血友病A・B向け細胞・遺伝子治療（CGT）

世界の血友病A・B向け細胞・遺伝子治療（CGT）の市場規模は、治療分野でもっとも大規模な拡大が見込まれ、2023年の1,200万米ドルから2029年までに22億米ドルを超えると予測されます。

疾患の概要

GlobalDataは、2024年の主要8市場における血友病A患者数は4万5,761人、血友病B患者数は9,335人（因子抗体を除く）と推定しています。

現在の治療オプション

現在のアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースのGTであるRoctavianとHemgenixは、長期的な出血防止を提供することを目的としており、患者の負担を最小化します。

CSL Behringは患者と血液専門医の両方に対してより包括的なオムニチャネルを展開しているため、BioMarinよりもHCPエンゲージメントにおいて強力です。

現行およびパイプラインの血友病向けCGTは、その耐久性、安全性、患者アクセスに関する懸念に対処するには不十分です。

将来の市場の評価

血友病A・B向けCGTのパイプラインは比較的充実しており、現在14のGTと1つの遺伝子改変細胞療法が臨床試験中です。これらのほとんどはフェーズI/II試験中です。

2年以内に、血友病分野は強力なマーケティング能力を持つ確立された医薬品の参入により、競合圧力が高まる見込みです。

血友病向けGTの評価において、長期的な有効性の根拠と現代の標準治療との比較が、各機関からの最大の考慮事項となっています。

既存製薬企業のGTは地理的に限定されているため、ニッチなモダリティに焦点を当て、国内の専門知識を有するバイオテクノロジー企業が台頭する市場機会となります。

当レポートでは、血友病A・B向け細胞・遺伝子治療（CGT）について調査し、主なCGT製剤の競合情勢について、上市日の予測、主な臨床試験の分析、アナリストのコンセンサス予測、承認可能性の分析、現在と将来の企業に関する解説などを提供しています。

目次

第1章 序文

第2章 エグゼクティブサマリー

第3章 疾患の概要

• 血友病A・Bの概要

第4章 現在の治療オプション

• 血友病向けGTは、より厳しい患者要件にもかかわらず、比類のない長期的な出血防止効果を発揮します。
• KOLは、医師と患者の視点からGTの優先順位が大きく異なることを強調しました。
• BioMarinとCSL Behringは同様のメッセージングとマーケティング戦略を採用しています。
• 血友病A・Bの医療ニーズは近い将来に十分に満たされません。
• KOLが現在の血友病向け遺伝子治療の限界についての懸念を共有しました。

第5章 将来の市場の評価

• 主要企業は1年以内に競合を激化させると予測されます。
• 血友病向け遺伝子治療の償還には不確実性があります。
• FDAが血友病向け遺伝子治療の開発に関する産業ガイドラインを提供します。
• KOLはGTの償還の難しさを強調しましたが、PROはサポートを追加する可能性があります。
• 血友病A・BパイプラインはフェーズI/II試験に集中しています。
• 血友病AのCGT情勢は多様な企業の参入により活発化しています。
• 早期の血友病B向けGTの情勢はアジアからの開発者に集中しています。
• KOLがPfizerのBeqvezの狭い患者資格とCSLのHemgenixを比較します。
• KOLはSPK-8011とET-3ペイロード搭載GTに懸念を抱いています。
• 血友病向けCGTセグメントは2029年までに21億4,000万米ドルを超えると予測されます。
• 血友病向けCGTの情勢は多種多様な開発者で複雑化しています。

第6章 承認可能性とフェーズ移行成功率の分析

• 血友病向けCGT候補薬のLOAとPTSRはさまざまです。

第7章 付録

第8章 お問い合わせ

Clients will gain insight into the competitive landscape of leading CGT agents in Hemophilia A & B including launch date projections, key clinical trial analysis, analyst consensus forecasts, likelihood of approval analysis, and commentary on current and future players. The report also includes outlook from four key opinion leaders in the 5EU, US, and China and analyzes key unmet needs in the space. Additionally, the report includes commentary on the regulatory landscape of CGTs and on the reimbursement environment.

The global hemophilia A and B CGT market is expected to see one of the most massive expansions across therapeutic areas, climbing from $12 million in 2023 to more than $2.2 billion by 2029.

Disease Overview

GlobalData estimates there are 45,761 and 9,335 patients with hemophilia A or B, without factor inhibitor, in the 8MM in 2024.

Current Treatment Options

Current adeno-associated virus (AAV)-based GTs, Roctavian and Hemgenix, aim to provide long-term bleed protection, minimizing burden on patients.

CSL Behring is more robust in HCP engagement than BioMarin, thanks to its more comprehensive, omni-channel reach to both patients and hematologists.

Current and pipeline hemophilia CGTs are not robust enough to address the concerns on the modality's durability, safety and patient access.

Future Market Assessment

Hemophilia A and B have a relatively lean CGT pipeline with 14 GTs and 1 gene-modified cell therapy currently in clinical trials. Most of these are in Phase I/II.

Within two years, the hemophilia space will see greater competition pressure due to the entry of well-established pharmaceuticals with strong marketing capability.

Long-term efficacy evidence and comparison over modern standard-of-care are top concerns from agencies on evaluating hemophilia GTs.

The limited geographical reach of GTs from established pharmaceuticals provides a market opportunity for biotechs with niche modality focus and domestic expertise to emerge.

Key Highlights

Clinical trial analysis includes all countries

4 KOLs interviewed

Scope

Contents include -

Executive Summary

Disease Overview

Current Treatment Options and Unmet Needs

Future Market Assessment

Likelihood of Approval and Phase Transition Success Rate Analysis

Appendix

Reasons to Buy

OBTAIN A COMPETITIVE ASSESMENT FOR CELL & GENE THERAPIES IN HEMOPHILIA A & B ACROSS MULTIPLE REGIONS

Our modality-specific reports answer questions such as -

• What is the future global market value of CGT in Hemophilia A&B?
• Which patient groups are more likely to receive these therapies?
• What is the price of these agents and what is the reimbursement landscape?
• What is the key opinion leaders' outlook for the products?
• What are key launch dates and other catalysts in the area?

Table of Contents

Table of Contents

1. Preface

• 1.1. Contents
• 1.2. Abbreviations
• 1.3. Related Reports

2. Executive Summary

3. Disease Overview

• 3.1. Overview of Hemophilia A & B

4. Current Treatment Options

• 4.1. Hemophilia GTs Provide Unmatched Long-Term Bleed Protection Despite a More Stringent Patient Requirement
• 4.2. KOLs Highlighted Vastly Different Priorities From Physician and Patient Perspectives on GTs
• 4.3. BioMarin and CSL Behring Have Adopted Similar Messaging and Marketing Strategies
• 4.4. Medical Needs in Hemophilia A & B Are Not Adequately Addressed in the Near Future
• 4.5. KOLs Shared their Concerns on the Limitations of Current Hemophilia Gene Therapies

5. Future Market Assessment

• 5.1. Major Players Are Expected To Intensify the Competition Within a Year's Time
• 5.2. Reimbursement Uncertainties Exist for Hemophilia Gene Therapies
• 5.3. The FDA Provides Industry Guidance on Developing Hemophilia Gene Therapies
• 5.4. KOLs Highlighted the Difficulties With Reimbursement for GTs While PROs May Add Support
• 5.5. Hemophilia A & B Pipeline Is Concentrated in Phase I/II Trials
• 5.6. Hemophilia A CGT Landscape Is Becoming More Active With Diversified Players
• 5.7. Early Hemophilia B GT Landscape Is Concentrated With Developers From Asia
• 5.8. KOLs Compares the Narrower Patient Eligibility of Pfizer's Beqvez With CSL's Hemgenix
• 5.9. KOLs Have Reservations on SPK-8011 and the ET-3 Payload-Carrying GTs
• 5.10. Hemophilia CGT Segment Are Expected to Pass $2.14 Billion by 2029
• 5.11. Hemophilia CGT Landscape Is Mixed With a Wide Variety of Developers

6. Likelihood of Approval and Phase-Transition Success Rate Analysis

• 6.1. Hemophilia CGT Candidates Have Varying LOAs and PTSRs

7. Appendix

• 7.1. Primary Research: Key Opinion Leader Information
• 7.2. Bibliography
• 7.3. About the Authors

8. Contact Us