結節性硬化症（TSC）：市場展望

本レポートでは、結節性硬化症（TSC）治療薬市場における現在および将来の競合情勢について、データに基づいた概要を提示しています。

2025年時点で、GlobalDataの疫学予測の対象となる16カ国において、TSC関連てんかんの診断済み有病患者数は19万8,627人でした。

2021年、国際TSCコンセンサスグループにより、TSCの診断および治療に関する医師向け最新ガイドラインが策定されました。この国際的なコンセンサスに加え、特定のTSCの臨床症状については、国や地域ごとのガイドラインも利用可能です。

TSCの治療は多職種連携によるものであり、症状に基づいて行われます。その中心となるのは、発作の抑制、TSC関連腫瘍の管理、および臓器別（脳、腎臓、肺、皮膚、心臓）のケアです。標準的な治療には、抗てんかん薬に加え、難治性てんかんに対する食事療法や外科的治療の選択肢、画像検査による経過観察、および支持療法（皮膚科的、行動的、発達的）が含まれます。市販されているmTOR阻害薬は重要な役割を果たしています。エベロリムス（アフィニター）は脳室下巨細胞性星細胞腫（SEGA）および腎血管筋脂肪腫に、また一部の市場ではシロリムス外用剤（ハイフター）が顔面血管線維腫の治療に用いられています。発作については、TSCに関連する乳児痙攣に対して、ビガバトリンが（視機能への影響をモニタリングしつつ）一般的に第一選択薬として使用されており、カンナビジオール（エピディオレックス）は特定の年齢層におけるTSC関連の発作に対して承認されています。

TSCのパイプラインには18の分子が含まれており、そのうち1つが承認申請前段階、1つが第III相開発中、3つが第II相開発中です。

過去10年間で、TSCを対象とした臨床試験は85件実施されました。試験の開始件数が最も多かったのは2022年の14件で、次いで2021年の13件でした。2022年には、エベロリムスが最も頻繁に研究対象となった薬剤であり、複数のスポンサーによって開始された14件の試験のうち6件を占めました。

過去10年間、TSC治療薬を開発する企業を対象とした取引において、ライセンシング契約が取引に占める割合が最も高かったのは南米（50.0％）で、次いで中東・アフリカ（40％）、アジア太平洋（33.3％）、欧州（30.0％）、北米（22.7％）の順でした。これに対し、パートナーシップは欧州（40.0％）で最も多く、次いでアジア太平洋地域（33.3％）、南米（25.0％）、北米（22.7％）、中東・アフリカ地域（20.0％）の順でした。合併は、欧州（10.0%）と北米（9.1%）で比較的多く見られましたが、アジア太平洋、南米、中東・アフリカでは合併は記録されませんでした。

調査範囲

GlobalDataの「結節性硬化症（TSC）：市場展望」は、Pharma Intelligence Centerのデータと社内のアナリストの専門知識を組み合わせ、この疾患マーケットプレースの競争状況を評価したものです。

本レポートの構成要素は以下の通りです：

• 疾患の情勢
• 疾患の概要
• 疫学の概要
• 治療の概要
• 市販製品の評価
• 作用機序・分子タイプ別の内訳
• 販売予測付き製品プロファイル
• 価格設定および保険償還の評価
• 年間治療費
• 価格設定までの期間および保険適用までの期間
• パイプライン評価
• 開発段階、作用機序、分子タイプ、投与経路別の内訳
• 販売予測付き製品プロファイル
• 後期～中期段階のパイプライン医薬品
• フェーズ移行の成功率および承認の可能性
• 臨床試験の評価
• 臨床試験のフェーズ別、ステータス別、バーチャルコンポーネント別、スポンサー別、地域別、およびエンドポイント状況別の内訳
• 被験者登録分析、治験施設分析、実現可能性分析
• 取引動向
• 地域別の合併・買収および戦略的提携
• 最近の取引の概要
• 商業的評価
• 主な市場企業
• 将来の市場カタリスト

本レポートをご購入いただく理由

• 開発パイプラインにある製品や技術を精査し、最も充実したパイプラインを持つ企業を特定することで、ライセンシング導入およびライセンシング供与の戦略を策定・設計してください。
• 結節性硬化症（TSC）治療薬市場を形成・牽引する動向を理解し、事業戦略を策定してください。
• 主要な動向、革新的な製品や技術、そして将来的に世界の結節性硬化症（TSC）治療薬市場に影響を与える可能性のある企業を把握し、収益拡大を図ってください。
• 競合情勢を把握し、さまざまな競合他社の実績を分析することで、効果的な販売およびマーケティング戦略を策定します。
• 潜在的に強力な製品ポートフォリオを持つ新興企業を特定し、競合優位性を獲得するための効果的な対抗戦略を策定します。
• 統合、投資、戦略的提携において最大の機会をもたらす市場カテゴリーを特定し、営業およびマーケティング活動を体系化してください。

目次

目次

第1章 序文

• 目次
• 本報告書の調査範囲
• 表・図一覧
• 略語

第2章 主な調査結果

第3章 疾患の全体像

• 疾患の概要
• 疫学の概要
• 治療の概要

第4章 市販薬の評価

• 主要な市販薬
• 製品概要および販売予測

第5章 価格設定および保険償還の評価

第6章 パイプライン薬の評価

• 開発中の医薬品
• 開発段階別の概要
• 作用機序別の概要
• 分子タイプ別の概要
• 投与経路別の概要
• 製品概要および販売予測
• 薬剤別のPTSRおよびLoA
• 治療領域別のPTSRおよびLoA

第8章 臨床試験の評価

• 沿革の概要
• フェーズ別の概要
• ステータス別の概要
• 進行中および計画中の試験のフェーズ別概要
• バーチャル要素を含む試験
• 臨床試験のフェーズ別トップ20のバイオマーカー
• 地域別の臨床試験の概要
• 地域別の単一国および多国間臨床試験
• フェーズ別内訳を含む上位20社のスポンサー
• ステータス別上位20社のスポンサー（内訳付き）
• エンドポイントの状況別概要
• 人種および民族別の概要
• 被験者登録データ
• 治験実施施設数トップ20の国
• 世界のトップ20試験施設
• 実現可能性分析- 地域別概要
• 実現可能性分析- ベンチマークモデル

第9章 取引情勢

• 地域別の合併・買収および戦略的提携
• 最近の合併、買収、および戦略的提携

第10章 商業的評価

• 主な市場企業

第11章 将来の市場カタリスト

第12章 付録

• 調査手法
• 調査手法- 販売予測
• 調査手法- 価格設定および償還
• 調査手法-PTSRおよびLoAの分析
• 著者について
• 連絡先
• 免責事項