低リスク骨髄異形成症候群（MDS）の世界市場：2024～2031年

世界の低リスク骨髄異形成症候群（MDS）の市場規模は、2023年に33億6,285万米ドルに達し、2024～2031年の予測期間中にCAGR 9.7%で成長し、2031年には70億5,279万米ドルに達すると予測されています。

骨髄異形成症候群（MDS）は、造血幹細胞障害に起因する異種の疾患群であり、特に高リスクおよび超高リスク患者において、最終的に急性骨髄性白血病に至る血球産生低下および細胞減少を特徴とします。改訂国際予後スコアリングシステム（IPSS-R）によると、予後スコアが3未満の場合、MDSは低リスクMDSに分類されます。

市場力学：

促進要因

製品開発活動の活発化と新規治療法の承認

低リスク骨髄異形成症候群（MDS）市場は、新規治療薬の研究開発活動の高まりと、それに続く臨床使用の承認によって牽引されています。これらの新規療法は、貧血や細胞減少などのMDSの生命を脅かす症状の治療を主な目的としています。新規治療薬は、既存の治療薬と比較して有望と思われる場合、規制当局からファストトラック指定や承認を受ける可能性が高くなります。

例えば、米国食品医薬品局（FDA）は2024年6月、輸血依存性貧血を伴う低リスクのMDS成人患者の治療薬としてRYTELO（imetelstat）を承認しました。グリオンが開発したRYTELOは、オリゴヌクレオチドテロメラーゼ阻害剤として作用する低リスクのMDS患者に対する新規治療薬です。FDAによるRYTELOの承認は、IMerge第3相臨床試験の結果に基づいており、同薬は現在米国で使用可能です。

さらに、2024年8月、米国食品医薬品局（FDA）は、輸血を頻繁に必要とする低リスクの骨髄異形成症候群（MDS）の成人患者における貧血の第一選択治療薬として、レブロジル（ルスパテルセプトアムト） を承認しました。レブロジルは、Bristol Myers SquibbがMerckとの世界な共同研究により開発した薬剤です。レブロジルは赤血球成熟剤として作用し、赤血球造血を増加させます。

さらに、低リスクMDSの治療に革命を起こす可能性を秘めた新薬が、現在さまざまな相の臨床パイプラインにあります。例えば、Keros Therapeuticsは、低血球数、低リスクMDS患者の細胞減少症、骨髄線維症患者の治療薬として開発中のアクチビン受容体IIA-Fc融合タンパク質であるElritercept（KER-050）の第2相臨床試験を実施しています。同薬は2014年3月に米国食品医薬品局（FDA）よりファストトラック指定を受けました。

さらに、骨髄異形成症候群の有病率の上昇と、新しい診断技術の開発は、適切なターゲット集団を特定し、その後の治療率を向上させるのに役立つと予想されます。

抑制要因

低リスク骨髄異形成症候群（MDS）市場は、患者や臨床像の不均一性、高額な治療費などの要因によって抑制されています。低リスクのMDS患者は、人によって異なる症状を呈することが多いです。そのため、個々の患者の要求に合わせた治療レジメンが必要となります。このため、効果的な臨床判断を下すには課題が多いです。

市場セグメンテーション

世界の低リスク骨髄異形成症候群（MDS）市場は、治療タイプ、投与経路、年齢層、流通チャネル、地域に基づいてセグメント化されます。

治療タイプ別では、赤血球造血刺激因子製剤（ESA）が世界の低リスク骨髄異形成症候群（MDS）市場の約65.4%を占めています。

低リスク骨髄異形成症候群（MDS）に対する現在の主な治療は、生命を脅かす2つの主要な症状である貧血と細胞減少症をコントロールすることです。これらの患者では、進行性の貧血は重篤な合併症であり、頻回の血球輸血によって対処する必要があります。しかし、これは患者を鉄過剰症や重篤な輸血反応の危険にさらす可能性があり、患者のQOLを阻害しかねないです。

したがって、輸血への依存を減らすために、赤血球造血刺激薬が貧血に苦しむ多くの患者の第一選択薬として推奨されています。米国血液学会によれば、ESA療法は輸血依存性の患者を管理するための治療法として望ましい選択です。ESA療法を18～24ヵ月間投与した場合、全体の20～40％の患者がESA療法に反応します。

承認されている薬剤にはエポエチンアルファとダルベポエチンアルファがあり、エポゲン、プロクリット、アラネスプの商品名で製造されています。これらの薬剤は内因性エリスロポエチンと同じメカニズムで作用します。

しかし、最近米国FDAによって承認されたルスパテルセプトと呼ばれる新しい治療法によって、ESAは第一選択薬として取って代わられるかもしれないです。しかし、市場におけるESAの長期的な存在、その幅広い採用、手頃な価格を考慮すると、予測期間においてESAは大きな市場シェアを持つ主力の治療選択肢となります。

地域別市場分析

世界の低リスク骨髄異形成症候群（MDS）市場では、北米が43.5%のシェアを占め、市場を独占すると予想されます。

世界の低リスク骨髄異形成症候群（MDS）市場における北米の優位性は、先進的なヘルスケアインフラ、先進的な治療オプションの利用可能性、新規治療法の発見を含む高レベルの研究開発活動、メーカーによる製品開拓努力、有利な規制シナリオなどの要因によるものです。

さらに、強力なポートフォリオを有するメーカーは、この地域で確固たる市場地位を確立しています。これらのメーカーは、製品売上の大半を北米、特に米国から得ています。

メーカーによる開発活動や、イノベーションを奨励するために規制当局が提供する支援は、米国で先進的な治療法が利用できるようになった主な要因のひとつです。このような有利なシナリオは、患者集団にも利益をもたらします。

例えば、赤血球成熟促進剤であるルスパテルセプト（レブロジール）は、第一選択の治療法である赤血球造血刺激因子製剤よりも優れていると考えられており、米国で初めて承認・販売されました。

目次

第1章 調査手法と調査範囲

第2章 定義と概要

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 市場力学

• 影響要因
  • 促進要因
    • 製品開発活動の活発化と新規治療法の承認
    • 低リスク骨髄異形成症候群（MDS）の有病率の上昇
  • 抑制要因
    • 治療費の高騰
  • 機会
  • 影響分析

第5章 産業分析

• ポーターのファイブフォース分析
• サプライチェーン分析
• 価格分析
• 規制分析
• アンメットニーズ
• PESTEL分析
• 特許分析
• SWOT分析

第6章 タイプ別

• 赤血球造血刺激因子製剤（ESAs）
  • エポエチンアルファ
  • ダルベポエチンアルファ
• 赤血球輸血
• 赤血球成熟化剤
• 脱メチル化剤
  • アザシチジン
  • デシタビン
• 免疫抑制剤
  • 抗胸腺細胞グロブリン
  • シクロスポリン
  • その他
• 免疫調節薬（レナリドミド）
• テロメラーゼ阻害薬
• その他

第7章 投与経路別

• 経口
• 非経口
  • 皮下
  • 静脈内投与
  • その他

第8章 年齢層別

• 成人
• 高齢者

第9章 流通チャネル別

• 病院薬局
• 専門薬局

第10章 地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • その他の欧州
• 南米
  • ブラジル
  • アルゼンチン
  • その他の南米
• アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • 韓国
  • その他のアジア太平洋
• 中東・アフリカ

第11章 競合情勢

• 競合シナリオ
• 市況/シェア分析
• 合併・買収分析

第12章 企業プロファイル

• Johnson & Johnson Services, Inc.
• Amgen Inc.
• Bristol-Myers Squibb Company
• Pfizer Inc.
• Sanofi-Aventis U.S. LLC.
• AbbVie Inc.
• Novartis AG
• Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd
• Geron.
• Keros Therapeutics

第13章 付録

Overview

The Global Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) Market reached US$ 3,362.85 million in 2023 and is expected to reach US$ 7,052.79 million by 2031, growing at a CAGR of 9.7% during the forecast period 2024-2031.

Myelodysplastic syndromes (MDS) are heterogeneous groups of conditions resulting from hematopoietic stem cell disorders and characterized by decreased production of blood cells, and cytopenia ultimately leading to acute myeloid leukemia, especially in high-risk and very high-risk patients. According to the Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R), if the prognosis score is less than 3, then MDS is categorized as low-risk MDS.

Market Dynamics: Drivers

Rising product development activities and approval of novel therapies

The market for low-risk myelodysplastic syndromes (MDS) is driven by rising research and development activities for novel therapies and subsequent approval of these therapies for clinical use. These novel therapies are aimed at majorly treating the life-threatening symptoms of MDS such as anemia, and cytopenias. The chances of novel therapies receiving fast-track designations and approvals by regulatory bodies are higher if the therapy seems promising as compared to the existing ones.

For instance, in June 2024, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved RYTELO (imetelstat) for the treatment of adult patients with lower-risk MDS with transfusion-dependent anemia. RYTELO developed by Greon is a novel therapy for lower-risk MDS patients which acts as a oligonucleotide telomerase inhibitor. The FDA approval of RYTELO is based on results from the IMerge Phase 3 clinical trial and the drug is currently available for U.S. patients.

Moreover, in August 2024, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Reblozyl (luspatercept-aamt) as the first-line treatment of anemia in adults with lower-risk myelodysplastic syndromes (MDS) who require frequent transfusions. Reblozyl was developed by Bristol Myers Squibb through a global collaboration with Merck. Reblozyl acts as an erythroid maturation agent thereby increasing erythropoiesis.

In addition, several other novel drugs are currently in the different phases clinical pipeline, which have the potential to enter the market and revolutionize the treatment of low-risk MDS. For instance, Keros Therapeutics is conducting phase 2 clinical trials for Elritercept (KER-050), an activin receptor type IIA-Fc fusion protein being developed to treat low blood cell counts, cytopenias in low-risk MDS patients, and myelofibrosis patients. The drug received fast-track designation by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in March 2014.

Moreover, the rising prevalence of myelodysplastic syndromes and, the development of novel diagnostic techniques will help to identify the proper target population and subsequently improve the treatment rate.

Restraints

The market for lower-risk myelodysplastic syndromes (MDS) is restrained by factors such as the heterogeneity of patients and their clinical presentations, and the high cost of treatment. Patients with Lower-risk MDS often present with different symptoms which vary from person to person. This requires a tailoring treatment regimen for individual patient requirements. This may be challenging to make effective clinical decisions.

Market Segment Analysis

The global lower-risk myelodysplastic syndromes market is segmented based on treatment type, route of administration, age group, distribution channel, and region.

The erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) in the treatment type segment accounted for approximately 65.4% of the global lower-risk myelodysplastic syndromes (MDS) market

The current mainstay treatment for low-risk myelodysplastic syndromes (MDS) is to control anemia and cytopenias - the two major life-threatening manifestations. In these patients, progressive anemia is a severe complication that needs to be addressed by frequent blood cell transfusions. However, this may put the patient at risk of iron overload and severe transfusion reactions, which can hinder the quality of life of the patient.

Hence to decrease the dependency on transfusions, erythropoiesis-stimulating agents are recommended as first-line agents in many patients suffering from anemia. According to the American Society of Hematology, ESA therapy is the preferred choice of treatment for the management of patients who are transfusion-dependent. Overall 20% to 40% of patients respond to ESA therapy if given for a duration of 18- to 24-months.

The approved agents include epoetin alfa and darbepoetin alfa, manufactured under the brand names Epogen, Procrit, and Aranesp. These agents act by the same mechanism as endogenous erythropoietin.

However, ESAs may get replaced as first-line agents by a novel therapy called luspatercept that was recently approved by the U.S. FDA. But, considering the long-term existence of ESAs in the market, their wide adoption, and affordability, puts them as mainstay therapeutic options with a significant market share in the forecast period.

Market Geographical Analysis

North America is expected to dominate the market with a share of 43.5% in the global lower-risk myelodysplastic syndromes (MDS) market

North America's dominance in the global lower-risk myelodysplastic syndromes (MDS) market is contributed by factors such as advanced healthcare infrastructure, availability of advanced therapeutic options, high-level R&D activities involving novel therapies discovery, product development efforts by manufacturers, and favorable regulatory scenarios.

Moreover, the manufacturers having a strong portfolio, have established a strong market position in the region. These manufacturers generate the majority of their product revenue from North America, especially from the U.S.

The development activities by manufacturers and support provided by the regulatory bodies to encourage innovations are one of the major contributors to the availability of advanced therapies in the United States. This favorable scenario also benefits the patient population, as they receive first-hand access to these advanced therapies.

For instance, the drug luspatercept (Reblozyl) an erythroid maturation agent is being considered to be superior to the first-line treatment option i.e., erythropoiesis-stimulating agents are first approved and marketed in the U.S.

Market Segmentation

By Treatment Type

Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs)

Epoetin Alfa

Darbepoetin Alfa

Red Blood Cell Transfusion

Erythroid Maturation Agents

Demethylating Agents

Azacitidine

Decitabine

Immunosuppressive Agents

Antithymocyte Globulin

Cyclosporine

Others

Immunomodulatory Agents (Lenalidomide)

Telomerase Inhibitors

Others

By Route of Administration

Oral

Parenteral

Subcutaneous

Intravenous

Others

By Age Group

Adults

Geriatrics

By Distribution Channel

Hospital Pharmacies

Specialty Pharmacies

By Region

North America

The U.S.

Canada

Mexico

Europe

Germany

U.K.

France

Spain

Italy

Rest of Europe

South America

Brazil

Argentina

Rest of South America

Asia-Pacific

China

India

Japan

South Korea

Rest of Asia-Pacific

Middle East and Africa

Market Competitive Landscape

The major players in the lower-risk myelodysplastic syndromes (MDS) market include Johnson & Johnson Services, Inc., Amgen Inc., Bristol-Myers Squibb Company, Pfizer Inc., Sanofi-Aventis U.S. LLC., AbbVie Inc., Novartis AG, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd, Geron. and Keros Therapeutics among others.

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Target Audience 2024

Manufacturers/ Buyers

Industry Investors/Investment Bankers

Research Professionals

Emerging Companies

Table of Contents

1. Methodology and Scope

• 1.1. Research Methodology
• 1.2. Research Objective and Scope of the Report

2. Definition and Overview

3. Executive Summary

• 3.1. Snippet by Treatment Type
• 3.2. Snippet by Route of Administration
• 3.3. Snippet by Age Group
• 3.4. Snippet by Distribution Channel

4. Dynamics

• 4.1. Impacting Factors
  • 4.1.1. Drivers
    • 4.1.1.1. Rising product development activities and approval of novel therapies
    • 4.1.1.2. Rising prevalence of low-risk myelodysplastic syndromes
  • 4.1.2. Restraints
    • 4.1.2.1. High cost of treatment
  • 4.1.3. Opportunity
  • 4.1.4. Impact Analysis

5. Industry Analysis

• 5.1. Porter's Five Force Analysis
• 5.2. Supply Chain Analysis
• 5.3. Pricing Analysis
• 5.4. Regulatory Analysis
• 5.5. Unmet Needs
• 5.6. PESTEL Analysis
• 5.7. Patent Analysis
• 5.8. SWOT Analysis

6. By Type

• 6.1. Introduction
  • 6.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 6.1.2. Market Attractiveness Index, By Treatment Type
• 6.2. Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs)*
  • 6.2.1. Introduction
  • 6.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
  • 6.2.3. Epoetin Alfa
  • 6.2.4. Darbepoetin Alfa
• 6.3. Red Blood Cell Transfusion
• 6.4. Erythroid Maturation Agents
• 6.5. Demethylating Agents
  • 6.5.1. Azacitidine
  • 6.5.2. Decitabine
• 6.6. Immunosuppressive Agents
  • 6.6.1. Antithymocyte Globulin
  • 6.6.2. Cyclosporine
  • 6.6.3. Others
• 6.7. Immunomodulatory Agents (Lenalidomide)
• 6.8. Telomerase Inhibitors
• 6.9. Others

7. By Route of Administration

• 7.1. Introduction
  • 7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
  • 7.1.2. Market Attractiveness Index, By Route of Administration
• 7.2. Oral*
  • 7.2.1. Introduction
  • 7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
• 7.3. Parenteral
  • 7.3.1. Subcutaneous
  • 7.3.2. Intravenous
  • 7.3.3. Others

8. By Age Group

• 8.1. Introduction
  • 8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
  • 8.1.2. Market Attractiveness Index, By Age Group
• 8.2. Adults*
  • 8.2.1. Introduction
  • 8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
• 8.3. Geriatrics

9. By Distribution Channel

• 9.1. Introduction
  • 9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
  • 9.1.2. Market Attractiveness Index, By Distribution Channel
• 9.2. Hospital pharmacies*
  • 9.2.1. Introduction
  • 9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
• 9.3. Specialty Pharmacies

10. By Region

• 10.1. Introduction
  • 10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
  • 10.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
• 10.2. North America
  • 10.2.1. Introduction
  • 10.2.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 10.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 10.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
  • 10.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
  • 10.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
  • 10.2.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 10.2.7.1. The U.S.
    • 10.2.7.2. Canada
    • 10.2.7.3. Mexico
• 10.3. Europe
  • 10.3.1. Introduction
  • 10.3.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 10.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 10.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
  • 10.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
  • 10.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
    • 10.3.6.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 10.3.6.2. Germany
    • 10.3.6.3. UK
    • 10.3.6.4. France
    • 10.3.6.5. Italy
    • 10.3.6.6. Spain
    • 10.3.6.7. Rest of Europe
• 10.4. South America
  • 10.4.1. Introduction
  • 10.4.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 10.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 10.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
  • 10.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
  • 10.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
    • 10.4.6.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 10.4.6.2. Brazil
    • 10.4.6.3. Argentina
    • 10.4.6.4. Rest of South America
• 10.5. Asia-Pacific
  • 10.5.1. Introduction
  • 10.5.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 10.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 10.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
  • 10.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
  • 10.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel
    • 10.5.6.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 10.5.6.2. China
    • 10.5.6.3. India
    • 10.5.6.4. Japan
    • 10.5.6.5. South Korea
    • 10.5.6.6. Rest of Asia-Pacific
• 10.6. Middle East and Africa
  • 10.6.1. Introduction
  • 10.6.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 10.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 10.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
  • 10.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
  • 10.6.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Distribution Channel

11. Competitive Landscape

• 11.1. Competitive Scenario
• 11.2. Market Positioning/Share Analysis
• 11.3. Mergers and Acquisitions Analysis

12. Company Profiles

• 12.1. Johnson & Johnson Services, Inc.*
  • 12.1.1. Company Overview
  • 12.1.2. Product Portfolio and Description
  • 12.1.3. Financial Overview
  • 12.1.4. Key Developments
• 12.2. Amgen Inc.
• 12.3. Bristol-Myers Squibb Company
• 12.4. Pfizer Inc.
• 12.5. Sanofi-Aventis U.S. LLC.
• 12.6. AbbVie Inc.
• 12.7. Novartis AG
• 12.8. Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd
• 12.9. Geron.
• 12.10. Keros Therapeutics (*LIST NOT EXHAUSTIVE)

13. Appendix

• 13.1. About Us and Services
• 13.2. Contact Us