血友病治療薬の世界市場

世界の血友病治療薬市場は2030年までに254億米ドルに達する見込み

2024年に185億米ドルと推定される世界の血友病治療薬市場は、2024年から2030年の分析期間においてCAGR 5.5％で成長し、2030年までに254億米ドルに達すると予測されています。本レポートで分析対象とした血友病A治療薬セグメントは、5.5%のCAGRを記録し、分析期間終了時までに213億米ドルに達すると予測されています。血友病B治療薬セグメントの成長率は、分析期間において5.8%のCAGRと推定されています。

米国市場は51億米ドルと推定される一方、中国は5.3%のCAGRで成長すると予測されています

米国の血友病治療薬市場は、2024年に51億米ドルと推定されています。世界第2位の経済大国である中国は、2024年から2030年の分析期間においてCAGR5.3％で推移し、2030年までに40億米ドルの市場規模に達すると予測されています。その他の注目すべき地域市場としては、日本とカナダが挙げられ、分析期間中にそれぞれCAGR5.2％、4.6％で成長すると予測されています。欧州では、ドイツが約5.4％のCAGRで成長すると予測されています。

世界の血友病治療薬市場- 主な動向と促進要因の概要

血友病治療薬は出血性疾患患者の命綱となるのでしょうか？

血友病治療薬は、最も深刻な遺伝性出血性疾患の一つを管理する上で極めて重要であり、患者様がより健康的で通常の生活を送ることを可能にします。では、なぜこれらの薬剤がそれほど不可欠なのでしょうか？血友病は、凝固因子（具体的には第VIII因子（血友病A）または第IX因子（血友病B））の欠損または不足により血液が適切に凝固しない遺伝性疾患です。適切な凝固がなければ、血友病患者は軽微な外傷でも出血が長引くことがあります。重症の場合、関節や筋肉における自然発生的な内出血が慢性的な痛み、関節損傷、さらには生命を脅かす状況を引き起こす可能性があります。

血友病治療薬、主に凝固因子補充療法は、血液中の不足している凝固因子を補充することで、出血発作の予防や治療に用いられます。重度の血友病患者様には、出血予防のため定期的な予防的投与が行われることが多く、その他の患者様には出血発生時のみ治療が行われる場合があります。医療の進歩に伴い、これらの薬剤は血友病患者様の平均余命を延ばしただけでなく、生活の質を劇的に向上させてきました。現在では、効果的な薬物療法により、患者様は身体活動に参加し、出血の頻度を減らし、この疾患に伴う長期的な合併症を回避することが可能となっております。血友病への理解が深まり治療が進化するにつれ、血友病治療薬は世界中の患者ケアにおいてより不可欠なものとなりつつあります。

技術は血友病治療薬の開発をどのように進歩させたのでしょうか？

技術革新は血友病治療薬の開発に革命をもたらし、治療効果の向上、持続時間の延長、そして患者の安全性向上を実現しました。最も重要な進歩の一つは、血漿由来凝固因子の使用に取って代わった組換え因子療法の開発です。初期の血友病治療はヒト血漿由来であり、HIVや肝炎などの血液感染リスクを伴っていました。組換えDNA技術により、実験室環境での凝固因子生産が可能となり、ヒト血漿の必要性がなくなり、感染リスクが大幅に低減されました。これらの組換え因子製剤は血友病治療の標準治療となり、患者様により高い安全性と信頼性を提供しています。

半減期延長（EHL）療法は、血友病治療薬開発におけるもう一つの大きな進歩です。従来の凝固因子治療では頻繁な投与が必要であり、特に予防的治療を必要とする患者様にとって負担となることがありました。EHL療法は、凝固因子とポリエチレングリコール（PEG）やFc断片などのタンパク質を融合させることで開発され、凝固因子が血流中でより長期間にわたり活性状態を維持することを可能にします。これにより、患者様は輸液の頻度を減らすことができ（毎日ではなく週1回または2週間に1回）、治療の利便性が向上し、治療への順守率も改善されます。

遺伝子治療もまた、血友病治療において著しい可能性を示しています。疾患の根本的な遺伝的原因を標的とすることで、遺伝子治療はより恒久的な解決策を提供することを目指しています。初期の臨床試験では、遺伝子治療を受けた患者様の凝固因子産生量が大幅に増加し、定期的な輸液の必要性を軽減、あるいは完全に不要にする可能性が示されています。現時点では実験段階ではありますが、遺伝子治療は近い将来、血友病患者様にとって画期的な選択肢となる可能性があります。単一の治療で疾患を根治するか、あるいは長期的な症状緩和をもたらす可能性があるのです。遺伝子治療、組換え技術、EHL療法の進歩は、血友病患者様の治療選択肢を大幅に拡大し、より効果的で負担の少ない管理法への希望をもたらしています。

なぜ血友病治療薬は長期的な患者ケアに不可欠なのでしょうか？

血友病治療薬が長期的な患者ケアに不可欠である理由は、血液凝固機能の不足という根本的な問題に対処し、衰弱性合併症や死に至る可能性のある重篤な出血エピソードの予防・管理に寄与するためです。重度の血友病患者においては、特に関節や筋肉における自然発生的な内出血を予防するため、凝固因子補充療法による定期的な予防的治療が極めて重要です。このような予防的治療がなければ、患者様は繰り返す出血のリスクに直面し、恒久的な関節損傷（血友病性関節症）、慢性疼痛、運動機能障害を引き起こす可能性があります。血液中の凝固因子の濃度を一定に保つことで、これらの薬剤は出血エピソードの頻度と重症度を軽減し、患者様がより活発で充実した生活を送ることを可能にします。

急性出血発作の予防に加え、血友病治療薬は本疾患に伴う長期的な健康リスクの管理においても重要な役割を果たします。血友病患者は、凝固因子治療の効果を中和する阻害抗体（インヒビター）を発症するリスクがあり、これにより治療効果が低下または完全に失われる可能性があります。このような場合、バイパス剤や免疫寛容療法（ITT）などの専門的な治療法が必要となります。血友病治療薬はこうした課題に対応するため進化を続け、阻害因子を克服し出血障害を効果的に管理するための個別化された治療を患者様に提供しています。治療をカスタマイズできるこの能力は、長期的な健康を確保し合併症を最小限に抑える上で極めて重要です。

身体的健康上の利点に加え、血友病治療薬は患者の心理的・情緒的な健康状態を改善する上で極めて重要です。血友病は生活の質に重大な影響を及ぼす可能性があり、特に小児や若年成人は出血発作への恐れから身体活動への参加を制限される場合があります。効果的な薬物療法により、患者様は自然出血から保護されているという確信を持って、スポーツや学校活動、社交行事などにより自信を持って参加できるようになります。これらの薬剤は血友病患者の寿命を延ばすだけでなく、健康状態を常に気にすることなく、より自立した生活を送る力を与えます。その結果、血友病治療薬は単なる医療上の必要性にとどまらず、患者様の総合的な幸福と長期的な生活の質を支える重要な要素となっています。

血友病治療薬市場の成長を牽引する要因は何でしょうか？

血友病治療薬市場の成長は、いくつかの主要な要因によって推進されています。これには、薬剤開発の進歩、血友病に対する世界の認知度の向上、出血性疾患の有病率の上昇などが含まれます。最も重要な促進要因の一つは、持続性製剤（EHL）療法、遺伝子治療、エミシズマブのような非因子療法など、治療選択肢における継続的な革新です。これらの新治療は、患者様にとってより便利な投与スケジュール、出血エピソードに対するより高い保護効果、そして長期的な治療成果の改善をもたらします。より先進的な治療法が市場に参入するにつれ、患者様とヘルスケアプロバイダーはこれらの選択肢へと移行しており、これが最新世代の血友病治療薬に対する需要を牽引しています。

市場成長を促進するもう一つの主要な要因は、発展途上国における血友病の認知度向上と診断率の増加です。これまで、ヘルスケアインフラが限られた多くの地域では血友病治療へのアクセスが不足しており、診断不足や不十分なケアにつながっていました。しかし、世界血友病連盟（WFH）などの組織による国際的な取り組みや世界の連携により、低・中所得国における診断と治療へのアクセスが拡大しています。より多くの患者が診断を受け治療を受けるにつれ、特に費用対効果が高く入手しやすい治療法に対する血友病治療薬の需要は増加すると予想されます。

遺伝子治療もまた、血友病治療薬市場を再構築すると期待される有望な分野です。初期臨床試験では、患者自身が凝固因子を産生できるようにすることで、定期的な凝固因子輸注の必要性を大幅に軽減または不要にできることが示されています。承認されれば、血友病向け遺伝子治療は疾患に対するより恒久的な解決策を提供し、治療負担を軽減するとともに長期的な予後を改善する可能性があります。製薬企業が遺伝子治療の研究開発に継続的に投資する中、こうした変革的な治療法の潜在的可能性が、血友病治療薬市場への大きな関心と投資を牽引しています。

世界の血友病患者の増加も市場成長の主要因です。高齢化が進み、ヘルスケアシステムが出血性疾患の診断・治療能力を向上させるにつれ、血友病患者数は増加すると予測されます。この拡大する患者層は、従来の凝固因子補充療法から、非因子療法や遺伝子治療といった新たな革新技術に至るまで、幅広い治療への需要を牽引するでしょう。さらに、新興市場におけるヘルスケアアクセスの改善により、より多くの患者が救命治療を受けられるようになることで、血友病治療薬の需要がさらに高まると予想されます。

最後に、血友病治療へのアクセス改善を目的とした政府の取り組みやヘルスケア政策も市場の成長に寄与しています。多くの国では、国家血友病治療プログラムの導入、希少疾患調査への資金増額、製薬企業との連携を通じ、患者が最新の治療法を利用できる体制が整えられています。政府やヘルスケア機関が血友病ケアを優先し続ける中、血友病治療薬市場は拡大を続け、患者の治療成果と生活の質の向上に向けた新たな希望をもたらすと予想されます。これらの要因に加え、継続的な研究開発の取り組みにより、治療法がより効果的でアクセスしやすく、患者のニーズに合わせたものになるにつれ、血友病治療薬市場は成長を続けることが確実視されています。

セグメント：

タイプ別（血友病A、血友病B、その他のタイプ）、治療法別（オンデマンド療法、予防療法）

調査対象企業の例

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• Amarna Therapeutics
• Asklepios Biopharmaceutical, Inc.
• Bayer AG
• Biogen, Inc.
• BioMarin Pharmaceutical, Inc.
• Catalyst Biosciences, Inc.
• Chiesi Farmaceutici SpA
• CSL Behring LLC
• Dimension Therapeutics, Inc.
• Emergent BioSolutions, Inc.
• F. Hoffmann-La Roche AG
• Grifols SA
• Kedrion Biopharma, Inc.
• Novo Nordisk A/S
• Octapharma AG
• Opko Biologics
• Pfizer, Inc.
• rEVO Biologics, Inc.
• Sangamo Therapeutics
• Spark Therapeutics, Inc.
• Swedish Orphan Biovitrum AB
• UniQure N.V.

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目次

第1章 調査手法

第2章 エグゼクティブサマリー

• 市場概要
• 主要企業
• 市場動向と促進要因
• 世界市場の見通し

第3章 市場分析

• 米国
• カナダ
• 日本
• 中国
• 欧州
• フランス
• ドイツ
• イタリア
• 英国
• その他欧州
• アジア太平洋地域
• 世界のその他の地域

第4章 競合