ファブリー病治療市場の機会、成長促進要因、産業動向分析、2025年～2034年の予測

世界のファブリー病治療市場は、2024年に23億米ドルと評価され、2025年から2034年にかけてCAGR 8.2％で成長すると予測されています。

ファブリー病に対する非常に効果的で的を絞った特異的な治療に対する需要の高まりが、世界の市場拡大の原動力となっています。ファブリー病は、GLA遺伝子の変異によって引き起こされるまれな遺伝性疾患で、様々な臓器に有害な脂肪物質が蓄積し、腎臓、心臓、神経系に影響を及ぼす重篤な合併症を引き起こします。ファブリー病に対する認識が高まるにつれ、ヘルスケアプロバイダーや製薬会社は、症状と根本的な原因の両方に対処する革新的な治療法の開発に注力しています。継続的な調査と臨床の進歩により、新たな治療選択肢が生まれつつあり、患者の予後の改善と生活の質の向上をもたらしています。官民両部門からの資金提供の増加とバイオ医薬品会社間の提携により、この市場での技術革新が加速すると予想されます。新規治療薬のファスト・トラック指定に伴う規制当局の支援により、医薬品承認はさらに迅速化され、業界参加者にとって有利な機会が創出されています。競合情勢は進化しており、各社はより効果的で利用しやすい治療法を市場に投入するため、研究開発に多額の投資を行っています。

市場はいくつかの治療法に分類されるが、酵素補充療法（ERT）がその先頭を走っています。ERTの2024年の市場規模は17億米ドルで、ファブリー病の標準治療薬としての役割が確立されているため、引き続き優位を占めています。この治療法は、欠乏している酵素α-ガラクトシダーゼAを補充することで効果を発揮するもので、この疾患の管理と進行性の臓器障害の予防に不可欠な要素です。ファブリー病の有病率の増加はERTの需要を直接的に増大させ、診断方法の改善により、より多くの患者が治療を受けられるようになりました。次世代シークエンシングと酵素アッセイは、ファブリー病診断に革命をもたらし、より早期かつ正確な検出を可能にし、ERTの採用にさらに拍車をかけています。半減期が延長され有効性が改善された次世代ERT製剤の継続的な調査により、この分野の成長が維持されると予想されます。

同市場はまた、静脈内投与や経口投与など、投与経路によって治療法を区別しています。静脈内治療は2024年に68.3%のシェアを占め、2025～2034年のCAGR 8.1%で成長を続けると予測されます。ファブリー病に対する認識の高まりと遺伝子スクリーニングプログラムの改善により診断件数が増加しており、これが静注療法の需要を牽引しています。臨床研究では、ERTの静脈内投与が長期にわたって症状を安定させるのに効果的であることが一貫して示されており、好ましい治療法となっています。しかし、経口療法は、その潜在的な利便性と患者のアドヒアランス向上により注目を集めています。

北米は2024年にファブリー病治療市場から9億4,580万米ドルの収益を上げ、市場拡大の主要地域となっています。成長の原動力は、政府の積極的な取り組み、罹患率の上昇、希少疾患治療を専門とする主要ヘルスケア企業の存在です。米国における治療件数の増加は、高額な医療費と強力な償還政策と相まって、市場成長に大きく寄与しています。この地域はファブリー病治療における研究開発の最前線にあり続け、複数の臨床試験と新薬承認が競合情勢を形成しています。

目次

第1章 調査手法と調査範囲

第2章 エグゼクティブサマリー

第3章 業界洞察

• エコシステム分析
• 業界への影響要因
  • 促進要因
    • 世界のファブリー病患者の増加
    • 専門医や医師の間での意識の高まり
    • ファブリー病治療法の進歩
    • 健康意識の高まりと早期診断の需要
  • 業界の潜在的リスク＆課題
    • 高い治療費
    • 限られた治療オプション
• 成長可能性分析
• 今後の市場動向
• 価格分析
• 製品パイプライン分析
• 規制状況
• ポーター分析
• PESTEL分析

第4章 競合情勢

• イントロダクション
• 企業マトリックス分析
• 企業シェア分析
• 主要市場プレーヤーの競合分析
• 競合のポジショニング・マトリックス
• 戦略ダッシュボード

第5章 市場推計・予測：治療別、2021年～2034年

• 主要動向
• 酵素補充療法（ERT）
• シャペロン治療
• その他の治療

第6章 市場推計・予測：投与経路別、2021年～2034年

• 主要動向
• 静脈内投与
• 経口

第7章 市場推計・予測：最終用途別、2021年～2034年

• 主要動向
• 病院
• 在宅医療
• その他の最終用途

第8章 市場推計・予測：地域別、2021年～2034年

• 主要動向
• 北米
  • 米国
  • カナダ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • スペイン
  • イタリア
  • オランダ
• アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • オーストラリア
  • 韓国
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • アルゼンチン
• 中東・アフリカ
  • 南アフリカ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦

第9章 企業プロファイル

• Amicus Therapeutics
• Avrobio
• Freeline Therapeutics
• Idorsia Pharmaceuticals
• ISU Abxis
• JCR Pharmaceuticals
• Novartis
• Pfizer
• Protalix BioTherapeutics
• Sanofi
• Takeda Pharmaceuticals
• Viatris

The Global Fabry Disease Treatment Market was valued at USD 2.3 billion in 2024 and is projected to grow at a CAGR of 8.2% during 2025-2034. The increasing demand for highly effective, targeted, and specific treatments for Fabry disease is driving market expansion worldwide. The condition, a rare genetic disorder caused by mutations in the GLA gene, leads to the buildup of harmful fatty substances in various organs, resulting in severe complications affecting the kidneys, heart, and nervous system. As awareness of Fabry disease continues to grow, healthcare providers and pharmaceutical companies are focusing on developing innovative therapies that address both the symptoms and underlying causes. With ongoing research and clinical advancements, new treatment options are emerging, giving patients improved outcomes and an enhanced quality of life. Increased funding from both public and private sectors, along with collaborations among biopharmaceutical companies, is expected to accelerate innovation in this market. Regulatory support, along with fast-track designations for novel therapies, is further expediting drug approvals, creating lucrative opportunities for industry participants. The competitive landscape is evolving, with companies investing heavily in research and development to bring more effective and accessible treatments to market.

The market is categorized into several treatment options, with enzyme replacement therapy (ERT) leading the way. ERT was valued at USD 1.7 billion in 2024 and continues to dominate due to its established role as the standard treatment for Fabry disease. This therapy works by replacing the deficient enzyme alpha-galactosidase A, an essential component in managing the disease and preventing progressive organ damage. The rising prevalence of Fabry disease has directly increased the demand for ERT, with more patients gaining access to treatment due to improved diagnostic methods. Next-generation sequencing and enzyme assays have revolutionized Fabry disease diagnosis, enabling earlier and more accurate detection, which is further fueling the adoption of ERT. Ongoing research into next-generation ERT formulations with extended half-lives and improved efficacy is expected to sustain growth in this segment.

The market also distinguishes treatments based on their route of administration, including intravenous and oral options. Intravenous treatments accounted for a 68.3% share in 2024 and are expected to continue growing at a CAGR of 8.1% during 2025-2034. The increasing awareness of Fabry disease and improvements in genetic screening programs have led to more diagnoses, which is driving demand for intravenous therapies. Clinical studies consistently show that intravenous ERT is more effective at stabilizing symptoms over the long term, making it the preferred treatment. However, oral therapies are gaining attention due to their potential convenience and improved patient adherence.

North America generated USD 945.8 million in revenue from the Fabry Disease Treatment Market in 2024, making it a key region for market expansion. Growth is driven by favorable government initiatives, rising incidence rates, and the presence of leading healthcare companies specializing in rare disease treatments. The increasing number of treatment procedures in the U.S., coupled with high healthcare expenditure and strong reimbursement policies, has significantly contributed to market growth. The region remains at the forefront of research and development in Fabry disease treatments, with multiple clinical trials and new drug approvals shaping the competitive landscape.

Table of Contents

Chapter 1 Methodology and Scope

• 1.1 Market scope and definition
• 1.2 Research design
  • 1.2.1 Research approach
  • 1.2.2 Data collection methods
• 1.3 Base estimates and calculations
  • 1.3.1 Base year calculation
  • 1.3.2 Key trends for market estimation
• 1.4 Forecast model
• 1.5 Primary research and validation
  • 1.5.1 Primary sources
  • 1.5.2 Data mining sources

Chapter 2 Executive Summary

• 2.1 Industry 360⁰ synopsis

Chapter 3 Industry Insights

• 3.1 Industry ecosystem analysis
• 3.2 Industry impact forces
  • 3.2.1 Growth drivers
    • 3.2.1.1 Rising cases of fabry disease across the globe
    • 3.2.1.2 Growing awareness among specialists and physicians
    • 3.2.1.3 Advancements in fabry disease treatment therapies
    • 3.2.1.4 Rising health awareness and demand for early-stage diagnosis
  • 3.2.2 Industry pitfalls and challenges
    • 3.2.2.1 High treatment cost
    • 3.2.2.2 Limited treatment options
• 3.3 Growth potential analysis
• 3.4 Future market trends
• 3.5 Pricing analysis
• 3.6 Product pipeline analysis
• 3.7 Regulatory landscape
• 3.8 Porter's analysis
• 3.9 PESTEL analysis

Chapter 4 Competitive Landscape, 2024

• 4.1 Introduction
• 4.2 Company matrix analysis
• 4.3 Company market share analysis
• 4.4 Competitive analysis of major market players
• 4.5 Competitive positioning matrix
• 4.6 Strategy dashboard

Chapter 5 Market Estimates and Forecast, By Treatment, 2021 – 2034 ($ Mn)

• 5.1 Key trends
• 5.2 Enzyme replacement therapy (ERT)
• 5.3 Chaperone treatment
• 5.4 Other treatment types

Chapter 6 Market Estimates and Forecast, By Route of Administration, 2021 – 2034 ($ Mn)

• 6.1 Key trends
• 6.2 Intravenous
• 6.3 Oral

Chapter 7 Market Estimates and Forecast, By End Use, 2021 – 2034 ($ Mn)

• 7.1 Key trends
• 7.2 Hospitals
• 7.3 Homecare settings
• 7.4 Other end use

Chapter 8 Market Estimates and Forecast, By Region, 2021 – 2034 ($ Mn)

• 8.1 Key trends
• 8.2 North America
  • 8.2.1 U.S.
  • 8.2.2 Canada
• 8.3 Europe
  • 8.3.1 Germany
  • 8.3.2 UK
  • 8.3.3 France
  • 8.3.4 Spain
  • 8.3.5 Italy
  • 8.3.6 Netherlands
• 8.4 Asia Pacific
  • 8.4.1 China
  • 8.4.2 India
  • 8.4.3 Japan
  • 8.4.4 Australia
  • 8.4.5 South Korea
• 8.5 Latin America
  • 8.5.1 Brazil
  • 8.5.2 Mexico
  • 8.5.3 Argentina
• 8.6 Middle East and Africa
  • 8.6.1 South Africa
  • 8.6.2 Saudi Arabia
  • 8.6.3 UAE

Chapter 9 Company Profiles

• 9.1 Amicus Therapeutics
• 9.2 Avrobio
• 9.3 Freeline Therapeutics
• 9.4 Idorsia Pharmaceuticals
• 9.5 ISU Abxis
• 9.6 JCR Pharmaceuticals
• 9.7 Novartis
• 9.8 Pfizer
• 9.9 Protalix BioTherapeutics
• 9.10 Sanofi
• 9.11 Takeda Pharmaceuticals
• 9.12 Viatris