特発性低身長症：市場シェア分析、業界動向と統計、成長予測（2026年～2031年）

Mordor Intelligenceによると、特発性低身長症の市場規模は、2025年の17億3,000万米ドルから2026年には18億7,000万米ドルへと拡大し、2026年から2031年にかけてCAGR8.34％で推移し、2031年までに28億米ドルに達すると予測されています。

本レポートは、治療法別（ブランド品ヒト成長ホルモン、バイオシミラーヒト成長ホルモンなど）、年齢層別（思春期前の小児など）、投与経路別（毎日皮下注射など）、エンドユーザー別（病院、内分泌専門クリニック、在宅医療施設）、および地域別（北米、欧州など）に分類されています。市場予測は金額（米ドル）ベースで提示されています。

世界の特発性低身長症市場の動向と洞察

特発性低身長症の診断件数の増加

次世代シーケンシング技術により、遺伝子評価のコストと所要時間が削減され、臨床医はSHOX欠損症などの単一遺伝子疾患を排除し、小児を特発性低身長症の治療対象群に再分類できるようになりました。2025年10月のガイドラインでは、標準偏差-2.5未満のすべての小児に対して多重リガシオン依存プローブ増幅法（MLPA）を推奨しており、これにより紹介基準が標準化されています。アブダビでは、2011年から2022年にかけて、特発性低身長症が全rhGH処方の34.8%を占め、成長ホルモン欠乏症を上回りました。シーケンシングによる診断率は依然として14.9%にとどまっていますが、スクリーニングを受ける小児の大幅な増加が需要を牽引しています。電子成長曲線を採用する病院が増えるにつれ、基準からの逸脱が早期の専門医紹介を促し、北米および湾岸地域での処方量が増加しています。

rhGHバイオシミラーの普及拡大

価格競争力のあるバイオシミラーは、中国とインドの特発性低身長症市場を変革しつつあります。両国では、国内メーカーが2026年1月に国家保険薬リストへの掲載を獲得し、年間治療費を50％以上削減しました。Intas Pharmaceuticals社の発酵から充填までのパイプラインは、インドの州保険者が償還規則を確定させれば、コスト面での優位性をもたらします。ラテンアメリカでは、アルゼンチンにおける保険適用義務化が、供給を妨げ臨床転帰に悪影響を及ぼす行政上のボトルネックによって阻まれています。欧州と北米では、医師が先発品ブランドへの忠誠心を維持していることや、免疫原性データに関する規制要件が承認までの期間を延長しているため、導入が遅れています。

厳格な規制審査と高額な治療費

2007年に欧州医薬品庁（EMA）が特発性低身長症の治療承認を拒否したことは、FDAの承認決定とは対照的であり、欧州の保険者が請求を拒否する際に倫理的懸念を理由に挙げることで、二層的なアクセス構造が確立されています。米国における年間治療費が2万～5万米ドルに上ることから、保険会社は厳格な事前承認を迫られており、一方、小児内分泌学会は慎重な対応を勧告しており、これが保険者の給付拒否を後押ししています。長時間作用型アナログについては、臨床試験において成長ホルモンの持続的曝露により浮腫の発生率が上昇したことから、追加の安全性チェックが求められています。アルゼンチンの民間保険会社は、現地での承認にもかかわらず、高価なアナログ製剤の保険適用を体系的に先送りしており、高コストを主な障壁として挙げています。

セグメント分析

2025年時点で、ブランド品rhGHは62.20%の市場シェアを占めていました。しかし、長時間作用型アナログは市場平均を上回る成長が見込まれており、2031年までの年間平均成長率（CAGR）は9.32%と予測され、特発性低身長症市場において最も成長の速いセグメントとなる見込みです。アセンディス・ファーマ社の「SKYTROFA」は、わずか18ヶ月で米国市場において6.5%という顕著なシェアを獲得しました。これは、特に服薬遵守の利点が明らかである場合、高額な価格設定と支払者側の受容が共存し得ることを示しています。一方、中国では、バイオシミラーの承認により治療費が75％削減され、特発性低身長症市場へのアクセスが中所得層の家庭にも広がりました。欧米企業がコネクテッドデバイスや適応拡大によって市場シェアを強化する一方で、地域企業は政府の入札を効果的に活用し、特に県立病院において大量契約を獲得しています。

2025年時点で、治療を受けた患者の65.05%を10歳以下の小児が占めていました。このセグメントは、ゲノムスクリーニングによる成長障害の早期発見を背景に、2031年までCAGR9.55%という堅調な成長が見込まれています。思春期前に治療を開始することで、年間11cmを超える成長速度を確保できることがよくあります。思春期の患者は依然として特発性低身長症市場の大きな割合を占めていますが、成長板の閉鎖後は治療効果が低下するため、その成長は鈍化します。現在、健康啓発キャンペーンでは、身長モニタリングの取り組みを通じて小学校を積極的に対象としており、小児内分泌科への紹介を円滑化しています。

地域別分析

2025年、北米は堅固な保険制度と高い一人当たり医薬品支出に支えられ、世界売上高の38.13%を占めました。しかし、特発性低身長症に対する事前承認申請の承認率はわずか15%にとどまっており、費用対効果に対する懸念が依然として存在していることを反映しています。高価格設定にもかかわらず、Skytrofaは発売から18ヶ月以内に米国市場で6.5%のシェアを獲得し、医師が週1回投与の投与スケジュールを好んでいることを示しています。カナダにおける治療へのアクセスは州によって異なります。一部の州では例外的な医薬品プログラムを通じて償還を行っていますが、他の州では古典的な欠乏症に資金提供を限定しているため、全国的な普及状況にばらつきが生じています。

アジア太平洋地域は、2031年までの年間平均成長率（CAGR）が9.33％と予測されており、市場を牽引する見込みです。2026年1月、中国における国家基本薬品リスト（NRDL）への掲載により、患者の自己負担額が半分以下に削減され、都市部の中所得世帯における需要の増加につながりました。Genescience社は市場を独占しており、中国のrhGH売上高の70％以上を占め、その規模を活かして新規参入を阻んでいます。一方、インドのバイオシミラー企業は、WHOの事前認証を取得次第、東南アジアへの輸出機会を狙っています。韓国と日本は、革新的な長時間作用型アナログ製剤の選択肢を用いて、国内のパイプラインを推進しています。

欧州では、2007年の欧州医薬品庁（EMA）の決定に苦慮しており、多くの患者が適応外処方に頼らざるを得ない状況です。ドイツでは、特発性低身長症に対する資金援助が、遺伝的潜在能力の格差などの基準に基づき、厳格に規制されています。英国のNHSは治療法の承認をほとんど行わず、通常は人道的配慮に基づく場合のみ承認しています。南欧諸国は地域保健当局に依存しているため、格差が生じ、特発性低身長症の市場成長を阻害しています。西欧ではコールドチェーンの安定性が十分である一方、東欧では、特に地方において、依然として物流上の課題に直面しています。

その他の特典：

• エクセル形式の市場予測（ME）シート
• 3ヶ月間のアナリストサポート

よくあるご質問

• 特発性低身長症の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年の17億3,000万米ドルから2026年には18億7,000万米ドルへと拡大し、2031年までに28億米ドルに達すると予測されています。CAGRは8.34%です。
• 特発性低身長症の診断件数はどのように増加していますか？
  • 次世代シーケンシング技術により、遺伝子評価のコストと所要時間が削減され、臨床医はSHOX欠損症などの単一遺伝子疾患を排除し、小児を特発性低身長症の治療対象群に再分類できるようになりました。
• rhGHバイオシミラーの普及はどのように進んでいますか？
  • 価格競争力のあるバイオシミラーは、中国とインドの特発性低身長症市場を変革しつつあります。
• 特発性低身長症の治療における厳格な規制審査と高額な治療費について教えてください。
  • 2007年に欧州医薬品庁（EMA）が特発性低身長症の治療承認を拒否したことは、FDAの承認決定とは対照的であり、米国における年間治療費が2万～5万米ドルに上ることから、保険会社は厳格な事前承認を迫られています。
• 特発性低身長症市場におけるブランド品rhGHの市場シェアはどのくらいですか？
  • 2025年時点で、ブランド品rhGHは62.20%の市場シェアを占めていました。
• 特発性低身長症市場における長時間作用型アナログの成長予測はどうなっていますか？
  • 2031年までの年間平均成長率（CAGR）は9.32%と予測され、特発性低身長症市場において最も成長の速いセグメントとなる見込みです。
• 特発性低身長症市場における治療を受けた患者の年齢層はどのようになっていますか？
  • 2025年時点で、治療を受けた患者の65.05%を10歳以下の小児が占めていました。
• 北米における特発性低身長症市場の状況はどうですか？
  • 2025年、北米は世界売上高の38.13%を占めましたが、事前承認申請の承認率はわずか15%にとどまっています。
• アジア太平洋地域の特発性低身長症市場の成長予測はどうなっていますか？
  • 2031年までの年間平均成長率（CAGR）が9.33％と予測されています。
• 特発性低身長症市場に参入している主要企業はどこですか？
  • Anhui Anke Biotechnology、Ascendis Pharma、Eli Lilly and Company、Ferring Pharmaceuticals、GeneScience Pharmaceuticalなどです。

目次

第1章 イントロダクション

• 調査の前提条件と市場の定義
• 調査範囲

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 市場情勢

• 市場概要
• 市場促進要因
  • ISS診断の有病率の増加
  • RHGHバイオシミラーの採用拡大
  • 保険適用範囲の拡大
  • 長時間作用型成長ホルモン製剤のパイプライン
  • 早期発見のためのゲノムスクリーニング
  • 小児内分泌学における医療ツーリズム
• 市場抑制要因
  • 厳格な規制審査と高額な治療費
  • 低所得国における認知度の低さ／診断の遅れ
  • 医療目的以外での使用に関する倫理的懸念
  • 生物学的製剤におけるコールドチェーンの制約
• バリュー・サプライチェーン分析
• 規制情勢
• 技術展望
• ポーターのファイブフォース分析

第5章 市場規模と成長予測

• 治療法別
  • ブランド品rhGH
  • バイオシミラーrhGH
  • 長時間作用型GHアナログ
  • GH分泌促進薬（経口、開発中）
• 年齢層別
  • 思春期前の子供（10歳未満）
  • 思春期の青少年（11～18歳）
• 投与経路別
  • 1日1回の皮下注射
  • 週1回の皮下注射
  • 経口製剤（パイプライン）
• エンドユーザー別
  • 病院
  • 専門内分泌クリニック
  • 在宅医療
• 地域別
  • 北米
    • 米国
    • カナダ
    • メキシコ
  • 欧州
    • ドイツ
    • 英国
    • フランス
    • イタリア
    • スペイン
    • その他の欧州諸国
  • アジア太平洋
    • 中国
    • インド
    • 日本
    • 韓国
    • オーストラリア
    • その他のアジア太平洋諸国
  • 中東・アフリカ
    • GCC
    • 南アフリカ
    • その他の中東・アフリカ諸国
  • 南米
    • ブラジル
    • アルゼンチン
    • その他の南米諸国

第6章 競合情勢

• 市場集中度
• 市場シェア分析
• 企業プロファイル
  • Anhui Anke Biotechnology（Group）Co., Ltd.
  • Ascendis Pharma
  • BioPartners GmbH
  • Bio-Thera Solutions, Ltd.
  • Eli Lilly and Company
  • Ferring Pharmaceuticals In.
  • F-Hoffmann-La Roche Ltd.
  • GeneScience Pharmaceutical
  • Hanmi Pharmaceutical Co., Ltd.
  • Intas Pharmaceuticals Ltd.
  • Ipsen Pharma Inc.
  • JCR Pharmaceuticals Inc.
  • Kyowa Kirin Co., Ltd.
  • LG Chem Ltd.
  • Merck KGaA/EMD Serono
  • Novartis AG
  • Novo Nordisk A/S
  • OPKO Health, Inc.
  • Pfizer Inc.
  • Teva Pharmaceutical Industries Ltd.

第7章 市場機会と将来の展望