DNAまたはRNAの生体内発現によるベクター化抗体：競合ビジネス、利害関係者、技術、パイプラインの業界視点からの分析

当レポートでは、DNAまたはRNAの生体内発現によるベクター化抗体について、利害関係者、研究開発パイプライン、新薬候補のプロファイルと構成、2025年6月現在の業界情勢から見たビジネス取引に関する解説と分析を掲載しています。

主に哺乳類の細胞培養系で生体外で産生されたモノクローナル抗体を用いた受動的免疫療法は、過去30年の間に臨床的にも商業的にも成功した治療方法となっています。治療用抗体の臨床的成功にもかかわらず、製造と管理に起因する高コストや、高用量での反復投与に必要な薬剤の量など、依然として限界があります。製造プロセスの開発だけでなく、大量の抗体を商業規模でGMP製造することは複雑なプロセスです。また、満足のいく薬物動態プロファイルが得られず、眼への投与（網膜下注射など）や中枢神経系への投与（カテーテル留置による髄腔内注入など）が困難であったり、がん治療において重要な組織特異性がなく全身投与による副作用や限定的な効果しか得られないなど、頻繁な投与による不便さが課題となっています。

ベクター化抗体は、これらの制限の多くを克服することが期待され、DNAやRNA技術企業にとって、現在の遺伝子治療が承認または開発中の希少疾患の適応症と比較して、より大きな市場に参入する絶好の機会となります。

DNAやRNAによる治療用抗体の生体内発現は、従来の抗体療法の制限の少なくとも一部を克服する可能性があります。抗体導入遺伝子は、ウイルスベクター、プラスミドDNAの筋肉への直接注入、エレクトロポレーション、あるいは全身投与用の脂質ナノ粒子などの分子製剤によって導入することができます。

眼科疾患は、ウイルスDNAによって生体内で発現するベクター化抗体の主要な適応症です。湿性AMDの治療に対する様々な抗VEGFベクター化プログラムの第I相および第II相臨床試験の結果は、安全性と忍容性、視力と網膜厚の改善に対する安定性、および4年までの長期にわたる持続的な治療効果を実証しました。つの異なる抗VEGFベクター化抗体が臨床第III相で競合しています。最初の抗VEGFベクター化抗体からのトップライン結果は2026年に期待され、1つのベクター化抗体技術の臨床的検証を提供する可能性があります。

当レポートでは、以下の最新情報と分析をお届けします：

• 利害関係者：ウイルスDNA、腫瘍溶解性ウイルスDNA、非ウイルスDNA、RNAの技術を持つ企業、サービスプロバイダー、バイオ医薬品パートナー
• 利害関係者のプロファイル：技術、地域、設立年、従業員、財務状況、最高研究開発段階
• ベクター化抗体技術企業とバイオ医薬品企業のパートナーシップ
• ベクター化抗体技術；ウイルスDNA、腫瘍溶解性ウイルスDNA、非ウイルスDNA（プラスミド、分子製剤、細胞導入）、RNA
• ベクター化抗体製品候補の組成：ベクター化抗体製品候補の組成：DNAまたはRNA、送達方法、投与経路
• ベクター化抗体のパイプライン：眼科、腫瘍学、神経学、感染症およびその他の治療領域
• ベクター化抗体の安全性と有効性に関する臨床経験
• ベクター化抗体の分子、前臨床、臨床プロファイル
• 競合企業の分析

調査手法：

当レポートでは、研究開発におけるベクター化抗体の業界情勢を評価しています。DNAまたはRNAの生体内発現によるベクター化抗体の分野における製薬企業およびテクノロジー企業の研究開発および提携活動を包括的に概観しています。当レポートは、バイオ製薬企業やバイオテクノロジー企業を含む企業利害関係者の特定と記述に基づいています。すべての公開情報は、190以上の科学的文献（抄録、ポスター、プレゼンテーション、フルペーパー）、またはプレスリリース、企業プレゼンテーション、年次報告書、SEC開示、ホームページコンテンツなどの情報源につながるハイパーリンクで完全に参照されています。

関連企業

目次

頻繁な略語

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 イントロダクション

第3章 ステークホルダー分析

• 概要
• ベクター化抗体を持つウイルスDNA技術企業
• ベクター化抗体を持つ非ウイルスDNA技術企業
• ベクター化抗体を扱うRNAテクノロジー企業
• ベクター化抗体のRNA技術を提供するサービスプロバイダー
• ベクター化抗体に関するライセンシングおよび協力契約別パートナーシップ

第4章 ベクター化抗体技術の利害関係者のプロファイル

• ウイルスベクターDNA企業
  • 4D Molecular Therapeutics (4DMT)
  • Adverum Biotechnologies
  • Avirmax Biopharma
  • Capsida Therapeutics
  • Chengdu Origen Biotechnology
  • Cirrus Biotherapeutics
  • Frontera Therapeutics
  • Ikarovec
  • Kriya Therapeutics
  • MeiraGTx Holdings
  • Neuracle Genetics
  • Regeneron Pharmaceuticals
  • REGENXBIO
  • Ring Therapeutics
  • Scout Bio (now: Ceva)
  • Shape Therapeutics
  • Skyline Therapeutics
  • VectorY
  • Vironexis Biotherapeutics
  • Voyager Therapeutics
• 腫瘍溶解性ウイルスDNA企業
  • Accession Therapeutics
  • Akamis Bio
  • ImmVira
  • Transgene
• 非ウイルスDNA企業
  • Inovio Pharmaceuticals
  • PharmAbs
  • PulseSight Therapeutics
  • RenBio
  • Entos Pharmaceuticals
  • Nanite
  • Rampart Bioscience
  • Be Biopharma
  • BiomEdit
• RNA企業
  • BioNTech
  • De novo Biotherapeutics
  • Hopewell Therapeutics
  • METiS Pharmaceuticals
  • RNAimmune
  • Shattuck Labs
  • Suzhou Abogen Bioscience
  • Immorna
  • Nuclix Bio
  • Sail Biomedicine
• RNAサービス会社
  • Charles River
  • Nutcracker Therapeutics
  • ProBio
  • ProMab Biotechnologies
  • ST Pharm
  • WuXi AppTec

第5章 ベクター化抗体技術の分析

• 抗体の生体内発現のためのウイルスベクターDNA技術
• 抗体の生体内発現のための腫瘍溶解性ウイルスDNA技術
• 抗体の生体内発現のための非ウイルスDNA技術
• 抗体の生体内発現のためのRNA技術

第6章 ベクター化抗体技術のプロファイル

• 抗体の生体内発現のためのウイルスベクターDNA技術
• 抗体の生体内発現のための腫瘍溶解性ウイルスDNA技術
• 抗体の生体内発現のための非ウイルスDNA技術
• 抗体の生体内発現のためのRNA技術

第7章 抗体の生体内発現のためのパイプラインおよび製品候補の分析

• 概要
• 眼科におけるベクター化抗体のパイプライン分析
• 腫瘍学におけるベクター化抗体のパイプライン分析
• 感染症におけるベクター化抗体のパイプライン分析
• 神経学におけるベクター化抗体のパイプライン分析
• 自己免疫疾患、代謝疾患、希少疾患におけるベクター化抗体のパイプライン

第8章 ベクター化抗体製品候補のプロファイル

• 抗体の生体内発現のためのウイルスベクターDNA製品候補
• 抗体の生体内発現のためのオノリティックウイルスDNA製品候補
• 抗体の生体内発現のための非ウイルスDNA製品候補
• 抗体の生体内発現のためのRNA製品候補

第9章 参考文献

This report provides you with a landscape description and analysis of Vectorized antibodies by in vivo expression of DNA or RNA regarding stakeholders, R&D pipeline, profile & composition of drug candidates and business deals from an industry perspective as of June 2025.

Passive immunotherapy with monoclonal antibodies produced ex vivo mostly in mammalian cell culture systems has become a clinically and commercially successful treatment modality during the last three decades. Despite the clinical success of therapeutic antibodies, they still have limitations including the high cost, caused in great part by manufacturing and control, and the amount of drug needed for repeated administrations at high doses. Development of the manufacturing process as well as commercial scale GMP manufacturing of antibodies in great amounts is a complex process. Other limitiations refer to the inconvenience of frequent administrations associated with an unsatisfactory pharmacokinetic profile, challenging administration procedures to the eye (e.g. subretinal injection) or the central nervous system (e.g. intrathecal infusion with indwelling catheter) or side effects and limited efficacy upon systemic administration without tissue specificity, an important aspect in cancer therapy.

Vectorized antibodies hold promise to overcome many of these limitations and provide a great opportunity for DNA and RNA technology companies to enter larger markets compared with the rare disease indications for which current gene therapies are approved or in development.

In vivo expression of therapeutics antibodies by DNA or RNA may overcome at least some of the limitations of conventional antibody therapy. The antibody transgene may be delivered by viral vectors, by direct injection of plasmid DNA into the muscle followed by electroporation or by molecular formulations, such as lipid nanoparticles, for systemic administration.

Ophthalmic diseases are the lead indication for vectorized antibodies expressed in vivo by viral DNA. Clinical results from phase I and II clinical studies of various anti-VEGF vectorized programs for treatment of wet AMD demonstrated safety and tolerability and stable to improved vision and retinal thickness as well as long-term, durable treatment effects up to 4 years. Three distinct anti-VEGF vectorized antibodies are competing in clinical phase III. Topline results from the first anti-VEGF vectorized antibody are expected in 2026 and may provide clinical validation of one vectorized antibody technology.

The report brings you up-to-date with information about and analysis of:

• Stakeholders: companies with technologies in viral DNA, oncolytic virus DNA, non-viral DNA and RNA; service providers and biopharmaceutical partners;
• Coroporate profiles of stakeholders: technology, territory, year of foundation, employees, financial situation and highest R&D stage
• Partnerships o f vectorized antibody technology companies and biopharmaceutical companies;
• Vectorized antibody technologies; viral DNA, oncolytic virus DNA, non-viral DNA (plasmid, molecular formulation, cellular delivery) and RNA;
• Compositions of vectorized antibody product candidates: DNA or RNA, delivery method and route of administration;
• Pipeline of vectorized antibodies: in ophthalmology, oncology, neurology, infectious disease and other therapeutic areas;
• Clinical experience in safety and efficacy with vectorized antibodies;
• Molecular, preclinical and clinical profile of vectorized antibodies;
• Competitor analysis.

Methodology:

This report evaluates the industry landscape of vectorized antibodies in research and development. The report provides a comprehensive overview of the R&D and partnering activities of pharmaceutical and technology companies in the field of vectorized antibodies by in vivo expression of DNA or RNA. This report is based on the identification and description of corporate stakeholders including biopharmaceutical companies and biotechnology companies. All publicly available information is fully referenced, either with more than 190 scientific references (abstracts, posters, presentations, full paper) or hyperlinks leading to the source of information, such as press releases, corporate presentations, annual reports, SEC disclosures and homepage content.

Who will benefit from the report?

• Business development and licensing (BDL) specialists;
• Venture capital, private equity and investment managers;
• Managers of Big Pharma venture capital firms;
• Financial analysts;
• CEO, COO and managing directors;
• Corporate strategy analysts and managers;
• Chief Technology Officer;
• R&D Portfolio, Technology and Strategy Management;
• Clinical and preclinical development specialists.

Related Companies:

Table of Contents

Frequent Abbreviations

1. Executive Summary

2. Introduction

3. Stakeholder Analysis

• 3.1. Overview
• 3.2. Viral DNA Technology Companies with Vectorized Antibodies
• 3.3. Non-Viral DNA Technology Companies with Vectorized Antibodies
• 3.4. RNA Technology Companies with Vectorized Antibodies
• 3.5. Service Providers with RNA Technology for Vectorized Antibodies
• 3.6. Partnerships with Licensing and Collaboration Agreements for Vectorized Antibodies

4. Profiles of Stakeholders in Vectorized Antibody Technologies

• 4.1. Viral Vector DNA Companies
  • 4.1.1. 4D Molecular Therapeutics (4DMT)
  • 4.1.2. Adverum Biotechnologies
  • 4.1.3. Avirmax Biopharma
  • 4.1.4. Capsida Therapeutics
  • 4.1.5. Chengdu Origen Biotechnology
  • 4.1.6. Cirrus Biotherapeutics
  • 4.1.7. Frontera Therapeutics
  • 4.1.8. Ikarovec
  • 4.1.9. Kriya Therapeutics
  • 4.1.10. MeiraGTx Holdings
  • 4.1.11. Neuracle Genetics
  • 4.1.12. Regeneron Pharmaceuticals
  • 4.1.13. REGENXBIO
  • 4.1.14. Ring Therapeutics
  • 4.1.15. Scout Bio (now: Ceva)
  • 4.1.16. Shape Therapeutics
  • 4.1.17. Skyline Therapeutics
  • 4.1.18. VectorY
  • 4.1.19. Vironexis Biotherapeutics
  • 4.1.20. Voyager Therapeutics
• 4.2. Oncolytic Virus DNA Companies
  • 4.2.1. Accession Therapeutics
  • 4.2.2. Akamis Bio
  • 4.2.3. ImmVira
  • 4.2.4. Transgene
• 4.3. Non-Viral DNA Companies
  • 4.3.1. Inovio Pharmaceuticals
  • 4.3.2. PharmAbs
  • 4.3.3. PulseSight Therapeutics
  • 4.3.4. RenBio
  • 4.3.5. Entos Pharmaceuticals
  • 4.3.6. Nanite
  • 4.3.7. Rampart Bioscience
  • 4.3.8. Be Biopharma
  • 4.3.9. BiomEdit
• 4.4. RNA Companies
  • 4.4.1. BioNTech
  • 4.4.2. De novo Biotherapeutics
  • 4.4.3. Hopewell Therapeutics
  • 4.4.4. METiS Pharmaceuticals
  • 4.4.5. RNAimmune
  • 4.4.6. Shattuck Labs
  • 4.4.7. Suzhou Abogen Bioscience
  • 4.4.8. Immorna
  • 4.4.9. Nuclix Bio
  • 4.4.10. Sail Biomedicine
• 4.5. RNA Service Companies
  • 4.5.1. Charles River
  • 4.5.2. Nutcracker Therapeutics
  • 4.5.3. ProBio
  • 4.5.4. ProMab Biotechnologies
  • 4.5.5. ST Pharm
  • 4.5.6. WuXi AppTec

5. Analysis of Vectorized Antibody Technologies

• 5.1. Viral Vector DNA Technologies for In Vivo Expression of Antibodies
• 5.2. Oncolytic Virus DNA Technologies for in vivo Expression of Antibodies
• 5.3. Non-Viral DNA Technologies for in vivo Expression of Antibodies
• 5.4. RNA Technologies for in vivo Expression of Antibodies

6. Profiles of Vectorized Antibody Technologies

• 6.1. Viral Vector DNA Technologies for in vivo Expression of Antibodies
  • 6.1.1. Therapeutic Vector Evolution (4DMT)
  • 6.1.2. AAV.7m8 VectorPlatform (Adverum)
  • 6.1.3. Macular Retina-Targeting AAV2 Capsid (Avirmax)
  • 6.1.4. CNS-Selective AAV Gene Therapy (Capsida)
  • 6.1.5. AAV8 and Variant Gene Therapy with Vectorized Antibodies (Chengdu)
  • 6.1.6. APEX Technology & Manufacturing platform (Frontera)
  • 6.1.7. AAV Gene Therapy & Riboswitch Technology (MeiraGTx)
  • 6.1.8. NAV Technology Platform (REGENXBIO)
  • 6.1.9. Anellogy platform (Ring Tx)
  • 6.1.10. AAV.ai Capsid Discovery Platform (Shape)
  • 6.1.11. Advanced adeno-associated virus (AAV) based platform (Skyline)
  • 6.1.12. VecTab, VecTron & VeCap (VectorY)
  • 6.1.13. TRACER Capsid Discovery Platform (Voyager)
• 6.2. Oncolytic Virus DNA Technologies for in vivo Expression of Antibodies
  • 6.2.1. TROCEPT Technology Platform (Accession)
  • 6.2.2. Tumor-Specific Immuno-Gene Therapy (T-SIGn) Platform (Akamis)
  • 6.2.3. Invir.IO (Transgene)
• 6.3. Non-Viral DNA Technologies for in vivo Expression of Antibodies
  • 6.3.1. DNA-encoded Monoclonal Antibodies: DMAbs (Inovio)
  • 6.3.2. Ciliary Electro-Transfection of Plasmid (PulseSight)
  • 6.3.3. MYO Technology (RenBio)
  • 6.3.4. Fusogenix PLV Technology (Entos)
  • 6.3.5. SAYER Technology (Nanite)
  • 6.3.6. HALO DNA-LNP (Rampart)
  • 6.3.7. B Cell Engineering Platform (Be Biopharma)
  • 6.3.8. Probiotic Vectored Antibody: pvAb (BiomEdit)
• 6.4. RNA Technologies for in vivo Expression of Antibodies
  • 6.4.1. RiboMab Technology (BioNTech)
  • 6.4.2. AiLNP & AiRNA (METiS)
  • 6.4.3. Linear mRNA and Circular RNA (Abogen)
  • 6.4.4. mRNA-Encoded Antibody Platform (Charles River)
  • 6.4.5. RNA Precision Manufacturing Platform (Nutcracker)
  • 6.4.6. ringRNA & Ribo-grAb ("RNA-generated recombinant Antibodies") (Ring Therapeutics)
  • 6.4.7. Endless RNA (eRNA) (Sail)

7. Analysis of Pipeline and Product Candidates for in vivo Expression of Antibodies

• 7.1. Overview
• 7.2. Analysis of the Pipeline of Vectorized Antibodies in Ophthalmology
  • 7.2.1. Clinical Experience on the Safety and Efficacy of Vectorized Antibodies in Ophthalmology
• 7.3. Analysis of the Pipeline of Vectorized Antibodies in Oncology
  • 7.3.1. Clinical Experience with the Safety and Efficacy of Vectorized Antibodies in Oncology
• 7.4. Analysis of the Pipeline of Vectorized Antibodies in Infectious Diseases
• 7.5. Analysis of the Pipeline of Vectorized Antibodies in Neurology
• 7.6. Pipeline of Vectorized Antibodies in Autoimmune, Metabolic and Rare Diseases

8. Profiles of Vectorized Antibody Product Candidates

• 8.1. Viral Vector DNA Product Candidates for in vivo Expression of Antibodies
  • 8.1.1. 4D-150
  • 8.1.2. AAV8.2-anti-C5 scFv
  • 8.1.3. AAV8.CAT311 Gene Therapy with Vectorized Antibodies
  • 8.1.4. AAV-anti-TNFalpha- scFv
  • 8.1.5. ABI-110
  • 8.1.6. FT-003
  • 8.1.7. IKC151V
  • 8.1.8. Ixoberogene soroparvovec; ixo-vec
  • 8.1.9. KH631
  • 8.1.10. KH658
  • 8.1.11. KRIYA-586
  • 8.1.12. NG101; RY104
  • 8.1.13. SKG0106
  • 8.1.14. Surabgene lomparvovec; sura-vec; ABBV-RGX-314
  • 8.1.15. Vectorized Anti-Amyloid Antibody
  • 8.1.16. VNX-101
  • 8.1.17. VNX-202
  • 8.1.18. VTX-001
  • 8.1.19. VTX-002
  • 8.1.20. VTX-003
• 8.2. Onolytic Virus DNA Product Candidates for in vivo Expression of Antibodies
  • 8.2.1. BT-001
  • 8.2.2. MVR-C5252
  • 8.2.3. MVR-T3011
  • 8.2.4. NG-350A
  • 8.2.5. TG6050
  • 8.2.6. TROCEPT-01; ATTR-01
• 8.3. Non-Viral DNA Product Candidates for in vivo Expression of Antibodies
  • 8.3.1. DNA-based Anti-Zika Antibody
  • 8.3.2. DNA-based Incretin Receptor Agonists
  • 8.3.3. EYS606
  • 8.3.4. Optimized dMAb AZD5396 and dMAb AZD8076 with Hylenex-R Recombinant
  • 8.3.5. PST-809 (EYS809)
  • 8.3.6. DNA-Encoded PGT121 Antibody
  • 8.3.7. HALO BTE-LNP
  • 8.3.8. HALO TNALP-LNP
  • 8.3.9. BE-102
  • 8.3.10. BiTE BCM
  • 8.3.11. RMP100-HSPC-TNALP
• 8.4. RNA Product Candidates for in vivo Expression of Antibodies
  • 8.4.1. ABO2203
  • 8.4.2. BNT141
  • 8.4.3. BNT142
  • 8.4.4. LNP-mRNA BiTE
  • 8.4.5. MTS105
  • 8.4.6. NTX-470
  • 8.4.7. NTX-0471
  • 8.4.8. NTX-472
  • 8.4.9. RV-525

9. References

Figures & Tables

• Table 1: Corporate Stakeholders in Vectorized Antibody R&D
• Table 2: Product Categories Pursued by Viral DNA Technology Companies
• Table 3: Profiles of Viral DNA Companies with Vectorized Antibody Technologies
• Table 4: Product Categories Pursued by Non-Viral DNA Technology Companies
• Table 5: Profiles of Non-Viral DNA Companies with Vectorized Antibody Technologies
• Table 6: Product Categories Pursued by RNA Technology Companies
• Table 7: Profiles of RNA Companies with Vectorized Antibody Technologies
• Table 8: Partnerships of Pharma/Biotech and Companies with Vectorized Antibody Technologies
• Table 9: Overview of Kriya Therapeutics' AAV Gene Therapy R&D Pipeline
• Table 10: REGENXBIO's Pipeline of Vectorized Antibodies
• Table 11: Aegis Life's Pipeline of Vectorized Antibodies for Infectious Diseases
• Table 12: Overview of Viral Vectors Used for in vivo Expression of Antibodies by DNA
• Table 13: Oncolytic Virus Technologies with DNA for in vivo Expression of Antibodies
• Table 14: Overview of Non-Viral DNA Technologies for in vivo Expression of Antibodies
• Table 15: Overview of RNA Technologies for in vivo Expression of Antibodies
• Table 16: Clinical and Non-Clinical Stage Vectorized Antibodies per Technology Modality and per Therapeutic Area
• Table 17: Preclinical and Research Stage Vectorized Antibodies per Technology Modality and per Therapeutic Area
• Table 18: Pipeline of Vectorized Antibodies in Ophthalmology
• Table 19: Pipeline of Vectorized Antibodies in Oncology
• Table 20: Pipeline of Vectorized Antibodies in Infectious Diseases
• Table 21: Pipeline of Vectorized Antibodies in Neurology
• Table 22: Pipeline of Vectorized Antibodies in Autoimmune, Metabolic & Rare Diseases
• Table 23: Overview of Clinical Development Program of ABBV-RGX-314