低ホスファターゼ症治療市場：2024年～2031年

レポート概要

低ホスファターゼ症治療の世界市場は、2023年に8億4,190万米ドルに達し、2031年までには27億8,510万米ドルに達すると予測され、2024年から2031年の予測期間中にCAGRは16.1%で成長すると予測されます。

低ホスファターゼ症は、骨および歯のミネラル化不全と血清および骨アルカリホスファターゼ活性の欠損を引き起こすまれな遺伝性疾患です。周産期型（致死型）、良性型、乳児型、小児型、成人型、歯低ホスファターゼ症の6つの臨床型が認められています。致死型では、患者は胎内でミネラル形成障害を示しますが、良性型では症状は自然に改善します。乳児期の症状には、呼吸器合併症、早発性頭蓋結合骨症、脱灰および骨幹部の変化が含まれます。小児期の症状には、骨格の変形、低身長、よちよち歩きなどがあります。成人期の症状には、ストレス骨折、大腿部の痛み、軟骨石灰化症、変形性関節症などがあります。

市場力学：

促進要因と抑制要因

低ホスファターゼ症有病率の上昇

世界の低ホスファターゼ症治療市場は、低ホスファターゼ症の有病率の増加により成長しています。認知度と診断能力が向上するにつれて、より多くの症例が確認され、治療オプションに対する需要が増加しています。酵素補充療法、特にアスフォターゼ・アルファ（Strensiq）は治療に革命をもたらしました。遺伝子検査と早期診断の進歩により、専門的な治療の必要性が高まり、製薬会社がこの稀な疾患に対する革新的な治療に注力することで市場の拡大が促進されています。

例えば、米国では年間約500人から600人が罹患しています。Canadian Mennonitesのような近交集団では、その頻度は新生児2,500人に1人と高いです。HPPの原因遺伝子には250以上の変異が報告されており、その大部分（79％）はミスセンス変異です。

厳しい規制要件

低ホスファターゼ症市場の拡大は、厳しい規制要件の賦課や治療法の限定的な利用可能性によっても影響を受けます。これには、すべての新しい治療法が認可される前に、安全性と有効性に関する広範な臨床試験が必要であることも含まれます。現在のところ、治療は部分的にしか有効でなく、この病気に対する適切な特異的診断法もありません。その上、低ホスファターゼ症の病態に関する知識はほとんどなく、これが治療開発の障害となっています。これらすべてが低ホスファターゼ症の治療進行を困難にしています。

市場セグメンテーション

世界の低ホスファターゼ症治療市場は、タイプ、治療タイプ、エンドユーザーおよび地域に基づいてセグメント化されます。

治療タイプ別では酵素補充療法（ERT）が低リン血症治療市場シェアの約45.3%を占める

治療タイプ別の酵素補充療法（ERT）のシェアは約45.3％を占めました。酵素補充療法であるアスフォターゼαは使用が承認されているため、治療が必要とされる最も重症の小児低リン血症（HPP）症例に投与される初めての薬剤です。アスフォターゼαは遺伝子組換えヒト組織非特異的アルカリホスファターゼとして皮下投与されます。

推奨される投与量は1週間に6mg/kg体重で、1週間に3回または6回に分けて投与することができます。この薬剤は、過去の対照群と比較して、重篤な小児の放射線学的、機能学的転帰、呼吸機能の改善、全生存率の向上を示しています。特異な重篤な罹患患者から得られた臨床的エビデンスは、本療法が実質的に非常に有益な影響をもたらす可能性が高いというエビデンスに追加されます。

例えば、2024年5月、Engineered B Cell Medicines（BCM）を開発するBe Biopharmaは、BCMによる活性型ALPの産生を示す前臨床研究を発表しました。CRISPR/Cas9による精密遺伝子工学と人工知能によるタンパク質設計を用いたこの調査は、低ホスファターゼ症（HPP）の治療薬としてのBCMの可能性を示唆しています。この研究成果は、米国遺伝子・細胞治療学会（ASGCT）第27回年次総会で発表されました。

さらに2022年6月28日、フランスを拠点とする治療とワクチンの大手プロバイダーであるSanofiは、欧州委員会から希少疾患のERT治療について2つの承認を得たことを明らかにしました。これにより、世界人口の認知度とアクセシビリティが向上します。

地域別市場分析

北米は、市場推計・予測期間を通じて市場シェア全体の約38.4%を占めると推定されます。

北米は、特に骨の研究開発とミネラル代謝に影響を及ぼす希少遺伝性疾患である低ホスファターゼ症の治療において、生物医学研究への多額の投資と診断センターにおけるデジタルツールの急速な導入により、予測期間を通じて市場全体の約38.4%のシェアを占めると予測されます。

例えば、臨床段階のバイオテクノロジー企業であるRallybio Corporationは、2023年1月に最近の業績と2023年の臨床マイルストーンを発表し、各国の市場収益拡大に貢献しました。同社は、重篤な希少疾患患者の生命を変える治療法の特定と開発の加速を目指すと同時に、戦略的な事業開発努力を通じて初期段階のパイプラインを拡大しています。

目次

第1章 調査手法と調査範囲

第2章 定義と概要

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 市場力学

• 影響要因
  • 促進要因
    • 低リンパチア症の有病率の上昇
    • ヘルスケア支出の増加と低リン血症に対する認識の高まり
  • 抑制要因
    • 厳しい規制要件
  • 機会
  • 影響分析

第5章 産業分析

• ポーターのファイブフォース分析
• サプライチェーン分析
• 価格分析
• 規制分析
• 特許分析
• PESTLE分析
• SWOT分析
• DMIオピニオン

第6章 タイプ別

• オドント低リンパ腫症
• 偽性低リンパ腫症
• その他

第7章 治療タイプ別

• 酵素補充療法（ERT）
• 支持療法
• 鎮痛消炎療法
• 骨ターゲット治療
• その他

第8章 エンドユーザー別

• 病院
• 専門クリニック
• 在宅医療
• 研究機関

第9章 地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • その他欧州
• 南米
  • ブラジル
  • アルゼンチン
  • その他南米
• アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • 韓国
  • その他アジア太平洋
• 中東・アフリカ

第10章 競合情勢

• 競合シナリオ
• 市場ポジショニング / シェア分析
• M&A分析

第11章 企業プロファイル

• Purec Global
  • 会社概要
  • 製品ポートフォリオと説明
  • 財務概要
  • 主要な発展
• Alexion Pharmaceuticals, Inc
• AM-Pharma B.V.
• Aastrom Biosciences, Inc
• Rallybio
• Biomarin
• Pfizer Inc
• Protalix Biotherapeutics
• Sanofi（*LIST NOT EXHAUSTIVE）

第12章 付録

Report Overview

Global Hypophosphatasia Treatment Market reached US$ 841.9 million in 2023 and is expected to reach US$ 2785.10 million by 2031, growing at a CAGR of 16.1% during the forecast period 2024-2031

Hypophosphatasia is a rare inherited disorder causing defective bone and teeth mineralization and deficiency of serum and bone alkaline phosphatase activity. Six clinical forms are recognized: perinatal (lethal), benign, infantile, childhood, adult, and odontohypophosphatasia. In the lethal form, patients show impaired mineralization in utero, while in the benign form, symptoms improve spontaneously. Infantile symptoms include respiratory complications, premature craniosynostosis, demineralization, and metaphysis changes. Childhood symptoms include skeletal deformities, short stature, and waddling gait. Adult symptoms include stress fractures, thigh pain, chondrocalcinosis, and osteoarthropathy.

Market Dynamics: Drivers & Restraints

Rise in the prevalence of hypophosphatasia

The global hypophosphatasia treatment market is growing due to the increasing prevalence of the hypophosphatasia. As awareness and diagnostic capabilities improve, more cases are identified, leading to increased demand for treatment options. Enzyme replacement therapy, particularly Asfotase Alfa (Strensiq), has revolutionized management. Advancements in genetic testing and early diagnosis have increased the need for specialized therapies, fostering market expansion as pharmaceutical companies focus on innovative treatments for this rare condition.

For instance, in the United States, it affects approximately 500-600 individuals annually. In some inbred populations, such as Canadian Mennonites, the frequency is as high as 1 case per 2500 newborns. More than 250 distinct mutations have been described for the gene responsible for HPP, the vast majority (79%) of which are missense mutations.

Stringent regulatory requirements

The expansion of the hypophosphatasia market is also affected by the imposition of strict regulatory requirements and the limited availability of cures. This includes the necessity for extensive clinical studies on safety and efficacy of all new treatments before being licensed. At present, treatment is only partially effective, and there are no appropriate specific diagnostics for the disease. On top of that, there is very little knowledge about the pathology of hypophosphatasia which is a hindrance in treatment development. All these add to the difficulties in treatment progression of hypophosphatasia.

Market Segment Analysis

The global hypophosphatasia treatment market is segmented based on type, therapy type, end user and region.

The enzyme replacement therapy (ERT) from the therapy type segment accounted for approximately 45.3% of the hypophosphatasia treatment market share

The enzyme replacement therapy (ERT) from the therapy type segment accounted for approximately 45.3%. Asfotase alpha, which is an enzyme replacement therapy, has been approved for use and therefore it is the first drug of its kind to be given for treatment in the most severe pediatric cases of Hypophosphatasia (HPP) where treatment is needed. Asfotase alpha as recombinant human tissue non-specific alkaline phosphatase has to be administered subcutaneously.

The recommended dosage is 6 mg/kg body weight per week which can be divided into three or six weekly dosages of the drug. The drug has demonstrated favourable radiological and functional outcomes, improvements in respiratory functions as well as increases in overall survival rates in very ill children relative to a historical control group. Clinical evidence from each singular, severely affected patient adds to the evidence that the therapy is likely to provide highly beneficial impacts that are substantial.

For instance, in May 2024, Be Biopharma, a company that develops Engineered B Cell Medicines (BCMs), has presented preclinical research showing the production of active ALP by a BCM. This research, using CRISPR/Cas9 precision gene engineering and artificial intelligence-guided protein design, suggests BCMs as a potential treatment for Hypophosphatasia (HPP), an enzyme deficiency in people living with HPP. The findings were presented at the American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) 27th Annual Meeting.

Moreover, on 28 June 2022, Sanofi, which is a France-based leading provider of treatments and vaccines revealed two approvals from the European Commission both for ERT treatments for rare diseases. This enables increasing awareness and accessibility for the global population.

Market Geographical Analysis

North America is estimated to hold about 38.4% of the total market share throughout the forecast period

North America is estimated to hold about 38.4% of the total market share throughout the forecast period due to significant investments in biomedical research and the rapid adoption of digital tools in diagnostic centers, particularly in the treatment of hypophosphatasia, a rare genetic disorder affecting bone development and mineral metabolism.

For instance, in January 2023, Rallybio Corporation, a clinical-stage biotechnology company, announced recent achievements and clinical milestones for 2023, contributing to market revenue growth in various countries. The company aims to identify and accelerate the development of life-changing therapies for patients with severe and rare diseases, while also expanding its earlier-stage pipeline through strategic business development efforts.

Market Segmentation

By Type

Odontohypophosphatasia

Pseudohypophosphatasia

Others

By Therapy Type

Enzyme Replacement Therapy (ERT)

Supportive Therapies

Analgesic-antiphlogistic therapy

Bone-targeted treatment

Others

By End User

Hospitals

Specialty Clinics

Homecare Settings

Research Institutes

By Region

North America

U.S.

Canada

Mexico

Europe

Germany

UK

France

Italy

Spain

Rest of Europe

South America

Brazil

Argentina

Rest of South America

Asia-Pacific

China

India

Japan

South Korea

Rest of Asia-Pacific

Middle East and Africa

Market Competitive Landscape

The major global players in the market include Purec Global, Alexion Pharmaceuticals, Inc, AM-Pharma B.V., Aastrom Biosciences, Inc, Rallybio, Biomarin, Pfizer Inc, Protalix Biotherapeutics, Sanofi among others.

Key Developments

In October 2023, AM-Pharma B.V. reported positive clinical data from a Phase 1b study of its patented recombinant alkaline phosphatase, ilofotase alfa, as a potential enzyme replacement therapy for adult hypophosphatasia patients.

Why Purchase the Report?

To visualize the global hypophosphatasia treatment market segmentation based on type, therapy type, end user and region as well as understand key commercial assets and players.

Identify commercial opportunities by analyzing trends and co-development.

Excel data sheet with numerous data points of the hypophosphatasia treatment market level with all segments.

PDF report consists of a comprehensive analysis after exhaustive qualitative interviews and an in-depth study.

Product mapping available as excel consisting of key products of all the major players.

The global hypophosphatasia treatment market report would provide approximately 64 tables, 61 figures, and 186 pages.

Target Audience 2024

Manufacturers/ Buyers

Industry Investors/Investment Bankers

Research Professionals

Emerging Companies

Table of Contents

1. Methodology and Scope

• 1.1. Research Methodology
• 1.2. Research Objective and Scope of the Report

2. Definition and Overview

3. Executive Summary

• 3.1. Snippet by Type
• 3.2. Snippet by Therapy Type
• 3.3. Snippet by End User
• 3.4. Snippet by Region

4. Dynamics

• 4.1. Impacting Factors
  • 4.1.1. Drivers
    • 4.1.1.1. Rise in the prevalence of hypophosphatasia
    • 4.1.1.2. Rise in healthcare expenditure and growing awareness of hypophosphatasia
  • 4.1.2. Restraints
    • 4.1.2.1. Stringent regulatory requirements
  • 4.1.3. Opportunity
  • 4.1.4. Impact Analysis

5. Industry Analysis

• 5.1. Porter's Five Force Analysis
• 5.2. Supply Chain Analysis
• 5.3. Pricing Analysis
• 5.4. Regulatory Analysis
• 5.5. Patent Analysis
• 5.6. PESTLE Analysis
• 5.7. SWOT Analysis
• 5.8. DMI Opinion

6. By Type

• 6.1. Introduction
  • 6.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 6.1.2. Market Attractiveness Index, By Type
• 6.2. Odontohypophosphatasia*
  • 6.2.1. Introduction
• 6.3. Pseudohypophosphatasia
• 6.4. Others

7. By Therapy Type

• 7.1. Introduction
  • 7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
  • 7.1.2. Market Attractiveness Index, By Therapy Type
• 7.2. Enzyme Replacement Therapy (ERT)*
  • 7.2.1. Introduction
  • 7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
• 7.3. Supportive Therapies
• 7.4. Analgesic-antiphlogistic therapy
• 7.5. Bone-targeted treatment
• 7.6. Others

8. By End User

• 8.1. Introduction
  • 8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
  • 8.1.2. Market Attractiveness Index, By End User
• 8.2. Hospitals*
  • 8.2.1. Introduction
  • 8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
• 8.3. Specialty Clinics
• 8.4. Homecare Settings
• 8.5. Research Institutes

9. By Region

• 9.1. Introduction
  • 9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
  • 9.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
• 9.2. North America
  • 9.2.1. Introduction
  • 9.2.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 9.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 9.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
  • 9.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
  • 9.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 9.2.6.1. U.S.
    • 9.2.6.2. Canada
    • 9.2.6.3. Mexico
• 9.3. Europe
  • 9.3.1. Introduction
  • 9.3.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 9.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 9.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
  • 9.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
  • 9.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 9.3.6.1. Germany
    • 9.3.6.2. UK
    • 9.3.6.3. France
    • 9.3.6.4. Italy
    • 9.3.6.5. Spain
    • 9.3.6.6. Rest of Europe
• 9.4. South America
  • 9.4.1. Introduction
  • 9.4.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 9.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 9.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
  • 9.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
  • 9.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 9.4.6.1. Brazil
    • 9.4.6.2. Argentina
    • 9.4.6.3. Rest of South America
• 9.5. Asia-Pacific
  • 9.5.1. Introduction
  • 9.5.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 9.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 9.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
  • 9.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
  • 9.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 9.5.6.1. China
    • 9.5.6.2. India
    • 9.5.6.3. Japan
    • 9.5.6.4. South Korea
    • 9.5.6.5. Rest of Asia-Pacific
• 9.6. Middle East and Africa
  • 9.6.1. Introduction
  • 9.6.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 9.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 9.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Therapy Type
  • 9.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User

10. Competitive Landscape

• 10.1. Competitive Scenario
• 10.2. Market Positioning/Share Analysis
• 10.3. Mergers and Acquisitions Analysis

11. Company Profiles

• 11.1. Purec Global*
  • 11.1.1. Company Overview
  • 11.1.2. Product Portfolio and Description
  • 11.1.3. Financial Overview
  • 11.1.4. Key Developments
• 11.2. Alexion Pharmaceuticals, Inc
• 11.3. AM-Pharma B.V.
• 11.4. Aastrom Biosciences, Inc
• 11.5. Rallybio
• 11.6. Biomarin
• 11.7. Pfizer Inc
• 11.8. Protalix Biotherapeutics
• 11.9. Sanofi (*LIST NOT EXHAUSTIVE)

12. Appendix

• 12.1. About Us and Services
• 12.2. Contact Us