ブトリシラン：市場シェア分析、業界動向と統計、成長予測（2026～2031年）

Mordor Intelligenceによると、ブトリシランの市場規模は2025年に23億1,000万米ドルと評価され、2026年の29億3,000万米ドルから2031年までに96億4,000万米ドルに達すると推定されており、2026～2031年までの予測期間におけるCAGRは26.9％となる見込みです。

本レポートは、適応症（hATTR多発性神経障害、ATTR心筋症）、流通チャネル（病院薬局、小売薬局、オンライン薬局）、エンドユーザー（病院、専門クリニック、在宅医療、学術研究機関）、地域（北米、欧州、アジア太平洋、南米、中東・アフリカ）ごとに分類されています。市場予測は金額（米ドル）ベースで提示されています。

世界のブトリシラン市場の動向と洞察

hATTR-PNとATTR-CMにおける承認適応の拡大

ブトリシランは、多発性神経障害専用の製品から、hATTR-PNとATTR-CMの両方に使用される治療薬へと移行しました。この変化こそが、ブトリシラン市場の短期的な成長を牽引する最大の要因となっています。2025年3月のFDAの決定により、アルニラム社はATTR-CMにおける初のRNAi治療薬として承認を取得し、同等のサイレンサーが同領域に参入する前に早期のリードを築きました。HELIOS-B試験では、全対象集団において、全死因死亡率と心血管イベントの再発を合わせた複合エンドポイントで28％の減少が示され、背景療法としてTTR安定化剤を使用していない患者ではその減少率は33％に達しました。また、同試験では、治療を受けた患者の22％において心血管磁気共鳴画像法（cMRI）でアミロイドの退行が確認されたのに対し、プラセボ群では退行が認められず、ブトリシラン市場を支える疾患修飾作用のプロファイルがさらに強固なものとなりました。欧州、カナダ、日本における適応拡大により、2025～2026年にかけて新たな治療対象集団が継続的に増加しており、そのペースは多くの希少疾患治療薬の上市時よりも速いものです。その結果、ブトリシラン市場はもはや狭い範囲の遺伝性神経障害の患者層に限定されるものではなく、より広範な循環器疾患の治療対象層と結びついています。

トランスサイレチンアミロイドーシスの診断率の上昇

ATTRアミロイドーシスは日常診療において依然として診断漏れが多いため、ブトリシラン市場は依然として診断精度の向上に大きく依存しています。2025年の米国における研究によると、ATTRwt-CMを有するメディケア受給患者のうち、99mTc-PYPシンチグラフィーと完全なモノクローナルタンパク質検査を組み合わせた推奨される非侵襲的診断経路を受けたのは、わずか44％から54％に留まりました。このギャップは、ブトリシラン市場において、商業的な成長の限界が、治療法の認知度のみではなく、患者の発見状況によってより大きく左右されていることを示しています。心臓専門医がATTR-CMの主要紹介元となっており、認知度の向上に伴い、スクリーニングは心不全の検査プロセスにおいてより深く組み込まれつつあります。アルニラム社が2026年3月にViz.aiと共同で実施する取り組みでは、FDA承認済みの心エコーAIツールを米国2,000の病院で活用し、早期の症例発見と紹介の調整を直接的に目指しています。診断の転換率向上により、治療対象患者層は今後拡大していくと見込まれ、ブトリシラン市場は適応拡大のみではなく、診療経路の拡大に連動して成長していくと考えられます。

年間治療費の高額化と保険償還をめぐる摩擦

ブトリシラン市場の商業的拡大における最大の障壁は治療費であり、年間治療費は45万～50万米ドルと推定されています。アイルランドの国立医薬経済学センターは、hATTR-PNに対して提出された価格での償還を支持せず、2024年5月の非公開価格交渉を経て初めて、治療へのアクセスが前進しました。カナダの医薬品庁は、2026年のATTR-CMに対する償還を13対0の投票で支持しましたが、希少疾患の資金調達において一般的な費用対効果への圧力を反映した条件を付加しました。こうした支払者側の対応は、規制当局による承認が、ブトリシラン市場全体での迅速な普及に自動的につながるわけではないことを示しています。2027年以降、特にステップセラピーのルールが厳しい地域では、ブトリシランへのアクセスが認められる前に、低コストのタファミディス後発医薬品が一部の医療制度において第一選択肢となる可能性があります。この動向により、ブトリシラン市場の需要要因が引き続き良好である場合でも、価格に敏感な国々における短期的な普及が鈍化する恐れがあります。

セグメント分析

2025年、hATTR多発性神経障害はブトリシラン市場の72.4％を占めており、これは同疾患に対する早期の承認と、2022年以降に確立された治療基盤を反映したものです。2026年に公表されたHELIOS-A試験の長期延長データにより、4年以上にわたる継続治療後も神経学的効果が持続していることが確認され、これがブトリシラン市場におけるこの分野の地位維持を裏付けています。この持続的な効果は、収益構成が時間の経過とともに変化しても、hATTR-PNの臨床的重要性を維持する要因となります。一方、ATTR心筋症は2031年までCAGR29.5％で拡大すると予測されており、ブトリシラン市場における最も強力な成長エンジンとなる見込みです。心筋症の患者層は遺伝性神経障害の患者層よりも規模が大きく、心臓アミロイドーシスに関する啓発活動は、従来型神経障害の受診パターンよりも急速に広がっています。

ATTR心筋症は、予測期間の終了までに主導的な地位を占めるものと見込まれており、これによりブトリシラン産業の重心は神経学から循環器学へと移行することになります。東アジアの患者を対象としたHELIOS-B試験の専用サブグループ分析では、日本人と韓国人の患者において、より広範な試験対象集団と一貫した有効性と安全性の結果が示されました。このエビデンスは、日本における商業的根拠を裏付けるだけでなく、他のアジア太平洋市場における今後のアクセスに関する議論を強化するものです。心臓画像検査で確認された22％のアミロイド退縮率は、安定化療法のポジショニングにおいてこれまで中心的な位置を占めてこなかった「構造的回復」というメッセージを加えています。これが、ブトリシラン市場が従来型適応症の歴史よりも、ATTR-CM治療の採用が広範に拡大していることによって形作られている理由です。

地域別分析

2025年、北米はブトリシラン市場シェアの74.8％を占め、米国は引き続きATTR治療において最も進んだ商業環境を維持しています。2025年3月のATTR-CMに対するFDA承認により、処方医の層は神経内科医を超えて拡大し、循環器内科医や心不全専門医が直接、本剤の採用プロセスに加わることとなりました。アルニラム社の推定によると、米国には7万5,000人以上の潜在的なATTR-CM患者が存在しており、これは、急速な売上成長の後でも、ブトリシラン市場には依然として大規模な未治療患者層が残っていることを示しています。カナダでは、2025年12月にカナダ保健省がATTR-CMに対するAMVUTTRAを承認し、2026年にはカナダ医薬品庁がこれに続いて保険適用に関する肯定的な勧告を行ったことで、重要な一歩が踏み出されました。

欧州は、2025年6月の欧州委員会による承認により、より広範な商業展開に向けた規制上の基盤が整ったことから、ブトリシラン市場にとって拡大中の地域となっています。ただし、中央承認後も各国が独自の償還スケジュールを採用しているため、導入の進捗速度には依然としてばらつきが見られます。オランダでは、ATTR-CMを対象に保険適用条件を拡大する動きが見られ、これは保険者との協議が適応拡大に追随していることを示しています。2026年6月には、GENESIS Pharmaとの提携がデンマーク、フィンランド、ノルウェー、スウェーデンへと拡大し、ATTR-CMの有病率が顕著で、希少疾患の医療体制が確立されている地域への進出も進んでいます。

アジア太平洋では、日本におけるATTR-CMの高い有病率と規制面での進展に支えられ、2031年までの年間平均成長率（CAGR）が30.8％と、ブトリシランの市場規模が最も急速に拡大すると予測されています。2025年のシステマティックレビューでは、日本のATTR-CM有病率は年間100万人に100例と推定されており、これは出典資料で引用された追跡対象国の中で最も高い水準でした。東アジアのHELIOS-Bサブグループにおいても、日本と韓国の患者における有効性と安全性の結果は、全試験対象集団と一致していることが示されました。アジア太平洋のより多くの循環器プログラムが、ブトリシランへのアクセスや保険償還の評価を開始する中、このエビデンスは、同地域におけるブトリシラン市場の根拠を裏付けるものです。南米、中東・アフリカは、北米、欧州、日本と比較して診断体制、専門医ネットワーク、保険償還制度がまだ十分に整備されていないため、依然として初期段階のビジネス機会となっています。

その他の特典

• エクセル形式の市場予測（ME）シート
• 3ヶ月間のアナリストサポート

よくあるご質問

• ブトリシランの市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年に23億1,000万米ドル、2026年には29億3,000万米ドル、2031年までには96億4,000万米ドルに達すると推定されています。CAGRは26.9%です。
• ブトリシランの適応症は何ですか？
  • hATTR多発性神経障害とATTR心筋症です。
• ブトリシラン市場の流通チャネルはどのように分類されていますか？
  • 病院薬局、小売薬局、オンライン薬局に分類されています。
• ブトリシラン市場のエンドユーザーは誰ですか？
  • 病院、専門クリニック、在宅医療、学術研究機関です。
• ブトリシラン市場の地域別の分類はどのようになっていますか？
  • 北米、欧州、アジア太平洋、南米、中東・アフリカに分類されています。
• hATTR-PNとATTR-CMにおけるブトリシランの承認適応の拡大は市場にどのような影響を与えていますか？
  • この変化がブトリシラン市場の短期的な成長を牽引する最大の要因となっています。
• トランスサイレチンアミロイドーシスの診断率の上昇はブトリシラン市場にどのように影響しますか？
  • 診断の転換率向上により、治療対象患者層は今後拡大していくと見込まれます。
• ブトリシラン市場の商業的拡大における最大の障壁は何ですか？
  • 年間治療費の高額化と保険償還をめぐる摩擦です。
• 2025年におけるhATTR多発性神経障害の市場シェアはどのくらいですか？
  • 72.4%を占めています。
• ATTR心筋症の市場成長率はどのくらいですか？
  • 2031年までCAGR29.5%で拡大すると予測されています。
• 北米のブトリシラン市場シェアはどのくらいですか？
  • 74.8%を占めています。
• アジア太平洋地域のブトリシラン市場の成長率はどのくらいですか？
  • 2031年までの年間平均成長率（CAGR）は30.8%と予測されています。
• ブトリシラン市場における主要企業はどこですか？
  • Alnylam Pharmaceuticals, Inc.です。

目次

第1章 イントロダクション

• 調査の前提条件と市場の定義
• 調査範囲

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 市場情勢

• 市場概要
• 市場促進要因
  • hATTR-PNとATTR-CMにおける承認適応の拡大
  • トランスサイレチンアミロイドーシスの診断率の上昇
  • 四半期ごとの皮下投与による疾患修飾療法への選好
  • 適応拡大後の循環器科医と神経科医による採用拡大
  • アミロイドーシスセンターオブエクセレンスを通じた紹介ルートの強化
  • 高付加価値の希少疾患治療薬に対する支払者側の支援
• 市場抑制要因
  • 年間治療費の高額化と保険償還をめぐる摩擦
  • 患者数の少なさと診断確定までの時間の長さ
  • 競合するTTR安定化剤とRNAi療法
  • 点滴や注射の実施場所に関する専門的な調整の必要性
• バリューチェーン分析
• サプライチェーン分析
• 規制情勢
• 技術展望
• ポーターのファイブフォース分析

第5章 市場規模と成長予測

• 適応症別
  • hATTR多発性神経障害
  • ATTR心筋症
• 流通チャネル別
  • 病院薬局
  • 小売薬局
  • オンライン薬局
• エンドユーザー別
  • 病院
  • 専門クリニック
  • 在宅医療
  • 学術研究機関
• 地域別
  • 北米
    • 米国
    • カナダ
    • メキシコ
  • 欧州
    • ドイツ
    • 英国
    • フランス
    • イタリア
    • スペイン
    • その他の欧州諸国
  • アジア太平洋
    • 中国
    • インド
    • 日本
    • 韓国
    • オーストラリア
    • その他のアジア太平洋諸国
  • 南米
    • ブラジル
    • アルゼンチン
    • その他の南米諸国
  • 中東・アフリカ
    • GCC
    • 南アフリカ
    • その他の中東・アフリカ諸国

第6章 競合情勢

• 市場集中度
• 市場シェア分析
• 戦略的動向
• 企業プロファイル
  • Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

第7章 市場機会と将来の展望