RNAiドラッグデリバリー：市場シェア分析、業界動向と統計、成長予測（2026年～2031年）

Mordor Intelligenceによると、RNAiドラッグデリバリー市場の規模は、2025年に12億1,000万米ドル、2026年に14億3,000万米ドルとなり、2031年までに33億4,000万米ドルに達すると予測されており、2026年から2031年にかけてCAGR 18.41％で成長すると見込まれています。

本レポートは、技術別（siRNA、miRNAなど）、送達システム別（脂質ナノ粒子、高分子ナノ粒子など）、投与経路別（静脈内投与など）、対象疾患別（がん、遺伝性疾患など）、対象組織別（肝臓、肺など）、エンドユーザー別（製薬会社など）、および地域別（北米など）ごとに分類されています。予測は金額（米ドル）ベースで提示されています。

世界のRNAiドラッグデリバリー市場の動向と洞察

承認済みsiRNA療法による臨床的な牽引力

RNAiドラッグデリバリー市場は、承認済みのsiRNA製品によって、かつてプラットフォームの採用を制限していた不確実性が軽減されたため、より強固な規制基盤の恩恵を受けています。AMVUTTRAが2025年に心筋症を伴うATTRアミロイドーシスに対して承認されたことで、病院を中心とした点滴投与モデルよりも商業的にスケールアップしやすい、四半期ごとの皮下投与モデルが実証されました。また、この承認により、大手製薬企業が送達リスクを評価する方法も変化しました。なぜなら、実証済みの市販製品は、初期の研究室段階での有望性のみよりも、より優れた基準点を提供するようになったからです。Alnylam社が発表した2026年の売上高見通しは、承認済み製品が単発的な発売時の売上急増ではなく、持続的な拡大を支えることができることを示唆しており、この見方をさらに強めています。これにより、取引相手は、より明確な商業的実績があるドラッグデリバリープラットフォームに関する大規模なライセンシング契約を締結する意欲を高めています。その結果、RNAiドラッグデリバリー市場では、新たな承認が得られるたびに、次の波となる資産およびそれを運ぶシステムに対する信頼が高まるという好循環が生まれています。

次世代脂質ナノ粒子の設計

RNAiドラッグデリバリー市場が進展しているもう一つの理由は、脂質ナノ粒子（LNP）の設計が、従来の製剤開発に比べてより予測可能かつ計画的に行えるようになってきている点にあります。LANCEデータセットを用いて学習されたCOMETモデルは、非標準的なLNP構造をはるかに高速に評価できることを示しており、これにより、有望なドラッグデリバリー組成物のスクリーニングに必要な時間が短縮されます。これは、脂質の尾部の長さ、リンカーの化学構造、および頭部基のpKaを変更することで、投与後のLNPの分布が実質的に変化する可能性があるため、極めて重要な意味を持ちます。BASE-LipidやNanoGenといったドイツのトランスレーショナル研究プログラムも、製剤研究が単なる学術的な概念実証の段階にとどまるのではなく、規制や製造の現場に近づきつつあることを示しています。この変化により、実験室で有望とされた候補物質が、再現性があり、規制に準拠した製造プロセスへと移行できる可能性が高まります。これらの手法が成熟するにつれ、RNAiドラッグデリバリー市場は、肝臓に偏った性能から、より多様な組織への送達プロファイルへと広がっていくものと予想されます。

肝外送達効率の限界

RNAiドラッグデリバリー市場における最大の技術的限界は、依然として、持続的な治療効果をもたらすのに十分な量の有効成分を非肝臓組織に届けることの難しさにあります。血液脳関門、緻密な心臓組織構造、およびエンドソームへの捕捉は、いずれも有効な形態で細胞質に到達する送達物質の割合を低下させます。2025年に発表された総説でも、脳を標的とする多くのナノキャリアは、中枢神経系の標的へ有用な量で到達する前に、依然として肝臓で代謝・排泄されてしまうことが指摘されています。初期の動物実験データが有望に見えたとしても、反復投与やタンパク質コロナ効果によって生体分布が変化し、後の段階では予測が困難になる場合があります。これは、科学的な課題であると同時に資金調達の課題も生じます。なぜなら、臨床応用への移行が不確実であるため、費用のかかる肝外プログラムの失敗リスクが高まるからです。これは、RNAiドラッグデリバリー市場において最も急速に発展している分野の一つである脳標的プログラムにとって特に重要な問題ですが、依然として広範なヒトでの有効性が実証されていません。

セグメント分析

2025年時点で、siRNAはRNAiドラッグデリバリー市場規模の65.31％を占めており、承認済み製品およびパートナーの関心において、紛れもない商業的基軸となっています。その優位性は、他のRNA干渉形式に比べて、はるかに長い臨床実績、より深く理解されているコンジュゲートおよびLNPによる送達経路、そしてより強固な規制上の先例に由来しています。大規模なライセンシング取引もこの傾向に沿って進んでいます。これは、プラットフォームの買い手が依然として、臨床的および商業的な実績が明確な分子クラスを好むためです。RNAiドラッグデリバリー業界において、この傾向により、siRNAは市販製品の売上高およびプラットフォームの評価額に関する議論の両方で中心的な位置を占め続けています。miRNAは現時点では規模が小さいもの、2026年にThalia Therapeutics社が、急性骨髄性白血病を対象とした臨床段階の抗miRNA-126プログラムを取得するためにSanmirna Therapeutics社を買収したことで、投資家の関心が高まりました。

shRNAは2026年から2031年にかけてCAGR22.38％で成長すると予測されており、これによりRNAiドラッグデリバリー市場において最も急速に拡大している技術セグメントとなります。この拡大は、ウイルスベクターを用いた中枢神経系プログラムと関連しており、そこでは長期にわたる遺伝子サイレンシングが神経変性疾患に対する治療戦略を支えることができます。ハンチントン病を対象としたアルニラムのALN-HTT02については、2026年下半期に第1相試験の結果が発表される見込みであり、その結果は今後数年間における投資家のshRNAベースの送達技術に対する見方を左右する可能性があります。とはいえ、現在の遺伝子治療に対する期待の下では、ウイルスベクターの製造、搭載量の制限、免疫原性などが依然として審査上の重要なポイントとなっているため、shRNAにはコンプライアンス面でのプレッシャーがより強くかかっています。アプタマーを介した送達など、他の技術も存在しますが、現時点で入手可能な証拠によれば、これらはRNAiドラッグデリバリー業界において、短期的な販売量の牽引役というよりは、ニッチな位置づけにとどまると考えられます。

2025年には、脂質ナノ粒子（LNP）が60.24％のシェアを占め、RNAiドラッグデリバリー市場において最大の送達プラットフォームとなりました。その地位は、実証済みの製造インフラ、確立された知的財産、そして世界のRNAワクチン生産システムを通じて築かれた信頼性に基づいています。この優位性の商業的重要性は明らかです。なぜなら、パティシランはLNPを用いた肝臓におけるトランスサイレチンノックダウンの初期臨床ベンチマークを確立し、その後の開発基準を形作ったからです。また、品質管理や臨床挙動に関するエビデンスベースがより成熟しているため、LNPは多くの開発者にとって、規制当局やパートナーに説明しやすいプラットフォームであり続けています。エクソソームやウイルスベクターは、特に生物学的障壁の通過や、標準化された規模よりも低レベルの自然免疫原性が重要となるような特殊な状況において、依然として有用な役割を果たしています。

高分子ナノ粒子は、2026年から2031年にかけてCAGR20.52％で成長すると予測されており、これはRNAiドラッグデリバリー市場における送達システムの中で最も高い成長ペースとなります。その魅力は、調整可能な分解性、能動的ターゲティングのための表面機能化の容易さ、そしてsiRNAを他の治療用ペイロードと組み合わせる際の柔軟性の高さにあります。ドイツの研究プログラムでは、すでに肺腫瘍モデルを用いた吸入型siRNA送達のためのチロシン修飾ポリアミン系が検討されており、これは、ポリマー系が、標準的なLNPでは対応が困難な投与経路や組織向けに位置づけられつつあることを示しています。これらの材料には、依然としてより強力な後期段階での検証が必要ですが、その設計の幅広さから、RNAiドラッグデリバリー市場の次の拡大段階において明確な役割を果たすことが期待されます。RNAに特化したCMC（化学・製造・管理）の枠組みが成熟するにつれ、生分解性賦形剤や生体適合性に関する規制上の要件への対応が容易になりつつあり、これにより将来的な採用に向けた障壁の一つが低減されています。

地域別分析

2025年、北米はRNAiドラッグデリバリー市場の44.61％のシェアを占め、商業収益および臨床実施において最大の地域拠点としての地位を維持しました。米国は、承認済みsiRNA製品の収益、確立されたFDA審査の先例、そして次世代の送達アプローチに取り組むプラットフォーム開発者の密なネットワークを兼ね備えているため、依然としてこの地位の中心となっています。アルニラム社がマサチューセッツ州のsiRNA専用製造能力に2億5,000万米ドルを投資する計画は、この地域的優位性に産業的な側面を加え、現地の供給基盤を強化するものです。カナダもまた、活性エンドソームからの脱出に関連する脂質ナノ粒子研究に対する的を絞った公的支援を通じて貢献しており、これは北米の能力構築が製品の商業化を超えてプラットフォーム設計へと拡大していることを示唆しています。こうした組み合わせにより、他の地域で研究や規制関連の活動が加速している中でも、北米はRNAiドラッグデリバリー市場の中心であり続けています。

欧州は2025年においても第2位の地域であり続け、強力なトランスレーショナル・リサーチ基盤、活発な共同研究ネットワーク、そして先進的な治療製品のための体系的な規制環境に支えられています。BASE-LipidやNanoGenといったプログラムは、欧州が前臨床的エビデンスとスケーラブルな製造方法の両方を基盤として、送達科学を構築していることを示しています。アジア太平洋地域は最も急成長している地域セグメントであり、同地域のRNAiドラッグデリバリー市場規模は2031年までCAGR20.65％で拡大すると予測されています。中国は主要な牽引役となっており、オリゴヌクレオチド医薬品の承認プロセスが改善されているほか、国内の開発企業が肝臓標的型および肝外siRNAプログラムへの取り組みをさらに進めているためです。日本と韓国も、プラットフォームの革新を通じてこの地域の動向を支えています。その一例として、PeptiDream社がAlnylam社と共同で進めている肝外送達に関する研究や、OliX社がVect-Horus社と中枢神経系送達に関して行っている共同研究が挙げられます。

中東・アフリカおよび南米は、2025年のRNAiドラッグデリバリー市場における売上高に占める割合はごくわずかでした。これらの地域における現在の役割はまだ初期段階ですが、各国政府が自国のバイオ医薬品開発能力や先進的治療法への対応体制により注目するにつれ、関心が高まっています。湾岸諸国はバイオ医薬品製造に関するより広範な計画を策定している一方、南アフリカは、臨床試験の実施や研究提携において、サハラ以南アフリカ地域で最も強力な拠点であり続けています。南米では、先進治療製品に対する規制当局の関心が高まっており、高度に専門化されたRNA療法の価格設定モデルがより実用的なものになるにつれて、市場の漸進的な拡大が後押しされるものと見込まれます。

その他の特典：

• エクセル形式の市場予測（ME）シート
• 3ヶ月間のアナリストによるサポート

よくあるご質問

• RNAiドラッグデリバリー市場の規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年に12億1,000万米ドル、2026年に14億3,000万米ドル、2031年までに33億4,000万米ドルに達すると予測されています。CAGRは18.41%です。
• RNAiドラッグデリバリー市場の主要な技術セグメントは何ですか？
  • siRNA、miRNA、shRNAなどです。
• RNAiドラッグデリバリー市場におけるsiRNAの市場シェアはどのくらいですか？
  • 2025年時点で、siRNAはRNAiドラッグデリバリー市場規模の65.31%を占めています。
• RNAiドラッグデリバリー市場におけるshRNAの成長予測はどうなっていますか？
  • 2026年から2031年にかけてCAGR22.38%で成長すると予測されています。
• RNAiドラッグデリバリー市場における脂質ナノ粒子（LNP）のシェアはどのくらいですか？
  • 2025年には、脂質ナノ粒子（LNP）が60.24%のシェアを占めています。
• RNAiドラッグデリバリー市場における高分子ナノ粒子の成長予測はどうなっていますか？
  • 2026年から2031年にかけてCAGR20.52%で成長すると予測されています。
• RNAiドラッグデリバリー市場の地域別シェアはどのようになっていますか？
  • 2025年、北米はRNAiドラッグデリバリー市場の44.61%のシェアを占めています。
• RNAiドラッグデリバリー市場における主要企業はどこですか？
  • Alnylam Pharmaceuticals, Inc.、Arbutus Biopharma Corporation、AstraZeneca plc、Pfizer Inc.などです。

目次

第1章 イントロダクション

• 調査の前提条件と市場の定義
• 調査範囲

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 市場情勢

• 市場概要
• 市場促進要因
  • 肝臓への送達に関する検証の拡大
  • 承認済みsiRNA療法による臨床的な牽引力
  • 次世代脂質ナノ粒子の設計
  • 高精度な遺伝子サイレンシングへのニーズの高まり
  • 治療が不十分な肝外標的
  • オリゴヌクレオチドおよび遺伝子編集パイプラインとのプラットフォームの統合
• 市場抑制要因
  • 肝外投与効率の限界
  • 製剤およびCMCの複雑さ
  • 免疫原性およびオフターゲットリスク
  • 超専門治療に対する保険償還の制限
• 規制情勢
• 技術展望
• ポーターのファイブフォース分析

第5章 市場規模と成長予測

• 技術別
  • siRNA
  • miRNA
  • shRNA
  • その他の技術
• 投与システム別
  • 脂質ナノ粒子
  • 高分子ナノ粒子
  • エクソソーム
  • ウイルスベクター
  • その他の投与システム
• 投与経路別
  • 静脈内
  • 皮下
  • 鼻腔内
  • その他の投与経路
• 対象疾患別
  • がん
  • 遺伝性疾患
  • ウイルス感染症
  • 代謝性疾患
  • その他の対象疾患
• 対象組織別
  • 肝臓
  • 肺
  • 脳
  • 心臓
  • その他の対象組織
• エンドユーザー別
  • 製薬会社
  • バイオテクノロジー企業
  • 学術・研究機関
  • 病院・クリニック
  • その他のエンドユーザー
• 地域別
  • 北米
    • 米国
    • カナダ
    • メキシコ
  • 欧州
    • ドイツ
    • 英国
    • フランス
    • イタリア
    • スペイン
    • その他の欧州諸国
  • アジア太平洋
    • 中国
    • 日本
    • インド
    • オーストラリア
    • 韓国
    • その他のアジア太平洋諸国
  • 中東・アフリカ
    • GCC
    • 南アフリカ
    • その他の中東・アフリカ諸国
  • 南米
    • ブラジル
    • アルゼンチン
    • その他の南米諸国

第6章 競合情勢

• 市場集中度
• 市場シェア分析
• 企業プロファイル
  • Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
  • Arbutus Biopharma Corporation
  • Arcturus Therapeutics Holdings Inc.
  • Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
  • AstraZeneca plc
  • Genentech, Inc.
  • Ionis Pharmaceuticals, Inc.
  • Merck KGaA
  • Novartis AG
  • Novo Nordisk A/S
  • Pfizer Inc.
  • Roche Holding AG
  • Sanofi
  • Silence Therapeutics plc
  • Sirnaomics Ltd.
  • Takeda Pharmaceutical Company Limited

第7章 市場機会と将来の展望