スターガルト病：市場見通し、疫学、競合情勢、市場予測レポート、2025年～2035年

市場概要

• スターガルト病の市場は現在小規模であり、主に支持療法が中心となっています。2025年の市場規模は4,670万米ドルと推定されており、既存セグメントではわずかに縮小するもの、パイプラインの参入により全体としては拡大すると予測されています。
• 初期段階では支持療法が主流となり、年間4,600万～4,700万米ドル（2025～2028年）を占めますが、新規療法がシェアを拡大するにつれ、2035年までに2,500万米ドルまで減少すると見込まれます。
• パイプラインにある療法は、2030年以降、総じて大幅な収益を生み出すと見込まれており、具体的には：
• AAVB-039が主要な収益源として台頭し（2035年までに約15億米ドル）、
• OCU410STは2035年までに3億2,000万米ドルに達する見込み
• ALK-001およびEmixustatも着実に浸透していく見込み
• 市場全体は、低価値で細分化された市場情勢から、遺伝子治療や細胞治療が指数関数的な価値拡大を牽引する、高成長でイノベーション主導の市場へと移行します。

スターガルト病の概要

スターガルト病（STGD1）は、遺伝性若年性黄斑変性症の中で最も一般的な形態であり、主にABCA4遺伝子の常染色体劣性変異によって引き起こされます。この欠陥によりビタミンA誘導体の輸送が阻害され、網膜色素上皮（RPE）内にビスレチノイド化合物（リポフスチン）が毒性のある形で蓄積します。

その結果生じる代謝機能障害が、進行性の黄斑萎縮および二次的な光受容体変性を引き起こし、臨床的には中心視力の喪失、色覚障害、暗順応障害として現れ、通常は小児期または思春期に発症します。

診断には、光干渉断層撮影（OCT）や眼底自家蛍光（FAF）などの高度な画像診断法が用いられ、これらは特徴的な網膜斑や黄斑部の薄化を明らかにします。

現在、承認された疾患修飾療法はなく、治療は主に対症療法が中心です。しかし、治療の展望は急速に進化しており、毒性代謝物の蓄積を抑制し、網膜機能を維持することを目的とした、視覚サイクル調節薬、遺伝子治療、細胞療法などの研究段階にあるアプローチが検討されています。

主なハイライト

• スターガルト病の新規患者数は比較的少ないもの、診断法や遺伝子スクリーニングの漸進的な改善を反映して、2025年の582例から2035年には622例へと着実に増加しています。
• 有病者数は、2025年に27,426例と推定され、2035年までに29,343例に増加すると見込まれており、この疾患の慢性的かつ進行性の性質が浮き彫りになっています。
• 治療を受けている患者数は依然として多く（治療率89%）、2025年の2万4,409人から2035年には2万6,116人に増加すると予測されており、これは主に支持療法や新たな療法へのアクセス拡大によるものです。
• 男性（38％）と比較して女性（62％）が優勢であり、この傾向は予測期間を通じて一貫しています。
• 疾患の負担は全年齢層に及んでいますが、時間の経過に伴う疾患の累積的な進行を反映して、中高年層（40～70歳）で有病率が高くなっています。
• 療法が利用可能であるにもかかわらず、現在の療法では根本的な遺伝的原因に対処できず、疾患の進行を阻止することもできないため、依然として大きなアンメットニーズが残っています。

形式と更新情報

• 詳細レポート（PDF）
• 市場予測モデル（MS Excelベース）
• 疫学データ（MS Excel、インタラクティブツール）
• エグゼクティブ・インサイト（PowerPointプレゼンテーション）
• その他：定期的な更新、カスタマイズ、コンサルタントによるサポート
• Thelansisの方針に基づき、レポートの内容および市場モデルを公開する前に、最新の更新情報をすべて反映させるよう徹底。

主な質問

• G8市場（米国、EU5、日本、中国）において、医薬品開発およびライフサイクル管理戦略をどのように最適化できるでしょうか？
• 罹患率、有病率、セグメント、および薬物治療を受けている患者の観点から、患者数はどのくらいでしょうか？
• 売上高および患者シェアに関する10年間の市場見通しはどのくらいでしょうか？
• 市場の動向に最も大きな影響を与える要因は何ですか？
• インタビューに応じた専門家たちは、現在および新興の療法についてどのような見解を示していますか？
• どのパイプライン製品が最も有望であり、その上市の可能性や将来のポジショニングはどうなるでしょうか？
• 主要なアンメットニーズと、ターゲットプロファイルに対するKOLの期待はどのようなものでしょうか？
• 医薬品の承認と有利な市場参入を確保するために、どのような主要な規制要件や支払者側の要件を満たす必要がありますか？

対象国

• G8
  • 米国
  • EU5
    • フランス
    • ドイツ
    • イタリア
    • スペイン
    • 英国
  • 日本
  • 中国

主な企業

• Sanofi
• Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
• AAVantgarde Bio Srl
• Ray Therapeutics, Inc.
• Ocugen
• Splice Bio
• Heronova Pharmaceuticals
• Belite Bio, Inc
• Ascidian Therapeutics, Inc
• VeonGen Therapeutics GmbH
• Astellas Pharma Global Development, Inc.

目次

第1章 主な調査結果とアナリストの解説

• 主な動向：市場の概況、SWOT分析、商業的メリットとリスクなど

第2章 疾患の背景

• 疾患の定義、分類、病因および病態生理、薬剤標的など

第3章 疫学

• 主なポイント
• 罹患率／有病率
• 診断済みおよび薬物治療を受けている患者数
• 併存疾患
• その他の関連する患者層

第4章 市場規模と予測

• 主なポイント
• 市場促進要因と抑制要因
• 薬剤クラス別の動向
• 国別の動向

第5章 競合情勢

• 現在の療法
  • 主なポイント
  • 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
  • 主要な現行療法- 概要とKOLの洞察
• 新興療法
  • 主なポイント
  • 注目すべき後期段階の新たな療法- 概要、上市への期待、KOLの洞察
  • 注目すべき初期段階のパイプライン

第6章 アンメットニーズとTPP分析

• 主要なアンメットニーズと新興療法による将来的な達成可能性
• TPP分析とKOLの展望

第7章 規制および償還環境

第8章 付録