頭頸部がんの世界市場：パイプライン動向

頭頸部がんとは、口、咽頭、喉頭（声帯）、副鼻腔、鼻腔、唾液腺、頸部のリンパ節など、頭頸部の組織や構造に発生するがんの一群を指します。これらのがんは通常、扁平上皮がんとして知られる、これらの部位を覆う扁平上皮細胞から発生しますが、他のタイプのがんが発生することもあります。早期発見、早期治療が良好な予後につながりますが、がんの診断が遅れたり、広範囲に広がっていたりすると生存率は低下します。

臨床試験は、患者の予後を改善するための新しい治療法、薬剤、アプローチを試験することで、頭頸部がんの治療と管理を進歩させる上で重要な役割を果たしています。これらの臨床試験は、新しい治療法の安全性、有効性、潜在的な副作用に関する重要なデータを提供し、ヘルスケア専門家が十分な情報を得た上で意思決定するのに役立ちます。臨床試験は、化学療法、免疫療法、標的療法、放射線技術、個別化医療の進歩につながり、頭頸部がんの治療選択肢を改善するために不可欠です。これらの臨床試験は生存率を向上させるだけでなく、患者のQOLを高め、頭頸部がん市場におけるがん治療の未来を形成します。

例えば、2025年1月、Head and Neck Radiation Oncology Groupとして知られるGORTECは、再発リスクの高い局所進行頭頸部扁平上皮がん（LA-SCCHN）の切除患者に対する術後治療の一環として、Bristol Myers Squibbの抗PD-1療法であるニボルマブを評価する無作為化フェーズ3試験NIVOPOSTOP GORTEC 2018-01が、主要評価項目である無病生存期間（DFS）を全例で達成したと発表しました。

2025年2月、米国食品医薬品局（FDA）は、メルクの抗PD-1治療薬であるKEYTRUDA（ペムブロリズマブ）について、切除可能な局所進行頭頸部扁平上皮がん（LA-HNSCC）患者に対するネオアジュバント治療、シスプラチン併用または非併用の標準的放射線治療との併用によるアジュバント治療、および単剤治療の承認を求める新たな生物製剤追加承認申請（sBLA）を優先審査として受理したと発表しました。FDAは、PDUFA（Prescription Drug User Fee Act：処方箋薬ユーザーフィー法）、すなわちターゲットアクションの期日を2025年6月23日に設定しています。

2025年2月、Pyxis Oncology, Inc.は、前治療に反応しなかった再発性または転移性の頭頸部扁平上皮がんの成人患者の治療を目的とした薬剤PYX-201がFDAからファストトラック指定を付与されたと発表しました。PYX-201は、腫瘍細胞外マトリックスの特定の構造成分を標的とする、初めてのコンセプトの抗体薬物複合体です。PYX-201は現在、MerckのKEYTRUDAとの併用試験を含む2つの活発な臨床試験で評価されています。FDAのファストトラックプログラムは、重篤な疾患やアンメットメディカルニーズに対応する医薬品の開発を促進するためのものです。

頭頸部がんのパイプラインは、研究の進歩、新たな治療戦略、より効果的で個別化された治療に対する需要の高まりにより、近年大きな変貌を遂げつつあります。近い将来、治療アプローチの継続的な革新、患者の転帰の改善、治療選択肢の拡大が期待されます。

頭頸部がんのパイプラインにおいて、今後の開発が最も期待される分野のひとつが個別化医療です。頭頸部がんの遺伝的・分子的状況は多様であり、新たな研究開発は個々の遺伝子プロファイルに合わせた治療法の開発に焦点を当てています。ゲノム配列決定とバイオマーカー同定の進歩により、より正確な治療アプローチが可能になりつつあります。

例えば、再発・転移性頭頸部扁平上皮がん（R/M HNSCC）に対するペムブロリズマブ（キイトルーダ）を評価したKEYNOTE-048試験は、PD-L1高発現患者に対する個別化治療としての免疫療法の可能性を例証するものでした。この試験では、ペムブロリズマブがPD-L1高発現患者の生存期間を有意に改善することが示され、HNCにおける免疫チェックポイント阻害剤の個別化治療の道が開かれました。

免疫療法は、特にチェックポイント阻害薬において、頭頸部がん治療の中心的な柱となりつつあります。これらの薬剤は、がん細胞を攻撃するよう免疫系を刺激することによって作用し、その使用は、頭頸部がん、特に再発・転移性の頭頸部がんの治療において大きな可能性を示しています。頭頸部がん患者の予後を改善するために、免疫療法、化学療法、放射線療法、標的治療など、さまざまな治療法を組み合わせることです。

頭頸部がんのパイプラインは、継続的な成長と革新が見込まれています。頭頸部がんの分子的・遺伝的背景の解明が進むにつれ、治療法はより個別化され、標的療法や免疫療法がますます中心的な役割を果たすようになると思われます。免疫療法と化学療法や放射線療法を組み合わせた併用療法は、おそらく標準治療となり、病期の異なる患者により効果的な選択肢を提供するとみられています。

プレシジョン・メディシンの開発と遺伝子バイオマーカーの利用により、臨床医は個々の患者に合わせた治療を行うことが可能となり、治療成績の向上が期待されます。免疫療法は引き続き主要な焦点となり、がんの早期段階にまで拡大し、従来の化学療法に代わる有望な選択肢を提供します。さらに、リキッドバイオプシーやAIベースの画像診断などの診断ツールの革新は、早期発見を改善し、治療計画をより効果的に個別化するのに役立つと期待されています。

当レポートでは、世界の頭頸部がん市場について調査し、市場の概要とともに、相別、作用機序別、投与経路別動向、および市場に参入する企業のプロファイルなどを提供しています。

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 頭頸部がん概要

• 原因
• 病態生理学
• 兆候と症状
• 診断
• 治療

第3章 パイプライン分析

• 相別評価
  • 第I相臨床試験
  • 第II相臨床試験
  • 第III相臨床試験
• 作用機序別評価
  • 免疫療法
  • 標的療法
  • 化学療法
  • 放射線療法
  • 併用療法
  • その他
• 投与経路別評価
  • 静脈内
  • 経口
  • 話題

第4章 主要関連企業一覧

• Merck & Co., Inc.
• GlaxoSmithKline
• Rakuten Medical, Inc.
• Incyte Corporation
• Adlai Nortye Biopharma Co., Ltd.
• Merus N.V.
• Akeso Biopharma Co., Ltd.
• Coordination Pharmaceuticals, Inc.
• QBiotics Group Limited
• Psivac Ltd
• BioNTech SE
• Pfizer Inc.
• Ascendis Pharma A/S
• Shanghai Henlius Biotech
• Fulgent Pharma LLC.

第5章 規制上の指定

• 希少疾病用医薬品指定
• ファストトラック指定
• 画期的治療薬指定
• 優先審査
• PRIME指定
• RMAT指定
• ATMP指定

第6章 臨床データの読み出し

• 試験開始
• 試験完了
• 安全性/有効性- データ読み出し
• 生産終了製品

第7章 推定承認数

第8章 合併と買収

第9章 将来の展望と結論

Executive Summary

Head and neck cancer refers to a group of cancers that develop in the tissues and structures of the head and neck, including the mouth, throat, larynx (voice box), sinuses, nasal cavity, salivary glands and lymph nodes in the neck. These cancers typically arise from the squamous cells that line these areas, known as squamous cell carcinomas, although other types of cancer can occur. Early detection and treatment can lead to a good prognosis, but survival rates decrease when cancer is diagnosed at later stages or if it has spread extensively.

Clinical trials play a vital role in advancing the treatment and management of head and neck cancer by testing new therapies, drugs and approaches to improve patient outcomes. These trials provide crucial data on the safety, effectiveness and potential side effects of new treatments, helping healthcare professionals make informed decisions. Clinical trials are essential for improving treatment options for head and neck cancer, leading to advancements in chemotherapy, immunotherapy, targeted therapies, radiation techniques and personalized medicine. These trials not only improve survival rates but also enhance patients' quality of life and shape the future of cancer care in the head and neck cancer market.

For instance, in January 2025, GORTEC, known as Head and Neck Radiation Oncology Group, announced that the randomized Phase 3 NIVOPOSTOP GORTEC 2018-01 trial evaluating nivolumab, Bristol Myers Squibb's anti-PD-1 therapy, as a post-operative treatment component for resected patients with locally advanced squamous cell carcinoma of head and neck (LA-SCCHN), with high risk of relapse met its primary endpoint of Disease-Free survival (DFS) across all comers.

List of Key Companies

The major and key players in the head and neck cancer pipeline include

• Merck & Co., Inc.
• GlaxoSmithKline
• Rakuten Medical, Inc.
• Incyte Corporation
• Adlai Nortye Biopharma Co., Ltd.
• Merus N.V.
• Akeso Biopharma Co., Ltd.
• Coordination Pharmaceuticals, Inc.
• QBiotics Group Limited
• Psivac Ltd
• BioNTech SE
• Pfizer Inc.
• Ascendis Pharma A/S
• Shanghai Henlius Biotech
• Fulgent Pharma LLC.

Regulatory Designations

• In February 2025, Merck announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) accepted for priority review a new supplemental Biologics License Application (sBLA) seeking approval for KEYTRUDA (pembrolizumab), Merck's anti-PD-1 therapy, for the treatment of patients with resectable locally advanced head and neck squamous cell carcinoma (LA-HNSCC) as neoadjuvant treatment, then continued as adjuvant treatment in combination with standard of care radiotherapy with or without cisplatin and then as a single agent. The FDA has set a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), or target action, date of June 23, 2025.
• In February 2025, Pyxis Oncology, Inc. announced that the FDA granted Fast Track Designation for its drug PYX-201, aimed at treating adult patients with recurrent or metastatic head and neck squamous cell carcinoma who have not responded to previous treatments. PYX-201 is a first-in-concept antibody-drug conjugate that targets a specific structural component of the tumor extracellular matrix. PYX-201 is currently being evaluated in two active trials, including a study in combination with Merck's KEYTRUDA. The FDA's Fast Track program is designed to expedite the development of drugs addressing serious conditions and unmet medical needs.

Future Perspectives and Conclusion

The head and neck cancer pipeline has been undergoing significant transformation in recent years, driven by advances in research, new therapeutic strategies, and growing demand for more effective and personalized treatments. In the near future, we can expect continued innovation in treatment approaches, improved patient outcomes, and an expansion of therapeutic options.

One of the most promising areas for future development in the head and neck cancer pipeline is personalized medicine. The genetic and molecular landscape of head and neck cancers is diverse and new research is focusing on developing treatments tailored to individual genetic profiles. Advances in genomic sequencing and biomarker identification are enabling more precise treatment approaches.

For instance, the KEYNOTE-048 trial, which evaluated pembrolizumab (Keytruda) for recurrent or metastatic squamous cell carcinoma of the head and neck (R/M HNSCC), exemplified the potential for immunotherapy to be used as a personalized treatment for patients with high PD-L1 expression. The trial showed that pembrolizumab significantly improved survival in patients with high PD-L1 expression, paving the way for personalized immune checkpoint inhibitor therapies in HNC.

Immunotherapy is increasingly becoming a central pillar of head and neck cancer treatment, particularly in the context of checkpoint inhibitors. These drugs work by stimulating the immune system to attack cancer cells, and their use has shown significant promise in treating head and neck cancers, especially in recurrent and metastatic settings. Another exciting development in the pipeline is the use of combination therapies, which involve combining different modalities, such as immunotherapy, chemotherapy, radiation, and targeted therapies, to improve outcomes for patients with head and neck cancer.

The head and neck cancer pipeline is poised for continued growth and innovation. As the understanding of the molecular and genetic underpinnings of these cancers improves, the treatment landscape will become more personalized, with targeted therapies and immunotherapies playing an increasingly central role. Combination therapies, including the pairing of immunotherapies with chemotherapy or radiation, will likely become a standard of care, providing more effective options for patients at different stages of the disease.

The development of precision medicine and the use of genetic biomarkers will enable clinicians to tailor treatments to individual patients, improving the chances of successful outcomes. Immunotherapy will continue to be a major focus, expanding to earlier stages of cancer and offering promising alternatives to traditional chemotherapy. Furthermore, innovations in diagnostic tools, such as liquid biopsies and AI-based imaging, will improve early detection and help personalize treatment plans more effectively.

Table of Contents

1. Executive Summary

• Introduction

2. Head and Neck Cancer: Overview

• Introduction
• Causes
• Pathophysiology
• Signs and Symptoms
• Diagnosis
• Treatment

3. Pipeline Analysis

• Assessment by Phase
  • Phase I Clinical Trials
  • Phase II Clinical Trials
  • Phase III Clinical Trials
• Assessment by Mechanism of Action
  • Immunotherapy
  • Targeted Therapies
  • Chemotherapy
  • Radiation Therapy
  • Combination Therapy
  • Others
• Assessment by Route of Administration
  • Intravenous
  • Oral
  • Topical

4. List of Key Companies Involved

• Merck & Co., Inc.*
  • Detailed Drug Profile
• GlaxoSmithKline
• Rakuten Medical, Inc.
• Incyte Corporation
• Adlai Nortye Biopharma Co., Ltd.
• Merus N.V.
• Akeso Biopharma Co., Ltd.
• Coordination Pharmaceuticals, Inc.
• QBiotics Group Limited
• Psivac Ltd
• BioNTech SE
• Pfizer Inc.
• Ascendis Pharma A/S
• Shanghai Henlius Biotech
• Fulgent Pharma LLC.

5. Regulatory Designations

• Orphan Drug Designation
• Fastrack Designation
• Breakthrough Therapy Designation
• Priority Review
• PRIME Designation
• RMAT Designation
• ATMP Designation

6. Clinical Data Readouts

• Trial Initiation
• Trial Completion
• Safety/Efficacy- Data Readouts
• Discontinued Products

7. Estimated Approvals

8. Merger and Acquisitions

9. Future Perspectives and Conclusion