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市場調査レポート
商品コード
2035927
エクソンスキッピング治療の世界市場レポート 2026年Exon Skipping Therapies Global Market Report 2026 |
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カスタマイズ可能
適宜更新あり
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| エクソンスキッピング治療の世界市場レポート 2026年 |
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出版日: 2026年05月11日
発行: The Business Research Company
ページ情報: 英文 250 Pages
納期: 2～10営業日
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概要
エクソンスキッピング療法の市場規模は、近年飛躍的に拡大しています。2025年の23億4,000万米ドルから、2026年には28億1,000万米ドルへと成長し、CAGRは20.1％となる見込みです。過去数年間の成長要因としては、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの有病率の増加、RNAスプライシング機構に関する調査の進展、アンチセンス療法の早期承認、希少疾患研究への資金提供の増加、バイオテクノロジー分野における提携の拡大などが挙げられます。
エクソンスキッピング療法の市場規模は、今後数年間で飛躍的な成長が見込まれています。2030年には59億米ドルに達し、CAGRは20.4％となる見込みです。予測期間における成長要因としては、個別化遺伝子医療の導入、エクソン標的療法のパイプラインの拡大、先進的な送達システムへの投資増加、遺伝性神経筋疾患における承認の拡大、および研究機関とバイオ医薬品企業間の連携強化が挙げられます。予測期間における主な動向としては、アンチセンスオリゴヌクレオチド化学の進歩、希少遺伝性疾患への注目の高まり、併用遺伝子治療アプローチの拡大、RNAベースの治療薬パイプラインへの投資拡大、エクソン特異的変異を対象とした臨床試験の増加などが挙げられます。
遺伝性疾患の有病率の増加は、予測期間中にエクソンスキッピング療法市場の成長を後押しすると予想されます。遺伝性疾患とは、個人の遺伝物質（DNA）の異常によって生じる疾患であり、単一遺伝子変異や染色体異常などが含まれ、これらは遺伝性または後天性の疾患を引き起こす可能性があります。遺伝性疾患の有病率の増加は、主に診断技術の進歩と、遺伝子検査および新生児スクリーニングプログラムの適用拡大によるものであり、これにより、以前は診断されなかった症例をより早期かつ正確に特定できるようになっています。エクソンスキッピング療法は、メッセンジャーRNA（mRNA）の処理過程において、欠陥のあるエクソンを選択的にスキップさせることで特定の遺伝子変異を標的とし、部分的または完全に機能するタンパク質の産生を回復させるよう開発されています。この標的療法は、特定の遺伝性疾患、特に希少で従来は治療が困難であった疾患の根本的な分子的原因に直接対処するものであり、臨床的および商業的に大きな関心を集めています。例えば、2024年10月、英国の政府機関であるイングランド国民保健サービス（NHS）によると、NHS傘下の病院全域で先駆的な新生児スクリーニングプログラムが開始され、数百人の新生児を対象に200以上の希少遺伝性疾患の検査が行われました。将来的には、イングランド全土で最大10万人の乳児への検査拡大が計画されています。したがって、遺伝性疾患の有病率の増加が、エクソンスキッピング療法市場の成長を牽引しています。
エクソンスキッピング療法市場で事業を展開する主要企業は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者における標的送達を改善し、ジストロフィン産生を促進するため、治験段階にある抗体ーオリゴヌクレオチド複合体（AOC）療法などの革新的な治療法の開発にますます注力しています。AOC療法は、モノクローナル抗体と合成オリゴヌクレオチドを組み合わせた次世代のアプローチであり、エクソンスキッピング分子を筋細胞に直接標的送達することを可能にします。例えば、2025年7月、米国に拠点を置くバイオテクノロジー企業であるAvidity Biosciences Inc.は、エクソン44スキッピングが可能な変異を有するDMD患者の治療を目的とした治験中のAOC療法であるデルパシバート・ゾタディルセン（del-zota）について、米国食品医薬品局（FDA）からブレークスルー・セラピー指定を受けました。デル・ゾタは、mRNAの処理過程においてエクソン44のスキッピングを促進するホスホロジアミド酸モルフォリノオリゴマー（PMO）と結合した、独自のモノクローナル抗体から構成されています。本治療は現在第2相臨床開発段階にあり、確固たるバイオマーカーおよび臨床有効性データに基づき、規制当局への申請が計画されています。こうした進展は、エクソンスキッピング療法市場において差別化された送達プラットフォームへの注目が高まっていることを示しており、AOC技術が遺伝性神経筋疾患の精密治療の未来をいかに形作っているかを浮き彫りにしています。
よくあるご質問
目次
第1章 エグゼクティブサマリー
第2章 市場の特徴
- 市場定義と範囲
- 市場セグメンテーション
- 主要製品・サービスの概要
- 世界のエクソンスキッピング治療市場：魅力度スコアと分析
- 成長可能性分析、競合評価、戦略適合性評価、リスクプロファイル評価
第3章 市場サプライチェーン分析
- サプライチェーンとエコシステムの概要
- 一覧：主要原材料・資源・供給業者
- 一覧：主要な流通業者、チャネルパートナー
- 一覧：主要エンドユーザー
第4章 世界の市場動向と戦略
- 主要技術と将来動向
- バイオテクノロジー、ゲノミクス、および精密医療
- クラウドベースのウェブスクレイピングプラットフォームの採用拡大
- デジタル化、クラウド、ビッグデータ、サイバーセキュリティ
- データ品質の検証と構造化への注目の高まり
- 没入型テクノロジー（AR/VR/XR）とデジタル体験
- 主要動向
- アンチセンスオリゴヌクレオチド化学の進展
- 希少遺伝性疾患への注目が高まっています
- 併用遺伝子治療アプローチの拡大
- RNAベースの治療薬パイプラインへの投資拡大
- エクソン特異的変異を対象とした臨床試験の増加
第5章 最終用途産業の市場分析
- 病院・クリニック
- 研究機関
- バイオ医薬品企業
- 専門遺伝子センター
- 大学附属病院
第6章 市場：金利、インフレ、地政学、貿易戦争と関税の影響、関税戦争と貿易保護主義によるサプライチェーンへの影響、コロナ禍が市場に与える影響を含むマクロ経済シナリオ
第7章 世界の戦略分析フレームワーク、現在の市場規模、市場比較および成長率分析
- 世界のエクソンスキッピング治療市場：PESTEL分析（政治、社会、技術、環境、法的要因、促進要因と抑制要因）
- 世界のエクソンスキッピング治療市場：規模、比較、成長率分析
- 世界のエクソンスキッピング治療市場実績：規模と成長、2020年-2025年
- 世界のエクソンスキッピング治療市場予測：規模と成長、2025年-2030年、2035年
第8章 市場における世界の総潜在市場規模（TAM）
第9章 市場セグメンテーション
- 製品タイプ別
- アンチセンスオリゴヌクレオチド、合成リボ核酸分子、エクソン標的型遺伝子治療キット、併用療法製剤、その他の製品タイプ
- 投与経路別
- 経口、静脈内、皮下、その他の投与経路
- 流通チャネル別
- 直販、卸売業者、オンライン薬局、その他の流通チャネル
- 用途別
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ベッカー型筋ジストロフィー、脊髄性筋萎縮症、その他の遺伝性疾患、その他の用途
- エンドユーザー別
- 病院・診療所、研究機関、バイオ医薬品企業、専門遺伝子センター、その他のエンドユーザー
- サブセグメンテーション（タイプ別）：アンチセンスオリゴヌクレオチド
- ホスホロジアミデート・モルフォリノ・オリゴヌクレオチド、ペプチド結合オリゴヌクレオチド、ギャプマー・オリゴヌクレオチド、立体阻害オリゴヌクレオチド、スプライス調節オリゴヌクレオチド
- サブセグメンテーション（種類別）：合成リボ核酸分子
- メッセンジャーRNA分子、小干渉RNA分子、ガイドRNA分子、修飾RNA分子、治療用RNA構築体
- サブセグメンテーション（タイプ別）：エクソン標的型遺伝子治療キット
- ウイルスベクター送達キット、非ウイルス送達キット、プラスミドベースの遺伝子治療キット、標的編集送達キット、組織特異的送達キット
- サブセグメンテーション（タイプ別）：併用療法製剤
- 遺伝子治療と薬剤の併用、オリゴヌクレオチドと低分子化合物の併用、マルチターゲット遺伝子治療、補助的タンパク質療法との併用、段階的遺伝子治療製剤
- サブセグメンテーション：タイプ別：その他の製品タイプ
- ペプチド系遺伝子モジュレーター、ナノ粒子送達製剤、脂質系送達システム、標的化分子複合体、個別化遺伝子治療フォーマット
第10章 地域別・国別分析
第11章 アジア太平洋市場
第12章 中国市場
第13章 インド市場
第14章 日本市場
第15章 オーストラリア市場
第16章 インドネシア市場
第17章 韓国市場
第18章 台湾市場
第19章 東南アジア市場
第20章 西欧市場
第21章 英国市場
第22章 ドイツ市場
第23章 フランス市場
第24章 イタリア市場
第25章 スペイン市場
第26章 東欧市場
第27章 ロシア市場
第28章 北米市場
第29章 米国市場
第30章 カナダ市場
第31章 南アメリカ市場
第32章 ブラジル市場
第33章 中東市場
第34章 アフリカ市場
第35章 市場規制状況と投資環境
第36章 競合情勢と企業プロファイル
- エクソンスキッピング治療市場：競合情勢と市場シェア、2024年
- エクソンスキッピング治療市場：企業評価マトリクス
- エクソンスキッピング治療市場：：企業プロファイル
- Daiichi Sankyo Company Limited
- BioMarin Pharmaceutical Inc.
- Sarepta Therapeutics
- Nippon Shinyaku Co. Ltd.
- Ionis Pharmaceuticals Inc.
第37章 その他の大手企業と革新的企業
- PTC Therapeutics, Entrada Therapeutics Inc., Wave Life Sciences, PepGen Inc., ProQR Therapeutics NV, NS Pharma Inc., Genethon, Astellas Gene Therapies, SQY Therapeutics, AUM Biotech Inc., Cure Rare Disease Inc., Autotelic Bio Inc., Dyne Therapeutics, Skip Therapeutics
第38章 世界の市場競合ベンチマーキングとダッシュボード
第39章 市場に登場予定のスタートアップ
第40章 主要な合併と買収
第41章 市場の潜在力が高い国、セグメント、戦略
- エクソンスキッピング治療市場、2030年：新たな機会を提供する国
- エクソンスキッピング治療市場、2030年：新たな機会を提供するセグメント
- エクソンスキッピング治療市場、2030年：成長戦略
- 市場動向に基づく戦略
- 競合の戦略
