スターガルト病：新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年

市場概要

• スターガルト病の市場は現在小規模であり、主に支持療法が中心となっています。2025年の市場規模は4,670万米ドルと推定されており、既存セグメントではわずかに縮小するもの、パイプラインの参入により全体としては拡大すると予測されています。
• 初期段階では支持療法が主流となり、年間4,600万～4,700万米ドル（2025～2028年）を占めますが、新規治療法がシェアを拡大するにつれ、2035年までに2,500万米ドルまで減少すると見込まれます。
• パイプラインにある治療法は2030年以降、総じて大幅な収益を生み出すと見込まれており、具体的には：
• AAVB-039が主要な収益源として台頭し（2035年までに約15億米ドル）、
• OCU410STは2035年までに3億2,000万米ドルに達する見込み
• ALK-001およびEmixustatも着実に普及が進む
• 市場全体は、低価値で細分化された市場情勢から、遺伝子治療や細胞治療が指数関数的な価値拡大を牽引する、高成長かつイノベーション主導の市場へと移行します。

スターガルト病：新興治療法とTPPインサイト

Thelansis社の「スターガルト病：新興治療法、アンメットニーズ、およびTPPインサイトレポート-2026」は、この適応症における主要な新興治療法および主要な創薬機会について、新興の競合情勢、アンメットニーズ、ターゲット製品プロファイル（TPP）、試験デザイン、およびKOL（キーオピニオンリーダー）のインサイトに関する包括的な分析を提供します。

スターガルト病の概要

スターガルト病（STGD1）は、遺伝性若年性黄斑変性症の中で最も一般的な形態であり、主にABCA4遺伝子の常染色体劣性変異によって引き起こされます。この欠陥によりビタミンA誘導体の輸送が阻害され、網膜色素上皮（RPE）内にビスレチノイド化合物（リポフスチン）が毒性のある蓄積を引き起こします。

その結果生じる代謝機能障害が、進行性の黄斑萎縮および二次的な光受容体変性を引き起こし、臨床的には中心視力の喪失、色覚障害、暗順応障害として現れ、通常は小児期または思春期に発症します。

診断には、光干渉断層撮影（OCT）や眼底自家蛍光（FAF）などの高度な画像診断法が用いられ、これらは特徴的な網膜斑や黄斑部の薄化を明らかにします。

現在、承認された疾患修飾療法はなく、治療は主に対症療法が中心です。しかし、治療の展望は急速に進化しており、有毒な代謝物の蓄積を抑制し、網膜機能を維持することを目的とした、視覚サイクル調節薬、遺伝子治療、細胞治療などの研究段階にあるアプローチが検討されています。

主なハイライト

• スターガルト病の新規患者数は比較的少ないもの、診断や遺伝子スクリーニングの漸進的な改善を反映して、2025年の582例から2035年には622例へと着実に増加しています。
• 有病者数は、2025年に27,426例と推定され、2035年までに29,343例に増加すると見込まれており、この疾患の慢性的かつ進行性の性質が浮き彫りになっています。
• 治療を受けている患者数は依然として高く（治療率89%）、2025年の2万4,409人から2035年には2万6,116人に増加すると予測されています。これは主に、支持療法や新たな治療法へのアクセス拡大によるものです。
• 男性（38％）と比較して女性（62％）が優勢であり、この傾向は予測期間を通じて一貫しています。
• 疾患の負担は全年齢層に及んでいますが、時間の経過に伴う疾患の累積的な進行を反映して、中高年層（40～70歳）で有病率が高くなっています。
• 治療法は利用可能であるにもかかわらず、現在の治療法では根本的な遺伝的原因に対処できず、疾患の進行を阻止することもできないため、依然として大きなアンメットニーズが残っています。

医師およびKOLを対象としたアンケート調査に基づく洞察：

• 調査結果は、主要なKOLへのインタビューから得られた知見によって裏付けられ、さらに充実しています
• 調査はクライアントの要件に基づいてカスタマイズされます

成果物の形式：

• PowerPointプレゼンテーション
• MS Excel

主な質問

• 詳細な競合情勢の動向
• パイプライン分析
• 新興治療法の対象患者
• 主要企業
• 主な作用機序
• 発売時期の予測など
• 臨床試験の動向分析
• 対象患者層
• 試験のエンドポイント
• 試験デザイン
• 被験者募集基準など
• アンメットニーズと機会
• 現在の主要治療法の有効性
• アンメットニーズの主要領域
• 主要なアンメットニーズに対する市場規模の推定
• ターゲット製品プロファイル
• 属性とレベル
• 医師による処方可能性
• 予想される患者シェア
• 主要な新興治療法に関するKOLの洞察
• 認知度
• 予想される使用状況／治療ライン
• 主要なアンメットニーズへの充足度
• KOLのコメント

対象国

• G8
  • 米国
  • EU5
    • フランス
    • ドイツ
    • イタリア
    • スペイン
    • 英国
  • 日本
  • 中国

主な企業

• Sanofi
• Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
• AAVantgarde Bio Srl
• Ray Therapeutics, Inc.
• Ocugen
• Splice Bio
• Heronova Pharmaceuticals
• Belite Bio, Inc
• Ascidian Therapeutics, Inc
• VeonGen Therapeutics GmbH
• Astellas Pharma Global Development, Inc.

目次

第1章 主な調査結果とアナリストの解説

• 主な動向：市場の概況、SWOT分析、商業的メリットとリスクなど

第2章 競合情勢

• 現在の治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 主要な現行治療法- 概要およびKOLの洞察
• 新興治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 主要な新興治療法- 概要とKOLの知見

第3章 製品属性分析

• 主なポイント
• 科学的属性
• 商業的属性
• 製品のポジショニング

第4章 1次調査

• 現在の治療状況
• 主要な治療法と対象患者層の比較
• 主な特性と利点
• 将来の治療環境
• 現在の課題
• アンメットニーズ
• 新興治療法
• 主要な治療法と対象患者層の比較
• 主な特徴と利点
• 将来の治療の展望
• アンメットニーズとKOLの期待

第5章 アンメットニーズとTPP分析

• 主要なアンメットニーズと、新興治療法による将来的な達成状況
• TPP分析とKOLの期待

第6章 規制および償還環境

第7章 付録