希少疾患ゲノム編集の世界市場レポート 2025年

希少疾患ゲノム編集の市場規模は近年急速に拡大しています。2024年の10億9,000万米ドルから2025年には12億9,000万米ドルへと、CAGR17.9％で拡大します。歴史的な期間における成長の原動力は、遺伝子研究に対する政府資金の増加、希少疾患診断に対する意識の高まり、バイオテクノロジー企業間の協力関係の拡大、個別化医療への投資の拡大です。

希少疾患ゲノム編集市場規模は、今後数年間で急成長が見込まれます。2029年にはCAGR17.6％で24億6,000万米ドルに成長します。予測期間中の成長には、ゲノム編集における人工知能の統合の増加、標的治療に対する需要の高まり、遺伝子導入システムの進歩、多遺伝子疾患の有病率の増加、小児希少疾患への注目の高まりが寄与しています。予測期間における主な動向には、多遺伝子編集技術の開発、AIを活用したゲノム解析の統合、技術を活用した個別化遺伝子治療、in vivo遺伝子導入システムの革新、ハイスループットゲノムスクリーニングの進歩などが含まれます。

精密医療が重視されるようになり、希少疾患ゲノム編集市場の拡大が見込まれています。精密医療とは、個人の遺伝的体質、環境、ライフスタイルに基づいて、予防、診断、治療戦略を調整することです。このアプローチへの注目が高まっている背景には、より正確な検出と標的治療を可能にするゲノム配列決定とバイオマーカー同定の進歩があります。希少疾患ゲノム編集市場は、遺伝子変異の正確な修正を可能にし、治療をより個別化された効果的なものにすることで、精密医療において重要な役割を果たしています。このアプローチは希少疾患の根本原因に対処し、患者の予後を改善し、対症療法への依存を減らします。例えば、2024年3月、オーストラリアを拠点とするバイオテクノロジー企業、ノボテック社は、2023年にFDAが承認した217の腫瘍治療薬のうち43％が精密腫瘍治療薬であり、そのうち78がDNAまたはNGSで検出可能なバイオマーカーを組み込んだものであると報告しました。このような精密医療への注目の高まりが、希少疾患ゲノム編集市場の成長に寄与しています。

希少疾患ゲノム編集市場の企業は、治療の精度を高め、これまで治療不可能であった遺伝性疾患の予後を改善するために、治療プラットフォーム、特にCRISPRベースの遺伝子編集システムを進めています。CRISPRベースの遺伝子編集システムは、ゲノムの正確な改変を可能にする最先端技術であり、遺伝的欠陥の修正や治療用遺伝子の細胞への導入を可能にします。例えば、2023年12月、米国のバイオ医薬品会社であるバーテックス・ファーマシューティカルズ・インクは、CRISPRセラピューティクス・インクと提携し、CASGEVY（exagamglogene autotemcel, exa-cel）について英国医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）から条件付き販売承認を取得しました。CASGEVYは、12歳以上の鎌状赤血球症（SCD）で再発性の血管閉塞性クリーゼまたは輸血依存性βーサラセミア（TDT）の患者に適応されます。この治療は、患者の造血幹細胞を編集して胎児ヘモグロビンの産生を再活性化することにより、疾患の症状を軽減または消失させ、これらの疾患の機能的治癒をもたらす可能性があります。

よくあるご質問

• 希少疾患ゲノム編集の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2024年に10億9,000万米ドル、2025年には12億9,000万米ドル、2029年には24億6,000万米ドルに達すると予測されています。CAGRはそれぞれ17.9%、17.6%です。
• 希少疾患ゲノム編集市場の成長の原動力は何ですか？
  • 遺伝子研究に対する政府資金の増加、希少疾患診断に対する意識の高まり、バイオテクノロジー企業間の協力関係の拡大、個別化医療への投資の拡大です。
• 希少疾患ゲノム編集市場の主な動向は何ですか？
  • 多遺伝子編集技術の開発、AIを活用したゲノム解析の統合、技術を活用した個別化遺伝子治療、in vivo遺伝子導入システムの革新、ハイスループットゲノムスクリーニングの進歩などです。
• 精密医療とは何ですか？
  • 個人の遺伝的体質、環境、ライフスタイルに基づいて、予防、診断、治療戦略を調整することです。
• 希少疾患ゲノム編集市場におけるCRISPR技術の役割は何ですか？
  • CRISPRベースの遺伝子編集システムは、ゲノムの正確な改変を可能にし、遺伝的欠陥の修正や治療用遺伝子の細胞への導入を可能にします。
• 希少疾患ゲノム編集市場に参入している主要企業はどこですか？
  • Regeneron Pharmaceuticals Inc.、Sarepta Therapeutics Inc.、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.、Beam Therapeutics Inc.、CRISPR Therapeutics AGなどです。

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 市場の特徴

第3章 市場動向と戦略

第4章 市場：金利、インフレ、地政学、貿易戦争と関税、そしてコロナ禍と回復が市場に与える影響を含むマクロ経済シナリオ

第5章 世界の成長分析と戦略分析フレームワーク

• 世界の希少疾患ゲノム編集：PESTEL分析（政治、社会、技術、環境、法的要因、促進要因と抑制要因）
• 最終用途産業の分析
• 世界の希少疾患ゲノム編集市場：成長率分析
• 世界の希少疾患ゲノム編集市場の実績：規模と成長、2019年～2024年
• 世界の希少疾患ゲノム編集市場の予測：規模と成長、2024年～2029年、2034年
• 世界の希少疾患ゲノム編集：総潜在市場規模（TAM）

第6章 市場セグメンテーション

• 世界の希少疾患ゲノム編集市場：技術別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• CRISPRまたはCRISPR関連タンパク質9
• 転写アクチベーター様エフェクターヌクレアーゼ（TALEN）
• ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）
• その他の技術
• 世界の希少疾患ゲノム編集市場：疾患タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 単発性疾患
• 多因子疾患
• 染色体疾患
• 世界の希少疾患ゲノム編集市場：用途別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 治療
• 研究
• 世界の希少疾患ゲノム編集市場：エンドユーザー別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• バイオテクノロジーと製薬会社
• 学術・政府研究機関
• 病院
• 世界の希少疾患ゲノム編集市場：サブセグメンテーション CRISPRまたはCRISPR関連タンパク質9,タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• クラスター化規則的インタースペース短パリンドローム反復（CRISPR）関連タンパク質9
• クラスター化規則的インタースペース短パリンドローム反復（CRISPR）関連タンパク質12
• クラスター化規則的インタースペース短パリンドローム反復（CRISPR）関連タンパク質13
• 塩基編集
• プライム編集
• 世界の希少疾患ゲノム編集市場：サブセグメンテーション 転写アクチベーター様エフェクターヌクレアーゼ（TALEN）,タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 標準的な転写アクチベーター様エフェクターヌクレアーゼ（TALEN）
• デザイナー転写アクチベーター様エフェクターヌクレアーゼ（dTALEN）
• 転写アクチベーター様エフェクターヌクレアーゼ（TALEN）ペアヌクレアーゼ
• 世界の希少疾患ゲノム編集市場：サブセグメンテーション ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）、タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 標準的なジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）
• 人工ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）
• モジュール型ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）
• 世界の希少疾患ゲノム編集市場：サブセグメンテーション その他の技術,タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• メガヌクレアーゼ
• リボ核酸（RNA）誘導型ヌクレアーゼ
• CRISPR関連トランスポザーゼ

第7章 地域別・国別分析

• 世界の希少疾患ゲノム編集市場：地域別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 世界の希少疾患ゲノム編集市場：国別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年

第8章 アジア太平洋市場

第9章 中国市場

第10章 インド市場

第11章 日本市場

第12章 オーストラリア市場

第13章 インドネシア市場

第14章 韓国市場

第15章 西欧市場

第16章 英国市場

第17章 ドイツ市場

第18章 フランス市場

第19章 イタリア市場

第20章 スペイン市場

第21章 東欧市場

第22章 ロシア市場

第23章 北米市場

第24章 米国市場

第25章 カナダ市場

第26章 南米市場

第27章 ブラジル市場

第28章 中東市場

第29章 アフリカ市場

第30章 競合情勢と企業プロファイル

• 希少疾患ゲノム編集市場：競合情勢
• 希少疾患ゲノム編集市場：企業プロファイル
  • Regeneron Pharmaceuticals Inc. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Sarepta Therapeutics Inc. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Beam Therapeutics Inc. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • CRISPR Therapeutics AG Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis

第31章 その他の大手企業と革新的企業

• Rocket Pharmaceuticals Inc.
• Sangamo Therapeutics Inc.
• Arcturus Therapeutics Holdings Inc.
• Editas Medicine Inc.
• Krystal Biotech Inc.
• Caribou Biosciences Inc
• Bluebird Bio Inc.
• SpliceBio S.L.
• Cellectis SA
• Generation Bio Co.
• iECURE Inc.
• Affinia Therapeutics Inc.
• Precision Biosciences Inc.
• Intellia Therapeutics Inc.
• MeiraGTx Holdings plc

第32章 世界の市場競合ベンチマーキングとダッシュボード

第33章 主要な合併と買収

第34章 最近の市場動向

第35章 市場の潜在力が高い国、セグメント、戦略

• 希少疾患ゲノム編集市場2029年：新たな機会を提供する国
• 希少疾患ゲノム編集市場2029年：新たな機会を提供するセグメント
• 希少疾患ゲノム編集市場2029年：成長戦略
  • 市場動向に基づく戦略
  • 競合の戦略

第36章 付録