーランド、ポルトガル、ロシア、スペイン、スウェーデン、スイス、英国）
• 中東（サウジアラビア、アラブ首長国連邦、クウェート、トルコ）
• アジア太平洋地域（オーストラリア、中国、香港、インド、インドネシア、日本、マレーシア、ニュージーランド、フィリピン、シンガポール、韓国、台湾、タイ、ベトナム）
• アフリカ（エジプト、ナイジェリア、南アフリカ、モロッコ）
• 南米・ラテンアメリカ（アルゼンチン、ブラジル、チリ、コロンビア、メキシコ、ペルー）

形式と更新情報

• 詳細レポート（PDF）
• 市場予測モデル（MS Excelベース）
• 疫学データ（MS Excel、インタラクティブツール）
• エグゼクティブ・インサイト（PowerPointプレゼンテーション）
• その他：定期的な更新、カスタマイズ、コンサルタントによるサポート
• Thelansisの方針に基づき、レポートの内容および市場モデルを公開する前に、最新の更新情報をすべて反映させるよう徹底。

主な質問

• 32の市場（北米、欧州、中東、アジア太平洋、アフリカ、南米／ラテンアメリカ）において、医薬品開発およびライフサイクル管理戦略をどのように最適化できるでしょうか？
• 罹患率、有病率、セグメント、および薬物治療を受けている患者の観点から、患者数はどのくらいでしょうか？
• 売上高および患者シェアに関する10年間の市場見通しはどのくらいでしょうか？
• 市場の動向に最も大きな影響を与える要因は何ですか？
• インタビューに応じた専門家たちは、現在および新興の治療法についてどのような見解を示していますか？
• どのパイプライン製品が最も有望であり、その上市の可能性や将来のポジショニングはどうなるでしょうか？
• 主要なアンメットニーズと、ターゲットプロファイルに対するKOLの期待はどのようなものでしょうか？
• 医薬品の承認と有利な市場参入を確保するために、どのような主要な規制要件や支払者側の要件を満たす必要がありますか？

対象国

• 北米（米国、カナダ）
• 欧州（オーストリア、ベルギー、チェコ共和国、デンマーク、フィンランド、フランス、ドイツ、ギリシャ、イタリア、オランダ、ノルウェー、ポーランド、ポルトガル、ロシア、スペイン、スウェーデン、スイス、英国）
• 中東（サウジアラビア、アラブ首長国連邦、クウェート、トルコ）
• アジア太平洋地域（オーストラリア、中国、香港、インド、インドネシア、日本、マレーシア、ニュージーランド、フィリピン、シンガポール、韓国、台湾、タイ、ベトナム）
• アフリカ（エジプト、ナイジェリア、南アフリカ、モロッコ）
• 南米・ラテンアメリカ（アルゼンチン、ブラジル、チリ、コロンビア、メキシコ、ペルー）

主な企業

• Sanofi
• Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
• AAVantgarde Bio Srl
• Ray Therapeutics, Inc.
• Ocugen
• Splice Bio
• Heronova Pharmaceuticals
• Belite Bio, Inc
• Ascidian Therapeutics, Inc
• VeonGen Therapeutics GmbH
• Astellas Pharma Global Development, Inc.

目次

第1章 主な調査結果とアナリストの解説

• 主な動向：市場の概況、SWOT分析、商業上のメリットとリスクなど

第2章 疾患の背景

• 疾患の定義、分類、病因および病態生理、薬剤の標的など

第3章 疫学

• 主なポイント
• 罹患率／有病率
• 診断済みおよび薬物治療を受けている患者集団
• 併存疾患
• その他の関連する患者層

第4章 市場規模と予測

• 主なポイント
• 市場促進要因と抑制要因
• 薬剤クラス別の動向
• 国別の動向

第5章 競合情勢

• 現在の治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 現在の主要な治療法-概要とKOLのインサイト
• 新興治療法
• 主なポイント
• 注目すべき後期段階の新興治療法-概要、上市への期待、KOLのインサイト
• 注目すべき初期段階のパイプライン

第6章 アンメットニーズとTPP分析

• 主要なアンメットニーズと、新興治療法による将来的な達成見込み
• TPP分析とKOLの展望

第7章 規制および償還環境

第8章 付録