遺伝子治療市場規模、シェア、成長および世界の産業分析：タイプ別・用途別、地域別洞察と2026～2034年

遺伝子治療市場の成長要因

世界の遺伝子治療市場は、遺伝科学の急速な進歩と希少疾患・遺伝性疾患の増加により、強い成長の勢いを見せています。Fortune Business Insightsによれば、2025年の遺伝子治療市場規模は42億9,000万米ドルと評価されています。市場規模は2026年の52億米ドルから2034年までに113億3,000万米ドルへ成長し、予測期間中のCAGRは10.20％と予測されています。2025年には北米が24.60％のシェアで市場をリードしており、これは強力な研究資金と早期の規制承認に支えられたものです。

遺伝子治療とは、疾患の治療または予防を目的として、欠陥のある遺伝子を修正または置換する治療法です。脊髄性筋萎縮症、血友病、B型サラセミア、遺伝性網膜疾患などの先天性遺伝性疾患や、白血病などの後天性疾患に対して、この治療法がますます活用されています。世界的に増加する遺伝性疾患と希少疾患の負担が、治療的治療法への需要を大きく牽引しており、市場成長を支えています。

市場力学

市場促進要因

世界の遺伝性疾患の増加傾向は、遺伝子治療市場の主要な促進要因です。疾患の根本原因に対処する遺伝子ベース治療への認識の高まりが、臨床導入を促進しています。世界血友病連盟によれば、2023年の世界の血友病患者数は21万8,804人と報告されており、長期治療ソリューションに対するアンメットニーズが浮き彫りとなっています。希少疾患治療に向けた調査活動と資金調達の増加が、市場の拡大をさらに加速させています。

市場抑制要因

遺伝子治療の高コストは、患者様のアクセスを制限する主要な障壁であり続けています。これらの治療法は複雑な製造プロセスや単回治療モデルを伴うことが多く、極めて高額な価格設定につながっています。例えば、2022年12月にはCSLが血友病B向け初の遺伝子治療について米国FDAの承認を取得しましたが、その治療費は1回あたり350万米ドルに上ります。このような価格設定は患者様、ヘルスケア提供者、保険者にとって財政的な課題を生み、普及の妨げとなっています。

市場機会

遺伝子送達システムの進歩は、大きな成長機会をもたらします。ベクタ効率、組織特異性、スケーラビリティの向上を目指す革新は、治療法開発を変革しています。2025年5月には、Dyno Therapeuticsが眼、筋骨格系、中枢神経系を標的とする新たなアデノ随伴ウイルス（AAV）キャプシドベクタを発表しました。こうした進展は、予測期間中の治療成果の向上と市場拡大を支えると期待されています。

市場課題

遺伝子治療市場における主要な課題は、長期的な臨床効果の維持です。初期治療反応は強い場合が多いも、免疫反応やトランスジーン発現の低下による持続性の懸念が残っています。これにより長期的な臨床フォローアップが必要となり、開発コストが増加します。持続性に関する規制当局の審査も承認遅延を招き、市場成長に影響を与えています。

市場の動向

遺伝子治療市場における顕著な動向は、製造の拡大性向上への注力です。臨床候補品の増加に伴い、企業は高度なバイオプロセシング技術や自動化製造システムへの投資を進めています。2024年10月には、AAV生産コストの削減と拡大性向上のため、Cell and Gene Therapy Catapultが150万米ドルの資金調達を実施しました。これは供給能力強化に向けた産業全体の取り組みを反映するものです。

セグメンテーション分析

製品別

市場セグメンテーションでは、ゾルゲンスマ、ルクストゥルナ、ロクタビアン、その他が区分されます。

ゾルゲンスマセグメントは、脊髄性筋萎縮症治療における実証済みの持続性と有効性を背景に、2024年に市場を独占し、2025年には12億4,000万米ドルの価値を見込んでいます。

ロクタビアンセグメントは、予測期間において38.72%のCAGRで成長すると見込まれています。

ベクタタイプ別

ウイルスベクタは、高い導入効率と持続的な遺伝子発現により、2026年には98.46%のシェアを占め、市場を独占しました。非ウイルスベクタセグメントは、CAGR 57.65%で成長すると予想されています。

適応症別

遺伝性疾患セグメントは2024年に最大のシェアを占め、個別化治療への需要増加を背景に、2025年には市場の31.4%を占めると予想されます。眼科セグメントは19.35%のCAGRで成長すると予測されています。

エンドユーザー別

病院・クリニックセグメントは、臨床検査や治療実施における役割を背景に、2025年には55.99%のシェアで市場を独占しました。

地域別展望

北米は、活発な研究開発活動とFDA承認を背景に、2025年に10億5,000万米ドル、2026年に11億2,000万米ドルの市場規模で首位を維持しました。

欧州は、有利な規制枠組みに支えられ、2025年に23億2,000万米ドルに達しました。

アジア太平洋は2026年に5億3,000万米ドルを記録し、インドと中国はそれぞれ4,000万米ドル、1億9,000万米ドルの規模となりました。

目次

第1章 導入

第2章 エグゼクティブサマリー

第3章 市場力学

• 市場促進要因
• 市場抑制要因
• 市場機会
• 市場動向

第4章 主要な考察

• 新たな適応疾患に対する遺伝子治療の開発
• 主要国・地域による規制シナリオ
• 遺伝子治療市場における技術的進歩
• 主要企業別新製品発売状況
• 主要企業別パイプライン分析
• 主要産業動向（合併、買収、提携、製品発売、その他）
• 遺伝子治療市場における価格設定と償還の動向
• 製造・サプライチェーンに関する知見
• 市場における投資・資金調達動向
• 治療への患者アクセスと倫理的考慮事項

第5章 世界の遺伝子治療市場分析、洞察と予測（2021～2034年）

• 市場分析、洞察、予測-製品別
  • ゾルゲンスマ
  • ルクストゥルナ
  • ロクタビアン
  • その他
• 市場分析、洞察、予測-ベクタタイプ別
  • ウイルスベクタ
  • 非ウイルスベクタ
• 市場分析、洞察、予測-適応症別
  • 遺伝性疾患
  • 眼科
  • 血液学
  • その他
• 市場分析、洞察、予測-エンドユーザー別
  • 病院・クリニック
  • 専門クリニック
  • その他
• 市場分析、洞察、予測-地域別
  • 北米
  • 欧州
  • アジア太平洋
  • ラテンアメリカ
  • 中東・アフリカ

第6章 北米の遺伝子治療市場分析、洞察と予測、2021～2034年

• 国別
  • 米国
  • カナダ

第7章 欧州の遺伝子治療市場分析、洞察と予測、2021～2034年

• 国別
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • スカンジナビア
  • その他の欧州

第8章 アジア太平洋の遺伝子治療市場分析、洞察と予測（2021～2034年）

• 国別
  • 中国
  • 日本
  • インド
  • オーストラリア
  • 東南アジア
  • その他のアジア太平洋

第9章 ラテンアメリカの遺伝子治療市場分析、洞察と予測、2021～2034年

• 国別
  • ブラジル
  • メキシコ
  • その他のラテンアメリカ

第10章 中東・アフリカの遺伝子治療市場分析、洞察と予測、2021～2034年

• 国別
  • GCC
  • 南アフリカ
  • その他の中東・アフリカ

第11章 競合分析

• 世界市場シェア分析（2025年）
• 企業プロファイル
• Novartis AG
• F. Hoffmann-La Roche Ltd
• BioMarin Pharmaceutical Inc.
• CSL
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated
• Krystal BIoTech, Inc.
• Rocket Pharmaceuticals
• Dyno Therapeutics, Inc.