酵素補充療法市場 - 2026年～2031年の予測

酵素補充療法（ERT）市場は、2025年の137億3,400万米ドルから2031年には230億1,100万米ドルへと、CAGR8.98％で成長すると予測されております。

酵素補充療法（ERT）市場は、希少疾病用医薬品および希少疾患治療薬の分野において、専門的で高付加価値なセグメントを構成しております。ERTは、リソソーム蓄積症やその他の遺伝性代謝疾患に内在する酵素欠損を補うため、組換え酵素を静脈内投与、またはより稀に経口投与する療法です。本市場は、大きなアンメットニーズ、高額な治療費、そして有効性と患者アクセス向上のための継続的な科学的進歩が特徴となっております。

中核的な治療根拠と対象疾患

ERTは、ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病、特定のムコ多糖症（MPS）を含む複数のリソソーム蓄積症（LSD）に対する標準治療法です。これらの疾患は、特定のライソソーム酵素の活性低下を引き起こす遺伝子変異に起因し、細胞や組織内に毒性のある基質が蓄積します。ERTは、欠損している酵素の機能的な代替物を供給することで作用します。この代替酵素は細胞に取り込まれ、リソソームへ輸送されて代謝クリアランスを回復させます。この治療法は生涯にわたるものであり、疾患の進行を遅らせ、症状を緩和し、生活の質を向上させることを目的としていますが、一般的に根治的治療法ではありません。

主要な市場成長促進要因

基礎的な成長要因として、新生児スクリーニングの改善、遺伝子検査の普及、臨床的認識の高まりにより、希少遺伝性疾患の診断・認知が進んでいることが挙げられます。個々の疾患は稀であっても、LSDsの総体的な有病率は顕著であり、診断能力の向上に伴い、より多くの患者が特定され治療対象となることで、対応可能な市場が拡大しています。

持続的な技術革新とバイオテクノロジーの進歩は、市場進化の重要な触媒です。組換えタンパク質工学の進歩により、薬物動態プロファイルの改善、細胞標的性の強化（例：受容体媒介性取り込み向上のための糖鎖構造改変）、安定性の向上といった特性を備えた次世代酵素の開発が目指されています。神経障害性LSDに対する髄腔内投与など、代替投与経路の調査は、中枢神経系症状の治療における静脈内ERTの主要な制限事項に対処するものです。

市場力学に影響を与える顕著な動向として、治療投与の場が病院の輸液センターから在宅医療環境へ徐々に移行していることが挙げられます。この移行は、患者の利便性と生活の質に対する要望、施設ベースのコスト削減を求める支払者側の圧力、そして強固な在宅看護支援ネットワークの発展によって推進されています。在宅医療モデルはアクセスを拡大し、服薬遵守率の向上も期待できますが、慎重な患者選定とトレーニングが必要です。この移行は業界内の流通・サービスモデルにも影響を及ぼしています。

主要市場における支援的でありながらも複雑な規制・償還枠組みは、不可欠な促進要因です。米国（FDA）や欧州（EMA）などの地域における希少疾病用医薬品の指定は、市場独占権、税額控除、規制支援などのインセンティブを提供し、少数の患者集団を対象とした治療法の高い開発コストを正当化する上で極めて重要です。これらの生活を変える治療法の高い価値を認める償還政策は、持続可能な市場アクセスに不可欠です。

政府や非営利団体による希少疾患調査への資金援助の増加、および啓発キャンペーンは、医薬品開発、臨床試験、患者支援サービスにとってより好ましい環境を育むことで、間接的に酵素置換療法（ERT）市場を支えています。

市場の課題と抑制要因

本市場は重大な制約下で運営されています。治療の年間費用が極めて高額であることが、特に低・中所得国や予算制約のあるヘルスケア制度において、アクセスへの主要な障壁となっています。持続的な課題として、血液脳関門の影響により、特定の疾患症状（特に中枢神経系に関わるもの）に対する静脈内ERTの有効性が限定的である点が挙げられ、新たな投与方法や補助療法の開発が必要とされています。

さらに、先進国市場における確立されたLSD適応症の治療飽和という長期的な課題に直面しており、成長を維持するためには、新たな地域への拡大、早期治療開始、および追加的な超希少疾患向けの開発が不可欠です。

地域情勢別とアクセス格差

北米は、治療費の高さ、包括的（とはいえ複雑な）償還制度、新規療法の早期導入、そして希少疾病治療薬を専門とする主要バイオテクノロジー企業の存在により、世界のERT市場を牽引しています。

欧州は、中央集権的な規制経路、多くの国における強固なヘルスケア制度、そして希少疾患支援活動の活発さによって支えられた、もう一つの主要市場です。ただし、加盟国間でアクセスや償還制度には大きな差異が生じることがあります。

その他の地域は高い成長可能性を秘めた市場ですが、手頃な価格、診断インフラ、償還に関する課題が大きく、その結果、大きなアンメットニーズとアクセスの格差が生じています。

競合情勢と戦略的課題

競合環境は、希少疾患に関する深い専門知識を持つ少数の専門バイオテクノロジー企業および製薬企業によって支配されています。特定の疾患適応症（例：ファブリー病）では複数の酵素置換療法（ERT）製品が存在し、臨床プロファイル、投与スケジュール、免疫原性データに基づく差別化が図られるなど、競争は激化しています。

戦略的活動は、既存製品のライフサイクル管理、特に疾患の早期段階や新たな患者集団に対する承認取得に重点が置かれております。企業は、製品導入に不可欠な点滴調整や経済的支援を含む患者支援プログラムに多大な投資を行っております。パイプライン開発は、次世代酵素、新たなLSD適応症に対する治療法、そして慢性的なERT投与に代わる潜在的な長期的解決策としての遺伝子治療の探求に焦点を当てております。

将来の市場動向

ERT市場の将来の軌跡は、次世代バイオ医薬品、併用療法、および遺伝子医療との潜在的な融合に向けられています。残存変異酵素を安定化させる低分子化合物である酵素増強療法や、ERTと併用される基質減少療法の調査は、治療成果の向上に寄与する可能性があります。遺伝子治療の出現は、一度の投与で持続的な酵素産生源を提供する可能性を秘めており、長期的にはERTの慢性治療パラダイムを転換する可能性があります。

業界関係者の成功は、超高コスト慢性治療に対する進化する価値評価・支払いモデルの対応、長期的な実臨床効果と経済的価値の証明、そして世界のアクセス拡大にかかっています。重篤な遺伝性疾患治療の基盤として、ERT市場は科学的進歩と深刻なアンメットニーズへの持続的な取り組みに支えられ、変化しつつも継続的な成長が見込まれます。

本レポートの主な利点：

• 洞察に富んだ分析：主要地域および新興地域を網羅した詳細な市場洞察を得られます。顧客セグメント、政府政策・社会経済的要因、消費者嗜好、業界垂直分野、その他のサブセグメントに焦点を当てています。
• 競合情勢：主要プレイヤーが世界的に展開する戦略的動きを理解し、適切な戦略による市場参入の可能性を把握します。
• 市場促進要因と将来動向：市場を形作る動的要因と重要な動向、およびそれらが将来の市場発展に与える影響を探求します。
• 実践的な提言：これらの知見を活用し、戦略的な意思決定を行って、変化の激しい環境において新たなビジネスチャンスや収益源を開拓します。
• 幅広い読者層に対応：スタートアップ、研究機関、コンサルタント、中小企業、大企業にとって有益かつ費用対効果の高い内容です。

企業における本レポートの活用事例

業界・市場分析、機会評価、製品需要予測、市場参入戦略、地域拡大、資本投資判断、規制枠組みと影響、新製品開発、競合情報収集

レポートのカバー範囲：

• 2022年から2024年までの過去データ及び2025年から2031年までの予測データ
• 成長機会、課題、サプライチェーン見通し、規制枠組み、動向分析
• 競合ポジショニング、戦略、市場シェア分析
• 国を含むセグメントおよび地域別の収益と予測評価
• 企業プロファイリング（戦略、製品、財務情報、主な発展など）

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 市場の概要

• 市場概要
• 市場の定義
• 調査範囲
• 市場セグメンテーション

第3章 ビジネス情勢

• 市場促進要因
• 市場抑制要因
• 市場機会
• ポーターのファイブフォース分析
• 業界バリューチェーン分析
• 政策と規制
• 戦略的提言

第4章 技術展望

第5章 酵素補充療法市場：薬剤クラス別

• イントロダクション
• アガルシダーゼ
• ラロニダーゼ
• エロスルファース・アルファ
• ガルスルファース
• イミグルセラーゼ
• ベラグルセラーゼ・アルファ
• その他

第6章 酵素補充療法市場：適応症別

• イントロダクション
• ゴーシェ病（1型、2型、3型）
• ポンペ病
• ファブリー病
• ムコ多糖症（MPS I型、II型、IV型、VI型、VII型）
• 膵外分泌機能不全
• その他

第7章 酵素補充療法市場：エンドユーザー別

• イントロダクション
• 病院・診療所
• 在宅医療環境
• 点滴センター

第8章 酵素補充療法市場：地域別

• イントロダクション
• 北米
  • 薬剤クラス別
  • 適応症別
  • エンドユーザー別
  • 国別
    • 米国
    • カナダ
    • メキシコ
• 南米
  • 薬剤クラス別
  • 適応症別
  • エンドユーザー別
  • 国別
    • ブラジル
    • アルゼンチン
    • その他
• 欧州
  • 薬剤クラス別
  • 適応症別
  • エンドユーザー別
  • 国別
    • 英国
    • ドイツ
    • フランス
    • スペイン
    • その他
• 中東・アフリカ
  • 薬剤クラス別
  • 適応症別
  • エンドユーザー別
  • 国別
    • サウジアラビア
    • アラブ首長国連邦
    • その他
• アジア太平洋地域
  • 薬剤クラス別
  • 適応症別
  • エンドユーザー別
  • 国別
    • 中国
    • 日本
    • インド
    • 韓国
    • 台湾
    • その他

第9章 競合環境と分析

• 主要企業と戦略分析
• 市場シェア分析
• 合併、買収、合意およびコラボレーション
• 競合ダッシュボード

第10章 企業プロファイル

• Sanofi
• Takeda
• BioMarin Pharmaceutical
• Pfizer
• Protalix Biotherapeutics
• Ultragenyx Pharmaceutical
• Amicus Therapeutics
• Alexion
• AbbVie
• Chiesi Farmaceutici

第11章 付録

• 通貨
• 前提条件
• 基準年および予測年のタイムライン
• 利害関係者にとっての主なメリット
• 調査手法
• 略語