アンチセンスおよびRNAi治療薬市場：オリゴヌクレオチドタイプ別、投与経路別、治療領域別、エンドユーザー別- 世界予測2025-2032年

アンチセンスおよびRNAi治療薬市場は、2032年までにCAGR15.59％で152億3,000万米ドル規模に成長すると予測されております。

アンチセンスおよびRNAi治療薬における分子レベルの革新と臨床的期待を結びつけ、治療パラダイム、送達法、患者アウトカムを再定義します

アンチセンスおよびRNA干渉（RNAi）治療薬は、ニッチな科学的研究から、複数の治療領域や臨床戦略に影響を与える主流の治療法へと移行しつつあります。過去10年間で、化学、送達プラットフォーム、規制科学の進歩により、分子レベルの概念から臨床的な概念実証、そして承認製品へと至る道筋がより明確になりました。その結果、小規模な専門バイオテック企業から大規模な総合製薬企業に至るまで、利害関係者はオリゴヌクレオチドプラットフォームを、従来は解決困難とされた標的に対処するための中核的資産と見なしています。したがって、開発チームは現在、初期段階のイノベーションと、製造スケールの現実性、安全性評価、患者中心の投与方法とのバランスを取っています。

同時に、臨床プログラムも多様化しています。調査は希少遺伝性疾患を超え、遺伝子発現調節が差別化された作用機序を提供するより一般的な治療領域へと拡大しています。この拡大は、組織標的性の向上、オフターゲット効果の低減、投与頻度の減少を可能とする技術によって実現され、アンチセンスオリゴヌクレオチドやRNAi薬剤の臨床的・商業的合理性を強化しています。さらに、分析手法や前臨床モデルの改善により、トランスレーショナルな選択に対する確信が高まり、研究から臨床へのより迅速で反復的な道筋が可能となりました。

重要なことに、この進化する情勢には統合的な思考が求められます。科学的革新には、サプライチェーンの回復力、規制当局との連携、そして支払者視点のエビデンス創出が伴わねばなりません。開発サイクルが短縮され、規制経路がより明確になる中、プログラムチームは早期に部門横断的な連携を調整し、高度な運用厳格性をもって実行しなければなりません。本イントロダクションは、この分野を再構築する変革的なシフト、グローバルサプライチェーンに影響を与える政策・貿易の力学、そしてリーダーがポートフォリオと商業化戦略を設計する際に考慮すべき実践的なセグメンテーションと地域的なニュアンスについて、より深く探求するための土台を築きます。

プラットフォームの成熟化、規制の明確化、そして協働的な運用モデルが、アンチセンスおよびRNAi製品の開発・商業化経路を再構築しています

アンチセンスおよびRNAi治療薬の領域は、プラットフォームの成熟、規制の明確化、そしてより広範な臨床的野心の収束によって推進される変革的な変化を経験しています。プラットフォームの成熟化は二つの側面で進展しています。化学的設計と結合体戦略の進化により安定性と有効性が向上した一方、送達技術の革新により肝臓以外の組織への到達範囲が拡大しました。これらの技術的進歩は、標的選択における従来の障壁を低減し、患者の利便性と長期的な服薬遵守を優先するプログラムの実現を可能にしました。その結果、これまで技術的・商業的に困難とされていた心血管疾患、代謝疾患、神経変性疾患などの適応症開発が、創薬企業によって積極的に模索されるようになっています。

規制経路も適応を進めており、各機関はオリゴヌクレオチド特有のリスクとベネフィットプロファイルに対する理解を深めています。この理解により、非臨床データパッケージ、バイオマーカー戦略、安全性モニタリングに関する予測可能な対話が可能となり、その結果、初期臨床試験から治験薬の有効性を確認する試験までのサイクルが短縮されています。並行して、臨床試験デザインはより適応性が高くバイオマーカー主導型へと進化し、患者層の選別強化と作用機序の明確な実証を支援しています。その結果、開発企業は開発初期段階からトランスレーショナルエンドポイントや実世界データ（RWE）フレームワークを活用し、支払者にとって関連性の高い資料構築を進めています。

商業的・運営上の行動も、こうした科学的・規制上の変化に歩調を合わせています。開発企業は製造の拡張性と高度な分析技術を優先し、CMC活動のリスク低減を図ると同時に、提携やアライアンスを通じて臨床能力と専門的な受託開発製造機関（CDMO）を結びつけています。こうした協業構造により、小規模なスポンサー企業も科学面での戦略的コントロールを維持しつつ、後期開発段階を経て市場投入に必要な産業的リソースを活用できるようになりました。これらの変化が相まって、臨床的実現可能性の定義が拡大し、研究・開発・商業化にわたる戦略的プレイブックが再構築されています。

2025年の米国関税措置がオリゴヌクレオチド治療薬の原料調達、製造ロジスティクス、グローバル供給に与える影響の評価

2025年の関税措置によって形成される政策環境は、原料調達、特殊試薬、重要消耗品が国境を越えて流通するオリゴヌクレオチドのバリューチェーンに重大な影響を及ぼします。輸入ヌクレオチド、修飾ホスホラミダイト、リポソーム製剤用脂質、特定酵素のコストを上昇させる関税は、製造業者に即時のコスト圧迫をもたらし、プロセススケールアップや商業生産の立地決定に影響を与える可能性があります。長期的には、持続的な貿易障壁はサプライチェーンの地域化を促進し、輸入変動リスクを軽減するための国内または近隣地域における生産能力への投資を促す可能性があります。

運用面では、輸入コストの上昇は調達リードタイムの長期化につながることが多く、買い手側は規模拡大のために発注を統合したり、冗長性を確保するため複数サプライヤーの再認定を行ったりします。この動きは、サプライヤーとの関係管理、品質監視、在庫管理方針の重要性を高めます。スポンサーや受託製造業者にとって、戦略的対応策としては、複数年契約の確保、関税リスクのある原材料への依存度を低減する代替化学技術への投資、あるいは実現可能な範囲での垂直統合戦略の加速などが考えられます。プロセス変更の規制上のタイムラインも考慮する必要があります。重要な原材料の再調達には追加のプロセスバリデーションや規制当局との協議が必要となる場合があり、臨床供給戦略の柔軟性を制約する可能性があります。

戦略的に見れば、関税による変化は課題と機会の両方をもたらします。コスト増加は短期的な逆風となる一方、国内製造能力への投資、地域の人材育成、プロセス効率の改善を促し、長期的な供給のレジリエンス強化につながります。さらに、政策の不確実性が高まると、調達先の多様化や堅牢なリスク管理プログラムの価値が通常増大します。したがって、関税シナリオを事前にモデル化し、調達・製造計画に代替案を組み込み、必要に応じて政策利害関係者との対話を進める組織は、貿易混乱下においても開発の勢いを維持する上で有利な立場に立てるでしょう。

オリゴヌクレオチドの種類、投与方法、治療標的、エンドユーザーが研究開発の焦点と商業化の選択肢をどのように形作るかを示すセグメンテーションの知見

セグメンテーション分析は、科学的機会と商業的実現可能性が交差する領域を明確にし、これらのセグメントを理解することは、投資優先順位付けと事業設計において極めて重要です。オリゴヌクレオチドの種類に基づく情勢分類では、アンチセンスオリゴヌクレオチドと干渉性RNAiが区別されます。干渉性RNAi内では、マイクロ干渉RNAとスモール干渉RNAがさらに区別され、それぞれに特有の効力、投与量の期待値、送達上の考慮事項があります。これらの分子的差異は、化学構造、結合戦略、毒性モニタリングにおけるプログラムレベルの選択を左右し、組織標的やバイオマーカー戦略の選定にも影響を与えます。

よくあるご質問

• アンチセンスおよびRNAi治療薬市場の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2024年に47億7,000万米ドル、2025年には54億8,000万米ドル、2032年までには152億3,000万米ドルに達すると予測されています。CAGRは15.59%です。
• アンチセンスおよびRNAi治療薬の分野での革新はどのように進展していますか？
  • 分子レベルの革新と臨床的期待が結びつき、治療パラダイム、送達法、患者アウトカムが再定義されています。
• アンチセンスおよびRNAi治療薬の臨床プログラムはどのように多様化していますか？
  • 希少遺伝性疾患を超え、遺伝子発現調節が差別化された作用機序を提供するより一般的な治療領域へと拡大しています。
• アンチセンスおよびRNAi治療薬の開発における規制の進展はどのようなものですか？
  • 各機関はオリゴヌクレオチド特有のリスクとベネフィットプロファイルに対する理解を深め、初期臨床試験から治験薬の有効性を確認する試験までのサイクルが短縮されています。
• 2025年の米国関税措置はオリゴヌクレオチド治療薬にどのような影響を与えますか？
  • 原料調達、特殊試薬、重要消耗品が国境を越えて流通するオリゴヌクレオチドのバリューチェーンに重大な影響を及ぼします。
• オリゴヌクレオチドの種類に基づくセグメンテーションはどのように行われていますか？
  • アンチセンスオリゴヌクレオチドと干渉性RNAiが区別され、干渉性RNAi内ではマイクロ干渉RNAとスモール干渉RNAがさらに区別されます。
• アンチセンスおよびRNAi治療薬市場のエンドユーザーはどのように分類されていますか？
  • CRO（受託研究機関）、製薬会社、研究機関に分類されています。
• アンチセンスおよびRNAi治療薬市場の地域別の分類はどのようになっていますか？
  • 南北アメリカ、欧州・中東・アフリカ、アジア太平洋地域に分類されています。
• アンチセンスおよびRNAi治療薬市場に参入している主要企業はどこですか？
  • Acuitas Therapeutics Inc.、Alnylam Pharmaceuticals, Inc.、AstraZeneca plc、Pfizer Inc.などです。

目次

第1章 序文

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 市場の概要

第5章 市場洞察

• siRNAの安定性と細胞内取り込みを向上させる新興リポソームナノ粒子送達システム
• 標的指向性アンチセンスオリゴヌクレオチド療法のためのリガンド結合プラットフォームの開発
• CRISPR-Cas13によるRNA編集技術とRNAi治療薬の統合による精密な遺伝子サイレンシング
• 人工知能を活用した最適化されたアンチセンス配列設計およびオフターゲット予測
• 患者様の服薬遵守率と投与頻度を改善するためのRNAi薬剤の皮下投与製剤の拡充
• 未充足医療ニーズの高い希少神経筋疾患に対するアンチセンス療法の臨床的進展
• 腫瘍学領域における複数の疾患経路を標的とする多価siRNA構築体の進展
• 新規RNAiベース治療薬のグローバル承認を加速する規制調和の取り組み

第6章 米国の関税の累積的な影響, 2025

第7章 AIの累積的影響, 2025

第8章 アンチセンスおよびRNAi治療薬市場オリゴヌクレオチドタイプ別

• アンチセンスオリゴヌクレオチド
• 干渉RNAi
  • マイクロ干渉RNA
  • スモール干渉RNA

第9章 アンチセンスおよびRNAi治療薬市場投与経路別

• 髄腔内投与
• 静脈内投与
• 経口投与
• 皮下投与
• 外用

第10章 アンチセンスおよびRNAi治療薬市場治療領域別

• 循環器系
• 免疫学
• 代謝性疾患
• 神経疾患
• 腫瘍学
• 眼科
• 希少疾患

第11章 アンチセンスおよびRNAi治療薬市場：エンドユーザー別

• CRO（受託研究機関）
• 製薬会社
• 研究機関

第12章 アンチセンスおよびRNAi治療薬市場：地域別

• 南北アメリカ
  • 北米
  • ラテンアメリカ
• 欧州・中東・アフリカ
  • 欧州
  • 中東
  • アフリカ
• アジア太平洋地域

第13章 アンチセンスおよびRNAi治療薬市場：グループ別

• ASEAN
• GCC
• EU
• BRICS
• G7
• NATO

第14章 アンチセンスおよびRNAi治療薬市場：国別

• 米国
• カナダ
• メキシコ
• ブラジル
• 英国
• ドイツ
• フランス
• ロシア
• イタリア
• スペイン
• 中国
• インド
• 日本
• オーストラリア
• 韓国

第15章 競合情勢

• 市場シェア分析, 2024
• FPNVポジショニングマトリックス, 2024
• 競合分析
  • Acuitas Therapeutics Inc.
  • Alloy Therapeutics, Inc.
  • Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
  • Arbutus Biopharma Corporation
  • Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
  • AstraZeneca plc
  • Bayer AG
  • Benitec Biopharma Limited
  • City Therapeutics
  • Danaher Corporation
  • Eli Lilly and Company
  • Evox Therapeutics Ltd
  • GenScript Biotech Corporation
  • GSK PLC
  • Ionis Pharmaceuticals, Inc.
  • Merck KGaA
  • Novo Nordisk A/S
  • Pfizer Inc.
  • Ribocure Pharmaceuticals AB
  • Sanofi S.A.
  • Shanghai Argo Biopharmaceutical Co., Ltd.
  • Silence Therapeutics plc
  • Stoke Therapeutics, Inc.
  • Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd.
  • Wave Life Sciences Ltd