siRNA医薬：世界市場シェアとランキング、総売上高および需要予測（2025年～2031年）

siRNA医薬の世界市場規模は、2024年に24億4,300万米ドルと推定され、2025年から2031年の予測期間中にCAGR 28.9％で成長し、2031年までに162億3,800万米ドルに達すると予測されています。

スモール干渉RNA（siRNA）は、ショート干渉RNAまたはサイレンシングRNAとも呼ばれ、二重鎖RNAの一種であり、当初は非コードRNA分子として認識されていました。その長さは通常20～24塩基対（一般的に21塩基対）で、マイクロRNA（miRNA）と類似しており、RNA干渉（RNAi）経路内で機能します。siRNAは、遺伝子サイレンシングおよび遺伝子発現の調節において重要な役割を果たします。siRNAを基盤とした治療薬は、がん、遺伝性疾患、ウイルス感染症、神経変性疾患など、疾患に関与する特定の遺伝子を標的とする可能性から、近年大きな注目を集めております。siRNA医薬製品の範囲は、その設計、開発、試験、規制当局の承認など、様々な側面を包含しております。

siRNA医薬の主要メーカーには、アルニラム社、ノバルティス社、ノボノルディスク社、ジェンザイム社、アローヘッド社が挙げられます。消費地域としては米国が最大で、世界市場の約57％を占め、次いで欧州が続きます。製品タイプ別では、皮下注射剤が最大の市場セグメントであり、77％以上のシェアを有しています。製品用途別では、神経系治療が最大の応用市場であり、約52％のシェアを占めています。

siRNA医薬市場の促進要因に関する詳細分析

I.技術的ブレークスルー：研究室から臨床現場への飛躍

デリバリーシステムの革新

脂質ナノ粒子（LNP）技術の最適化：初期のsiRNA医薬は、送達効率が低く標的化が不十分であったため、希少疾患の分野に限定されていました。近年、イオン化脂質成分の改良やPEG修飾などの技術的ブレークスルーにより、LNPは肝臓標的送達（例：Alnylam社のOnpattro）や血液脳関門の通過（例：Denali社のRVT-1201）が可能となり、適応症の範囲が大幅に拡大しました。

GalNAcカップリング技術の普及：この技術は、アシアロ糖タンパク質受容体への結合により効率的な肝臓標的送達を実現し、投与頻度を低減（ノバルティスのLeqvioは6ヶ月に1回の皮下注射など）するとともに、siRNAが心血管疾患や代謝性疾患などの慢性疾患に浸透することを促進します。

成熟した化学修飾技術

安定性の向上：2'-O-メチル修飾、チオホスフェート骨格などの技術により、siRNAの半減期を数週間に延長し、免疫原性のリスクを低減します。

オフターゲット効果の低減：AI支援による配列設計（例：Sirnaomics社のAIアルゴリズム）とバイオインフォマティクススクリーニングの組み合わせにより、siRNAの特異性が向上し、臨床的安全性が大幅に向上します。

2.市場ニーズ：アンメット臨床ニーズの顕在化

適応症が希少疾患から一般疾患へ拡大

慢性疾患におけるブレークスルー：世界約10億人の心血管疾患患者の中で、高コレステロール血症の市場潜在力は非常に大きい

腫瘍治療の新パラダイム：siRNAとPD-1阻害剤（例：Arrowhead社のARO-HIF2）の併用は腎がん治療において相乗効果を示し、腫瘍免疫療法を遺伝子調節の時代へと導いている

個別化医療の台頭：遺伝子型に基づくsiRNA療法（例：APOE4変異患者向けアルツハイマー病治療薬）は精密治療のニーズに応え、患者の支払意思を高める

3.政策支援：グローバルな規制枠組みの改善

中国の政策による配当

「第14次五カ年計画における医薬品産業の発展」：新規送達システムおよび核酸医薬の開発を明確に支援し、税制優遇措置や研究開発補助金を提供。

優先審査チャネル：CDE（国家薬品監督管理局）は、Sirnaomics社のSTP705（扁平上皮皮膚がん治療薬）など、画期的な治療法に指定された革新的なsiRNA医薬の迅速承認を実施しています。

国際的な規制協調

FDA加速承認：オンパトロ（2018年）が初のsiRNA医薬として承認され、規制上の青信号が灯りました。

EMA適応的承認経路：代替エンドポイント（バイオマーカー変化など）に基づく条件付き承認を認め、研究開発サイクルを短縮します。

4.資本流入：産業生態系の触媒効果

投資・資金調達活動の活発化

グローバルな資本配置：2022年には小分子核酸医薬品分野で33件の資金調達が行われ、総額は約60億米ドルに達しました（例：SirnaomicsのIPOによる1億5,000万米ドルの調達）。

多国籍企業の大手参入：ロシュ社がディセルナ社を28億米ドルで買収、ノバルティス社とアルニラム社が35億米ドルの提携でパイプライン開発を加速。

CDMOサービスエコシステムの成熟

リボバイオ、ウーシー・アプテック：配列設計からcGMP生産まで「ワンストップ」サービスを提供し、研究開発コストを50％以上削減。

大規模生産の突破：連続フロー合成技術により、siRNAの年間生産能力はグラム単位からキログラム単位に拡大し、1回分のコストは100ドル未満に削減されました。

5.競合情勢：技術的障壁から生態学的障壁へ

特許レイアウトの強化

デリバリーシステムのコア特許：Alnylam社はLNPやGalNAcなどの主要技術特許クラスターを保有し、技術的独占を形成しています。

化学修飾の特許ネットワーク：Ionis社の2'-MOE修飾およびSirnaomics社のGalNAc-siRNAカップリング技術が特許の堀を構築しています。

国境を越えた協力が加速

製薬企業とバイオテクノロジー企業の提携：例えば、アストラゼネカとサイレンス・セラピューティクスは、心血管系siRNA医薬の開発で協力し、研究開発のリスクと利益を共有しています。

産学官連携による共同イノベーション：ハーバード大学とModerna社がRNA編集技術の開発で協力し、基礎研究から臨床応用への転換を促進しています。

6.課題と対応策

技術的課題の突破

組織透過性の向上：細胞透過性ペプチド（CPP）による修飾やエクソソーム送達技術により、肺や脳などの臓器におけるsiRNA送達の問題を解決しています。

長期安全性評価：オフターゲット効果を監視するリアルタイム定量PCRを確立し、単一細胞シーケンシング技術と組み合わせた配列設計の最適化を実施。

費用対効果のバランス

段階的価格戦略：低所得国では「特許プール」モデル（MPPなど）を採用し、薬剤のアクセス向上を図ります。

将来的には、siRNA医薬は低分子医薬品、抗体医薬品に次ぐ第3の医薬品タイプとなり、バイオ医薬品業界情勢を再構築することが期待されます。企業は、市場機会を捉えるために、中核技術のブレークスルー、差別化された適応症の展開、グローバルな協力体制に注力する必要があります。

本レポートは、siRNA医薬の世界市場について、総売上高、主要企業の市場シェアと順位に焦点を当て、地域・国別、タイプ別、用途別の分析を包括的に提示することを目的としています。

siRNA医薬の市場規模、推定・予測は売上収益で提示され、2024年を基準年とし、2020年から2031年までの過去データと予測データを含みます。定量的・定性的分析の両面から、読者の皆様がビジネス／成長戦略の策定、市場競争状況の評価、現在のマーケットプレースにおける自社の位置付け分析、siRNA医薬に関する情報に基づいたビジネス判断を行う一助となることを目指しております。

市場セグメンテーション

企業別

• Alnylam
• Novartis
• Novo Nordisk
• Genzyme
• Arrowhead
• Silence
• Sylentis
• Avidity Biosciences
• Sirnaomics

タイプ別セグメント

• 静脈内注射
• 皮下注射

用途別セグメント

• 神経系治療
• 内分泌・代謝療法
• その他

地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• アジア太平洋
  • 中国
  • 日本
  • 韓国
  • 東南アジア
  • インド
  • オーストラリア
  • その他アジア太平洋地域
• 欧州
  • ドイツ
  • フランス
  • 英国
  • イタリア
  • オランダ
  • 北欧諸国
  • その他欧州
• ラテンアメリカ
  • メキシコ
  • ブラジル
  • その他ラテンアメリカ
• 中東・アフリカ
  • トルコ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • その他中東・アフリカ